Den Landsdækkende Myelomatose Database

Transkript

1 Den Landsdækkende Myelomatose Database Årsrapport januar december 2013

2 Rapporten udgår fra Statistisk bearbejdning af data og epidemiologisk kommentering af resultater, er udarbejdet af Kompetencecenter for Klinisk Epidemiologi og Biostatistik Øst, i samarbejde med styregruppen for Den Landsdækkende Myelomatose Database under den Hæmatologiske Fællesdatabase. Databasens kliniske epidemiolog er Cand.scient., Ph.d. Helle Hare-Bruun, KCEB-Øst. Databasens kontaktperson er Marie Louise Shee Nielsen, KCKS-Øst. 2

3 Indhold Konklusioner og anbefalinger... 4 Konklusioner... 4 Anbefalinger og opfølgning... 4 Indikatorresultater... 6 Indikator 1A: Dækningsgrad (andel nye sygdomstilfælde indberettet til databasen)... 6 Indikator 1B: Overordnet datakomplethed... 8 Indikator 2: 30-dages mortalitet Indikator 3: 180-dages mortalitet Indikator 4: Mindst Very Good Partiel Remission, VGPR (særlig god partiel remission) Indikator 5: Mindst partiel remission Indikator 6: 1-års overlevelse Indikator 7: 3-års overlevelse Indikator 8: 5-års overlevelse Indikator 9: Tid fra diagnose til start på behandling, median/percentiler Indikator 10: Patienter med gendiagnostisk specialundersøgelse Indikator 11: Patienter i klinisk behandlingsprotokol Indikator 12: Patienter med sikkert prognostisk indeks Beskrivelse af sygdomsområdet Oversigt over indikatorer Datagrundlag Patientpopulation Dækningsgrad Statistiske metoder Styregruppens sammensætning Organisation af DMSG Appendiks 1: Beskrivelse af sygdomsområdet og behandling Formål og opgaver for DMSG Kliniske retningslinjer Kliniske protokoller Eksperimentel forskning Biobank Videndeling Internationalt samarbejde Tidlig varsling Appendiks 2: Vejledning i fortolkning af resultater Appendiks 3: Deskriptive resultater Appendiks 4: Ordliste Appendiks 5: DMSG publikationsliste Appendiks 6: Internationalt Staging System (ISS) ved myelomatose Appendiks 7: The International Myeloma Working Group uniform responskriterier

4 Konklusioner og anbefalinger Konklusioner I modsætning til tidligere årsrapporter, er der i denne årsrapport ikke sket en opdeling i to aldersgrupper. Baggrunden for dette, er at der har været rejst kritik fra bl.a. Kræftens Bekæmpelse, som mente, at det kunne opfattes som udtryk for mindre ambitiøse mål for ældre patienter. Samtidig er de aldersopdelte målsætninger fjernet. Det skal fremhæves, at denne ændring til gengæld har medført, at det ikke er muligt at foretage en direkte sammenligning af behandlingsresultaterne mellem de enkelte afdelinger. F.eks. vil henvisning af yngre patienter til centerafdelingerne til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte ændre på alderssammensætning og graden af komorbiditet hos patienterne på de henvisende hæmatologiske afdelinger. Denne årsrapport fra myelomatose databasen viser fortsat en fuldt ud tilfredsstillende registrering af nydiagnosticerede myelomatosepatienter per år. Antallet af indleverede behandlingsskemaer er fortsat lavt for de seneste år, men det vil næppe være muligt at forbedre det inden for det seneste år, dels fordi databehandlingen er fremrykket og dels fordi behandlingsskemaerne først kan indleveres, når det er muligt at vurdere behandlingseffekten (typisk 8-12 måneder efter behandlingsstart). Median-tiden fra diagnose til behandlingsstart er nogenlunde stabil på 12 dage gennem de seneste år. Median tiden vil næppe kunne forkortes yderligere, da en fraktion af patienter ikke går i gang med behandling før efter en vis observationstid, f.eks. på grund af komorbiditet, akutte komplikationer til sygdommen eller fordi behandlingsindikationen ikke altid er lige klar. Dette forklarer, hvorfor enkelte patienter først starter behandling op til en måned efter diagnosen er stillet. Udførelsen af cytogenetiske undersøgelser er fortsat meget uensartet fordelt i Danmark, men der er en klar tendens til forbedring, og målsætningen vil formentlig snart kunne opfyldes for disse vigtige parametre for fremtidige sammenligninger af overlevelsesdata og for eventuel stratificeret behandlingsstrategi. 30- og 180-dages mortalitet er lidt lavere end de foregående år, selvom der ikke er tale om signifikante ændringer. Infektioner er ansvarlige for en del af de tidlige dødsfald, hvilket er dokumenteret i en nylig opgørelse fra databasen, der forventes publiceret i 2014/15. I 2013 er der startet en klinisk protokol for anvendelsen af profylaktisk antibiotika, med henblik på at kunne forbedre patienternes livskvalitet, mindske morbiditet og muligvis reducere mortaliteten. I denne rapport vises det, at en større fraktion af patienter med nydiagnosticeret myelomatose inkluderes i kliniske protokoller, og afspejler at der for yngre har været et multicenter klinisk forsøg. Tilsvarende starter i 2014 en klinisk protokol for patienter der ikke tåler højdosis kemoterapi med stamcellestøtte. 1-, 3- og 5-års overlevelse er på landsbasis bedret signifikant gennem de seneste år. Når man ser på de enkelte afdelinger er der dog en del forskelle, som bl.a. kan forklares ved flytning af visse patientgrupper fra en afdeling til en anden, f.eks. yngre patienter fra Holstebro til Århus med henblik på højdosisbehandling og modsat hjemtagelse af patienter til højdosisbehandling fra Rigshospitalet til Roskilde. Anbefalinger og opfølgning Database kvalitet En stikprøvekontrol til validering af databasen, bl.a. for at vurdere problemerne ved indlevering af primær-, sekundær- og follow-up skemaerne, er gennemført i begyndelsen af 2013 omfattende 10 % af patienterne og har i en foreløbig analyse vist fejl på mindre end 5 % for de fleste af de undersøgte parametre. Initiativer til forbedring af overlevelse Med fokus på årsag til tidlig død og betydningen af komorbiditet, har læge Morten Holmstrøm, overlæge dr.med. Annette Vangsted og overlæge ph.d. Henrik Gregersen gennemgået populationen af myelomatosepatienter i databasen. Med ovl., ph.d. Henrik Gregersen som sponsor, er der startet en behandlingsprotokol (SUTRICA) for at vurdere værdien af at give profylaktisk antibiotisk behandling (ansvarlige: arbejdsgruppen og DMSGs arbejdsgruppe). 4

5 Udvikling Der skal fortsat arbejdes på, at flere patienter inkluderes i kliniske protokoller. Blandt andet arbejdes der aktivt i nationalt regi i DMSG, nordisk regi (NMSG) og i europæisk regi indenfor European Myeloma Network (EMN) og i særlig grad i et samarbejde mellem NMSG og den hollandsk-belgiske HOVON gruppe. Endeligt forsøger man at sikre, at andre behandlingsprotokoller kan tilbydes de danske afdelinger så bredt som muligt. Dette skal sikre, at behandlingerne optimeres, og at afdelingerne på landsplan får mulighed for at tilbyde ny behandling og bliver fortrolige med de kommende behandlingsregimer (Ansvarlig: DMSG). Fra er der foretaget en udvidelse af databasen til registrering af monoklonal gammopati af ukendt signifikans (MGUS) - en tilstand med øget risiko for udvikling af myelomatose -, sjældne relaterede sygdomme (POEMS syndrom og paraprotein associeret polyneuropati) og patienter med AL (let kæde) amyloidose. Desuden er der planer om at revidere registreringen af de givne behandlinger, i overensstemmelse med udviklingen af nye behandlingsregimer for at fremtidssikre databasen. Fremtidige rapporter Arbejdsgruppen har i årets rapport, ligesom i 2012, indskrænket antallet af tabeller og figurer, så der alene fokuseres på indikatorresultater fra tæt relaterede tabeller og figurer. Desuden har vi undladt patientopdelingen i to aldersgrupper. Det analytiske arbejde er for første gang gennemført i tæt samarbejde med Kompetencecenter for Klinisk Epidemiologi og Biostatistik Øst (KCEB-Øst). Der skal fremover arbejdes på, at analyserne kan færdiggøres tidligere, så Regionernes deadline kan overholdes. Databasen forventes præsenteret i et peer-reviewed tidsskrift sammen med andre publikationer, som fokuserer på den forbedrede overlevelse for patienter med myelomatose, smouldering (asymptomatisk, ikkebehandlingskrævende) myelomatose og immunparese. Målsætning for indikatorer Arbejdsgruppen har fundet, at definitionen af mål for indikatorerne har været for uklare og har givet anledning til uhensigtsmæssige diskussioner, ikke mindst fordi der ikke findes internationale standarder, som afspejler den generelle population. DMSG vil fokusere på udviklingen i de enkelte indikatorer med henblik på løbende forbedringer og for at kunne reagere ved tegn på uacceptable ændringer. 5

6 Indikatorresultater Vejledning til fortolkning af tabeller og diagrammer i resultatafsnittet findes i appendiks 2. Indikator 1A: Dækningsgrad (andel nye sygdomstilfælde indberettet til databasen) Standard: >90 % Indikatoren beskriver andelen af nye sygdomstilfælde indberettet til LPR, der også er indberettet til databasen. Dækningsgraden er beregnet samlet for myelomatose, plasmacelleleukæmi og solitært myelom (ossøst og ekstraossøst). 1A: Dækningsgrad Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 375 / (0) 91,0 (88-94) 92,7 96,4 96,9 Hovedstaden 94 / 97 0 (0) 96,9 (91-99) 86,7 98,1 94,2 Sjælland 60 / 64 0 (0) 93,8 (85-98) 94,3 97,6 100,0 Syddanmark 98 / (0) 85,2 (77-91) 94,8 95,2 97,0 Midtjylland 82 / 93 0 (0) 88,2 (80-94) 94,8 96,2 100,0 Nordjylland 41 / 43 0 (0) 95,4 (84-99) 97,4 94,4 95,7 Hovedstaden 94 / 97 0 (0) 96,9 (91-99) 86,7 98,1 94,2 Herlev 56 / 57 0 (0) 98,3 (91-100) 95,5 98,3 100,0 Rigshospitalet 38 / 40 0 (0) 95,0 (83-99) 73,9 97,9 88,9 Sjælland 60 / 64 0 (0) 93,8 (85-98) 94,3 97,6 100,0 Næstved 0 / 0 0 (0) 100,0 100,0 Roskilde 60 / 64 0 (0) 93,8 (85-98) 94,3 96,2 100,0 Syddanmark 98 / (0) 85,2 (77-91) 94,8 95,2 97,0 Esbjerg 25 / 27 0 (0) 92,6 (76-99) 88,2 100,0 100,0 Haderslev 0 / 1 0 (0) 0,0 (0-98) 0,0 Odense 53 / 63 0 (0) 84,1 (73-92) 95,1 94,7 96,4 Vejle 20 / 24 0 (0) 83,3 (63-95) 100,0 94,6 96,4 Midtjylland 82 / 93 0 (0) 88,2 (80-94) 94,8 96,2 100,0 Holstebro 19 / 20 0 (0) 95,0 (75-100) 100,0 94,4 100,0 Viborg 0 / 0 0 (0) 100,0 100,0 100,0 Århus 63 / 73 0 (0) 86,3 (76-93) 93,1 95,8 100,0 Nordjylland 41 / 43 0 (0) 95,4 (84-99) 97,4 94,4 95,7 Ålborg 41 / 43 0 (0) 95,4 (84-99) 97,4 94,4 95,7 6

7 Kontroldiagram regioner Indikator 1a Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % Kontroldiagram enheder Indikator 1a Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Haderslev Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 1A: Indberetningen af myelomatosepatienter til databasen i forhold til antallet af patienter registreret i LPR ligger på 91 % (95 % CI: %) på landsplan, og databasen opfylder dermed standarden og det officielle krav til kliniske databaser om indberetning af mindst 90 % af de relevante patienter. På regions- og afdelingsniveau opfylder alle standarden indenfor 95 % konfidensintervallet. Faglige kommentarer til indikator 1A: Dækningsgraden er høj, men kan forventes at stige yderligere for 2013 i næste årsrapport jf. tidligere erfaring. 7

8 Indikator 1B: Overordnet datakomplethed Andel myelomatosepatienter med registreringsskema, der også har et behandlingsskema, hvis der er planlagt behandling. OBS! Det aktuelle år er 2012 (ændret i forhold til tidligere årsrapporter) idet et behandlingsforløb kan strække sig over op til 9 mdr., og afdelingerne har en frist på 3 mdr., efter endt behandling, til at udfylde behandlingsskema. 1B: Overordnet datakomplethed Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 254 / (0) 91 (87-94) Hovedstaden 65 / 70 0 (0) 93 (84-98) Sjælland 38 / 39 0 (0) 97 (87-100) Syddanmark 67 / 77 0 (0) 87 (77-94) Midtjylland 53 / 59 0 (0) 90 (79-96) Nordjylland 31 / 33 0 (0) 94 (80-99) Hovedstaden 65 / 70 0 (0) 93 (84-98) Herlev 40 / 43 0 (0) 93 (81-99) Rigshospitalet 25 / 27 0 (0) 93 (76-99) Sjælland 38 / 39 0 (0) 97 (87-100) Næstved 0 / 0 0 (0) Roskilde 38 / 39 0 (0) 97 (87-100) Syddanmark 67 / 77 0 (0) 87 (77-94) Esbjerg 11 / 11 0 (0) 100 (72-100) Odense 31 / 40 0 (0) 78 (62-89) Vejle 25 / 26 0 (0) 96 (80-100) Midtjylland 53 / 59 0 (0) 90 (79-96) Holstebro 12 / 12 0 (0) 100 (74-100) Viborg 2 / 5 0 (0) 40 (5-85) Århus 39 / 42 0 (0) 93 (81-99) Nordjylland 31 / 33 0 (0) 94 (80-99) Ålborg 31 / 33 0 (0) 94 (80-99) Antal Årsag Eksklusion 67 Ingen behandling planlagt Kontroldiagram regioner Indikator 1b Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % 8

9 Kontroldiagram enheder Indikator 1b Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Viborg Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 1B: Den overordnede datakomplethed er 91 % (95 % CI: %) på landsplan med nogen variation blandt regioner og afdelinger. Idet behandlingsforløbene ofte er af længere varighed, har styregruppen valgt at rykke opgørelsesperioden således at den aktuelle periode i denne årsrapport er Et behandlingsforløb kan strække sig over op til 9 mdr., og efterfølgende har afdelingerne en frist på 3 mdr. til at udfylde behandlingsskema. 9

10 Indikator 2: 30-dages mortalitet Patienter, hvor der er planlagt behandling, indgår i opgørelsen. Patienter, der er døde indenfor 30 dage efter diagnose, indgår i tælleren. 2: 30-dages mortalitet Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 7 / (0) 2,4 (1,0-4,9) 4,7 4,1 4,6 Hovedstaden 2 / 77 0 (0) 2,6 (0,3-9,1) 5,7 2,3 7,4 Sjælland 1 / 51 0 (0) 2,0 (0-10) 5,1 2,9 9,4 Syddanmark 1 / 57 0 (0) 1,8 (0,0-9,4) 2,6 3,5 1,4 Midtjylland 3 / 71 0 (0) 4,2 (1-12) 3,4 7,0 3,6 Nordjylland 0 / 36 0 (0) 0,0 (0,0-9,7) 9,1 7,1 2,4 Hovedstaden 2 / 77 0 (0) 2,6 (0,3-9,1) 5,7 2,3 7,4 Herlev 2 / 50 0 (0) 4,0 (0-14) 7,0 2,1 0,0 Rigshospitalet 0 / 27 0 (0) 0,0 (0-13) 3,7 2,6 14,3 Sjælland 1 / 51 0 (0) 2,0 (0-10) 5,1 2,9 9,4 Næstved 0,0 22,2 Roskilde 1 / 51 0 (0) 2,0 (0-10) 5,1 4,6 4,4 Syddanmark 1 / 57 0 (0) 1,8 (0,0-9,4) 2,6 3,5 1,4 Esbjerg 0 / 12 0 (0) 0,0 (0-26) 9,1 0,0 0,0 Odense 1 / 30 0 (0) 3,3 (0-17) 0,0 3,9 0,0 Vejle 0 / 15 0 (0) 0,0 (0-22) 3,9 3,9 4,4 Midtjylland 3 / 71 0 (0) 4,2 (1-12) 3,4 7,0 3,6 Holstebro 2 / 18 0 (0) 11,1 (1-35) 16,7 14,3 0,0 Viborg 0,0 14,3 0,0 Århus 1 / 53 0 (0) 1,9 (0-10) 0,0 2,8 5,6 Nordjylland 0 / 36 0 (0) 0,0 (0,0-9,7) 9,1 7,1 2,4 Ålborg 0 / 36 0 (0) 0,0 (0,0-9,7) 9,1 7,1 2,4 Antal Årsag Eksklusion 67 Ingen behandling planlagt Kontroldiagram regioner Indikator 2 Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % 10

11 Kontroldiagram enheder Indikator 2 Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 2: Mortaliteten indenfor 30 dage efter diagnose er 2,4 % (95 % CI: 1,0-4,9 %) på landsplan. Variationen mellem regionerne er 0-4,2 %, mens afdelingerne varierer mellem 0 og 11,1 %, dog med forbehold for at nogle afdelinger har et mindre antal patienter. Faglige kommentarer til indikator 2: Enig i den klinisk-epidemiologiske kommentar. Det skal pointeres at f.eks. Holstebro har viderehenvist patienter, som var egnede til højdosis behandling med stamcellestøtte, til Århus, hvor de er registreret. Derfor kan patienternes alderssammensætning og komorbiditet være forskellig fra afdeling til afdeling. 11

12 Indikator 3: 180-dages mortalitet Patienter, hvor der er planlagt behandling, indgår i opgørelsen. Patienter, der er døde indenfor 180 dage efter diagnose indgår i tælleren. 3: 180-dages mortalitet Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 35 / (0) 12 (8-16) Hovedstaden 7 / 77 0 (0) 9 (4-18) Sjælland 6 / 51 0 (0) 12 (4-24) Syddanmark 8 / 57 0 (0) 14 (6-26) Midtjylland 14 / 71 0 (0) 20 (11-31) Nordjylland 0 / 36 0 (0) 0 (0-10) Hovedstaden 7 / 77 0 (0) 9 (4-18) Herlev 6 / 50 0 (0) 12 (5-24) Rigshospitalet 1 / 27 0 (0) 4 (0-19) Sjælland 6 / 51 0 (0) 12 (4-24) Næstved Roskilde 6 / 51 0 (0) 12 (4-24) Syddanmark 8 / 57 0 (0) 14 (6-26) Esbjerg 2 / 12 0 (0) 17 (2-48) Odense 5 / 30 0 (0) 17 (6-35) Vejle 1 / 15 0 (0) 7 (0-32) Midtjylland 14 / 71 0 (0) 20 (11-31) Holstebro 6 / 18 0 (0) 33 (13-59) Viborg Århus 8 / 53 0 (0) 15 (7-28) Nordjylland 0 / 36 0 (0) 0 (0-10) Ålborg 0 / 36 0 (0) 0 (0-10) Antal Årsag Eksklusion 67 Ingen behandling planlagt Kontroldiagram regioner Indikator 3 Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % 12

13 Kontroldiagram enheder Indikator 3 Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 3: Mortaliteten indenfor 180 dage efter diagnose ligger på 12 % (95 % CI: 8-16 %) på landsplan. Variationen mellem regioner og afdelinger er 0-33 %, men skal tolkes med varsomhed, da der er tale om små patientantal på flere afdelinger. Faglige kommentarer til indikator 3: Enig i den klinisk-epidemiologiske kommentar. Det skal pointeres at f.eks. Holstebro har viderehenvist patienter, som var egnede til højdosis behandling med stamcellestøtte, til Århus, hvor de er registreret. Derfor kan patienternes alderssammensætning og komorbiditet være forskellig fra afdeling til afdeling. 13

14 Indikator 4: Mindst Very Good Partiel Remission, VGPR (særlig god partiel remission) Patienter med et registreret maksimalt behandlingsrespons, behandling planlagt og indleveret behandlingsskema, indgår i opgørelsen. Patienter med mindst VGPR (særlig god partiel remission) opfylder indikatoren (indgår i tæller). 4: Mindst VGPR Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 41 / (46) 26 (19-34) Hovedstaden 14 / (44) 33 (19-49) Sjælland 5 / (45) 18 (6-37) Syddanmark 4 / (65) 20 (6-44) Midtjylland 12 / (37) 27 (15-42) Nordjylland 6 / (39) 27 (11-50) Hovedstaden 14 / (44) 33 (19-49) Herlev 11 / (48) 42 (23-63) Rigshospitalet 3 / (37) 18 (4-43) Sjælland 5 / (45) 18 (6-37) Næstved Roskilde 5 / (45) 18 (6-37) Syddanmark 4 / (65) 20 (6-44) Esbjerg 0 / 6 6 (50) 0 (0-46) Odense 4 / 8 22 (73) 50 (16-84) Vejle 0 / 6 9 (60) 0 (0-46) Midtjylland 12 / (37) 27 (15-42) Holstebro 3 / 10 8 (44) 30 (7-65) Viborg Århus 9 / (34) 26 (12-43) Nordjylland 6 / (39) 27 (11-50) Ålborg 6 / (39) 27 (11-50) Antal Årsag Eksklusion 67 Ingen behandling planlagt Uoplyst 110 Behandlingsskema ikke indleveret 1 Dato for behandlingsstart uoplyst 23 Maksimalt behandlingsrespons uoplyst eller pt. død 14

15 Kontroldiagram regioner Indikator 4 Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % Kontroldiagram enheder Indikator 4 Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 4: På landsplan opnåede 26 % (95 % CI: %) af patienterne mindst VGPR i det primære behandlingsforløb i Andelen med mindst VGPR varierer mellem afdelingerne fra 0-50 %. Resultaterne skal dog tolkes med varsomhed, da der kun er få patienter på hver afdeling. Desuden mangler 46 % af de relevante patienter én eller flere oplysninger, og de indgår derfor ikke i beregningerne. Faglige kommentarer til indikator 4: Enig i den klinisk-epidemiologiske kommentar. Der mangler dog oplysninger fra en del patienter, da man først kan vurdere det bedste respons 9-12 måneder efter behandlingsstart. 15

16 Indikator 5: Mindst partiel remission Patienter med et registreret maksimalt behandlingsrespons, behandling planlagt og indleveret behandlingsskema indgår i opgørelsen. Patienter med komplet eller partielt respons opfylder indikatoren (indgår i tæller). 5: Mindst partiel remis./resp. Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 130 / (46) 82 (75-88) Hovedstaden 35 / (44) 81 (67-92) Sjælland 26 / (45) 93 (77-99) Syddanmark 15 / (65) 75 (51-91) Midtjylland 36 / (37) 80 (65-90) Nordjylland 18 / (39) 82 (60-95) Hovedstaden 35 / (44) 81 (67-92) Herlev 19 / (48) 73 (52-88) Rigshospitalet 16 / (37) 94 (71-100) Sjælland 26 / (45) 93 (77-99) Næstved Roskilde 26 / (45) 93 (77-99) Syddanmark 15 / (65) 75 (51-91) Esbjerg 5 / 6 6 (50) 83 (36-100) Odense 6 / 8 22 (73) 75 (35-97) Vejle 4 / 6 9 (60) 67 (22-96) Midtjylland 36 / (37) 80 (65-90) Holstebro 5 / 10 8 (44) 50 (19-81) Viborg Århus 31 / (34) 89 (73-97) Nordjylland 18 / (39) 82 (60-95) Ålborg 18 / (39) 82 (60-95) Antal Årsag Eksklusion 67 Ingen behandling planlagt Uoplyst 110 Behandlingsskema ikke indleveret 1 Dato for behandlingsstart uoplyst 23 Maksimalt behandlingsrespons uoplyst eller pt. død 16

17 Kontroldiagram regioner Indikator 5 Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % Kontroldiagram enheder Indikator 5 Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 5: På landsplan opnåede 82 % (95 % CI: %) af patienterne mindst partielt respons på behandlingen i Andelen med mindst partielt respons varierer mellem afdelingerne fra %. Resultaterne skal dog tolkes med varsomhed, da der kun er få patienter på hver afdeling. Også denne indikator har en stor andel uoplyste. Faglige kommentarer til indikator 5: Der mangler oplysninger fra en del patienter, da man først kan vurdere det bedste respons 9-12 måneder efter behandlingsstart. 17

18 Indikator 6: 1-års overlevelse Kaplan-Meier estimeret 1-års overlevelse opgjort på 2-års perioder. 6: 1-års overlevelse Aktuelle år Tidligere år Uoplyst Døde Total antal (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Danmark (0) 81 (78-83) Hovedstaden (0) 78 (71-84) Sjælland (0) 75 (67-84) Syddanmark (0) 86 (81-91) Midtjylland (0) 79 (73-86) Nordjylland (0) 81 (72-90) Hovedstaden (0) 78 (71-84) Herlev (0) 75 (67-83) Rigshospitalet (0) 83 (73-92) Sjælland (0) 75 (67-84) Næstved (0) 64 (35-92) Roskilde (0) 77 (68-86) Syddanmark (0) 86 (81-91) Esbjerg (0) 81 (68-94) Odense (0) 86 (80-93) Vejle (0) 89 (81-97) Midtjylland (0) 79 (73-86) Holstebro (0) 61 (43-78) Viborg (0) 80 (45-100) Århus (0) 85 (78-91) Nordjylland (0) 81 (72-90) Aalborg (0) 81 (72-90) Ingen eksklusioner Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 6: 1-års overlevelsen er opgjort på 2-års intervaller, for at sikre at en rimelig andel af patienterne i seneste opgørelsesperiode har fuld opfølgningstid på 1 år, samtidig med at det er muligt at se udviklingen i 1-års overlevelsen siden års overlevelsen på landsplan ligger samlet set på 81 % (95 % CI: %). Overlevelsen varierer mellem afdelingerne fra %, men resultaterne skal tolkes med varsomhed pga. det lave antal patienter på de enkelte afdelinger. Faglige kommentarer til indikator 6: 1-års overlevelsen har vist en stigende tendens over de seneste år. Der er ingen forskel mellem regionerne. Forskellene mellem enkelte afdelinger skyldes formentlig statistisk usikkerhed som følge af et lille antal patienter og forskelle i patienternes alder og komorbiditet. 18

19 Indikator 7: 3-års overlevelse Kaplan-Meier estimeret 3-års overlevelse opgjort på 4-års perioder. 7: 3-års overlevelse Aktuelle år Tidligere år Uoplyst Døde Total antal (pct.) Andel 95% CI Andel Danmark (0) 63 (59-66) 54 Hovedstaden (0) 62 (56-68) 54 Sjælland (0) 55 (45-64) 51 Syddanmark (0) 64 (58-69) 57 Midtjylland (0) 63 (56-70) 52 Nordjylland (0) 68 (59-76) 50 Hovedstaden (0) 62 (56-68) 54 Herlev (0) 61 (54-69) 46 Rigshospitalet (0) 63 (54-72) 62 Sjælland (0) 55 (45-64) 51 Næstved (0) 50 (34-67) 51 Roskilde (0) 55 (44-66) 52 Syddanmark (0) 64 (58-69) 57 Esbjerg (0) 46 (29-63) 60 Odense (0) 67 (60-74) 58 Vejle (0) 66 (55-76) 54 Midtjylland (0) 63 (56-70) 52 Holstebro (0) 47 (31-62) 40 Viborg (0) 60 (41-79) 45 Århus (0) 70 (62-78) 58 Nordjylland (0) 68 (59-76) 50 Aalborg (0) 68 (59-76) 50 Ingen eksklusioner Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 7: 3-års overlevelsen er opgjort på 4-års intervaller, for at sikre at en rimelig andel af patienterne i seneste opgørelsesperiode har fuld opfølgningstid på 3 år, samtidig med, at det er muligt at se udviklingen i overlevelsen siden års overlevelsen på landsplan ligger på 63 % (95 % CI: %) for den seneste opgørelsesperiode ( ). Overlevelsen varierer mellem afdelingerne fra %. Faglige kommentarer til indikator 7: 3-års overlevelsen har vist en stigende tendens over de seneste år. Der er ingen forskel mellem regionerne. Forskellene mellem de enkelte afdelinger skyldes formentlig statistisk usikkerhed som følge af et lille antal patienter og forskelle i patienternes alder og komorbiditet. 19

20 Indikator 8: 5-års overlevelse Kaplan-Meier estimeret 5-års overlevelse opgjort på 6-års perioder. 8: 5-års overlevelse Aktuelle år Tidligere år Uoplyst Døde Total antal (pct.) Andel 95% CI Andel Danmark (0) 43 (40-46) 36 Hovedstaden (0) 43 (37-49) 41 Sjælland (0) 38 (30-46) 28 Syddanmark (0) 46 (40-51) 37 Midtjylland (0) 42 (35-49) 31 Nordjylland (0) 39 (30-48) 36 Hovedstaden (0) 43 (37-49) 41 Herlev (0) 42 (34-49) 34 Rigshospitalet (0) 45 (36-53) 47 Sjælland (0) 38 (30-46) 28 Næstved (0) 36 (23-49) 23 Roskilde (0) 39 (29-49) 33 Syddanmark (0) 46 (40-51) 37 Esbjerg (0) 48 (35-61) 29 Odense (0) 46 (38-53) 35 Vejle (0) 44 (34-54) 37 Midtjylland (0) 42 (35-49) 31 Holstebro (0) 22 (9-36) 18 Viborg (0) 44 (29-58) 15 Århus (0) 48 (39-57) 40 Nordjylland (0) 39 (30-48) 36 Aalborg (0) 39 (30-48) 36 Ingen eksklusioner Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 8: 5-års overlevelsen er opgjort på 6-års intervaller, for at sikre, at en rimelig andel af patienterne i seneste opgørelsesperiode har fuld opfølgningstid på 5 år, samtidig med, at det er muligt at se udviklingen i overlevelsen siden Dog dækker den tidligste periode kun , idet databasen først blev oprettet pr. 1/1/2005. På landsplan ligger 5-års overlevelsen på 43 % (95 % CI: %) for den seneste opgørelsesperiode ( ). Overlevelsen varierer mellem afdelingerne fra %. Faglige kommentarer til indikator 8: 5-års overlevelsen har vist en stigende tendens over de seneste år. Der er ingen forskel mellem regionerne. Forskellene mellem de enkelte afdelinger skyldes formentlig statistisk usikkerhed som følge af et lille antal patienter og forskelle i patienternes alder og komorbiditet. 20

21 Indikator 9: Tid fra diagnose til start på behandling, median/percentiler Patienter, hvor der er planlagt og modtaget behandling, indgår i opgørelsen. Ventetid er beregnet som antal dage fra diagnosedato til 1. behandlingsdato. Patienter med uoplyst værdi i en af de 2 variabler indgår ikke i beregningen. Patienter med diagnosedato senere end 1. behandlingsdato er ligeledes ekskluderet fra beregningen. 9: Ventetid, median Aktuelle år Tidligere år Uoplyst Antal (pct.) Median 25-75% Median Median Median Danmark (38) 12 (5-22) Hovedstaden (35) 14 (7-24) Sjælland (37) 15 (10-26) Syddanmark (56) 11 (3-14) Midtjylland (30) 11 (2-17) Nordjylland (33) 12 (5-28) Hovedstaden (35) 14 (7-24) Herlev (36) 15 (7-24) Rigshospitalet 18 9 (33) 13 (7-22) Sjælland (37) 15 (10-26) Næstved Roskilde (37) 15 (10-26) Syddanmark (56) 11 (3-14) Esbjerg 7 5 (42) 10 (3-16) Odense (60) 4 (3-14) Vejle 6 9 (60) 13 (11-17) Midtjylland (30) 11 (2-17) Holstebro 11 7 (39) 0 (0-11) Viborg Århus (26) 12 (4-21) Nordjylland (33) 12 (5-28) Ålborg (33) 12 (5-28) Antal Årsag Eksklusion 67 Ingen behandling planlagt Uoplyst 111 Dato for behandlingsstart uoplyst Kontroldiagram regioner Indikator 9 Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % 21

22 Kontroldiagram enheder Indikator 9 Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 9: Ventetiden (median) fra diagnose til behandlingsstart på landsplan for alle myelomatosepatienter ligger på 12 dage (25-75 % percentiler: 5-22 dage). Ventetiden varierer mellem afdelingerne fra 0-15 dage. Nogle afdelinger har dog meget få patienter, og der er mange uoplyste. Resultaterne skal derfor tolkes varsomt. Faglige kommentarer til indikator 9: Der har i 2013 været en uændret tid fra diagnostisk prøvetagning til start på behandling, sammenlignet med tidligere år. Variationen mellem afdelingerne bør tolkes varsomt pga. ukomplet indrapportering af primærskemaer og et mindre antal patienter for enkelte afdelingers vedkommende. Forlængelse af tiden fra diagnose til behandling hos nogle patienter, kan skyldes behovet for observation før det endeligt afgøres, om der er tale om behandlingskrævende myelomatose og behov for behandling af komplikationer, som f.eks. infektioner. En udskydelse af myelomatosebehandling kan derfor være klinisk indiceret og fordelagtigt for visse patienter. DMSG må derfor løbende vurdere værdien af denne parameter. 22

23 Indikator 10: Patienter med gendiagnostisk specialundersøgelse Patienter med oplysninger om cytogenetik indgår i indikatoren. Patienter med ja i mindst én af de to cytogenetik-variabler opfylder indikatoren (indgår i tæller). 10: Gendiagnostisk special-us. Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 184 / (15) 61 (55-66) Hovedstaden 21 / (17) 29 (19-41) Sjælland 20 / (31) 49 (33-65) Syddanmark 86 / 93 0 (0) 92 (85-97) Midtjylland 49 / (21) 77 (64-86) Nordjylland 8 / 34 5 (13) 24 (11-41) Hovedstaden 21 / (17) 29 (19-41) Herlev 7 / (27) 18 (8-34) Rigshospitalet 14 / 34 1 (3) 41 (25-59) Sjælland 20 / (31) 49 (33-65) Næstved 9 30 Roskilde 20 / (31) 49 (33-65) Syddanmark 86 / 93 0 (0) 92 (85-97) Esbjerg 23 / 25 0 (0) 92 (74-99) Odense 43 / 48 0 (0) 90 (77-97) Vejle 20 / 20 0 (0) 100 (83-100) Midtjylland 49 / (21) 77 (64-86) Holstebro 7 / 7 12 (63) 100 (59-100) 0 0 Viborg Århus 42 / 57 5 (8) 74 (60-84) Nordjylland 8 / 34 5 (13) 24 (11-41) Ålborg 8 / 34 5 (13) 24 (11-41) Antal Årsag Uoplyst 55 Cytogenetik uoplyst Kontroldiagram regioner Indikator 10 Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % 23

24 Kontroldiagram enheder Indikator 10 Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 10: Andelen af patienter med udført gendiagnostisk specialundersøgelse ligger på landsplan på 61 % (95 % CI: %). Andelen varierer mellem afdelingerne fra %. Faglige kommentarer til indikator 10: En stigende andel af patienterne får foretaget gendiagnostik ved diagnosetidspunktet. Der er meget store regionale forskelle, hvilket afspejler at området har været prioriteret forskelligt. Det forventes, at et øget antal patienter vil få udført gendiagnostik i fremtiden. 24

25 Indikator 11: Patienter i klinisk behandlingsprotokol Patienter med oplysning om deltagelse i primær klinisk behandlingsprotokol indgår i opgørelsen. Patienter der er inkluderet i en klinisk behandlingsprotokol under primær behandling, opfylder indikatoren (indgår i tæller). 11: Inklud. i klinisk protokol Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 34 / (49) 18 (13-25) Hovedstaden 12 / (43) 24 (13-38) Sjælland 6 / (44) 18 (7-35) Syddanmark 4 / (73) 16 (5-36) Midtjylland 5 / (36) 10 (3-21) Nordjylland 7 / (38) 29 (13-51) Hovedstaden 12 / (43) 24 (13-38) Herlev 9 / (38) 28 (14-47) Rigshospitalet 3 / (49) 17 (4-41) Sjælland 6 / (44) 18 (7-35) Næstved 0 0 Roskilde 6 / (44) 18 (7-35) Syddanmark 4 / (73) 16 (5-36) Esbjerg 0 / 7 18 (72) 0 (0-41) Odense 0 / (75) 0 (0-26) Vejle 4 / 6 14 (70) 67 (22-96) Midtjylland 5 / (36) 10 (3-21) Holstebro 0 / 11 8 (42) 0 (0-28) Viborg Århus 5 / (34) 12 (4-26) Nordjylland 7 / (38) 29 (13-51) Ålborg 7 / (38) 29 (13-51) Antal Årsag Uoplyst 175 Deltagelse i klinisk behandlingsprotokol uoplyst Kontroldiagram regioner Indikator 11 Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % 25

26 Kontroldiagram enheder Indikator 11 Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 11: Andelen af patienter der indgår i en klinisk behandlingsprotokol under det primære behandlingsforløb, ligger på landsplan på 18 % (95 % CI: %). Andelen varierer mellem afdelingerne fra 0-67 %, dog med forbehold for, at nogle afdelinger har meget få patienter og en stor andel uoplyste. Deres resultater skal derfor tolkes med stor varsomhed. Faglige kommentarer til indikator 11: Der synes at være en forbedring i 2013 af inklusion af patienter i behandlingsprotokoller. Dette afspejler bl.a. at der er gennemført en multicenterprotokol for patienter, der er kandidater til højdosis kemoterapi med hæmatopoietisk stamcellestøtte (HDT). Desuden er der startet et landsdækkende studie for patienter, der ikke er kandidater til HDT. For de fleste afdelinger er der ukomplet indrapportering af primærskemaer, hvorfor data er ukomplette. Dette skyldes, at primærbehandlingsskemaer først indleveres, når man kan vurdere det bedste respons 9-12 måneder efter behandlingsstart. Dette bidrager til, at data skal tolkes med varsomhed. 26

27 Indikator 12: Patienter med sikkert prognostisk indeks Alle myelomatosepatienter indgår i opgørelsen. Patienter med mindst én af to beta-2-mikroglobulin-variabler og mindst én af to albumin-variabler udfyldt, opfylder indikatoren (indgår i tæller). 12: Sikkert progn. Indeks Aktuelle år Tidligere år Tæller/ Uoplyst nævner (pct.) Andel 95% CI Andel Andel Andel Danmark 299 / (0) 83 (79-87) Hovedstaden 79 / 87 0 (0) 91 (83-96) Sjælland 53 / 59 0 (0) 90 (79-96) Syddanmark 78 / 93 0 (0) 84 (75-91) Midtjylland 53 / 81 0 (0) 65 (54-76) Nordjylland 36 / 39 0 (0) 92 (79-98) Hovedstaden 79 / 87 0 (0) 91 (83-96) Herlev 50 / 52 0 (0) 96 (87-100) Rigshospitalet 29 / 35 0 (0) 83 (66-93) Sjælland 53 / 59 0 (0) 90 (79-96) Næstved Roskilde 53 / 59 0 (0) 90 (79-96) Syddanmark 78 / 93 0 (0) 84 (75-91) Esbjerg 18 / 25 0 (0) 72 (51-88) Odense 44 / 48 0 (0) 92 (80-98) Vejle 16 / 20 0 (0) 80 (56-94) Midtjylland 53 / 81 0 (0) 65 (54-76) Holstebro 6 / 19 0 (0) 32 (13-57) Viborg Århus 47 / 62 0 (0) 76 (63-86) Nordjylland 36 / 39 0 (0) 92 (79-98) Ålborg 36 / 39 0 (0) 92 (79-98) Ingen eksklusioner eller uoplyste Kontroldiagram regioner Indikator 12 Danmark Hovedstaden Sjælland Syddanmark Midtjylland Nordjylland % 27

28 Kontroldiagram enheder Indikator 12 Danmark Herlev Rigshospitalet Roskilde Esbjerg Odense Vejle Holstebro Århus Ålborg % Klinisk-epidemiologiske kommentarer til indikator 12: Andelen af patienter med sikkert prognostisk indeks ligger på landsplan på 83 % (95 % CI: %). Andelen med sikkert prognostisk indeks varierer mellem afdelingerne fra %, dog med forbehold for, at nogle afdelinger har meget få patienter. Deres resultater skal derfor tolkes med varsomhed. Faglige kommentarer til indikator 12: Enig i den klinisk-epidemiologiske kommentar. 28

29 Beskrivelse af sygdomsområdet Dette er den syvende årsrapport fra den Landsdækkende Myelomatose Database (LMDB) og Dansk Myelomatose Studie Gruppe (DMSG). Rapporten dækker perioden 1. januar december Indikatorresultaterne sammenlignes med resultater fra de tre foregående år fordelt på 3 perioder: 1. januar december 2012, 1. januar december 2011 og 1. januar december Myelomatose Databasen blev etableret per 1. januar 2005 og er placeret i Region Hovedstaden. Databasen er en klinisk kvalitetsdatabase, godkendt af Sundhedsstyrelsen og Danske Regioner, og. driften finansieres af Regionernes Kliniske Kvalitetsudviklings-program (RKKP). Analyser af de rapporterede data vil medvirke til at skabe ensartet kvalitet i diagnostik og behandling på tværs af landet. Qua sin omfattende størrelse, også i international sammenhæng, vil databasen også kunne besvare en række epidemiologiske spørgsmål og vise betydningen af indførelsen af nye behandlinger Årsrapporten er udarbejdet af Kompetencecenter for Klinisk Epidemiologi og Biostatistik Øst, i samarbejde med et databaseudvalg under DMSG. Databasen er driftsmæssigt underlagt Kompetencecenter for Klinisk Kvalitet og Sundhedsinformatik Øst. Ansvarlige redaktører af årsrapporten er DMSG formand, overlæge Niels Abildgaard, Hæmatologisk Afdeling, Odense Universitetshospital, niels.abildgaard@rsyd.dk, og databaseleder, overlæge Peter Gimsing, peter.gimsing@rh.regionh.dk, Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet. I rapporten opgøres resultaterne for de kvalitetsindikatorer, den Landsdækkende Myelomatose Database under den Hæmatologiske Fællesdatabase har besluttet at anvende i monitoreringen af behandlingskvaliteten for bl.a. myelomatose. Der er 12 indikatorer, hvoraf de første 8 er resultatindikatorer, mens de sidste 4 er procesindikatorer. DMSG varetager, udover ansvaret for databasen, de opgaver som er forbundet med at være en dansk multidisciplinær cancergruppe (DMCG). En af hovedopgaverne er at sikre kvalitetsudvikling og udfærdigelse af evidensbaserede, kliniske retningslinjer indenfor diagnostik og behandling af myelomatose i national konsensus. DMSG varetager desuden en række andre opgaver, herunder gennemførelse af kliniske protokoller, klinisk forskning, national varsling af ny diagnostik og behandling (early warnings), biobank og videndeling. Årsrapporten for DMSG henvender sig såvel til sundhedspersonale, afdelingsledelser, Danske Regioner, politiske beslutningstagere og patienter. Rapporten udsendes til alle medlemmer af DHS, til de medicinske fakulteter, universitetsbibliotekerne, sygehus- og afdelingsledelser, Danske Regioner, Sundhedsstyrelsen, Folketingets Sundhedsudvalg, Kræftens Bekæmpelse, patientforeningen Dansk Myelomatose Forening og andre nationale og internationale samarbejdspartnere. 29

30 Oversigt over indikatorer Nr. Navn 1A Dækningsgrad (andel nye sygdomstilfælde indberettet til databasen) 1B Overordnet datakomplethed 2 30-dages mortalitet dages mortalitet 4 Mindst Very Good Partiel Remission, VGPR (særlig god partiel remission) 5 Mindst partiel remission 6 1-års overlevelse 7 3-års overlevelse 8 5-års overlevelse 9 Tid fra diagnose til start på behandling, median/percentiler 10 Patienter med gendiagnostisk specialundersøgelse 11 Patienter i klinisk behandlingsprotokol 12 Patienter med prognostisk indeks 30

31 Datagrundlag Myelomatose Databasen er en del af den Hæmatologiske Fællesdatabase i Danmark. De hæmatologiske afdelinger i Danmark indtaster data på patienter med myelomatose i databasen. Data registreres i databasen på 4 forskellige skemaer: 1. Registreringsskema 2. Primær behandlingsskema 3. Sekundær behandlingsskema 4. Follow-up og mors skema Patientpopulation Nydiagnosticerede patienter med myelomatose, plasmacelleleukæmi og solitært myelom (ossøst og ekstraossøst) er registreret i Myelomatose Databasen siden 1. januar Registrering af MGUS i Myelomatose Databasen er påbegyndt pr. 1. januar Denne årsrapport omfatter data fra de seneste 4 års registrering af Myelomatose ( ). For indikatorer der omhandler overlevelse, er der desuden inkluderet data tilbage til Antallet af nye Myelomatose tilfælde registreret i databasen i 2013 er 359 patienter. Der er i perioden registreret i alt 1380 tilfælde af Myelomatose i databasen. Dækningsgrad Alle de hæmatologiske afdelinger i Danmark indberetter til Myelomatosedatabasen. Ganske få patienter vil på baggrund af svært fremskreden sygdom, eller af andre årsager, ikke nå frem til en indberetningspligtig hæmatologisk afdeling, men f.eks. dø på en anden medicinsk afdeling. For at kunne beregne dækningsgrad for databasen (indikator 1A) er der suppleret med data fra Landspatientregisteret (LPR). Følgende diagnosekoder er inkluderet fra LPR for Myelomatose (incl. plasmacelleleukæmi og solitært myelom): DC90x. Dækningsgraden for Myelomatose fremgår af indikator 1A, s. 6. Den først fundne kontakt i LPR på én af de relevante diagnosekoder, angiver LPR diagnoseåret. Patienter, som ved fejlliste gennemgang på de enkelte afdelinger er vurderet til ikke at have en myelomatose diagnose, er ekskluderet fra opgørelsen af dækningsgrad. Patienter, som findes i LPR, men ikke kan genfindes i databasen, henføres i opgørelsen til den hæmatologiske afdeling som, ifølge LPR, sidst har tilset patienten. Statistiske metoder Indikatorerne er opgjort på afdelingsniveau i henhold til»basiskrav for kliniske kvalitetsdatabaser«publiceret af Danske Regioner. Indikatorerne præsenteres i tabeller, kontroldiagrammer og forløbsdiagrammer med lands-, regions- og afdelingsresultater. Indikatorværdierne er andele med 95 % konfidensintervaller (95 % CI) baseret på den eksakte binomialfordeling. Indikator 9.2, der præsenterer tidsdata, er opgjort med median og interkvartil range (25 % og 75 % percentiler). Tabeller og diagrammer følger RKKP s skabelon for årsrapporter, der er obligatorisk at anvende efter 1. januar , 3- og 5-års overlevelsen er opgjort efter Kaplan-Meier metoden. 1-års overlevelsen er opgjort på 2-års tidsintervaller, 3-års overlevelsen er opgjort på 4-års tidsintervaller mens 5-års overlevelsen er opgjort på 6- års intervaller. Disse perioder er anvendt, for at sikre at en rimelig andel af patienterne i seneste opgørelsesperiode har fuld opfølgningstid, samtidig med at det er muligt at se udviklingen i overlevelsen over databasens levetid. 31

32 Styregruppens sammensætning Organisation af DMSG Dansk Myelomatose Studie Gruppe (DMSG) blev stiftet i 2005 som en selvstændig dansk multidisciplinær cancer gruppe (DMCG) under paraply-organisationen Hæmatologisk Fælles DMCG (hæm-dmcg) under Dansk Hæmatologisk Selskab. DMSG er en nationalt forankret tværfaglig gruppe af fagpersoner, som arbejder med diagnostik, behandling og forskning i myelomatose og beslægtede sygdomme. Gruppens formål er at arbejde med alle aspekter af myelomatose sygdommen og udgøres af hæmatologer, radioterapeuter, patologer, molekylærbiologer, kliniske biokemikere, kliniske immunologer, radiologer, ortopædkirurger, nefrologer og andre fagpersoner og eksperter tilknyttet palliative enheder, smerteklinikker etc. DMSG s nuværende bestyrelse består af: Niels Abildgaard (formand), overlæge, professor, dr. med., Hæmatologisk Afdeling X, Odense Universitetshospital, niels.abildgaard@rsyd.dk Niels Frost Andersen (sekretær), overlæge, Hæmatologisk Afdeling R, Aarhus Universitetshospital, nielande@rm.dk Henrik Gregersen (kasserer), overlæge, ph.d., Hæmatologisk Afdeling, Aalborg Universitetshospital, henrik.gregersen@rn.dk Annette Vangsted, overlæge, dr.med., Hæmatologisk Klinik, Rigshospitalet, 2100 København Ø, annette.juul.vangsted@regionh.dk Bo Amdi, overlæge, Hæmatologisk Afdeling, Roskilde Sygehus, boaj@regionsjaelland.dk Der afholdes årligt 2 plenummøder, hvor hele DMSG mødes. Plenummøderne udgør kernen i den tværfaglige tilgang til at løse de opgaver som defineres af formålsparagrafferne for DMSG. Plenum og bestyrelsen kan nedsætte særlige ad hoc udvalg til at arbejde med forskellige problemstillinger. Følgende udvalg er aktive under DMSG: Databaseudvalg Peter Gimsing (formand), Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet Annette Vangsted, Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet Bo Amdi, Hæmatologisk Afdeling, Roskilde Henrik Gregersen, Hæmatologisk Afdeling, Aalborg Universitetshospital Niels Frost Andersen, Hæmatologisk Afdeling, Aarhus Universitetshospital Niels Abildgaard, Hæmatologisk Afdeling, Odense Universitetshospital Udvalg for biokemiske analyser (M-komponent udvalget) Dansk Selskab for Klinisk Biokemi Holger J. Møller, Klinisk Biokemisk Afdeling, Aarhus Universitetshospital (formand) Torleif Trydal, Klinisk Biokemisk Afdeling, Aalborg Universitetshospital Ole Aagaard, Klinisk Biokemisk Afdeling, Holstebro Sygehus Erik Dalsgaard Lund, Klinisk Biokemisk Afdeling, Vejle Sygehus Lars Nielsen, Klinisk Biokemisk Afdeling, Sydvestjysk Sygehus, Esbjerg Lise Pedersen, Klinisk Biokemisk Afdeling, Odense Universitetshospital Malene Bjerregaard Pass, Klinisk Biokemisk Afdeling, Roskilde Sygehus Mikala Klok Jørgensen, Klinisk Biokemisk Afdeling, Næstved Sygehus Jens Bundgaard, Klinisk Biokemisk Afdeling, Rigshospitalet Niels Fogh-Andersen, Klinisk Biokemisk Afdeling, Herlev Sygehus Bent Lind, Klinisk Biokemisk Afdeling, KPLL 32

33 DMSG Henrik Gregersen, Hæmatologisk Afdeling, Aalborg Universitetshospital Niels Frost Andersen, Hæmatologisk Afdeling, Aarhus Universitetshospital Torben Plesner, Hæmatologisk Afdeling, Vejle Sygehus Peter Gimsing, Hæmatologisk Afdeling, Rigshospitalet Charlotte T. Hansen, Hæmatologisk Afdeling, Odense Universitetshospital Udvalg for cytogenetik Niels Abildgaard (formand), Odense Universitetshospital Eigil Kjeldsen, Aarhus Universitetshospital Birgitte Preiss, Odense Universitetshospital Mette Klarskov, Rigshospitalet Niels Frost Andersen, Aarhus Universitetshospital Annette Vangsted, Rigshospitalet Udvalg for bisfosfonat-induceret osteonekrose af kæben (BON) Henrik Gregersen (formand), Aalborg Universitetshospital Peter Marker, Odense Universitetshospital Morten Schiøt, Rigshospitalet Elisa Kier-Swiatecka, Odense Universitetshospital Birgitte Preiss, Odense Universitetshospital Thomas Lund, Odense Universitetshospital Annette Vangsted, Rigshospitalet Niels Abildgaard, Odense Universitetshospital 33

34 Appendiks 1: Beskrivelse af sygdomsområdet og behandling Myelomatose er en alvorlig form for knoglemarvskræft, som årligt rammer ca. 300 personer i Danmark. Kræftcellerne udgøres af malignt transformerede plasmaceller (myelomceller), som prolifererer i knoglemarven. Plasmacellers normale funktion er at danne immunglobuliner (antistoffer), som er en vigtig del af forsvaret mod infektioner. Myelomcellerne har næsten altid bevaret denne evne til at danne immunglobulin, enten som komplet immunglobulin eller alene i form af en del-komponent heraf (lette kæder). Det dannede immunglobulin i de klonale maligne celler er identisk, også kaldet monoklonalt, og betegnes M-komponent. M- komponenten har ingen infektionsbeskyttende virkning. Derimod vil immunforsvaret næsten altid være nedsat hos patienter med myelomatose på grund af hæmning af de raske plasmaceller. M-komponenten kan hos nogle patienter give anledning til følgesygdomme, herunder især hyppigt nyresvigt. En anden hyppig følgesygdom hos patienter med myelomatose er en alvorlig form for knogleskørhed, som kan være til stede generelt i skelettet, eller vise sig lokalt som knogleskader medførende smerter og risiko for lavenergi knoglebrud. Myelomatose er således ofte forbundet med flere komplekse symptomer på sygdom. Der vil ofte være én eller flere af følgende kliniske problemstillinger: Knoglemarvssvigt med blodmangel og nedsat immunforsvar Knoglesmerter og lav-energi knoglebrud Forhøjet kalkindhold i blodet Nyresvigt Årsagen til myelomatose er ukendt. Den vigtigste risikofaktor er høj alder og tilstedeværende monoklonal gammopati af ukendt betydning, også kaldet MGUS. MGUS betragtes i dag som et godartet forstadium som i få tilfælde kan udvikle sig til myelomatose. Studier tyder på, at alle patienter med myelomatose har haft en MGUS tilstand i flere år før kræftsygdommen udvikles. Det er dog kun en mindre del af individer med MGUS, som udvikler myelomatose. Risikoen vurderes til ca. 20 % over 20 år. Incidensen af myelomatose stiger med alderen, og gennemsnitsalderen er ca. 70 år, når diagnosen stilles. Sygdommen rammer dog også yngre personer. Cirka 20 % af patienterne er under 60 år gamle når diagnosen stilles. Prognosen ved myelomatose er markant forbedret, især i de sidste 10 år. Specielt har behandling med højdosis kemoterapi med stamcellestøtte forbedret overlevelsen for de patienter, som kan tåle denne behandling. Efter indførelsen af nye behandlinger i form af thalidomid, bortezomib (Velcade ) og lenalidomid (Revlimid ), har internationale opgørelser også vist forbedret overlevelse for de ældre patienter. I Danmark blev thalidomid og bortezomib gradvist påbegyndt implementeret som en del af førstelinje behandlingen i løbet af Dette har givet anledning til en mærkbar bedring af den primære sygdomskontrol og forbedret overlevelse. Den forbedrede overlevelse kunne første gang konstateres i DMSG årsrapport 2011, se Der er i de seneste år opnået betydelig ny viden omkring de biologiske mekanismer, som ligger bag udviklingen af sygdommen, og som styrer kræftcellernes vækst og overlevelse. Disse landvindinger har forbedret diagnostik og prognosticering af sygdommen, og forventes de kommende år også at forbedre behandlingen yderligere, f.eks. gennem anvendelse af individualiserede, målrettede behandlinger. Den forbedrede behandling afspejler sig også i, at patienter med myelomatose oplever forbedret livskvalitet. Flere og flere patienter opnår at føle sig raske og have et normalt liv, såvel socialt som arbejdsmæssigt. I den forbindelse er den understøttende og forebyggende behandling meget vigtig. Det gælder f.eks. behandling og forebyggelse af knoglesygdommen med bisfosfonater og forebyggelse af infektioner. 34