Notat om prioritering af sundhedsydelser - herunder lægemidler

Transkript

1 Notat om prioritering af sundhedsydelser - herunder lægemidler Prioritering (valg) mellem forskellige muligheder er en central politisk opgave. Region Sjællands Udvalg for øget kvalitet og kapacitet Sygehusudvalget har besluttet at drøfte prioritering af sundhedsydelser nærmere på baggrund af regionernes voksende udgifter til lægemidler og den skærpede debat om denne problemstilling i Prioritering indebærer, at man bl.a. udtrykkeligt eller underforstået tager stilling til: o Hvad er sundhedsvæsenets målsætning og værdier? o Hvor store ressourcer vil vi bruge på sundhedsvæsenet? o Hvilke opgaver skal sundhedsvæsenet tage sig af? Dato: 13. oktober 2015 Brevid: Ledelsessekretariatet Alléen Sorø Tlf.: Dir.tlf.: hob@regionsjaelland.dk o Hvad er en behandlingskrævende tilstand? o Hvilke kriterier skal bruges ved prioritering af forskellige ydelser? Frit og udvidet frit sygehusvalg samt ventetidsgarantier betyder, at en enkelt region reelt ikke på egen hånd kan fravælge en behandling uden at det får negative økonomiske konsekvenser. Hvis en region ville forsøge at gøre dette, kunne en patient blive henvist til et sygehus i en anden region af egen læge, hvorefter bopælsregionen må betale for behandlingen på sygehuset uden for regionen. I notatet skitseres baggrunden for behovet for at prioritere, hvordan prioritering foregår og kan foregå, samt udvalgte redskaber der er taget i brug for at gøre det lettere at løse prioriteringsopgaven. Hvorfor er det nødvendigt at prioritere sundhedsvæsenets ressourcer? Selve den politiske prioriteringsopgave er ikke noget nyt fænomen. Både på sundhedsområdet og andre politisk styrede områder har de demokratisk valgte organer konsekvent stået over for en kombination af på den ene side mange og voksende muligheder og på en anden side begrænsede ressourcer, der betyder, at det er umuligt at opfylde alle ønsker ( knaphedens lov ). Det har gjort det nødvendigt dels at vælge mellem forskellige muligheder og dels at prøve at udnytte ressourcerne bedst muligt for at begrænse behovet for fravalg. Side 1

2 Dette svarer i princippet til, hvad den enkelte borger og familie oplever privat, hvor der heller ikke vil være tilstrækkeligt store ressourcer til at opfylde alle de ønsker, som borgeren og familien har. Hvorfor er opmærksomheden og debatten - om prioritering blevet skærpet? En række forskellig faktorer har skærpet behovet for prioritering, idet sundhedsvæsenet står over for en kombination af: 1) Et voksende medicinsk-teknologisk råderum: o Det gælder f.eks. de nye især onkologiske (kræft) - lægemidler der medfører forlænget overlevelse men er meget dyre o Når nye behandlinger er indført, bliver de ofte afprøvet på flere patientgrupper, som det viser sig, at de virker på, så indikationen for at bruge interventionen bliver udvidet. Det betyder, at både anvendelsen, resultaterne og udgifterne vokser 2) Efterspørgslen efter behandling vokser: o Patienter går tidligere til læge hvad der kan være meget hensigtsmæssigt for resultatet af en behandling o Screening øger behovet for undersøgelses- og behandlingskapacitet f.eks. screening for tyk- og endetarmskræft, hvor screeningen har ført til behov for undersøgelse af flere patienter end forventet o Grænsen mellem sundhed og sygdom er ikke klar. Det kommer bl.a. til udtryk i form af begrebet funktionelle lidelser, og afgrænsning af diagnoser. Det rejser bl.a. spørgsmålet, om 5 % af den mandlige befolkning har ADHD? Om der findes et Præ- Menstruelt Dysforisk Syndrom (som 5 % af kvinder i den fødedygtige alder ifølge en kilde lider af) og overaktiv blære - samt hvad Kronisk træthedssyndrom og whiplash er? 3) En ældre befolkning med længere middellevetid: o Middellevetiden vokser. Velfærdskommissionen vurderede, at i 2040 vil middellevetiden være 2,6 år længere for mænd og 3,3 år længere for kvinder. Det retter op på et langvarigt dansk problem med en relativt kort middellevetid, men det øger samtidig forsøgerbyrden o Samtidig med at der bliver flere ældre, der skal forsørges, bliver der færre erhvervsaktive til at finansiere forsørgelsen og udføre de konkrete omsorgsopgaver. Velfærdskommissionen vurderede således, at der i 2014 vil være flere over 65 år og færre i arbejdsstyrken. Det indebærer, at mens der i dag er seks personer om at forsøge tre personer, vil der i 2040 være seks personer om at forsørge fire personer o Et lyspunkt i denne sammenhæng er fænomenet sund aldrig i takt med at befolkningen i gennemsnit lever længere, bliver borgerne også i gennemsnit ældre, før de får øget behov for sundhedsvæsenet 4) Et økonomisk råderum der vokser langsommere Side 2

3 Flere af disse problemstillinger er grundlæggende udtryk for succes-problemer ikke mindst at middellevetiden igen vokser. Kombinationen medfører imidlertid behov for at vælge mellem alternativer. Det medfører igen behov for et nuanceret beslutningsgrundlag for valg, herunder mål for effekten af alternativer og kriterier for prioritering. Eksempler på udfordringer på lægemiddelområdet Et eksempel på udfordringerne på lægemiddelområdet pga. nye og dyre lægemidler er et nyt middel (2014) til behandling af leversygdommen hepatitis C, som danske patienter lider af. Foreløbig er der indikation for behandling af patienter til en udgift på ca kr./patient og dermed en udgift på 352 mio.kr. Behandlingen reducerer risikoen for leverkræft, men denne gevinst mærkes først om en årrække, mens behandlingen skal finansieres i de nærmest kommende år. Hertil kommer, at mange patienter er i risiko for at blive smittet med sygdommen igen, efter at behandlingen er gennemført med succes, Aktuelt vokser regionernes udgifter til sygehusmedicin med ca. 16 %/år. Efter en periode hvor stigende udgifter til sygehusmedicin delvis blev opvejet af faldende udgifter til sygesikringsmedicin, ses er nu en stigning på begge områder med deraf følgende udfordringer. Hvilke niveauer prioriteres der på og hvem prioriterer? Der prioriteres på en række niveauer i samfundet: o Offentligt kontra privat forbrug: Hvor meget af borgernes indtægt opkræves til brug via den offentlige sektor? I hvilken grad omfordeles der mellem borgerne? (Folketinget)? o Hvor meget skal hver del af den offentlige sektor have? Sundhedsområdet kontra socialområdet, retsvæsen, miljø, undervisning, forsvar etc. (Folketinget) o Hvor meget skal hver del af sundhedsområdet have? Forebyggelse kontra screening kontra behandling (Folketinget, regionsråd, kommunalbestyrelser). o Hvor meget skal hver sektor i sundhedsvæsenet have? Primærsektor kontra sygehusvæsen (Folketinget, regionsråd, kommunalbestyrelser). o Hvordan skal ressourcerne fordeles mellem specialer? Kræftplan kontra Hjerteplan kontra enestuer inden for psykiatrien? Samt mellem sygehuse? (regionsråd) Samt mellem afdelinger? (regionsråd)? o Prioritering ved bedside? Prioritering mellem patienter (sundhedspersonale). Jo højere et niveau prioriteringen foregår på, jo mere synlig og gennemskuelig kan den være og omvendt. Prioriteringsprincipper og prioriteringsmodeller Der er formuleret en række forslag til prioriteringsprincipper: o Menneskeværdsprincippet: Alle mennesker har samme værdi uanset stilling, sundhedstilstand etc. o Behovs- eller solidaritetsprincippet: Ressourcerne bør bruges der, hvor behovet er størst. o Effektivitetsprincippet: Man bør kun bruge effektive behandlinger og vælge den, der er mest effektiv. o Efterspørgselsprincippet: Tilbyd de behandlinger, der efterspørges. Side 3

4 o Selvbestemmelses- eller autonomiprincippet: Lad folk selv bestemme, hvilke behandlinger der skal tilbydes. Bl.a. Sverige har opstillet modeller med kriterier for prioritering: Ia: Behandling af livstruende akutte sygdomme Ib: Behandling af svære kroniske sygdomme. Palliativ pleje og behandling af døende. Behandling og pleje af sygdomme der medfører nedsat autonomi II: Befolkningsbaseret forebyggelse. Individbaseret forebyggelse. Rehabilitering III: Behandling og pleje af mindre alvorlige akutte og kroniske sygdomme IV: Behandling af andre grunde end sygdom V: Egenomsorg tilstrækkelig Lignende modeller kendes fra Norge og det tidligere Storstrøms Amt. I 2014 har man i Norge opstillet fire kriterier for prioritering: 1. Prioriteringer bør søke målet flest mulig gode leveår for alle, rettferdig fordelt. 2. Prioriteringer bør følge av klare kriterier. 3. Prioriteringer bør gjøres systematisk, åpent og med brukermedvirkning. 4. Prioriteringer bør gjennomføres med et helhetlig sett med effektive virkemidler. En hyppig udfordring ved disse prioriteringsmodeller er, at de indebærer fravalg af relativt få og ret billige behandlinger. I den amerikanske delstat Oregon var der for få år siden et politisk ønske om at inddrage borgerne i den politiske prioritering af sundhedsydelser, hvorfor borgerne blev spurgt om, hvilke interventioner der skulle prioriteres højest. Det viste sig, at det især var fagfolk, der meldte sig til at deltage i prioriteringen. Resultatet af modellen blev, at kun få, sjældne interventioner blev fravalgt, mens psykiatri og forebyggelse blev opprioriteret. Modellen blev desuden upopulær i de omgivende delstater, fordi patienter fra Oregon med nedprioriterede lidelser rejste til nabostaterne for at få akut behandling med deraf følgende udgifter for Californien m.fl. stater. Medicinsk TeknologiVurdering som et redskab til prioritering MTV er en huskeliste, der forudsætter, at en intervention er vurderet ud fra flere synsvinkler, så der foreligger data om interventionens effekt, ressourceforbrug mm., før det besluttes, om den skal indføres. Vurdering af interventioner omfatter flere elementer/spørgsmål: o Virker en intervention? o Hvilke patienter virker behandlingen på? o Kan det betale sig? [ud fra hvis perspektiv] o Hvilke interventioner har den største effekt? o Hvordan kan man foretage en helhedsvurdering af interventionen? Virker en intervention? Evidens er dokumentation af, om en intervention har effekt. Evidensbaseret medicin (EBM) er brug af interventioner med dokumenteret effekt. Studier af interventioners effekt for at opnå EBM har givet overraskende resultater, der dog ikke nødvendigvis har påvirket det kliniske arbejde. For eksempel har undersøgelser af følgende tre interventioner ikke vist nogen dokumenteret effekt af interventionerne: Side 4

5 - Sugning af nyfødte børn, der har grønt fostervand (dvs. at der er afføring i fostervandet, og det kan børnene have fået ned i lungerne) - Forebyggelse og behandling af paradentose - Psykologisk krisehjælp Nogle klinikere er skeptiske over for EBM med henvisning til: o Ønsker om at bibeholde den kliniske frihed eller et syn på lægeligt arbejde som lægekunst o At de mener, at det er umuligt at dokumentere værdien af alle interventioner o At nogle interventioners effekt er så indlysende, at det er unødvendigt at undersøge dem - og uetisk over for patienterne at udsætte dem for at deltage i undersøgelsen Evidens har forskellige kvalitetsniveauer: o Guldstandarden 1. klasse : Randomiserede kontrollerede forsøg, lodtrækningsforsøg. Det vil sige, at man fordeler forsøgspersoner tilfældigt på to eller flere grupper, så de er tilnærmelsesvis ens den eneste forskel bliver så, at grupperne får forskellige behandlinger, og det vil igen sige, at hvis der er forskel på overlevelse, livskvalitet mv., skyldes forskellene med stor sandsynlighed de forskellige behandlinger og ikke forskelle mellem patienterne i de to grupper. o 2. klasse: En lang række forskellige typer studier hvor man sammenligner grupper af patienter, der ikke er ens. o 3. klasse: Erfaringsbaserede vurderinger. Anekdotiske og deskriptive studier. Hvor mange af de anvendte interventioner er egentlig evidensbaserede? I daglig tale nævnes andelen 20 % ofte - uden nærmere dokumentation. I en leder i det ansete British Medical Journal blev det vurderet, at der var tale om ca %. Hvordan finder man ud af, om interventioner er evidensbaserede, og om forskellige RCTer af en intervention fører til samme resultat?? Der er etableret et internationalt samarbejde Cochrane-samarbejdet om gennemførelse af såkaldte metaanalyser. Metaanalyser går ud på, at sammenvejer resultater af randomiserede kontrollerede forsøg, så man kan nå frem til en samlet vurdering. Hvilke patienter virker en intervention på? Der skal fastlægges indikationer for en intervention. Af flere årsager ses der både bevidste udvidelser af indikationer ( indikationssænkninger, når ny viden viser, at en intervention virker på flere patientgrupper end man vidste før) og ubevidste/ikke aftalte indikationsskred - når lægers vaner ændrer sig uden at bygge på dokumentation for, at en behandling faktisk virker. Helhedsvurdering ved hjælp af MTV Medicinsk TeknologiVurdering En Medicinsk TeknologiVurdering (MTV) går ud på at vurdere en intervention ud fra fire indfaldsvinkler. MTV er dermed så at sige en huskeliste, der skal sikre, at man får et godt beslutningsgrundlag forud for et valg, men en MTV kan netop kun føre til et godt beslutningsgrundlag de forskellige punkter bliver ikke sat på samme brøkstreg og afvejet over for hinanden. Side 5

6 Læseren af en MTV kan forvente, at interventionens muligheder og konsekvenser er blevet belyst systematisk, men en MTV munder ikke ud i en sammenfattende konklusion eller indstilling. Det vil sige, at hvis et politisk eller administrativt organ bestiller en MTV af en bestemt teknologi, skal organet selv holde de forskellige delresultater i MTVen over for hinanden og konkludere på dem. En MTV fører ikke i sig selv frem til en anbefaling om enten at indføre eller fravælge en teknologi. Dette kan føre til reaktioner pga. utilfredsstillede forventninger, hvis et politisk eller administrativt organ netop har forventet at modtage en klar indstilling om, hvor vidt en intervention bør indføres (eller afskaffes) eller ej. Følgende fire områder indgår i en MTV: o Teknologien o Patienten o Organisationen o Økonomien Teknologien: Anvendelsesområdet o Hvad er indikationen? o Er der enighed om indikationen? o Hvor mange patienter drejer det sig om? o Hvilke relevante alternativer er der? o Erstatning eller supplement? Effektivitet o Er det dokumenteret, at den virker? o Virker den bedre end andre? o Virker den lige så godt hos os? Risikovurdering o Er der uønskede virkninger? o Står risici i et rimeligt forhold til gevinsten? Patienten Psykologiske forhold o Skabes der utryghed, ubehag eller angst? Sociale forhold o Påvirkes dagligdagen? o Påvirkes arbejdsevnen? Etiske aspekter o Er teknologien acceptabel for den enkelte? o Er den acceptabel for samfundet? Side 6

7 Organisationen Struktur o Bør teknologien centraliseres til få steder? o Er decentralisering mulig? o Ændres arbejdsfordelingen mellem primær- og sekundærsektor? o Opstår der nye specialfunktioner? o Ændres visitationskriterier? Personale o Ændres arbejdsrutiner? o Ændres arbejdsfordelingen mellem faggrupper? o Skal personale videre- eller efteruddannes? o Beskæftigelsesmæssige konsekvenser? Miljø o Risiko for arbejdsmiljøet? o Risiko for det ydre miljø? Økonomien Samfundsøkonomien o Hvor store omkostninger og gevinster for samfundet? o Er der økonomiske konsekvenser for patienterne? o Gevinster i form af en forbedret sundhedstilstand? Driftsøkonomi o Hvor store er udgifterne til investering og drift? o Er der besparelser eller indtægter? o Hvem betaler umiddelbart? o Er der økonomiske konsekvenser for andre? o Er der økonomiske konsekvenser for patienterne? At gennemføre en MTV kræver et stort arbejde, som det kan være vanskeligt at gennemføre, før interventionen indføres, fordi de ønskede data om antal patienter og om omkostningernes størrelse i praksis ofte ikke foreligger endnu. Der er udarbejdet en national dansk strategi for MTV (revideret i 2008), men ansvaret for MTV er ikke klart placeret, efter at Sundhedsstyrelsen i forbindelse med en sparerunde i 2010 nedprioriterede sit traditionelle men frivillige arbejde med MTV til fordel for styrelsens obligatoriske opgaver og overlod arbejdet med udførelse af MTV til andre aktører som regionerne, uden at der fulgte ressourcer med opgaven. Danske MTVer byggede oprindeligt på en bred indfaldsvinkel, mens udenlandske MTVer ofte er mere afgrænsede. Der er kun publiceret forholdsvis få store danske MTVer. Derimod har man i de seneste år gennemført en Side 7

8 række såkaldte mini-mtver, især når man i løbet af et budgetår har truffet beslutning om at tage nye lægemidler i brug. MTVer bruges bl.a. når det afgøres, om nye lægemidler skal indføres. Pga. lighedshensyn tages lægemidler typisk i brug koordineret mellem regionerne. Der er nedsat to organer til at varetage dette arbejde på et fagligt grundlag: o RADS Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin: Vurderer værdien af nye, dyre lægemidler og udarbejder behandlingsvejledninger o KRIS KoordineringsRådet for Ibrugtagning af ny Sygehusmedicin skal sikre at ny medicin (især kræftmedicin) tages i brug parallelt i regionerne, så patienterne ikke skal frygte, at de får en ringere behandling end patienter i andre regioner Cost-utility-analyse som redskab til prioritering bl.a. i det engelske NICE I England bruges såkaldte cost-utility-analyser ( omkostning-nytte-analyser ) til prioritering af lægemidler ved National Institute of Clinical Excellence NICE. En cost-utility-analyse omfatter tre trin: Det første trin er, at man måler effekten af en sundhedsydelse ud fra to dimensioner: forlænget overlevelse og forbedret livskvalitet og kombinerer de to dimensioner i en enkelt måleenhed: Kvalitetsjusterede leveår (QALYs efter det engelske udtryk Quality Adjusted Living Years ), hvor en QALY er et ekstra leveår med perfekt helbred. Begrebet QALY kan illustreres ved følgende eksempler: o Hvis en intervention medfører, at en patient lever ét år længere med perfekt helbred, vindes der 1 x 1 = 1 kvalitetsjusteret leveår (QALY) o Hvis en intervention i stedet medfører, at man lever fire år længere med halvdelen af perfekt helbred, vindes der 4 x 0,5 = 2 QALYs o Hvis en intervention medfører, at levetiden er uændret, men at patienten i stedet for at leve fire år med halvdelen af et perfekt helbred lever med perfekt helbred i de fire år, vinder man også 4 x 0,5 = 2 QALYs Analysens andet trin er, at man beregner netto-omkostningerne ved interventionen. Cost-utility-analysens tredje og sidste trin består i, at man beregner omkostningerne pr. kvalitetsjusteret leveår. Hvis en behandling f.eks. koster tyve millioner kr., og man vinder 40 kvalitetsjusterede leveår, er omkostningen pr vundet QALY 20 mio.kr. : 40 = kr./qaly. Som andre sundhedsøkonomiske analyser indebærer cost-utility-analyse en række væsentlige metode-problemer i praksis. For eksempel: o Hvem skal egentlig vurdere kvaliteten af forskellige tilstande, når man beregner livskvalitet ved forskellige tilstande? o Skal det være patienter eller raske borgere? o Kan raske borgere overhovedet vurdere livskvaliteten ved at leve med en bestemt kronisk sygdom eller ved at sidde i kørestol? Side 8

9 I Danmark bruges cost-utility-analyser og QALYs især til at illustrere valgmuligheder og effekten af forskellige interventioner og omkostningerne ved at hjælpe patienter med forskellige lidelser. For eksempel er cost-utility-analyser af effekten af at indsætte kunstige hofteled og udføre hjertetransplantationer blevet brugt til at illustrere valgmuligheder som: Skal vi udføre én hjertetransplantation eller indsætte 100 nye kunstige hofteled? Dette eksempel bygger på, at udgifterne under visse forudsætninger har haft det samme niveau, mens resultaterne målt i QALYs er meget forskellige af størrelse, og det har så været underforstået, at samfundet får mere ud af de mindre dramatiske indsættelser af kunstige hofteled end af en hjertetransplantation, der vækker mere opmærksomhed i medierne og måske giver mere prestige blandt klinisk personale. Prioritering af lægemidler i det engelske sundhedsvæsen I det engelske sundhedsvæsen bruges cost-utility-analyser - i modsætning til i Danmark - som nævnt systematisk til at vurdere, om man vil tage et nyt lægemiddel i brug: Siden 2005 har National Institute of Clinical Excellence NICE kritisk gennemgået nye teknologier bl.a. nye lægemidler. Det engelske sundhedsvæsen tager kun et lægemiddel i brug, hvis en cost-effectiveness-analyse viser, at udgiften pr. QALY er under et vist niveau: o NICE godkender næsten altid lægemidler med en udgift på under /QALY ( kr./qaly) o Lægemidler med en udgift på over /QALY ( kr./qaly) godkendes næsten aldrig o Lægemidler med en udgift/qaly imellem de to beløb kan godkendes - f.eks. hvis der er stor usikkerhed om effekten, eller hvis effekten af behandlingen kun delvis kommer til udtryk i QALY. Jo lavere udgiften pr. QALY er, jo mere sandsynligt er det, at lægemidlet vil blive godkendt Denne ordning medfører et pres på medicinalvirksomhederne til at fastsætte priserne på lægemidlerne så lavt i forhold til effekten, at sundhedsvæsenet er villigt til at bruge midlerne. Den engelske ordning følges ikke helt stringent: Da det blev klart, at prioriterings-ordningen ville føre til fravalg af en række lægemidler mod kræft, blev der i 2011 etableret en særlig pulje til lægemidler til kræftbehandling, der ikke finansieres efter anbefaling fra NICE The Cancer Drugs Fund. Denne pulje der senere er blevet stærkt presset: I 2014 blev budgettet overskredet med 30 mio. eller ca. 300 mio.kr., og i januar 2015 blev det besluttet, at pr. 1. april 2015 skulle der ikke sættes nye patienter i behandling med en række lægemidler, der indtil da var blevet finansieret af puljen: o Aflibercept: Tyk/endetarmskræft o Bevacizumab: Tyk og ende-tarmskræft, ovariecancer, peritonealkræft. o Cetuximab: Tyk/endetarmskræft o Lapatinib: Fremskreden brystkkræft o Eribulin: Fremskreden brystkræft o Everolimus: Nyrekræft o Bosutinib: CML (Kronisk Myeloid Leukæmi) o Dasatinib: Leukæmier Side 9

10 o Ofatumumab: Leukæmier o Pemetrexed: Lungekræft o Bendamustine: Non-Hodgkins Lymfom (en form for lymfekræft) o Bortezomib: Visse former for lymfekræft og myelomatose (en form for kræft i knoglemarven) o Everolimus: Kræft i bugspytkirtlen o Cabazitaxel: Prostatakræft o Pazopanib: Sarkomer (kræft i knogler, bindevæv, fedtvæv mv.) o Pegylated liposomal doxorubicin: Sarkomer o Regorafenib: Én type sarkom I september 2015 kritiserede den engelske rigsrevision, at der er blevet brugt 1 mia. (10 mia. kr.) til behandling af kræftpatienter, uden at man har registreret data, så man kan vurdere effekten for patienterne af behandlingerne I foråret 2011 foreslog Danske Regioner at indføre en lignende prioriteringsordning i Danmark, men det var der ikke tilslutning til fra landspolitisk hold. I stedet foregår prioriteringen via organerne RADS og KRIS. Det vil sige, at beslutninger om ibrugtagning af lægemidler foregår i en teknisk-faglig proces med fokus på effekt og bivirkninger og ikke økonomiske konsekvenser af at bruge et lægemiddel. Det betyder, at der ikke er noget pres på producenterne for at sænke prisen på et lægemiddel, hvis der ikke er et konkurrerende lægemiddel til behandling af den samme sygdom. Side 10