ÅRSRAPPORT 2009: EKSPERIMENTEL BEHANDLING

Transkript

1 ÅRSRAPPORT 2009: EKSPERIMENTEL BEHANDLING 2010

2 Årspgørelse 2009 I 2003 etableredes rdningen vedrørende eksperimentel behandling, g Sundhedsstyrelsen nedsatte samtidigt et rådgivende panel. Det rådgivende panel rådgiver m behandling af patienter med livstruende kræftsygdmme eller andre lignende livstruende sygdmme, fr hvem der ikke umiddelbart er yderligere mulighed fr behandling. Denne årspgørelse beskriver rdningen vedrørende eksperimentel behandling g præsenterer g analyserer data g erfaringer fra Derudver diskuterer årsrapprten ngle af de samlede erfaringer med g knsekvenser af rdningen. 1 Ordningen m eksperimentel behandling 1.1 Baggrund Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vedrørende eksperimentel behandling rådgiver m behandling af patienter, der har en livstruende kræftsygdm eller anden lignende livstruende sygdm, sm der ikke umiddelbart kan tilbydes behandling fr på ffentlige sygehuse her i landet eller i henhld til reglerne m højtspecialiseret g frskningsmæssig behandling i udlandet. Regler fr rdningen fremgår af bekendtgørelsen m ret til sygehusbehandling m.v. (sidste pdatering er nr. 62 af 20. januar 2010) Det rådgivende panel kan i henhld til reglerne give råd m: Yderligere udredning g behandling i Danmark Højt specialiseret behandling i udlandet Frskningsmæssig behandling i Danmark Frskningsmæssig behandling i udlandet Eksperimentel behandling i Danmark Eksperimentel behandling i udlandet. Der kan kun gives råd m eksperimentel behandling i Danmark eller udlandet, når almindelige behandlingsmuligheder er udtømte. Det rådgivende panel har ikke mulighed fr at anbefale eksperimentel behandling i udlandet, hvis der freligger et relevant behandlingstilbud i Danmark. 2

3 1.2 Hvad er eksperimentel behandling? Generelt gælder fr behandling med lægemidler under rdningen m eksperimentel behandling, at behandlingen iværksættes i relatin til en bestemt patient med det frmål at yde patienten den bedst mulige behandling i den knkrete situatin. Patienterne vil fte være i den situatin, at de har gennemgået flere frskellige behandlinger fr deres livstruende sygdm, g eksperimentel behandling er i denne situatin den sidste mulighed fr behandling. Udver behandlinger med lægemidler kan det rådgivende panel anbefale andre typer af eksperimentel behandling f.eks. strålebehandling g kirurgi. Sundhedsstyrelsens rådgivende panel fretager en knkret vurdering fr hver enkelt patient. Det er panelets afgørelse, m der freligger tilstrækkeligt grundlag til at anbefale behandlingen til den enkelte patient. Følgende behandlinger med lægemidler kan gdkendes under rdningen m eksperimentel behandling: a. behandlinger med lægemidler, der er under udvikling i kliniske frsøg, men hvr patienten pga. frmelle inklusins- eller eksklusinskriterierne ikke kan indgå i den videnskabelige prtkl b. behandlinger med lægemidler, hvr det kliniske frsøg g den videnskabelige prtkl er afsluttet, g markedsføring afventes c. behandlinger med lægemidler i en eksperimentel erfaringsprtkl etableret i regi af det Natinale Krdinatins Udvalg (NKU) d. behandlinger med lægemidler på baggrund af mindre grad af evidens såsm mindre fase 2 undersøgelser. 1.3 Vurdering af muligheden fr eksperimentel behandling Det er den behandlende hspitalslæge, der skal indsende en anmdning m rådgivning g vurdering af en knkret patient til Sundhedsstyrelsen. Dette fr at sikre at der freligger de relevante aktuelle infrmatiner sm grundlag fr rådgivningen. Det kan være den behandlende hspitalslæge g/eller patienten, der finder behv fr at få en vurdering af det rådgivende panel. Patienten kan drøfte et ønske m en vurdering hs Sundhedsstyrelsens rådgivende panel med den behandlende hspitalslæge. Det er hspitalslægen der vurderer, m der skal indsendes en anmdning m vurdering til Sundhedsstyrelsen. Det rådgivende panels rådgivning er at betragte sm en rådgivning fra læge til læge. Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vurderer på baggrund af de freliggende plysninger mulighederne fr eksperimentel behandling fr den enkelte patient, men kan sm nævnt ved behv gså rådgive m diagnstiske undersøgelser, etablerede behandlingstilbud g frskningsmæssig behandling. Det rådgivende panel kan indhente yderligere plysninger, hvis det skønnes nødvendigt, herunder råd fra eksperter i ind- g udland. Hvad angår udlandet indhenter det rådgivende panel råd fra eksperter på centre i de nrdiske lande, en lang række eurpæiske lande, Japan g USA. 3

4 Det rådgivende panel rådgiver altid i frhld til den knkrete patient g vurderer således i hvert enkelt tilfælde, m den frventede effekt af behandlingen pvejer eventuel risik g bivirkninger ved behandlingen. Det er den behandlende/henvisende afdeling i samråd med patienten, der beslutter, m et råd skal følges. Den behandlende læge vil i den frbindelse vurdere patientens kliniske tilstand g afgøre, m patienten vil kunne tåle behandlingen. Patienten vil tilsvarende på baggrund af infrmatiner m effekt, bivirkninger mm. vurdere m hun/hun ønsker den pågældende behandling. 4

5 2 Årspgørelse Antallet af sager Det rådgivende panel har vurderet henvendelser vedrørende 818 nye patienter i Antallet af nye patientsager er faldet med 349 fra 2008 til 2009, svarende til et fald på 30%. Dette kan frklares med, at flere eksperimentelle behandlinger, der tidligere skulle gdkendes via rdningen vedrørende eksperimentel behandling vergik til standard behandlinger i 2008 g Det drejer sig blandt andet m Srafinib (Nexavar ) til patienter med nyrecellekræft, Sunitinib (Sutent ) til patienter med nyrecellekræft, Cetuximab (Erbitux ) kmbinatinsbehandling til patienter med metastatisk tarmkræft g Srafenib (Nexavar) til patienter med hepatcellulært carcinm (primær leverkræft) Tabel Antal nye patientsager I tabel 1 ses udviklingen i antallet af sager siden rdningen vedrørende eksperimentel behandling startede i Antallet af patientsager steg mest markant fra 2004 til 2005, hvr antallet af sager blev næsten frdblet. Dette falder sammen med etableringen af de danske enheder fr eksperimentel kræftbehandling. Udver de 818 nye patientsager i 2009 har det rådgivende panel genvurderet 249 patientsager fra samme eller tidligere år (87 fra 2009, 120 fra 2008, 25 fra 2007, 12 fra 2006, 1 fra 2005, 3 fra 2004 g 1 fra 2003). Fr disse patienter har den behandlende læge/afdeling således bedt m frnyet rådgivning - i hvedparten af tilfældene efter at patienten er blevet behandlet i henhld til tidligere rådgivning fra det rådgivende panel. Til sammenligning vurderede det rådgivende panel i patientsager fra samme eller tidligere år. Frdelingen af mænd g kvinder i 2009 var 433 kvinder (53%) 385 mænd (47%) 2.2 Kræftfrmer Der har i 2009 været henvist patientsager med strt set alle kræftfrmer til vurdering med henblik på behandling. Ngle kræftfrmer er hyppigere repræsenteret. Det kan skyldes, at kræftfrmen er hyppigt frekmmende, men det kan gså skyl- 5

6 des, at der har været gde erfaringer med eksperimentel behandling af visse kræftfrmer, eller at der fr visse kræftfrmer kun er få etablerede behandlingsmuligheder. Patienterne har haft følgende diagnser: 157 tyk- g endetarmskræft 73 urlgiske kræftsygdmme (kræft i urinveje inkl. prstata), heraf 39 med nyrekræft 144 kræftsygdmme i øvre mavetarmkanal inkl. bugspytkirtel, lever g galdeveje 119 lunge- g lungehindekræft 100 gynæklgiske kræftsygdmme 66 brystkræft 23 kræft i hjernen 25 hved-/halskræft 111 med andre kræftfrmer. 2.3 Behandlende/henvisende afdelinger Alle hspitalsafdelinger kan henvise patientsager til vurdering med henblik på eksperimentel behandling. Hvedparten af henvisningerne kmmer naturligt fra de nklgiske afdelinger, men der kmmer gså henvisninger fra andre afdelinger. I 2009 er nye patientsager indsendt til Sundhedsstyrelsen fra følgende sygehusafdelinger: Onklgiske afdelinger 541 fra de nklgiske landsdelsafdelinger 141 fra Herlev Hspital 82 fra Odense Universitetshspital 118 fra Rigshspitalet 78 fra Ålbrg Sygehus 122 fra Århus Sygehus 63 fra Vejle Sygehus 115 fra decentrale nklgiske g nklgiske/hæmatlgiske afdelinger 6

7 29 fra Herning 25 fra Rskilde 25 fra Næstved 19 fra Hillerød 9 fra Esbjerg 2 fra Sønderbrg 1 fra Vibrg 1 fra Brnhlm 4 fra Færøerne Andre afdelinger I alt 99 fra andre afdelinger 40 fra medicinske afdelinger 33 fra kirurgiske afdelinger (inklusiv fælles medicinsk/kirurgiske gastrenheder) 11 fra urlgiske afdelinger 5 fra gynæklgiske afdelinger 4 fra hæmatlgiske afdelinger 4 fra pædiatriske afdelinger 2 fra neurlgiske afdelinger Tabel Onklgiske afdelinger Øvrige afdelinger Henvisningerne fra de nklgiske afdelinger er ver årene steget kraftigt, g der er således sket mere end en femdbling fra 2003 til Andelen af henvisninger fra ikke-nklgiske afdelinger har været svagt stigende fra 2003 til 2007 g er stabilt fra 2007 til I 2009 er der fr begge grupper sket et fald i henvisninger på ca. 30%. 7

8 2.4 Vurdering g råd fra det rådgivende panel fr eksperimentel behandling Det rådgivende panel har vurderet 818 nye patientsager. I 87% af patientsagerne blev der afgivet et knkret råd m behandling. I 13% af patientsagerne kunne det rådgivende panel ikke pege på yderligere frmer fr behandling, sm kunne frventes at gavne patienten. Rådgivningen frdeler sig sm følger: 341 patienter: Eksperimentel behandling eller frskningsmæssig behandling på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling i Danmark, deraf 129 patienter: Eksperimentel behandling 212 patienter: Frskningsmæssig behandling 5 patienter: Frskningsmæssig behandling på andre afdelinger i Danmark 7 patienter: Eksperimentel behandling i udlandet 1 patient: Højt specialiseret behandling i udlandet 116 patienter: Rådgivning m yderligere diagnstik eller behandling i Danmark 239 patienter: Enig i aktuel behandlingsstrategi 106 patienter: Ikke mulighed fr yderligere behandling 3 patienter: Ikke afgivet råd pga. død eller tilbagetrækning af ansøgning Eksperimentel behandling g frskningsmæssig behandling i Danmark I 2009 har det rådgivende panel i 341 patientsager afgivet råd m eksperimentel eller frskningsmæssig behandling i Danmark, svarende til 41,6 % af de 818 patientsager indsendt til vurdering. Eksperimentel behandling i udlandet I 2009 er der fr 7 patienter afgivet råd m eksperimentel behandling i udlandet, hvraf tre har mdtaget DOTATOC behandling i Basel, Schweiz. DOTATOC g DATATATE behandling er blevet indført på henhldsvis Århus Sygehus g Rigshspitalet, der i 2009 samlet har mdtaget 17 patienter til disse behandlinger. Antallet af patienter fr hvem der er givet råd m eksperimentel behandling i udlandet, har været stabilt mkring ca. 30 i årene 2005, 2006 g Dette skal ses i frlængelse af etableringen af enhederne fr eksperimentel kræftbehandling i Danmark g er udtryk fr, at hvedparten af de eksperimentelle behandlinger kan tilbydes i Danmark. 8

9 Rådgivning m yderligere diagnstik eller behandling i Danmark Fr 116 patienter er der afgivet råd m yderligere vurdering g behandling i Danmark, sm ligger ud ver, hvad der er freslået fra den behandlende/henvisende afdeling. Der kan være tale m tilfælde, hvr patienten ikke er tilbudt alle tilgængelige behandlinger, men der kan gså være tale m tilfælde, hvr man allerede - uden at dette fremgår af det materiale, sm det rådgivende panel er i besiddelse af - fra behandlende/henvisende afdeling har fretaget en afvejning af frdele g ulemper ved en given behandling fr den knkrete patient g valgt ikke at tilbyde behandlingen. Enig i aktuelle behandlings strategi Fr 239 patienter er der afgivet råd m at det rådgivende panel har været enig i aktuelle behandlingsstrategi, det vil sige at det rådgivende panel kan tilslutte sig den af henvisende afdeling tilbudte behandling. Der kan være tale m patientsager, hvr patienten er blevet tilbudt eller har fået en behandling sm læge g/eller patient ønsker vurderet eller hvr patienten specifikt har ønsket en vurdering af mulighederne fr behandling i udlandet Ikke mulighed fr yderligere behandling Fr 109 patienter svarende til 13 % har der ikke umiddelbart været mulighed fr at rådgive m yderligere specifik kræftbehandling, sm kan frventes at gavne den aktuelle patient. Det rådgivende panel kan dg i ngle af disse tilfælde have givet råd m en knkret behandling, sm vil kunne tilbydes, afhængig af at patientens almentilstand frbedres. Der kan i ngle tilfælde desuden være afgivet råd m en rent symptmlindrende behandling. 2.5 Sagsbehandlingstid Sagsbehandlingstiden, fra Sundhedsstyrelsen har mdtaget en anmdning m vurdering, til der afsendes svar til den behandlende læge, er pgjrt fr 2009 til et gennemsnit på 13,6 kalenderdage. Sagsbehandlingen tager således nrmalt 1-2 uger. I særlige tilfælde, hvr der eksempelvis er brug fr at indhente yderligere viden i Danmark eller udlandet, kan sagsbehandlingstiden være p til 4 uger. Hvis sagsbehandlingstiden tager længere tid end 4 uger, frdi der indhentes ekspertvurdering i ind- eller udland, vil afdelingen mdtage et freløbigt svar indenfr 4 uger. Figur 2 viser at langt de fleste svar afsendes indenfr 21 dage. 9

10 Figur 2 10

11 3 Krdinering af eksperimentel behandling 3.1 Det Natinale Krdinatins Udvalg g enhederne fr eksperimentel kræftbehandling I direkte frlængelse af rdningen vedrørende eksperimentel behandling i udlandet blev det senere vedtaget, at de dertil afsatte midler ligeledes kunne anvendes til eksperimentel behandling i Danmark. Ved de nklgiske centre er der således prettet enheder fr eksperimentel kræftbehandling. Disse enheder er placeret på Rigshspitalet g Herlev Hspital, Odense Universitetshspital g Vejle Sygehus, Århus Sygehus g Aalbrg Sygehus g varetager eksperimentel behandling iværksat i samråd med det rådgivende panel. Enhedernes aktiviteter krdineres i regi af Det Natinale Krdinatinsudvalg (NKU), der er sammensat af det rådgivende panel, repræsentanter fra enhederne fr eksperimentel kræftbehandling, Lægemiddelstyrelsen g Sundhedsstyrelsen. Hermed er der skabt en struktur, der medfører, at man meget hurtigt kan etablere eksperimentel behandling. Den største del af behandlingen gennemføres i regi af almindelige frskningsprtkller eller såkaldte erfaringspsamlingsprtkller, g der er i øjeblikket 10 sådanne prtkller i NKU-regi. Oprettelsen af enhederne fr eksperimentel kræftbehandling g samarbejdet i NKU har medført et væsentligt frbedret behandlingstilbud til patienter med i øvrigt beskedne behandlingsmuligheder. Der er skabt en struktur, der tillader, at nye behandlinger indføres på eksperimentel basis med meget krt varsel. Den prtkllerede aktivitet medfører, at der skabes evidens fr nye behandlinger, før de indføres sm generel standard. Behandling på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling har skabt mulighed fr, at der psamles erfaringer til gavn fr kmmende patienter. Der er allerede på nuværende tidspunkt udgået en del videnskabelige arbejder fra enhederne, g en bibligrafi er under udarbejdelse. 3.2 Hurtig intrduktin af nye behandlinger På baggrund af rådgivning fra panelet vedrørende eksperimentel behandling har en række patienter fået mulighed fr at få tilbud m behandlinger, sm ikke har været ibrugtaget i Danmark på det pågældende tidspunkt. Ved rdningens start måtte ngle patienter rejse til udlandet fr at mdtage medicinske behandlinger, der endnu ikke var indført i Danmark. Fr rdningens første år gælder således, at hvedparten af de behandlingsmuligheder i udlandet, sm panelet rådgav m i et givent år, året efter var indført sm behandlingstilbud i Danmark, enten sm standard eller sm led i prtkllerede behandlingsfrsøg. Gennem de seneste år har behandlinger i stedet kunnet tilbydes på de venfr mtalte enheder fr eksperimentel kræftbehandling, hvrved svært syge patienter har 11

12 kunnet undgå fte strabadserende rejser til udlandet. Behandlinger har kunnet tilbydes på enhederne, så snart lægemidlet var tilgængeligt i Danmark. 3.3 Øget fkus på behandling af sjældne kræftsygdmme Fr sjældne kræftsygdmme gælder det, at det på grund af det lille patientantal kan være vanskeligt at pnå evidens fr en given behandling på samme niveau sm fr de hyppige sygdmme. I regi af NKU gennemføres der derfr flere gange årligt en analyse af medical needs, dvs. en vurdering af, m der er sygdmme herunder især gså sjældne kræftsygdmme hvr der er brug fr yderligere behandlingstilbud. På baggrund af den løbende psamling af viden vurderes det, hvilke nye behandlingstiltag der kan iværksættes, fx i regi af enhederne fr eksperimentel kræftbehandling. Ordningen vedrørende eksperimentel behandling har således medført øget fkus på behandlingen af sjældne kræftsygdmme g frbedrede behandlingsmuligheder fr patienter med sådanne sygdmme både i Danmark g hvis behandlingen ikke kan tilbydes i Danmark i udlandet. 12

13 4 Knklusin Ordningen med vurdering af individuelle patienter med henblik på mulig eksperimentel behandling har eksisteret i syv år, g har i den tid været i knstant udvikling. Et stadigt stigende antal patienter er blevet vurderet af det rådgivende panel, indtil 2008, men antallet er fra 2008 til 2009 faldet. Dette kan frklares med, at flere eksperimentelle behandlinger, der tidligere skulle gdkendes via rdningen vedrørende eksperimentel behandling vergik til standard behandlinger i 2008 g Ngle væsentlige resultater i 2009 er: - Antal nye henvendelser har i 2009 været 818 g er således fra 2008 til 2009 faldet med ca. 30% - Anmdningerne m vurdering mfatter patienter med strt set alle frmer fr kræft - Sagsbehandlingstiden har i 2009 været 1-2 uger, i særlige tilfælde p til 4 uger. Gennemsnittet er på 13,6 dage - DOTATOC behandling sm hidtil har fundet sted i udlandet er nu hjemtaget til Århus Sygehus g Rigshspitalet. Den danske rdning vedrørende eksperimentel behandling er unik i internatinal sammenhæng, g andre lande har vist str interesse fr rdningen, herunder både dens muligheder fr at tilbyde eksperimentel behandling g dens tilbud m en uvildig ekspertvurdering ved anden ekspert end patientens vanlige behandlende læge (secnd pinin). Der eksisterer Sundhedsstyrelsen bekendt ikke lignende rdninger i andre lande, men der er kræfter i gang fr at indføre lignende rdninger fx i Nrge. Det er Sundhedsstyrelsens vurdering, at rdningen vedr. eksperimentel behandling har medført knkrete behandlingstilbud fr en lang række patienter, fr hvem der ellers ikke var yderligere behandlingstilbud. Ordningen har været direkte medvirkende til at skabe fkus på behandlingstilbuddene til svært syge patienter, til etableringen af enheder fr eksperimentel kræftbehandling i Danmark, hurtig intrduktin af nye behandlinger, øget fkus på sjældne kræftsygdmme mv. Endelig skal det nævnes, at rdningen har medført en ensretning af behandlingstilbuddene fr kræftpatienter i Danmark til gavn ikke blt fr de patienter, der har fået deres sag vurderet af panelet, men gså fr en lang række andre patienter. 13

14 Årsrapprt 2009: Eksperimentel behandling Sundhedsstyrelsen Islands Brygge København S URL: Emnerd: Eksperimentel behandling; Kræftbehandling; Kræftlægemidler Sprg: Dansk Kategri: Faglig rådgivning Versin: 1,2 Versinsdat: Frmat: pdf Elektrnisk ISBN: Udgivet af: Sundhedsstyrelsen, juni 2010