Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nusinersen til behandling af spinal muskelatrofi

Save this PDF as:
 WORD  PNG  TXT  JPG

Størrelse: px
Starte visningen fra side:

Download "Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nusinersen til behandling af spinal muskelatrofi"

Transkript

1 Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nusinersen til behandling af spinal muskelatrofi Handelsnavn Spinraza Generisk navn Nusinersen Firma Biogen ATC kode Virkningsmekanisme N07 Survival motor-neuron-2 (SMN2)-dirigeret antisense oligonukleotid Administration/dosis Intratekal injektion 12 mg/5 ml EMA Indikation 5q spinal muskelatrofi Vurderet population ved Medicinrådet Godkendelsesdato Offentliggørelsesdato Dokumentnummer Versionsnummer Sekretariatets arbejdsgruppe (Fagudvalgets sammensætning se bilag 1. Kontaktoplysninger til sekretariat se bilag 2) Patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA). 23. maj 2017 Dorte Glintborg, Susanne Thiesen Gren, Thea Christensen og Ilse Linde Side 1 af 13

2 Indhold 1 Baggrund Nuværende behandling Nusinersen Formål Kliniske spørgsmål PICO Valg af effektmål Kritiske og vigtige effektmål Mindre vigtige effektmål Litteratursøgning Databehandling/analyse Andre overvejelser Referencer Bilag Side 2 af 13

3 Forkortelser ARR: CHOP-INTEND: EMA: GRADE: HFMS: HFMSE: Absolut risikoreduktion Children s hospital of Philadelphia infant test of neuromuscular disorders European Medicines Agency System til vurdering af evidens (Grading of Recommendations Assessment, development and Education System) Hammersmith functional motor scale Hammersmith functional motor scale expanded HINE-2: Hammersmith infant neurologocal exam-part 2 PedsQL: PICO: SAE: SMA: SMN: Pediatric quality of life inventory Fokuserede forskningsspørgsmål baseret på Population, Intervention, Comparator og Outcome (effektmål) Serious adverse events 5q spinal muskelatrofi Survival motorneuron Side 3 af 13

4 1 Baggrund 5q Spinal muskelatrofi (SMA) er en sjælden genetisk neurodegenerativ sygdom, der manifesterer sig ved progressiv kraftnedsættelse og muskelatrofi. En gendefekt i SMN1 reducerer mængden af funktionelt SMN protein, hvilket resulterer i degeneration af motorneuroner i rygmarv og hjernestamme og efterfølgende muskelatrofi [1]. Spinal muskelatrofi kan i sjældne tilfælde være forårsaget af mutationer andre steder i genomet. SMA relateret til mutationer i SMN1 benævnes derfor 5q spinal muskelatrofi (her blot forkortet SMA). SMA er den hyppigste genetisk betingede årsag til dødsfald blandt spædbørn [2]. Arvegangen er autosomal recessiv, og incidensen i Skandinavien er estimeret til 1 ud af 6000 fødte børn [1]. SMN proteinet udtrykkes både fra SMN1 og den næsten identiske kopi SMN2. Dog udsplices exon 7 ofte under alternativ splicing, og % SMN protein udtrykt fra SMN2 er derfor trunkeret og nedbrydes. SMA underinddeles i fem forskellige former (SMA type 0-IV) ud fra antal SMN2 kopier, symptomernes sværhedsgrad, tidspunkt for manifestation og barnets motoriske udvikling (Tabel 1) [3,4]. Jo færre antal kopier af SMN2 desto tidligere debuterer symptomerne, og jo alvorligere er sygdommen. Tabel 1. Klinisk klassifikation af spinal muskelatrofi [3]. Type Population Årlige tilfælde Symptomdebut (alder) [3] Karakteristika/ udviklingstrin [3] Type 0 Type I Type II Type III Type IV Gennemsnitlig overlevelse [3,4] - - Medfødt Ingen < 6 måneder måneder Sidder aldrig < 2 år personer (pr. august 2014) [6] 70 personer (pr. januar 2010) [7] Ca. 2 [6] 6 18 måneder Går aldrig > 2 år kan have op til normal levetid 1-2 [7] > 18 måneder Heterogent symptommønster. Står og går men bliver permanente kørestolsbrugere inden eller i tidlig voksenalder Normal levetid forventes - - Voksenalder Går i voksenårene Normal levetid forventes Antal SMN2 kopier [5] Nuværende behandling Der har indtil nu ikke eksisteret nogen kurativ eller sygdomsmodificerende behandling af spinal muskelatrofi. Behandlingstilbuddet i Danmark omfatter derfor forebyggelse og reduktion af komplikationer, der er forbundet med sygdommen. Afhængigt af typen af SMA får patienterne forskellige former for fysiske hjælpemidler, respirationshjælp, hostehjælp, og træningsprogrammer [1]. Tre centre i Danmark lokaliseret i Region Syddanmark, Region Hovedstaden og Region Midtjylland behandler patienter med SMA. Side 4 af 13

5 Behandlingen, der tilbydes i Danmark, er tilsvarende internationale standarder. Patienter med SMA type I tilbydes som udgangspunkt ikke invasiv ventilationsbehandling i Danmark. Der er dog få SMA type I patienter, der efter forældrenes ønske får invasiv respiration. 1.2 Nusinersen Nusinersen er et SMN2-dirigeret antisense oligonukleotid, der skal hæmme den alternative splicing, således at mere funktionelt SMN protein udtrykkes fra SMN2 [3]. Nusinersen har i EMA fået positiv opinion til behandling af patienter med 5q spinal muskelatrofi. Det betyder i praksis, at den forventede indikation ikke er afgrænset til bestemte SMA typer eller aldersgrupper, og at den i princippet omfatter alle personer, som har den genetiske mutation, dvs. også de småbørn, som endnu er asymptomatiske. Den anbefalede dosis er 12 mg/5 ml (2,4 mg/ml), som administreres intratekalt. Behandling med nusinersen initieres med 4 startdoser. De første 3 startdoser skal gives med 14 dages intervaller. Den 4. startdosis skal gives 30 dage efter den 3. startdosis. Vedligeholdelsesdoser skal gives hver 4. måned derefter. Der er ikke i EMA godkendelsen taget stilling til eventuel pausering eller seponering af behandlingen, og behandlingen er derfor i udgangspunktet livslang. 2 Formål At vurdere den kliniske merværdi af nusinersen sammenlignet med standardbehandling med henblik på om Medicinrådet skal anbefale generel ibrugtagning af nusinersen til patienter med 5q spinal muskelatrofi hos de enkelte subpopulationer. 3 Kliniske spørgsmål Fagudvalget har forholdt sig til alle SMA typer (0-IV jf. tabel 1) samt præsymptomatiske spædbørn, der er testet positive for SMA associerede mutationer og er søskende til børn med SMA I eller II. I det følgende beskrives først de kliniske spørgsmål for SMA type I-III, som er de patienter, fagudvalget oftest møder i praksis, og hvor den foreløbige ansøgning har tilkendegivet, at der forefindes randomiserede kliniske data. Dernæst beskrives de øvrige populationer. 3.1 PICO 1. Hvad er den kliniske merværdi af nusinersen hos patienter med SMA type I? Population Patienter med SMA type I (jf. tabel 1) Intervention Nusinersen (jf. punkt 1.2) Komparator Imiteret intratekal injektion med placebo mixtur (Sham procedure) Side 5 af 13

6 Effektmål Se skema under punkt Hvad er den kliniske merværdi af nusinersen hos patienter med SMA type II? Population Patienter med SMA type II (jf. tabel 1) Fagudvalget ønsker her en separat opgørelse for patienter med SMA type II. Det bemærkes, at data fra det randomiserede studie (CHERISH) inkluderer både type II og III. Intervention Nusinersen (jf. punkt 1.2) Komparator Imiteret intratekal injektion med placebo mixtur (Sham procedure) Effektmål Se skema under punkt Hvad er den kliniske merværdi af nusinersen hos patienter med SMA type III? Population Patienter med SMA type III (jf. tabel 1) Fagudvalget ønsker her en separat opgørelse for patienter med SMA type III. Det bemærkes, at data fra det randomiserede studie (CHERISH) inkluderer både type II og III. Fagudvalget finder det relevant at opdele SMA type III populationen yderligere iht. alder, da det er en heterogen gruppe med stor variation i motorisk funktion. Der ønskes derfor data for hhv.: a) Patienter med SMA type III som er < 12 år på tidspunktet for behandling b) Patienter med SMA type III som er over 12 år på tidspunktet for behandling. Intervention Nusinersen (jf. punkt 1.2) Komparator Imiteret intratekal injektion med placebo mixtur (Sham procedure) Effektmål Se skema under punkt Hvilken klinisk merværdi har nusinersen hos patienter med SMA type IV? Progression af SMA type IV (jf. tabel 1) er meget langsom, og patienter med SMA type IV forventes stort set at bibeholde deres motoriske funktion. Derfor er de vurderede effektmål (se skema under punkt 3.2) for øvrige SMA typer ikke relevante for denne gruppe, og der er aktuelt ingen studier af nusinersen hos denne patientgruppe. Der er derfor ikke opstillet PICO, og behandling af nusinersen vil således ikke blive vurderet til denne gruppe. 5. Hvad er den kliniske merværdi af nusinersen hos patienter med SMA type 0? SMA type 0 er en medfødt form, hvor symptomerne observeres allerede ved fødslen, og hvor prognosen er dårlig (se tabel 1). Fagudvalget har ikke i øjeblikket kendskab til effektdata for denne gruppe, og det er uafklaret, hvilke effekter man vil kunne forvente, og dermed hvad der vil være de relevante effektmål. Ifald Side 6 af 13

7 der er data, vil vurderingen som udgangspunkt blive foretaget ud fra de samme effektmål, som angivet under SMA type I. 6. Hvornår skal behandlingen med nusinersen igangsættes hos præsymptomatiske spædbørn, som har positiv gentest for SMA mutationer? Præsymptomatiske spædbørn, der er testet positive for SMA associerede mutationer i SMN1, og som har 2 eller 3 kopier af SMN2, vil i klinisk praksis blive betragtet som patienter med SMA type I eller II jf. de formulerede PICO herfor. Fagudvalget vil herudover forholde sig til spørgsmålet om, hvorvidt man skal igangsætte behandlingen, inden børnene udviser de første symptomer. 3.2 Valg af effektmål For kritiske og vigtige effektmål er mindste klinisk relevante forskel og kategori (dødelighed, alvorlige symptomer og bivirkninger, helbredsrelateret livskvalitet og ikke-alvorlige symptomer og bivirkninger) desuden også angivet. Der har ikke tidligere har været mulighed for farmakologisk behandling af SMA, og dermed ingen tidligere studier som kan underbygge den mindste kliniske relevante forskel. Den angivne mindste kliniske relevante forskel er derfor fagudvalgets skøn ud fra en klinisk vurdering. For uddybning henvises til den efterfølgende beskrivelse af de enkelte effektmål. Tabel 2. Oversigt over valgte effektmål og deres vigtighed. Effektmål* Type Vigtighed Kategori Mindste kliniske relevante forskel i point eller ARR# Mortalitet SMA I Kritisk Dødelighed ARR på 25 procentpoint Mortalitet eller permanent ventilationsbehov SMA I Kritisk Alvorlige symptomer ARR på 25 procentpoint Ventilationsbehov SMA I Kritisk Alvorlige ARR på 50 procentpoint SMA II Kritisk symptomer ARR på 25 procentpoint SMA III (< 12 år) Kritisk ARR på 25 procentpoint Motorisk funktion SMA I Kritisk Alvorlige symptomer 50 % af patienterne opnår stabilisering eller en forbedring ift. til patients egen baseline SMA II Kritisk 15 point stigning i HFSME SMA III Kritisk 15 point stigning i HFSME Behandlingsophør pga. bivirkninger SMA I Vigtig Alvorlige 50 procentpoint SMA II Vigtig bivirkninger 25 procentpoint SMA III Kritisk 25 procentpoint Side 7 af 13

8 Livskvalitet SMA I Vigtig Livskvalitet 10 % antal point højere end egen baseline SMA II Vigtig 20 % antal point højere end egen baseline SMA III (< 12 år) Vigtig 20 % af baseline antal point højere end egen baseline * For alle effektmål ønskes data efter længst mulig opfølgningstid # ARR: Absolut risikoreduktion Baseret på de længste randomiserede kontrollerede studier i den foreløbige ansøgning estimeres, at den samlede kliniske merværdi vil blive evalueret på en gennemsnitlig tidsperiode på 15 måneder. Generelt ønskes længst mulig opfølgningstid for samtlige effektmål. I tilfælde, hvor der forefindes både randomiserede og ukontrollerede studier med længere opfølgningstid, ønskes data fra begge Kritiske og vigtige effektmål Mortalitet Kritisk effektmål for SMA type I SMA type I patienter har en gennemsnitlig forventet levetid på under to år, hvorfor mortalitet er et relevant effektmål. Det er derfor sandsynligt, at dette endepunkt vil forekomme for nogle patienter i tidsperioden for det kliniske studie på 13 måneder. Fagudvalget finder, at en ARR på 25 procentpoint i mortalitet er klinisk relevant ud fra overvejelser om, at en effekt på mortalitet skal afvejes imod patientens funktionsniveau og livskvalitet. Mortalitet eller permanent ventilationsbehov ( event-free survival ) Kritisk effektmål for SMA type I I studierne anvendes det kombinerede effektmål Event-free survival defineret som enten dødsfald eller tid til permanent ventilationshjælp [8]. Fagudvalget finder, at en forskel på 25 procentpoint ved SMA I er klinisk relevant. For SMA type II er det ikke relevant at anvende mortalitet og event-free survival som effektmål, da disse patienter kan have normal levetid og sjældent kommer i permanent respiration inden for den angivne opfølgningstid i studiet på 13 måneder. For SMA type III og IV patienter er dette heller ikke et relevant effektmål, da disse patienter forventes at have normal levetid. Effektmålene mortalitet og event-free survival er derfor ikke vurderet som et vigtigt effektmål for SMA type II, III og IV. Motorisk funktion Kritisk effektmål for SMA type I, II og III (op til 12 år) Da SMA manifesterer sig ved nedsat bevægelighed, er motorisk funktion vurderet som et kritisk effektmål ved SMA type I-III. Motorisk funktion kan måles på flere skalaer. HINE-2 og CHOP-INTEND anvendes aktuelt ikke i dansk klinisk praksis grundet hidtil manglende farmakologisk behandlingstilbud. Dermed har det ikke haft nogen klinisk praktisk betydning at måle patienternes motoriske funktion ud fra definerede skalaer. Side 8 af 13

9 Skalaerne benyttet i de randomiserede studier, som fagudvalget aktuelt har kendskab til, danner grundlag for fagudvalgets valg. I de kliniske studier evalueres den motoriske funktion af SMA type I patienter med HINE-2 og CHOP-INTEND skalaerne. SMA type II evalueres i studierne med HSMFE, ULM og opnåelse af WHO motoriske milepæle. SMA type III hos børn op til 12 år evalueres i studierne med HSMFE og opnåelse af WHO motoriske milepæle. SMA type I Fagudvalget vurderer den mindste klinisk relevante forskel til, at 50 % af patienterne enten forbliver stabile eller stiger i deres samlede score sammenlignet med baseline. Det er således klinisk relevant, hvis mindst halvdelen af de behandlede patienter får gavn heraf målt på det primære endepunkt i HINE-2 og det sekundære endepunkt CHOP-INTEND i de kliniske studier, som er beskrevet nedenfor. Children s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Skalaen er designet til at evaluere motorfunktion i muskelsvage spædbørn med en neuromuskulær sygdom [5]. Den måler motoriske milepæle før siddestadiet [5]. Den deles op i 16 aktiviteter, som hver tildeles 0-4 point. Det maximalt opnåelige pointantal er derved 64 point. CHOP-INTEND skalaen er valideret til brug af evaluering af motorfunktion af SMA type I patienter [5]. Den bruges her til at evaluere motorfunktionen af patienter med SMA type I. Hammersmith infant neurologic examination section 2 (HINE-2) HINE skalaen anvendes til neurologisk vurdering af børn i alderen 2-24 måneder. Den består af 3 sektioner, der kan anvendes til at evaluere hhv. neurologisk funktion, motoriske milepæle og adfærd [5]. Sektion 2 består af 8 aktiviteter, som reflekterer motoriske milepæle. Hvert punkt kan tildeles et pointtal mellem 0-5. Til trods for at denne skala ikke er valideret til brug i vurdering af SMA patienter [5], lægges pointtallet til grund for evalueringen af de motoriske funktioner af patienter med SMA type I, da dette har været primært endepunkt i de kliniske studier. SMA type II og III optil 12 år For behandling af SMA type II og III (< 12 år) patienter er den mindste klinisk relevante forskel fastsat til en gennemsnitlig stigning på 15 point på Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) skalaen sammenlignet med kontrolgruppen. Fagudvalget vurderer, at det er klinisk relevant, at patienterne stiger 1 point inden for ca. halvdelen af de underkategorier, der forekommer på skalaen, og det må forventes, at behandlingen skal medføre en samlet pointforbedring på ca. 50 %. Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) er specifikt udviklet til at evaluere motorfunktionen af SMA type II patienter. Den udvidede skala, HFMSE, kan bruges til både SMA type II og III. Den består af 33 underkategorier, hvor maximalt 66 point kan opnås [5]. Reduktion i dagligt ventilationsbehov Kritisk effektmål for SMA type I og II Vigtigt effektmål for SMA type III For nogen SMA type I og II og i mindre grad type III patienter er non-invasiv ventilation en del af behandlingen. En reduktion i både invasiv og non-invasiv ventilation vil fremme patientens frihed. Side 9 af 13

10 For behandling af SMA type I fastsættes den mindste klinisk relevante forskel til reduktion på 50 % færre børn, som har behov for ventilationshjælp ift. placebo. For SMA type II og type III er den mindste kliniske relevante forskel 25 %. Livskvalitet Vigtigt effektmål for SMA type I, II og III På baggrund af data i de ublindende randomiserede studier benyttes Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL ) generic scales til at måle livskvalitet. Patienten og/eller dennes forældre udfylder et spørgeskema. Den samlede score fra hver part er mellem 0 og 100 point. Forbedring i livskvalitet måles som ændring i scoren fra baseline. Der findes forskellige spørgeskemaer afhængigt af barnets alder samt et spørgeskema udviklet til patienter med neuromuskulære sygdomme. På sådanne skalaer vil den mindste klinisk relevante forskel i point afhænge af patientens baseline. Fagudvalget finder det derfor relevant at definere en klinisk relevant forbedring i livskvalitet hos den enkelte patient som en procentvis ændring fra baseline på hhv. 10 % for SMA type I og 20 % for type II og III. Behandlingsophør pga. bivirkninger Vigtigt for SMA type I-II Kritisk for SMA type III-IV Dette effektmål afspejler de patienter, som i klinisk praksis har bivirkninger af nusinersen i en grad som medfører, at behandlingen seponeres. I modsætning til opgørelsen af alvorlige bivirkninger (SAE), der medtager alvorlige hændelser, som skyldes selve sygdommen, omfatter behandlingsophør pga. bivirkninger, kun de symptomer, som med rimelig sandsynlighed kan antages at være en bivirkning til selve behandlingen. Dette effektmål vurderes derfor som et mere relevant udtryk for de potentielt skadelige virkninger af nusinersen og vægtes dermed højere end SAE (se senere). For SMA type I vurderes det, at den mindste klinisk relevante forskel er 50 procentpoint, mens den vurderes til at være 25 procentpoint for de øvrige undertyper SMA type II og III Mindre vigtige effektmål Lungeinfektioner Effekten af lungeinfektioner afspejles i andre effektmål såsom ventilationsbehov og livskvalitet. Det vurderes derfor, at lungeinfektioner er et mindre vigtigt effektmål. Patienter med Serious adverse events (SAE) En SAE i kliniske studier kan være forårsaget både af sygdommen og foranlediget af lægemidlet. Da det ikke altid er klart, om der er en kausal sammenhæng til anvendelse af lægemidlet, anses antallet af SAE kun som et mindre vigtigt effektmål. Derudover er død, som indgår i definitionen af en SAE, medtaget som separat effektmål og vil afspejles under effektmålet mortalitet. Mulige bivirkninger af nusinersen på hjerne, lever og nyre FDA peger på en risiko for nedsat blodpladetal og proteinuri ved brug af nusinersen [9]. Disse parametre må anses som surrogatmål for hhv. risiko for blødninger samt nyretoksicitet. Sammen med bivirkninger, der påvirker nyre og kredsløb, er det også relevant at medtage bivirkninger på lever og hjerne. Da der ikke aktuelt er rejst mistanke om eller bekymring om specifikke bivirkninger, vurderes disse dog som mindre vigtige effektmål. Side 10 af 13

11 4 Litteratursøgning Databaser for søgningen Relevant litteratur søges i MEDLINE og i -CENTRAL. Derudover skal EMAs European public assessment reports (EPAR) konsulteres. Søgetermer Både indekseret (fx MESH) og fritekstsøgning skal anvendes. Søgningen skal inkludere lægemidlets handelsnavn (Spinraza) eller generiske navn (nusinersen/ionis-smnrx/isis-smnrx) og indikationen (Spinal muscular atrophy). Kriterier for udvælgelse af litteratur Vurderingen af klinisk merværdi baseres på data fra publicerede fuldtekst-artikler og data fra EMAs Scientific Discussion. Data skal derudover stemme overens med protokollens beskrivelser. Upublicerede data, og data fra fx abstracts kan fremsendes og vil indgå i vurderingen, såfremt Medicinraadet finder, at de er nødvendige for at sikre en fair sammenligning. Data skal i så fald stamme fra de forsøg, hovedpublikationerne rapporterer fra, og ansøger skal acceptere, at Medicinrådet offentliggør dem i ansøgningsskemaet og i rapporten vedr. klinisk merværdi. 5 Databehandling/analyse Resultater for de ønskede effektmål præsenteres hvor muligt. For randomiserede kontrollerede studier angives effekten efter en intention to treat analyse. For data, som ikke er publiseret i peer-reviewed tidsskrifter, ønskes tilmed information om følgende punkter for hvert studie: hvordan foregik allokering til forsøgsarmene? hvem var blindet? hvad var drop-out raten? således at det er muligt at estimere risikoen for selektion-, allokering- og informationsbias. 6 Andre overvejelser I det følgende beskrives praktiske kliniske overvejelser, som fagudvalget finder må overvejes i forbindelse med Medicinrådets anbefaling af nusinersen. Patienter som falder udenfor studiernes inklusionskriterier Fagudvalget bemærker, at der i klinisk praksis findes patienter, som aldersmæssigt falder langt udenfor inklusionskriterierne i de studier, man aktuelt har kendskab til. Man må her afvente resultaterne af evt. yderligere studier. Fagudvalget bemærker, at de studier, man aktuelt har kendskab til, har ekskluderet patienter, som har behov for respiratorisk behandling i mere end 6 timer dagligt. Fagudvalget finder, at man på denne baggrund vanskeligt kan udtale sig om effekten hos patienter, som har behov for permanent respiratorisk behandling, hvorfor man ligeledes må afvente evt. yderligere studier. Side 11 af 13

12 Vægtning af øget overlevelse ift. funktionsniveau og livskvalitet ift. igangsætning af behandling Fagudvalget finder det vigtigt, at en forventet effekt om øget overlevelse eller stabilisering af funktionsniveauet hos den individuelle patient afvejes ift. patientens aktuelle funktionsniveau og livskvalitet. Andre forbehold De randomiserede studier, fagudvalget aktuelt har kendskab til, har en kort opfølgningstid. Langtidseffekter og langtidsbivirkninger ved behandling udover 15 måneder (32 måneder for open label studies) er således ikke kendt, og det er således ikke belyst, om patienterne fortsat vil have gavn af behandlingen på længere sigt. Fagudvalget foreslår derfor, at Medicinrådet anmoder om opfølgningsdata fx efter 1-2 år med henblik på evt. revurdering af anbefalingen. 7 Referencer 1. Juul-Hansen F, Rasmussen M, Tulinius M. Skandinaviskt referenceprogram för spinal muskelatrofi Mitchell R Lunn CHW. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371(9630): Wang CH, Finkel RS, Bertini ES, Schroth M, Simonds A, Wong B, Aloysius A, Morrison L, Main M, Crawford TO, Trela A. Consensus statement for standard of care in spinal muscular atrophy. J Child Neurol. 2007;22(8): Farrar MA, Park SB, Vucic S, Carey KA, Turner BJ, Gillingwater TH, Swoboda KJ, Kiernan MC. Emerging therapies and challenges in spinal muscular atrophy. Ann Neurol Mar;81(3): TREAT-NMD SMA Europe. Briefing Document to the Clinical Trial Readiness in Spinal Muscular Atrophy (SMA) SMA Europe, TREAT-NMD and European Medicines Agency meeting. Newcastle: TREAT-NMD SMA Europe; RehabiliteringsCenter for Muskelsvind SMA II. 7. RehabiliteringsCenter for Muskelsvind SMA III. 8. Finkel RS, Chiriboga CA, Vajsar J, Day JW, Montes J, De Vivo DC, Yamashita M, Rigo F, Hung G, Schneider E, Norris DA, Xia S, Bennett CF, Bishop KM. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;6736(16): FDA. SPINRAZA (nusinersen) injection, for intrathecal use Side 12 af 13

13 Bilag Medicinrådets fagudvalg vedrørende spinal muskelatrofi Navn: Kirsten Svenstrup Overlæge, ph.d. Lise Lotte Bjerregaard Overlæge Charlotte Olesen Overlæge, ph.d. Anette Torvin Møller Overlæge, ph.d. Niels Illum Specialeansvarlig overlæge Helle Thagesen Overlæge Peter Born Overlæge, ph.d. Helle Holst Overlæge, klinisk lektor, ph.d. Søren Bisgård Johansen Farmaceut Afventer udpegning Udpeget a:f LVS og Dansk Neurologisk Selskab Region Nordjylland Region Midtjylland Region Midtjylland Region Syddanmark Region Sjælland Region Hovedstaden Dansk Selskab for Klinisk Farmakologi (DSKF) Dansk Selskab for Sygehusapoteksledelse (DSS) Dansk Pædiatrisk Selskab Medicinrådets sekretariat Projekt- og metodeansvarlig: Dorte Glintborg Mail: Mobil: Medicinrådet Dampfærgevej København Ø Fagudvalgskoordinator: Ilse Linde Mail: Mobil: Side 13 af 13

Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi af nusinersen til spinal muskelatrofi

Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi af nusinersen til spinal muskelatrofi Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi af nusinersen til spinal muskelatrofi Handelsnavn Spinraza Generisk navn Nusinersen Firma Biogen ATC-kode Virkningsmekanisme M09AX07 Survival motor-neuron-2

Læs mere

SPINRAZA (NUSINERSEN) 5Q SPINAL MUSKELATROFI (SMA)

SPINRAZA (NUSINERSEN) 5Q SPINAL MUSKELATROFI (SMA) SPINRAZA (NUSINERSEN) 5Q SPINAL MUSKELATROFI (SMA) AMGROS 12. september 2017 Opsummering Baggrund Spinraza er et lægemiddel som har godkendt indikation til behandling af Spinal muskelatrofi (SMA). Ca.

Læs mere

Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen til patienter med 5q

Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen til patienter med 5q Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen til patienter med 5q spinal muskelatrofi Handelsnavn Spinraza Generisk navn Nusinersen Firma Biogen ATC-kode M09AX07 Virkningsmekanisme Survival

Læs mere

6 Medicinrådets kategorisering af den kliniske merværdi (Forslag til ny formulering af afsnit 6)

6 Medicinrådets kategorisering af den kliniske merværdi (Forslag til ny formulering af afsnit 6) Høringsmateriale 2/2: Høring over forslag til ændring afsnit 6 vedrørende kategorisering af klinisk merværdi i Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af psykotiske tilstande hos børn og unge

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af psykotiske tilstande hos børn og unge Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af psykotiske tilstande Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er et rådgivende udvalg, som udarbejder

Læs mere

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE Bilag 5: Checkliste Andres et.al. SfR Checkliste 2: Randomiserede kontrollerede undersøgelser Forfatter, titel: Andres D et al.: Randomized double-blind trial of the effects of humidified compared with

Læs mere

Medicinrådet seneste nyt!

Medicinrådet seneste nyt! Medicinrådet seneste nyt! VELKOMST Status på arbejdet med Medicinrådet Faglig og økonomisk metode Tidsplan for opstart af Medicinrådet Det videre forløb Medicinrådet og tværregionalt forum for koordination

Læs mere

Udarbejdelse af kliniske retningslinjer: Systematisk og kritisk læsning

Udarbejdelse af kliniske retningslinjer: Systematisk og kritisk læsning Udarbejdelse af kliniske retningslinjer: Systematisk og kritisk læsning Første del: det fokuserede spørgsmål DMCG-PAL, 8. april 2010 Annette de Thurah Sygeplejerske, MPH, ph.d. Århus Universitetshospital

Læs mere

Lægemidlernes vej gennem Medicinrådet. Tirsdag den 20. december 2016 kl

Lægemidlernes vej gennem Medicinrådet. Tirsdag den 20. december 2016 kl Lægemidlernes vej gennem Medicinrådet Tirsdag den 20. december 2016 kl. 16-18 Velkommen Danske Regioner Status Medicinrådet Lægemidlernes vej gennem Medicinrådet: Nye lægemidler og nye indikationer Ansøgning,

Læs mere

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet.

Læs mere

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE Bilag 8: Checkliste Estey SfR Checkliste 2: Randomiserede kontrollerede undersøgelser Forfatter, titel: Estey, William: Subjective Effects og Dry versus Humidified Low Flow Oxygen Tidsskrift, år: Respiratory

Læs mere

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE Bilag 7: Checkliste Campbell et.al. SfR Checkliste 2: Randomiserede kontrollerede undersøgelser Forfatter, titel: E J Campbell, M D Baker. Subjective effects of humidification of oxygen for delivery by

Læs mere

Eftersendelse til 6. rådsmøde i Medicinrådet Onsdag den 16. august 2017

Eftersendelse til 6. rådsmøde i Medicinrådet Onsdag den 16. august 2017 Medicinrådet 2017 Side 139 af 195 Eftersendelse til 6. rådsmøde i Medicinrådet Onsdag den 16. august 2017 Nedenstående bilag skal tilføjes den udsendte dagsorden fra den 04.08.2017. Det er noteret under

Læs mere

Kommissorium for Medicinrådets fagudvalg vedrørende gigtsygdomme

Kommissorium for Medicinrådets fagudvalg vedrørende gigtsygdomme Kommissorium for Medicinrådets fagudvalg vedrørende gigtsygdomme 1. Baggrund for fagudvalget 1.1 På baggrund af erfaringerne med RADS og KRIS oprettede Danske Regioner den 15. december 2016 Medicinrådet

Læs mere

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af metastatisk kastrationsresistent prostatacancer, mcrpc

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af metastatisk kastrationsresistent prostatacancer, mcrpc Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af metastatisk kastrationsresistent prostatacancer, mcrpc Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,

Læs mere

Hvornår er antipsykotisk medicin nødvendig?

Hvornår er antipsykotisk medicin nødvendig? Hvornår er antipsykotisk medicin nødvendig? Hvordan kan forbruget af antipsykotisk medicin nedsættes? Demensdagene 8.-9.5.2017 Annette Lolk Psykiatrisk afd. Odense og Demensklinikken OUH Hvad siger Sundhedsstyrelsen?

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer

Læs mere

Behandlingsvejledning for behandling af patienter med myelomatose

Behandlingsvejledning for behandling af patienter med myelomatose Behandlingsvejledning for behandling af patienter med myelomatose Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene

Læs mere

Effekten af et ventelistekontrolleret psykologisk behandlingsprogram for børn med juvenil idiopatisk artrit og deres forældre

Effekten af et ventelistekontrolleret psykologisk behandlingsprogram for børn med juvenil idiopatisk artrit og deres forældre Effekten af et ventelistekontrolleret psykologisk behandlingsprogram for børn med juvenil idiopatisk artrit og deres forældre v/ Johanne H. Jeppesen Cand. Psych. Ph.d. studerende Psykologisk Institut,

Læs mere

Om GCP. Birgitte Vilsbøll Hansen GCP-koordinator Leder af GCP-enheden i København

Om GCP. Birgitte Vilsbøll Hansen GCP-koordinator Leder af GCP-enheden i København Om GCP Birgitte Vilsbøll Hansen GCP-koordinator Leder af GCP-enheden i København Hvad står GCP for? GCP = Good Clinical Practice (Good Clinical Trial Practice) Lidt historie... 1964 World Medical Association

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,

Læs mere

1. Indledning Danske Regioner har iværksat en række initiativer på medicinområdet for at sikre en effektiv anvendelse af især sygehusmedicin.

1. Indledning Danske Regioner har iværksat en række initiativer på medicinområdet for at sikre en effektiv anvendelse af især sygehusmedicin. N O T A T Model for vurdering af lægemidler 04-04-2016 Sag nr. 16/551 Dokumentnr. 13982/16 Thomas Birk Andersen Ann Vilhelmsen 1. Indledning Danske Regioner har iværksat en række initiativer på medicinområdet

Læs mere

Behandlingsvejledning for metastaserende malignt melanom

Behandlingsvejledning for metastaserende malignt melanom Behandlingsvejledning for metastaserende malignt melanom Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene udarbejder

Læs mere

Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. juni 2017.

Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. juni 2017. Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. juni 2017. Medicinrådet har ikke taget stilling

Læs mere

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER BILAG 4 Bilag 4 Evidenstabel Forfatter År Studietype Studiets Befolkningstype Intervention Resultat Kommentarer kvalitet Escalante et Gong, Shun et 2014 RCT, crossover 2014 Metaanalys e + 42 kvinder med

Læs mere

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af akromegali forårsaget af hypofysetumor

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af akromegali forårsaget af hypofysetumor Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af akromegali forårsaget af hypofysetumor Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for tromboseprofylakse til parenkymkirurgiske patienter

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for tromboseprofylakse til parenkymkirurgiske patienter Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for tromboseprofylakse til parenkymkirurgiske patienter Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af akromegali forårsaget af hypofysetumor

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af akromegali forårsaget af hypofysetumor Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af akromegali forårsaget af hypofysetumor Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne,

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af multipel sklerose

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af multipel sklerose Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der

Læs mere

Afgørelse vedr. KO-2016-1089 reklamemateriale vedr. Aubagio (teriflunomid).

Afgørelse vedr. KO-2016-1089 reklamemateriale vedr. Aubagio (teriflunomid). København, den 23. marts 2016 AFGØRELSE Afgørelse vedr. KO-2016-1089 reklamemateriale vedr. Aubagio (teriflunomid). Granskningsmandspanelet har dags dato truffet følgende afgørelse i klagesagen imellem

Læs mere

Invitation til møde med RADS Fagudvalg for medicinsk behandling af myelomatose

Invitation til møde med RADS Fagudvalg for medicinsk behandling af myelomatose Til leverandørerne 2013.09.20 Invitation til møde med RADS Fagudvalg for medicinsk behandling af myelomatose Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin (RADS) har nedsat ovenanførte fagudvalg jf. Danske

Læs mere

Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi

Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi Version 1.1 Indhold 1 Introduktion... 2 1.0 Om metodehåndbogen...

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af kronisk hepatitis C infektion Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Myelomatose

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Myelomatose Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Myelomatose Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,

Læs mere

2. Medicinrådets formål Medicinrådets formål kan opsummeres som følgende tre punkter:

2. Medicinrådets formål Medicinrådets formål kan opsummeres som følgende tre punkter: N O T A T Modelbeskrivelse for ny medicinorganisation 1. Indledning Dette notat beskriver modellen for en ny medicinorganisation, som bygger videre på erfaringerne fra regionernes to eksisterende medicinråd,

Læs mere

Vurdering af det Randomiserede kliniske forsøg RCT

Vurdering af det Randomiserede kliniske forsøg RCT Vurdering af det Randomiserede kliniske forsøg RCT Evidensbaseret Praksis DF Region Nord Marts 2011 Jane Andreasen, udviklingsterapeut og forskningsansvarlig, MLP. Ergoterapi- og fysioterapiafdelingen,

Læs mere

Hvilke regulatoriske krav er der til kliniske forsøg, når børn udgør patientgruppen?

Hvilke regulatoriske krav er der til kliniske forsøg, når børn udgør patientgruppen? Hvilke regulatoriske krav er der til kliniske forsøg, når børn udgør patientgruppen? Lone Ekstrøm Ragn, RA/QA Konsulent Tirsdag den 17. juni 2014, 17.10 17.30 Ragn Regulatory Consulting Børn som forsøgsdeltagere

Læs mere

ALS FORSKNING: GENER OG PIPELINE MEDICIN. Páll Karlsson. Ph.d. Med. Danish Pain Research Center Dept. of Neurology Aarhus University Hospital

ALS FORSKNING: GENER OG PIPELINE MEDICIN. Páll Karlsson. Ph.d. Med. Danish Pain Research Center Dept. of Neurology Aarhus University Hospital : GENER OG PIPELINE MEDICIN Ph.d. Med. Danish Pain Research Center Dept. of Neurology Aarhus University Hospital OSLO, 24 OKTOBER 2015 1 AARHUS M.Sc. i neuro-biologi (2009) fra Aarhus Ph.d. i medicin (2013)

Læs mere

Behandlingsvejledning for behandling af patienter med Myelomatose

Behandlingsvejledning for behandling af patienter med Myelomatose Behandlingsvejledning for behandling af patienter med Myelomatose Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene

Læs mere

Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ataluren til behandling af Duchennes muskeldystrofi

Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ataluren til behandling af Duchennes muskeldystrofi Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ataluren til behandling af Duchennes muskeldystrofi Handelsnavn Translarna Generisk navn Ataluren Firma PTC Therapeutics ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis

Læs mere

Forbrug af antipsykotika i Danmark

Forbrug af antipsykotika i Danmark Forbrug af antipsykotika i Danmark Demensdagene 2013 Annette Lolk Specialeansvarlig overlæge ph.d. Demensklinikken, OUH og Psykiatrisk afd. P - Odense 2004 Sundhedsstyrelsen: Indskærper landets læger at

Læs mere

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER BILAG 7 Bilag 7. Evidenstabel Forfatter og år Studiedesig n Intervention Endpoint/ målepunkter Resultater Mulige bias/ confounder Konklusion Komm entar Eviden s- styrke/ niveau Daniel s et al 2011 Randomisere

Læs mere

Intravitreal angiostatisk behandling af neovaskulær (våd) aldersrelateret maculadegeneration (anti-vegf-behandling)

Intravitreal angiostatisk behandling af neovaskulær (våd) aldersrelateret maculadegeneration (anti-vegf-behandling) TIL MODTAGERNE PÅ VEDLAGTE LISTE Intravitreal angiostatisk behandling af neovaskulær (våd) aldersrelateret maculadegeneration (anti-vegf-behandling) Neovaskulær (våd) aldersrelateret maculadegeneration

Læs mere

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE Bilag 3: Inkluderede studier De inkluderede studiers evidensniveau og styrke er vurderet udfra det klassiske medicinske evidenshierarki. Publikation Evidensniveau Evidensstyrke Metaanalyse, systematisk

Læs mere

Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af primær progressiv multipel sklerose

Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af primær progressiv multipel sklerose Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af primær progressiv multipel sklerose Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA

Læs mere

Ansøgningsskema til Regionernes Medicinpulje

Ansøgningsskema til Regionernes Medicinpulje Ansøgningsskema til Regionernes Medicinpulje Baggrund Danske Regioners bestyrelse har etableret en uafhængig forskningspulje på medicinområdet. Puljens størrelse er 22 mio. kr. i 2015 og ansøgningsfristen

Læs mere

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER BILAG 3 Bilag 3. SfR Checkliste. Kilde 14 SfR Checkliste 2: Randomiserede kontrollerede undersøgelser Forfatter, titel: Daniels J, Sun S, Zafereo J, Minhajuddin A, Nguyen C, Obel O, Wu R, Joglar J. Prevention

Læs mere

Salget af ADHD-medicin fra 2002-2011

Salget af ADHD-medicin fra 2002-2011 Salget af ADHD-medicin fra 2002-2011 Indhold RESUMÉ... 1 INDLEDNING... 1 LÆGEMIDLER PÅ MARKEDET... 2 RESULTATER... 3 FORTSAT MARKANT STIGNING I ANTAL BRUGERE... 3 ANTALLET AF 6-12 ÅRIGE I BEHANDLING STAGNERER...

Læs mere

Træthed efter apopleksi

Træthed efter apopleksi Træthed efter apopleksi, Apopleksiafsnit F2, Århus Universitetshospital, Århus Sygehus Træthed efter apopleksi Hyppigt problem, som er tilstede hos 39-72 % af patienterne (Colle 2006). Der er meget lidt

Læs mere

Behandlingsvejledning for behandling af kronisk hepatitis C infektion

Behandlingsvejledning for behandling af kronisk hepatitis C infektion Behandlingsvejledning for behandling af kronisk hepatitis C infektion Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene

Læs mere

Hvad vil det sige at udarbejde en klinisk retningslinje?

Hvad vil det sige at udarbejde en klinisk retningslinje? Hvad vil det sige at udarbejde en klinisk retningslinje? Maiken Bang Hansen, Cand.scient.san.publ, akademisk medarbejder i DMCG-PAL og CKR Opstartsmøde for kliniske retningslinjer 2013 26. November 2012

Læs mere

Behandlingsvejledning med lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastatisk kastrationsresistent prostatacancer, mcrpc

Behandlingsvejledning med lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastatisk kastrationsresistent prostatacancer, mcrpc Behandlingsvejledning med lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastatisk kastrationsresistent prostatacancer, mcrpc Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er

Læs mere

Høringsnotat - national klinisk retningslinje for øvre dysfagi opsporing, udredning og udvalgte indsatser

Høringsnotat - national klinisk retningslinje for øvre dysfagi opsporing, udredning og udvalgte indsatser NOTAT Høringsnotat - national klinisk retningslinje for øvre dysfagi opsporing, udredning og udvalgte indsatser Sundhedsstyrelsen har udarbejdet en national klinisk retningslinje for øvre dysfagi opsporing,

Læs mere

Det fokuserede kliniske spørgsmål

Det fokuserede kliniske spørgsmål UCSF FORSKERKURSUS For Sundhedsfaglige Professionsbachelorer 2011-2012 Det fokuserede kliniske spørgsmål PICO model til formulering af fokuserede kliniske spørgsmål Mary Jarden sygeplejerske, cand.cur.,

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for anti-her2 behandling af brystkræft

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for anti-her2 behandling af brystkræft Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for anti-her2 behandling af brystkræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der

Læs mere

1. Årlig revidering af Skabelon og Manual til udformning af kliniske retningslinjer

1. Årlig revidering af Skabelon og Manual til udformning af kliniske retningslinjer Referat: 19. januar 2012 7. Møde i Videnskabelig Råd Center for Kliniske Retningslinjer Dato. Den 19. januar kl. 11.00-15.00 Deltagere: Svend Sabroe, Preben Ulrich Pedersen, Mette Kildevæld Simonsen, Erik

Læs mere

Projektbeskrivelse for undersøgelsen:

Projektbeskrivelse for undersøgelsen: Projektbeskrivelse for undersøgelsen: Sammenhænge mellem spiseforstyrrelser og personlighedsforstyrrelser hos unge Projektforankring og projektgruppe Projektet foregår ved Psykiatrisk Forskningsenhed i

Læs mere

Behandlingsvejledning vedrørende medicinsk behandling af børn og unge med psykotiske tilstande

Behandlingsvejledning vedrørende medicinsk behandling af børn og unge med psykotiske tilstande Behandlingsvejledning vedrørende medicinsk behandling af børn og unge med psykotiske tilstande Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er et rådgivende udvalg, som udarbejder

Læs mere

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af psykotiske tilstande

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af psykotiske tilstande Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af psykotiske tilstande Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er et rådgivende udvalg, som udarbejder udkast til behandlingsvejledning

Læs mere

1. Baggrund Danske Regioners bestyrelse har den 4. februar 2016 besluttet en ny medicinmodel. Hovedprincipperne beskrives nedenfor.

1. Baggrund Danske Regioners bestyrelse har den 4. februar 2016 besluttet en ny medicinmodel. Hovedprincipperne beskrives nedenfor. N O T A T 05-02-2015 Sagsnr. 15/1370 Dok.nr. 7114/16 Ny model for vurdering af lægemidler 1. Baggrund Danske Regioners bestyrelse har den 4. februar 2016 besluttet en ny medicinmodel. Hovedprincipperne

Læs mere

ID nummer 30.3 Medicineringsforløb ved sektorovergange.

ID nummer 30.3 Medicineringsforløb ved sektorovergange. ID nummer 30.3 Medicineringsforløb ved sektorovergange. Titel og reference Kategori Formål Resultatmål Metode The Value of Inpatient Pharmaceutical Counselling to Elderly Patients prior to Discharge Al-Rashed

Læs mere

Notat om midler mod Alzheimers sygdom i Danmark

Notat om midler mod Alzheimers sygdom i Danmark Notat om midler mod Alzheimers sygdom i Danmark En kortlægning af forbruget af demensmidler i perioden 1997-2003 9. oktober, 2003 Indhold Resumé Baggrund Datamateriale og metode Resultater Omsætning og

Læs mere

Ændringer til produktresuméet og indlægssedlen fremlagt af Det Europæiske Lægemiddelagentur

Ændringer til produktresuméet og indlægssedlen fremlagt af Det Europæiske Lægemiddelagentur Bilag II Ændringer til produktresuméet og indlægssedlen fremlagt af Det Europæiske Lægemiddelagentur Dette produktresumé og denne indlægssedel er resultatet af referralproceduren. Produktinformationen

Læs mere

Historisk. Behandlingsvejledning vedr. specifik medicinsk behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH) hos voksne

Historisk. Behandlingsvejledning vedr. specifik medicinsk behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH) hos voksne Behandlingsvejledning vedr. specifik medicinsk behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH) hos voksne Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,

Læs mere

Nationale referenceprogrammer og SFI

Nationale referenceprogrammer og SFI Nationale referenceprogrammer og SFI Lisbeth Høeg-Jensen Sekretariatet for Referenceprogrammer, Center for Evaluering og Medicinsk Teknologivurdering www.sst.dk/sfr Sekretariatet for Referenceprogrammer

Læs mere

ICH Guideline fra European Stroke Organisation

ICH Guideline fra European Stroke Organisation ICH Guideline fra European Stroke Organisation Hanne Christensen, professor, overlæge, dr.med., FESO Tilknytning (seneste 2 år) Medlem af ESO s guideline udvalg, medforfatter på flere guidelines Formand

Læs mere

Ulighed i sundhed Seminar for læger i alkohol- og stofmisbrugsbehandlingen. Knut Borch-Johnsen Vicedirektør, dr.med Holbæk Sygehus

Ulighed i sundhed Seminar for læger i alkohol- og stofmisbrugsbehandlingen. Knut Borch-Johnsen Vicedirektør, dr.med Holbæk Sygehus Ulighed i sundhed Seminar for læger i alkohol- og stofmisbrugsbehandlingen Knut Borch-Johnsen Vicedirektør, dr.med Holbæk Sygehus Ulighed i Sundhed Something is rotten in the state of Denmark Forebyggende

Læs mere

Historisk. Konklusion vedr. lægemidlerne. RADS Behandlingsvejledning for anti-her2 behandling af brystkræft Side 1 af 6

Historisk. Konklusion vedr. lægemidlerne. RADS Behandlingsvejledning for anti-her2 behandling af brystkræft Side 1 af 6 Behandlingsvejledning for anti-her2 behandling af brystkræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene

Læs mere

Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nivolumab til behandling af urotelialt karcinom

Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nivolumab til behandling af urotelialt karcinom Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nivolumab til behandling af urotelialt karcinom Handelsnavn Opdivo Generisk navn Nivolumab Firma Bristol Myers Squibb ATC kode L01XC17 Virkningsmekanisme

Læs mere

Lars Vedel Kessing (formand) René Ernst Nielsen Erik Roj Larsen Piotr Machowski John Teilmann Larsen Jørn Lindholdt Bent Kawa

Lars Vedel Kessing (formand) René Ernst Nielsen Erik Roj Larsen Piotr Machowski John Teilmann Larsen Jørn Lindholdt Bent Kawa Fagudvalget Lars Vedel Kessing (formand) professor, overlæge, dr.med. Dansk Psykiatrisk Selskab René Ernst Nielsen, Konst. 1. reservelæge i psykiatri, ph.d. Region Nordjylland Erik Roj Larsen, Uddannelsesansvarlige

Læs mere

Metodevejledning for omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer i hospitalssektoren

Metodevejledning for omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer i hospitalssektoren Metodevejledning for omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer i hospitalssektoren Indholdsfortegnelse 1 Indledning... 2 2 Metodevejledning for omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer

Læs mere

NeuroBloc Botulismetoksin type B injektionsvæske, opløsning 5.000 E/ml

NeuroBloc Botulismetoksin type B injektionsvæske, opløsning 5.000 E/ml NeuroBloc Botulismetoksin type B injektionsvæske, opløsning 5.000 E/ml Vigtig sikkerhedsinformation til læger Formålet med denne vejledning er at informere læger, der er godkendt til at ordinere og administrere

Læs mere

Historisk. A (J05 AF) B (J05AF) C (J05AG el. J05AE el. J05AX) efavirenz eller. eller lamivudin

Historisk. A (J05 AF) B (J05AF) C (J05AG el. J05AE el. J05AX) efavirenz eller. eller lamivudin Behandlingsvejledning for terapiområde HIV, AIDS Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene udarbejder

Læs mere

Dansk Selskab for Medicinsk Genetik s (DSMG) politik vedrørende klinisk anvendelse af genomisk sekventering

Dansk Selskab for Medicinsk Genetik s (DSMG) politik vedrørende klinisk anvendelse af genomisk sekventering Dansk Selskab for Medicinsk Genetik s (DSMG) politik vedrørende klinisk anvendelse af genomisk sekventering De sidste 10 års store fremskridt indenfor gensekventeringsteknologi har gjort det muligt at

Læs mere

Effects of Strattera (atomoxetine) on blood pressure and heart rate from review of MAH clinical trial database.

Effects of Strattera (atomoxetine) on blood pressure and heart rate from review of MAH clinical trial database. Effects of Strattera (atomoxetine) on blood pressure and heart rate from review of MAH clinical trial database. Final SmPC and PL wording agreed by PhVWP November 2011 PRODUKTRESUMÉ 4.2 Dosering og indgivelsesmåde

Læs mere

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling med tyrosinkinaseinhibitorer (TKI) ved kronisk myeloid leukæmi (CML)

Behandlingsvejledning for medicinsk behandling med tyrosinkinaseinhibitorer (TKI) ved kronisk myeloid leukæmi (CML) Behandlingsvejledning for medicinsk behandling med tyrosinkinaseinhibitorer (TKI) ved kronisk Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der

Læs mere

Kjers. sygdom. Nyt fra forskningsfronten. Et studie der søger at påvise årsager til og behandling af denne hidtil uhelbredelige øjensygdom

Kjers. sygdom. Nyt fra forskningsfronten. Et studie der søger at påvise årsager til og behandling af denne hidtil uhelbredelige øjensygdom Kjers Nyt fra forskningsfronten sygdom Gitte Juul Almind Reservelæge, ph.d.-stud. Kennedy Centret Illustrationer: Mediafarm arvelig synsnerveskrumpning (ADOA - Autosomal Dominant Opticus Atrofi) Et studie

Læs mere

Kliniske retningslinjer en bro mellem teori og praksis

Kliniske retningslinjer en bro mellem teori og praksis Kliniske retningslinjer en bro mellem teori og praksis /Palle Larsen, Center for Kliniske Retningslinjer. Cand. Cur. Ph.d.-studerende, Institut for Folkesundhed, Afdeling for Sygeplejevidenskab, Aarhus

Læs mere

Human interleukin-17 receptor A (IL-17RA) antagonist. Subkutan injektion 210 mg i uge 0, 1, 2 og herefter hver 2. uge

Human interleukin-17 receptor A (IL-17RA) antagonist. Subkutan injektion 210 mg i uge 0, 1, 2 og herefter hver 2. uge Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af brodalumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis hos voksne som er kandidater til 2. generations immunmodulerende behandling Handelsnavn

Læs mere

Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin Gældende fra 28. september 2016 Version: 3.1 Dok.nr: Offentliggjort: November 2016

Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin Gældende fra 28. september 2016 Version: 3.1 Dok.nr: Offentliggjort: November 2016 Behandlingsvejledning for 2. generations immunmodulerende lægemidler til behandling af psoriasis (Tidligere kaldt biologisk behandling af dermatologiske lidelser) Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af

Læs mere

Evaluering af besætningsansvarliges adgang til behandling af kælvningsfeber (mælkefeber) hos køer Thomsen, Peter Thorup; Houe, Hans

Evaluering af besætningsansvarliges adgang til behandling af kælvningsfeber (mælkefeber) hos køer Thomsen, Peter Thorup; Houe, Hans university of copenhagen Evaluering af besætningsansvarliges adgang til behandling af kælvningsfeber (mælkefeber) hos køer Thomsen, Peter Thorup; Houe, Hans Publication date: 2013 Document Version Peer-review

Læs mere

Velkommen til Lægedage

Velkommen til Lægedage Velkommen til Lange medicinlister så stop dog Program 09.00 09.05 Indledning 09.05 10.30 Cases (hjerte/kar og CNS) 10.30 11.00 Kaffepause 11.00 11.35 Effektmål 11.35 12.50 Case opsamling praktisk (inkl

Læs mere

Udarbejdelse af en klinisk retningslinje

Udarbejdelse af en klinisk retningslinje Udarbejdelse af en klinisk retningslinje Maiken Bang Hansen, Cand.scient.san.publ, akademisk medarbejder i DMCG-PAL og CKR Årsmøde i DMCG-PAL 2013 6. marts 2013 Hvad er en klinisk retningslinje Et dokument,

Læs mere

Resultater fra Lifs og Dansk Bioteks undersøgelse af kliniske forskningsaktiviteter i Danmark 2014

Resultater fra Lifs og Dansk Bioteks undersøgelse af kliniske forskningsaktiviteter i Danmark 2014 Resultater fra Lifs og Dansk Bioteks undersøgelse af kliniske forskningsaktiviteter i Danmark 2014 August 2015 2 Indholdsfortegnelse 1. Formål og baggrund 3 2. Samlede konklusioner - Medlemmer af Lif og

Læs mere

Hvordan kan en ernæringsprofessionel indsamle data til ernæringsvurdering?

Hvordan kan en ernæringsprofessionel indsamle data til ernæringsvurdering? SNAPShot. Trin 1. Ernæringsvurdering Hvad er formålet med ernæringsvurdering? Systematisk indsamling, analyse og fortolkning af data fra klienten, pårørende, andre omsorgspersoner og behandlere med henblik

Læs mere

Kommissorium for udarbejdelse af national klinisk retningslinje for udredning og behandling af epilepsi hos børn og unge

Kommissorium for udarbejdelse af national klinisk retningslinje for udredning og behandling af epilepsi hos børn og unge KOMMISSORIUM Kommissorium for udarbejdelse af national klinisk retningslinje for udredning og behandling af epilepsi hos børn og unge 16. juni 2014 j.nr. 4-1013-43/1/kla Baggrund og formål Ca. 55.000 danskere

Læs mere

VALIDEREDE MÅLEREDSKABER GÅ-HJEM-MØDE I DANSK EVALUERINGSSELSKAB 16. MAJ 2017

VALIDEREDE MÅLEREDSKABER GÅ-HJEM-MØDE I DANSK EVALUERINGSSELSKAB 16. MAJ 2017 VALIDEREDE MÅLEREDSKABER GÅ-HJEM-MØDE I DANSK EVALUERINGSSELSKAB 16. MAJ 2017 FOKUSPUNKTER Konteksten pres for sikker viden Betingelser og implikationer for målinger Hvad er validerede måleinstrumenter?

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for farmakologisk tromboseprofylakse til medicinske patienter

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for farmakologisk tromboseprofylakse til medicinske patienter Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for farmakologisk Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet.

Læs mere

Hvor megen gavn får patienten af den medicinske behandling?

Hvor megen gavn får patienten af den medicinske behandling? Klaus Johansen RATIONEL FARMAKOTERAPI 1105 Hvor megen gavn får patienten af den medicinske behandling? Man kan fremover ikke nøjes med at meddele patienten, at kolesteroltallet er for højt, udskrive en

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af kronisk hepatitis B

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af kronisk hepatitis B Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af kronisk hepatitis B Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der

Læs mere

Eksperimenter. Kim Overvad Afdeling for Epidemiologi Institut for Folkesundhed Aarhus Universitet Marts 2011

Eksperimenter. Kim Overvad Afdeling for Epidemiologi Institut for Folkesundhed Aarhus Universitet Marts 2011 Eksperimenter Kim Overvad Afdeling for Epidemiologi Institut for Folkesundhed Aarhus Universitet Marts 2011 Epidemiologiske studier Observerende studier beskrivende (populationer) regional variation migrations

Læs mere

Modtagelse af svært tilskadekomne.

Modtagelse af svært tilskadekomne. Modtagelse af svært tilskadekomne. Siden 1996 har vi på Odense Universitetshospital haft en særlig registrering af svært tilskadekomne, både fra trafikuheld og fra øvrige ulykker. Disse registreringer

Læs mere

Notat vedrørende høringssvar til national klinisk retningslinje for behandling af emotionel ustabil personlighedsstruktur, borderline type

Notat vedrørende høringssvar til national klinisk retningslinje for behandling af emotionel ustabil personlighedsstruktur, borderline type Dato 7. april 2015 Sagsnr. 4-1013-47/2 behj behj@sst.dk Notat vedrørende høringssvar til national klinisk retningslinje for behandling af emotionel ustabil personlighedsstruktur, borderline type Sundhedsstyrelsens

Læs mere

Referat af 21. møde i Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS) den 6. september 2016 klokken 15-18

Referat af 21. møde i Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS) den 6. september 2016 klokken 15-18 Den 21. september 2016 Dok. nr.: 265248 Referat af 21. møde i Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS) den 6. september 2016 klokken 15-18 Tilstedeværende medlemmer Steen Werner Hansen

Læs mere

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE

CENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE Bilag 8 Side 1 Side 2 Konklusion COMFORTneo er specielt udviklet til at måle smerter på nyfødte børn. Den er en videreudvikling COMFORT skalaen {Ambuel, 1992 1341}, Denne skala er kendt og brugt på danske

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af kronisk hepatitis B

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af kronisk hepatitis B Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af kronisk hepatitis B Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. juni 2017. Medicinrådet har ikke taget stilling

Læs mere

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af multipel sklerose

Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af multipel sklerose Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der

Læs mere

PIGER MED ADHD NEUROPSYKOLOGISKE OG SOCIALE ASPEKTER. Dorte Damm

PIGER MED ADHD NEUROPSYKOLOGISKE OG SOCIALE ASPEKTER. Dorte Damm PIGER MED ADHD NEUROPSYKOLOGISKE OG SOCIALE ASPEKTER Dorte Damm Projekt deltagere Dorte Damm Per Hove Thomsen Ellen Stenderup Lisbeth Laursen Rikke Lambek Piger med ADHD Underdiagnosticeret gruppe Få studier

Læs mere

Har kliniske retningslinjer betydning for kvalitet af sygepleje - et systematisk litteraturstudie

Har kliniske retningslinjer betydning for kvalitet af sygepleje - et systematisk litteraturstudie Har kliniske retningslinjer betydning for kvalitet af sygepleje - et systematisk litteraturstudie Trine A. Horsbøl, cand. cur. Preben Ulrich Pedersen, lektor, phd. Center for Kliniske Retningslinjer Baggrund

Læs mere

Traumatologisk forskning

Traumatologisk forskning Traumatologisk forskning Anders Troelsen A-kursus, Traumatologi, Odense, September 2013 Hvorfor forskning? Hvilken behandlingsstrategi er bedst? Hvilket resultat kan forventes? Hvilke komplikationer er

Læs mere