Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ataluren til behandling af Duchennes muskeldystrofi
|
|
- Tobias Gregersen
- 6 år siden
- Visninger:
Transkript
1 Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ataluren til behandling af Duchennes muskeldystrofi Handelsnavn Translarna Generisk navn Ataluren Firma PTC Therapeutics ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA-indikation Godkendelsesdato Offentliggørelsesdato Dokumentnummer Versionsnummer Fagudvalgets sammensætning og sekretariatets arbejdsgruppe M09AX03 Ataluren promoverer ribosomal gennemlæsning af mrna indeholdende indeholdende præmature stopcodons, hvilket faciliterer produktionen af fuldlængdeprotein Indgives oralt hver dag i 3 doser. Total daglig dosis på 40 mg/kg legemsvægt Behandling af Duchennes muskeldystrofi, der er forårsaget af en nonsensmutation i dystrofingenet hos ambulante patienter i alderen 5 år og derover 30. januar februar Bilag 1 Side 1 af 14
2 Indhold 1 Formål Baggrund Nuværende behandling Ataluren Kliniske spørgsmål Klinisk spørgsmål Valg af effektmål... 6 Kritiske effektmål... 7 Vigtige effektmål... 7 Mindre vigtige effektmål Litteratursøgning Databehandling/analyse Referencer Bilag 1: Sammensætning af fagudvalg og kontaktinformation til Medicinrådet Side 2 af 14
3 Forkortelser 6MWT: CI: DMD: EMA: EPAR: FVC: GRADE: HR: KRIS: nmdmd: NSAA: OR: PedsQL: PODCI: RR: 6 minutters gangtest Konfidensinterval Duchennes muskeldystrofi European Medicines Agency European public assessment report Forceret vital kapacitet System til vurdering af evidens (Grading of Recommendations Assessment, Development and Education System) Hazard Ratio Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin Duchennes muskeldystrofi forårsaget af nonsensmutation North Star Ambulatory Assessment Odds Ratio Pediatric Quality of Life Inventory Pediatric Outcomes Data Collection Instrument Relativ Risiko Side 3 af 14
4 1 Formål Protokollen har til formål at definere de kliniske spørgsmål, der ønskes belyst i vurderingen af ataluren med henblik på generel ibrugtagning til patienter med Duchennes muskeldystrofi. I protokollen angives en definition af populationer, komparator og effektmål, der skal præsenteres i den endelige ansøgning samt de metoder, der ønskes anvendt til den komparative analyse. Arbejdet med protokollen er igangsat på baggrund af den foreløbige ansøgning vedrørende ataluren modtaget den 23. oktober Protokollen danner grundlaget for den endelige ansøgning for vurderingen af den kliniske merværdi af ataluren sammenlignet med dansk standardbehandling. Alle effektmål, der er opgivet i denne protokol, skal besvares med en sammenlignende analyse mellem ataluren og placebo af både absolutte og relative værdier for de udspecificerede populationer i de angivne måleenheder (se tabel 1). Litteratursøgning og databehandling udføres som beskrevet i protokollen. 2 Baggrund Duchennes muskeldystrofi (DMD) er en af de hyppigste muskelsvindssygdomme hos børn. DMD er en progredierende sygdom, hvor der sker en tiltagende, symmetrisk svækkelse i alle kroppens muskler, fordi muskelfibrene gradvist ødelægges. Som en konsekvens heraf optræder der respiratoriske, ortopædiske, gastrointestinale, kardiale og hos nogle patienter også kognitive problemer. Alder ved symptomdebut varierer. Hos nogle ses de første tegn på sygdommen i 2-3-årsalderen, hos andre lidt senere. Svækkelse af respirations- og hjertemuskulaturen medfører i sidste ende respirations- og hjertesvigt, der fører til tidlig død [1]. Sygdommen er arvelig og forårsages af forskellige typer af mutationer på X-kromosomet i genet, der koder for proteinet dystrofin [2]. Den hyppigste årsag til DMD er deletioner/duplikationer i dystrofingenet. Hos en mindre andel (10-15 %) skyldes DMD nonsensmutationer i dystrofingenet. Dette medfører inkomplet ribosomal transskription, hvilket resulterer i varierende grader af trunkeret, ikke-funktionelt protein [3]. I Danmark findes aktuelt 157 personer i alderen 2-52 år med DMD ifølge RehabiliteringsCenter for Muskelsvinds register. Tooghalvtreds er under 18 år, hvoraf 62 % (32/52) fortsat er gående. Af disse har 9 patienter DMD forårsaget af en nonsensmutation (nmdmd). Gennemsnitsalderen for de 32 gående drenge er 9 år (2-17). På landsplan påvises 1-2 nye tilfælde af nmdmd/år. 2.1 Nuværende behandling Den nuværende medicinske behandling af nmdmd omfatter behandling med kortikosteroider, som primært sigter mod at forsinke eller mindske de komplikationer, der opstår som følge af sygdommen. Hovedparten af patienterne får steroidbehandling, men enkelte patienter fravælger steroidbehandling grundet præferencer eller bivirkninger. Den medicinske behandling suppleres med en række andre interventioner såsom fysioterapi, overvågning og støtte af hjerte- og respiratorisk funktion, ortopædiske indgreb, rygkirurgi og rehabilitering [2]. 2.2 Ataluren Ataluren er et oralt lægemiddel, som forbedrer ribosomal gennemlæsning af nonsensmutationer i forskellige gener. I nmdmd er formålet med atalurenbehandling at fremme produktion af fuld længde dystrofin og dermed genoprette dets funktion i muskelcellerne [4]. Side 4 af 14
5 Ataluren doseres som oral suspension tre gange daglig efter legemsvægt: Morgen: 10 mg/kg, middag: 10 mg/kg og aften: 20 mg/kg. Den totale døgndosis er 40 mg/kg legemsvægt. Et svar på molekylærgenetisk analyse med påvisning af nonsensmutation i dystrofingenet skal foreligge forud for behandlingsstart [5]. Ataluren gives sammen med steroidbehandling. I 2014 fik ataluren en betinget godkendelse fra det europæiske lægemiddelagentur (EMA) til behandling af ambulante patienter med nmdmd i alderen 5 år og derover. På baggrund af det daværende datagrundlag vurderede Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS) en ansøgning om ibrugtagning af ataluren som standardbehandling i Danmark. KRIS afviste brugen af ataluren som standardbehandling, men godkendte behandling i særlige tilfælde og under protokollerede rammer. To patienter har siden modtaget, og er aktuelt fortsat i behandling med, ataluren. KRIS ønskede at revurdere behandlingen når data fra et igangværende fase 3-studie forelå. En vurdering der nu er overgået til Medicinrådet. Den betingede markedsføringstilladelse blev fornyet i november 2016 med krav om yderligere at belyse balancen mellem gavnlige og uønskede virkninger i et nyt fase 3-studie. 3 Kliniske spørgsmål De kliniske spørgsmål skal indeholde specifikation af patientgruppen, interventionen, alternativet/-erne til interventionen og effektmål. 3.1 Klinisk spørgsmål 1 1. Hvad er den kliniske merværdi af ataluren til gående patienter i alderen 5 år eller derover med nmdmd? Population Gående patienter med nmdmd i alderen 5 år og derover, hvor en gående patient er defineret ved en selvstændig gangfunktion uden brug af ganghjælpemidler. Fagudvalget ønsker desuden behandlingseffekten belyst i de prædefinerede subpopulationer baseret på patienternes 6-minutters gangtest ved baseline: Patienter med en gangdistance under 300 m* Patienter med en gangdistance mellem m Patienter med en gangdistance over 400 m *for denne patientgruppe ønskes desuden en yderligere opdeling for visse effektmål, som angivet i afsnit 5. Intervention Ataluren (som beskrevet under 2.2) + nuværende behandling (som beskrevet under 2.1) Komparator Placebo + nuværende behandling (som beskrevet under 2.1) Effektmål Se tabel 1. Side 5 af 14
6 3.2 Valg af effektmål Tabel 1 summerer de valgte effektmål, deres vigtighed, mindste kliniske relevante forskel og kategori. For alle effektmål ønskes både absolutte og relative værdier, jævnfør ansøgningsskemaet. For de relative værdier vurderes den kliniske relevans (merværdi), jævnfør væsentlighedskriterierne beskrevet i Medicinrådets metodehåndbog for vurdering af nye lægemidler. De relative effektestimater kan angives i relativ risiko (RR), odds ratio (OR) eller hazard ratio (HR). Det skal begrundes i ansøgningen, hvis der afviges fra de ønskede effektmål. Tabel 1. Oversigt over valgte effektmål. For hvert effektmål er angivet deres vigtighed. For kritiske og vigtige effektmål er desuden angivet den mindste klinisk relevante forskel samt indplacering i de fire kategorier (overlevelse, alvorlige symptomer og bivirkninger, livskvalitet og ikke-alvorlige symptomer og bivirkninger). * For alle effektmål ønskes data med længst mulig opfølgningstid. Effektmål* Vigtighed Kategori Måleenhed Mindste klinisk relevante forskelle (absolutte værdier) Ændring i gangdistance fra baseline målt ved 6MWT En forskel på 30 meter Andel af patienter undgår Motorisk Alvorlige Anvendes kun til bestemmelse Kritisk en forværring på 8% fra funktion symptomer af den relative effektforskel baseline Ændring i NSAA totalscore fra baseline En forskel på 2 point Livskvalitet Lungefunktion Tab af gangfunktion Bivirkninger/ uønskede hændelser Kritisk Vigtigt Vigtigt Vigtigt Helbredsrelateret livskvalitet Alvorlige symptomer Alvorlige symptomer Alvorlige bivirkninger Gennemsnitlig ændring over tid på værktøjets totalscore - fra baseline til efter endt behandling - fra baseline til efter endt opfølgning Ændring fra baseline i FVC (udtrykt som % af normalværdien) Andel patienter der fortsat er gående efter 48 uger Andel patienter som får en eller flere alvorlige hændelser Kendte bivirkninger til ataluren som angivet i produktresumé Forskel på 0,5 SD En forskel på 2%-point En forskel på 5 %-point En forskel på 5%-point Listen over bivirkninger, deres alvorlighed og frekvens vurderes narrativt af fagudvalget Alle effektmål, der er opgivet i tabel 1, skal besvares med en sammenlignende analyse mellem ataluren og placebo af både absolutte og relative værdier og vurderes i henhold til de mindste klinisk relevante forskelle og væsentlighedskriterierne som angivet i Medicinrådets metodehåndbog. På baggrund af den indsendte foreløbige ansøgning formodes det at den samlede kliniske merværdi af ataluren baseres på en tidshorisont på 48 uger. Med mindre andet er angivet nedenfor er de mindste klinisk relevante forskelle fastsat ud fra den forventede tidshorisont på 48 uger. Side 6 af 14
7 Kritiske effektmål Motorisk funktion vurderes i forhold til den aktuelle population at være helt centralt for patienternes generelle funktionsniveau og livskvalitet og er derfor valgt som kritisk effektmål. Gående patienter er oftest karakteriseret ved velfungerende lunge- og hjertefunktion men aftagende motorisk funktion. Fagudvalget ønsker motorisk funktion vurderet ved henholdsvis 6 minutters gangtest (6MWT) og North Star Ambulatory Assessment (NSAA). 6MWT er en simpel test, der vurderer patienternes funktionstilstand. Målet med testen er, at patienten skal gå så langt som muligt på 6 minutter uden at løbe. Testen er valideret til brug hos børn fra omkring 5- års alderen. Testen har vist sig at være et mere følsomt klinisk endepunkt sammenlignet med andre simple funktions- og kvantitative muskelstyrkeundersøgelser. Foruden standardiseret beskrivelse af gangdistance, har 6MWT vist at korrelere med sygdomsprogression, skeletmuskelstyrke, grovmotoriske færdigheder, tidspunkt for tab af gangfunktion og livskvalitet. Mindste klinisk relevante forskel i 6MWT er vanskelig at angive eksakt. På baggrund af en række studier vedrørende effektmål ved DMD angiver internationalt anerkendte eksperter, at en forskel på omkring meter i 6MWT over en kort periode (<1år) er markant og betydende [6]. Fagudvalget har derfor fastsat den mindste klinisk relevante forskel til 30 meter mellem grupperne. For at fastsætte den relative effektforskel ønsker fagudvalget desuden 6MWT opgjort som andelen af patienter som i opfølgningstiden undgår en forværring på 8% fra baseline til endt opfølgning i de to behandlingsarme. NSAA er et valideret værktøj specielt udviklet til at vurdere gående drenge med DMD [7]. NSAA er opbygget af en skala med 17 elementer. Hvert element scores med enten 2, 1 eller 0, hvor scoren 2 er den bedst opnåelige score. Summen af de 17 elementer er udtryk for den totale motoriske funktionsevne og kan give anledning til en total score mellem Den årlige forværring og dermed tab af funktionsevne er aldersafhængig. Fagudvalget vurderer, baseret på deres erfaring med brugen af NSAA, at en forskel på 2 point mellem grupperne er den mindste klinisk relevante forskel over en periode på 48 uger. Livskvalitet er centralt for patienterne og betragtes af fagudvalget som et kritisk effektmål. Fagudvalget ønsker som udgangspunkt at basere vurderingen af livskvalitet på Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) som et instrument til vurdering af børns funktion og livskvalitet. Instrumentet omfatter syv dimensioner: Funktioner i overekstremiteter, mobilitet, fysisk funktion og sport, komfort (mangel på smerte), lykke, tilfredshed og forventninger. For helbredsrelateret livskvalitet anvendes ofte en mindste klinisk relevant forskel på 0,5 standarddeviationer (SD), da det historisk set har vist sig at være en relevant forskel på tværs af adskillige kroniske sygdomme og instrumenter [8]. Fagudvalget har derfor valgt at anvende en ændring på 0,5 SD mellem grupperne som den mindste klinisk relevante forskel. Den mindste klinisk relevante forskel udregnes ved brug af SD for hele studiepopulationen ved baseline. Såfremt der i alle studier ikke foreligger data på PODCI foretrækkes data fra et andet valideret instrument, som er relevant for patienter med nmdmd, eksempelvis Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Den mindste klinisk relevante forskel er også gældende for dette værktøj. Vigtige effektmål Lungefunktion vurderes i denne sammenhæng som et vigtigt effektmål, da nedsat lungefunktion hos DMD patienter er forbundet med morbiditet og nedsat levetid. Patienterne i populationen forventes at være på et stadie i deres sygdomsforløb hvor lungefunktionen fortsat er nærnormal, selvom der kan være individuel variation. Overordnet for patienterne med DMD er lungefunktion og bevarelse af denne meget afgørende. Lungefunktionen tabes i takt med nedsættelse af den generelle muskelfunktion. Fald i lungefunktion ses Side 7 af 14
8 oftest efter årsalderen, og kan medføre øget forekomst af lungeinfektioner grundet nedsat hoste kraft, ændret vejrtrækningsmønster under søvn med deraf nedsat ventilation under søvn, og gør at patienten får brug for respirationsstøttende foranstaltninger. Fagudvalget ønsker lungefunktionen vurderet ved brug af Forceret vital kapacitet (FVC). FVC er defineret som mængden af luft, der udåndes fra lungerne efter at have taget den dybest mulige indånding. Sygdommens naturhistorie viser et tab af FVC på 4-5 %- point per år [9,10]. Fagudvalget har på baggrund af dette fastsat den mindste klinisk relevante forskel til en ændring på 2 %-point mellem grupperne over 48 uger. Tab af gangfunktion er udtryk for, hvor længe patienterne opretholder deres gangfunktion. Tab af gangfunktion uden behandling med steroid indtræder før det fyldte 13. år (gennemsnit: 9 år); med steroidbehandling kan ophør af gangfunktion udskydes minimum 2 år [2]. Det har stor betydning for patientens overordnede funktionsniveau, hvis tidspunktet for tab af gangfunktion udskydes. Tab af gangfunktion er centralt for målpopulationens sygdomsforløb og samtidig prædiktivt for senere komplikationer. Fagudvalget vurderer, at tab af gangfunktion supplerer de andre effektmål for motorisk funktion, da tab af gangfunktion er et mere objektivt mål med mindre variation end de motoriske funktionstests. Fagudvalget har fastsat den mindste klinisk relevante forskel til 5 %-point mellem grupperne. Bivirkninger/uønskede hændelser har betydning for den enkelte patients livskvalitet og kompliance. Det er vigtigt, at bivirkningsprofilen belyses og er acceptabel, særligt i denne patientpopulation hvor behandlingen forventes at være langsigtet. Fagudvalget vurderer dette effektmål som vigtigt og ønsker bivirkningerne belyst ved nedenstående tre parametre. Alvorlige uønskede hændelser (serious adverse events) Andelen af patienter som oplever en eller flere alvorlige uønskede hændelser. Den mindste klinisk relevante forskel mellem grupperne er fastsat af fagudvalget til 5 %-point. Fagudvalget lægger vægt på, at patienten er alvorligt syg, men at der er lav tolerance for alvorlige hændelser, der kræver hospitalisering eller i værste tilfælde er fatale. Kendte bivirkninger Fagudvalget ønsker desuden en kvalitativ gennemgang af bivirkningstyperne med henblik på at vurdere alvorlighed, håndterbarhed og tyngde af bivirkningerne. Ansøger bedes derfor bidrage med bivirkningsdata fra både de kliniske studier samt produktresuméet for lægemidlet. Mindre vigtige effektmål Under udarbejdelsen af protokollen har fagudvalget vurderet, at nedenstående effektmål er mindre vigtige set i forhold til effektmålene i kategorierne Kritiske effektmål og Vigtige effektmål. Disse effektmål vil ikke indgå i vurderingen af den kliniske merværdi. 10 meters gangtest og trappetest (4-stair climb/4-stair descend) er relevante mål for motorisk funktion. Fagudvalget har vurderet, at 6MWT og NSAA er bedre mål for populationens funktionsniveau. Hverdagsaktiviteter (activities of daily living) er helt centrale for patienten. Fagudvalget vurderer imidlertid, at en patientpopulation der fortsat er gående, evner at udføre hverdagsaktiviteter og samtidig i dette stadie har sammenhæng til patienternes motoriske funktion. Hjertefunktion er ligeledes et relevant effektmål. I klinisk praksis fokuseres der mere på hjertet nu end tidligere hos patienter med DMD, da det er vigtigt at behandle kardiomyopati så tidligt som muligt. Det er fagudvalgets vurdering af effektmålet for den givne population og i den forventede tidshorisont er mindre egnet sammenlignet med de effektmål som fremgår i tabel 1. Side 8 af 14
9 Tid til assisteret ventilation og mortalitet anses for at være kritiske effektmål, om end ikke for at være effektive effektmål i vurderingen af ataluren i den pågældende population som kun omfatter gående. En effektiv sygdomsmodificerende behandling vil givetvis have effekt på disse effektmål, men indenfor den angivne tidshorisont og i den pågældende population må det forventes, at død og behovet for assisteret ventilation sjældent indtræder, og det anslås derfor ikke, at disse effektmål kan give nogen relevant information til vurderingen. Fagudvalget ønsker i stedet at basere vurdering på andre effektmål som motorisk funktion, lungefunktion og tab af gangfunktion som forventes at være prædiktive for de senere komplikationer. 4 Litteratursøgning Databaser for søgningen Relevant litteratur søges i databaserne MEDLINE (via PubMed eller Ovid) og CENTRAL (via Cochrane Library). Derudover skal EMAs European public assessment reports (EPAR) konsulteres for både det aktuelle lægemiddel og dets komparator(er). Søgetermer Søgningen skal inkludere det generiske navn og handelsnavnet for både det aktuelle lægemiddel og dets komparator(er), som kombineres med termer for indikationen. Søgningen skal som minimum indeholde termer, som er beskrivende for de områder, der er angivet i tabellen herunder. Både indekseret (f.eks. Medical Subject Headings, MeSH) og fritekst søgning skal anvendes. Lægemiddel/komparator(er) Ataluren, Translarna Termer for det generiske navn, handelsnavn og alternative stavemåder og eventuelle MeSH/Supplementary Concepts kombineres med OR. Blokkene til venstre og højre kombineres med AND Indikation Muscular Dystrophy, Duchenne Termer for indikationen, alternative stavemåder og eventuelle MeSH kombineres med OR. AND kan bruges, hvor flere termer skal forekomme samtidigt for at beskrive indikationen korrekt. De anvendte søgetermer, og hvordan de er blevet kombineret, dokumenteres separat for hver af de to databaser. Kriterier for udvælgelse af litteratur Der ekskluderes først på titel- og abstractniveau, dernæst ved gennemlæsning af fuldtekstartikler. Artikler, der ekskluderes ved fuldtekstlæsning, skal fremgå med forfatter, årstal og titel i en eksklusionsliste, hvor eksklusionen begrundes kort. Som udgangspunkt skal alle prospektive interventionsstudier inkluderes, der opfylder det kliniske spørgsmål, som er specificeret i protokollen. Såfremt der ikke findes randomiserede direkte sammenlignende studier, som kan belyse det kliniske spørgsmål, skal der søges efter randomiserede eller kontrollerede studier, som muliggør indirekte sammenligninger. Såfremt det ikke findes, søges efter ukontrollerede studier. Side 9 af 14
10 Den samlede udvælgelsesproces skal afrapporteres ved brug af et PRISMA-flowdiagram ( Ved usikkerheder om hvorvidt en artikel på titel- og abstract-niveau lever op til inklusions- og eksklusionskriterierne, skal der anvendes et forsigtighedsprincip til fordel for artiklen, hvorved fuldtekstartiklen vurderes. Inklusions- og eksklusionskriterier: Studier med andre populationer end de her beskrevne ekskluderes, studier som ikke rapporterer mindst et af de kritiske eller vigtige effektmål ekskluderes. Vurderingen af klinisk merværdi baseres på data fra publicerede fuldtekst-artikler og data fra EMA s EPAR. Data skal derudover stemme overens med protokollens beskrivelser. Upublicerede data, og data fra fx abstracts kan fremsendes og vil indgå i vurderingen, såfremt Medicinrådet finder, at de er nødvendige for at sikre en fair sammenligning. Data skal i så fald stamme fra de forsøg, hovedpublikationerne rapporterer fra, og ansøger skal acceptere, at Medicinrådet offentliggør dem i ansøgningsskemaet og i rapporten vedr. klinisk merværdi. 5 Databehandling/analyse De inkluderede studier og baseline-karakteristikken af studiepopulationerne beskrives i Medicinrådets ansøgningsskema. Det skal angives hvilke studier, der benyttes til at besvare hvilke kliniske spørgsmål. Alt relevant data skal som udgangspunkt ekstraheres ved brug af Medicinrådets ansøgningsskema. Der skal udføres en komparativ analyse for hvert enkelt effektmål på baggrund af relevant data fra inkluderede studier. For hvert effektmål og studie angives analysepopulation (f.eks. intention-to-treat (ITT), perprotocol) samt metode. Resultater for ITT populationen skal angives, hvis muligt, hvis komparative analyser ikke i udgangspunktet er baseret på denne population. Alle ekstraherede data skal krydstjekkes med de resultater, der beskrives i EPAR en. Findes uoverensstemmelser, gives en mulig grund herfor. Hvis ekstraherede data afviger fra de forhåndsdefinerede PICO-beskrivelser specielt i forhold til præspecificeret population og effektmål, begrundes dette. Subgruppeanalyserne, baseret på 6MWT, ønskes udført for effektmålene: motorisk funktion, livskvalitet, tab af gangfunktion og lungefunktion. For effektmålene tab af gangfunktion og lungefunktion ønsker fagudvalget en subgruppeanalyse i gruppen af patienter med dårligst gangfunktion (6MWT < 300 m ved baseline), hvor patienterne er opdelt i to grupper baseret på median 6MWT. Fagudvalget ønsker dette for at belyse behandlingseffekten i gruppen af patienter med mest fremskreden sygdom. Vurderingen af lægemidlets effekt på gangfunktion i denne gruppe af patienter er muligvis udfordret af, at patienterne forventeligt har en høj risiko for at miste gangfunktionen. Hvis data for et effektmål ikke er tilgængelig for alle deltagere i et studie, vil der ikke blive gjort forsøg på at erstatte manglende data med en meningsfuld værdi. Det vil sige, at alle analyser udelukkende baseres på tilgængelige data på individniveau. For effektmål (ORR, SAE, behandlingsstop på grund af bivirkninger og ikke-alvorlige bivirkninger) hvor det er naturligt at beregne både absolut og relativ forskel, vil den relative forskel være basis for statistiske analyser. Den absolutte forskel vil derefter blive beregnet baseret på den estimerede relative forskel for et antaget niveau på hændelsesraten i komparatorgruppen. Det antagne niveau vil afspejle det forventede niveau i Danmark ved behandling med komparator (hvis relativ risiko (RR) = 0,5 og antaget andel med Side 10 af 14
11 hændelse i komparatorgruppen er 30 %, da er den absolutte risiko reduktion (ARR) = x 0,5 = 15 %- point). Hvis der er mere end et sammenlignende studie, foretages en metaanalyse for de effektmål, hvor det er metodemæssigt forsvarligt. Hvis der ikke foreligger sammenlignende studier, kan data eventuelt syntetiseres indirekte (evt. i form af formelle netværksmetaanalyser eller ved brug af Buchers metode), hvis intervention og komparator er sammenlignet med samme alternative komparator i separate studier. Medicinrådet forbeholder sig retten til at foretage sensitivitets- og subgruppeanalyser på baggrund af studiernes validitet og relevans. For effektmål, hvor forskellige måleinstrumenter er brugt på tværs af de inkluderede studier, vil eventuelle metaanalyser blive baseret på standardized mean difference (SMD). Den estimerede SMD vil blive omregnet til den foretrukne skala for effektmålet. Til dette formål anvendes medianen af de observerede standardafvigelser i de inkluderede studier. Hvis det ikke er en mulighed at udarbejde metaanalyser (herunder netværksmetaanalyser), syntetiseres data narrativt. Studie- og patientkarakteristika samt resultater fra de inkluderede studier beskrives narrativt og i tabelform med angivelse af resultater per effektmål for både intervention og komparator(er). Forskelle i patientkarakteristika og studiekontekst (f.eks. geografi og årstal) mellem studier skal beskrives og vurderes for at afgøre, hvorvidt resultaterne er sammenlignelige. Valget af syntesemetode (metaanalyse eller narrativ beskrivelse) begrundes, og specifikke analysevalg truffet i forhold til metoden skal fremgå tydeligt. Side 11 af 14
12 6 Referencer 1. RehabiliteringsCenter for Muskelsvind. Duchennes muskeldystrofi [internet] [citeret 26. oktober 2017]. Tilgængelig fra: 2. Bushby K, Finkel R, Birnkrant DJ, Case LE, Clemens PR, Cripe L, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and pharmacological and psychosocial management. Lancet Neurol. 2010;9(1): Pichavant C, Aartsma-Rus A, Clemens PR, Davies KE, Dickson G, Takeda S, et al. Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD. Mol Ther. 2011;19(5): Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). Translarna: EPAR - Public assessment report PTC Therapeutics International Limited. Summary of Product Characteristics - Translarna Lynn S, Aartsma-Rus A, Bushby K, Furlong P, Goemans N, De Luca A, et al. Measuring clinical effectiveness of medicinal products for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2015;25(1): Scott E, Eagle M, Mayhew A, Freeman J, Main M, Sheehan J, et al. Development of a functional assessment scale for ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy. Physiother Res Int. 2012;17(2): Norman GR, Sloan JA, Wyrwich KW. Interpretation of changes in health-related quality of life: the remarkable universality of half a standard deviation. Med Care. 2003;41(5): Khirani S, Ramirez A, Aubertin G, Boulé M, Chemouny C, Forin V, et al. Respiratory muscle decline in Duchenne muscular dystrophy. Pediatr Pulmonol. 2014;49(5): Fauroux B, Quijano-Roy S, Desguerre I, Khirani S. The value of respiratory muscle testing in children with neuromuscular disease. Chest. 2015;147(2): Side 12 af 14
13 7 Bilag 1: Sammensætning af fagudvalg og kontaktinformation til Medicinrådet Medicinrådets fagudvalg vedrørende Duchennes muskeldystrofi Formand Indstillet af Charlotte Olesen LVS Overlæge Medlemmer Udpeget af Lise Lotte Bjerregaard Region Nordjylland Overlæge Karen Markussen Linnet Region Midtjylland Overlæge, ph.d. Niels Illum Region Syddanmark Specialeansvarlig overlæge Jens Erik Klint Nielsen Region Sjælland Overlæge Henrik Simonsen Region Hovedstaden Overlæge Søren Bisgård Johansen Dansk Selskab for Sygehusapoteksledelse Farmaceut Espen Jimenez Solem Dansk Selskab for Klinisk Farmakologi Overlæge, lektor, ph.d. Suzanne Lindquist Dansk Selskab for Medicinsk Genetik Overlæge Nanna Witting Dansk Neurologisk Selskab Overlæge, ph.d. Anne Helene Spannow Dansk Pædiatrisk Selskab Afdelingslæge, ph.d. Bjarne Møller-Madsen Dansk Ortopædisk Selskab Overlæge, professor Ulla Werlauff Rehabiliteringscenter for Muskelsvind Fysioterapeut, ph.d. Heidi Aagaard Rehabiliteringscenter for Muskelsvind Direktør, cheflæge 2 patientrepræsentanter Danske Patienter Medicinrådets sekretariat Medicinrådet Dampfærgevej 27-29, København Ø medicinraadet@medicinraadet.dk Side 13 af 14
14 Sekretariatets arbejdsgruppe: Jesper Skov Neergaard (projekt- og metodeansvarlig) Anette Pultera Nielsen (koordinator) Thomas Linemann (sundhedsvidenskabelig konsulent) Side 14 af 14
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi af ataluren til Duchennes muskeldystrofi
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi af ataluren til Duchennes muskeldystrofi Handelsnavn Translarna Generisk navn Ataluren Firma PTC Therapeutics ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis
Læs mere6 Medicinrådets kategorisering af den kliniske merværdi (Forslag til ny formulering af afsnit 6)
Høringsmateriale 2/2: Høring over forslag til ændring afsnit 6 vedrørende kategorisering af klinisk merværdi i Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye
Læs mereInformationsmøde 10. december Ændringer i metoden for vurdering af nye lægemidler
Informationsmøde 10. december 2018 Ændringer i metoden for vurdering af nye lægemidler Formål med i dag Introduktion til de vigtigste justeringer til metoderne Medicinrådets intention med justeringerne
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for cabozantinib til behandling af avanceret hepatocellulært karcinom
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for cabozantinib til behandling af avanceret hepatocellulært karcinom Handelsnavn Cabometyx Generisk navn Cabozantinib Firma Institut Produits Synthèse
Læs mereTillæg til Medicinrådets anbefaling af nusinersen til patienter med spinal muskelatrofi type 2
Tillæg til Medicinrådets anbefaling af nusinersen til patienter med spinal muskelatrofi type 2 Handelsnavn Spinraza Generisk navn Nusinersen Firma Biogen ATC-kode M09AX07 Virkningsmekanisme Survival motor-neuron-2
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for emicizumab til behandling af hæmofili A
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for emicizumab til behandling af hæmofili A Versionsnr: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger
Læs mereBILAG Direkte sammenligninger
BILAG 1 Lifs detaljerede bemærkninger til Høringsmateriale 1/2: Høring over forslag til ændring af afsnit 3.2 om søgestrategi i Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af primær progressiv multipel sklerose
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af primær progressiv multipel sklerose Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for brigatinib til behandling af ALKpositiv
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for brigatinib til behandling af ALKpositiv ikke-småcellet lungekræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder
Læs mereHåndbog for Medicinrådets proces og metode vedr. nye lægemidler og indikationsudvidelser. Version 2.0
Håndbog for Medicinrådets proces og metode vedr. nye lægemidler og indikationsudvidelser Version 2.0 Indhold 1 Baggrund... 3 1.1 Introduktion til metodehåndbogen... 3 1.2 Om Medicinrådet... 3 1.3 Medicinrådets
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tofacitinib til behandling af colitis ulcerosa
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tofacitinib til behandling af colitis ulcerosa Handelsnavn Xeljanz Generisk navn Tofacitinib Firma Pfizer ApS ATC-kode L04AA29 Virkningsmekanisme
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af tocilizumab til behandling af kæmpecellearteritis (GCA)
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af tocilizumab til behandling af kæmpecellearteritis (GCA) Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA Indikation
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for vonicog alfa til behandling af von Willebrand sygdom
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for vonicog alfa til behandling af von Willebrand sygdom Handelsnavn Veyvondi Generisk navn Vonicog alfa Firma Shire ATC-kode B02BD10 Virkningsmekanisme
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af rurioctocog alfa pegol til behandling af hæmofili A
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af rurioctocog alfa pegol til behandling af hæmofili A Handelsnavn Adynovi Generisk navn rurioctocog alfa pegol Firma Shire/Baxalta ATC-kode B02BD02 Virkningsmekanisme
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for vonicog alfa til behandling af von Willebrand sygdom
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for vonicog alfa til behandling af von Willebrand sygdom Handelsnavn Veyvondi Generisk navn Vonicog alfa Firma Shire ATC-kode B02BD10 Virkningsmekanisme
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af emicizumab til behandling af hæmofili A med inhibitor mod faktor VIII
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af emicizumab til behandling af hæmofili A med inhibitor mod faktor VIII Handelsnavn Hemlibra Generisk navn Emicizumab Firma Roche ATC-kode B02BX06 Virkningsmekanisme
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for damoctocog alfa pegol til behandling af hæmofili A
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for damoctocog alfa pegol til behandling af hæmofili A Handelsnavn Jivi Generisk navn Damoctocog alfa pegol Firma Bayer ATC-kode B02BD02 Virkningsmekanisme
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af ixekizumab til behandling af psoriasisartrit
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ixekizumab til behandling af psoriasisartrit Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA Indikation Godkendelsesdato
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af tofacitinib til behandling af psoriasisartrit
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af tofacitinib til behandling af psoriasisartrit Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA Indikation Godkendelsesdato
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af risankizumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis
Medicinrådets protokol for vurdering af risankizumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af nusinersen til behandling af spinal muskelatrofi
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nusinersen til behandling af spinal muskelatrofi Handelsnavn Spinraza Generisk navn Nusinersen Firma Biogen ATC kode Virkningsmekanisme N07 Survival motor-neuron-2
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for durvalumab til behandling af ikkesmåcellet
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for durvalumab til behandling af ikkesmåcellet lungekræft i stadie III Handelsnavn Imfinzi Generisk navn Durvalumab Firma AstraZeneca ATC-kode L01XC28
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for erenumab til forebyggende behandling af migræne
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for erenumab til forebyggende behandling af migræne Handelsnavn Aimovig Generisk navn Erenumab Firma Novartis Healthcare A/S ATC-kode Virkningsmekanisme
Læs mereKommissorium for Medicinrådets fagudvalg vedrørende Duchennes muskeldystrofi
Kommissorium for Medicinrådets fagudvalg vedrørende Duchennes muskeldystrofi 1. Baggrund for fagudvalget 1.1 På baggrund af erfaringerne med RADS og KRIS oprettede Danske Regioner den 15. december 2016
Læs mereHandelsnavn. Generisk navn. Firma. ATC-kode. Virkningsmekanisme. Administration/dosis. Forventet EMA-indikation
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af letermovir til forebyggelse af cytomegalovirus-reaktivering hos recipienter af allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation Handelsnavn PREVYMIS Generisk
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af ikkeplanocellulær
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af ikkeplanocellulær ikke-småcellet lungekræft Handelsnavn Keytruda Generisk navn
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af planocellulær ikkesmåcellet
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af planocellulær ikkesmåcellet lungekræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af glycopyrroniumbromid til behandling af svær sialorré (kronisk patologisk spytflåd)
Medicinrådets protokol for vurdering af glycopyrroniumbromid til behandling af svær sialorré (kronisk patologisk spytflåd) Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af velmanase alfa til behandling af alfamannosidose
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af velmanase alfa til behandling af alfamannosidose Handelsnavn Lamzede Generisk navn Velmanase alfa Firma Chiesi Farmaceutici S.p.A. ATC-kode A16AB15 Virkningsmekanisme
Læs mereHuman interleukin-17 receptor A (IL-17RA) antagonist. Subkutan injektion 210 mg i uge 0, 1, 2 og herefter hver 2. uge
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af brodalumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis hos voksne som er kandidater til 2. generations immunmodulerende behandling Handelsnavn
Læs mere1. Indledning Danske Regioner har iværksat en række initiativer på medicinområdet for at sikre en effektiv anvendelse af især sygehusmedicin.
N O T A T Model for vurdering af lægemidler 04-04-2016 Sag nr. 16/551 Dokumentnr. 13982/16 Thomas Birk Andersen Ann Vilhelmsen 1. Indledning Danske Regioner har iværksat en række initiativer på medicinområdet
Læs mereMedicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til førstelinjebehandling af uhelbredelig ikkesmåcellet
Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til førstelinjebehandling af uhelbredelig ikkesmåcellet lungekræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder
Læs mereJanssen-Cilag. Virkningsmekanisme. Administration/dosis. Forventet EMAindikationsudvidelse
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af daratumumab i kombination med bortezomib, melphalan og prednison til nydiagnosticerede patienter med knoglemarvskræft (myelomatose) Handelsnavn Darzalex
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tildrakizumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tildrakizumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af lenvatinib til hepatocellulært karcinom
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af lenvatinib til hepatocellulært karcinom Handelsnavn Lenvima Generisk navn Lenvatinib Firma Eisai ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA-indikation
Læs mereMedicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til knoglemarvskræft (myelomatose)
Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til knoglemarvskræft (myelomatose) Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af attakvis multipel sklerose
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af attakvis multipel sklerose Handelsnavn Ocrevus Generisk navn Ocrelizumab Firma Roche ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis
Læs mereMedicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til attakvis multipel sklerose
Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til attakvis multipel sklerose Versionsnr.: 1.1 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger
Læs mereMetodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi
Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi Version 1.1 Indhold 1 Introduktion... 2 1.0 Om metodehåndbogen...
Læs mereReferat af 13. møde i Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS) den 18. februar 2015
Den 25. marts 2015 Referat af 13. møde i Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS) den 18. februar 2015 Tilstedeværende medlemmer Steen Werner Hansen (formand), Peter Sørensen, Teis
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af niraparib til kræft i æggestokkene, æggelederne eller primær kræft i bughinden
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af niraparib til kræft i æggestokkene, æggelederne eller primær kræft i bughinden Handelsnavn Zejula Generisk navn Niraparib Firma Tesaro ATC-kode Virkningsmekanisme
Læs mereArbejdsdokument Evidenstabel
Arbejdsdokument Evidenstabel Dette arbejdspapir kan anvendes til kritisk gennemgang af den litteratur, der skal danne grundlag for retningslinjens anbefalinger. DMCG: DMCG-PAL Retningslinjens titel: Farmakologiske
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af C1- esterase-inhibitor til forebyggede behandling af arveligt angioødem
Medicinrådets protokol for vurdering af C1- esterase-inhibitor til forebyggede behandling af arveligt angioødem Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger
Læs mereHøringsrapport vedrørende forslag til ændringer af Medicinrådets metoder ved vurdering af nye lægemidler og indikationsudvidelser
Høringsrapport vedrørende forslag til ændringer af Medicinrådets metoder ved vurdering af nye lægemidler og indikationsudvidelser Medicinrådet fremsendte den 5. januar 2018 forslag til ændringer af Medicinrådets
Læs mereBraftovi i kombination med Mektovi. Encorafenib i kombination med binimetinib til behandling af
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af encorafenib i kombination med binimetinib til ikke-resektabel eller metastatisk modermærkekræft med BRAF V600 mutation Handelsnavn Generisk navn Firma
Læs mereMedicinrådets vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af planocellulær ikkesmåcellet
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af planocellulær ikkesmåcellet lungekræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for osimertinib til behandling af ikkesmåcellet lungekræft med aktiverende EGFRmutation
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for osimertinib til behandling af ikkesmåcellet lungekræft med aktiverende EGFRmutation Handelsnavn Tagrisso Generisk navn Osimertinib Firma AstraZeneca
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af atezolizumab til behandling af ikke-småcellet lungekræft NSCLC
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af atezolizumab til behandling af ikke-småcellet lungekræft NSCLC Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis Forventet
Læs mereMedicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til attakvis multipel sklerose
Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til attakvis multipel sklerose Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. februar 2018. Medicinrådet har ikke taget
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af gemtuzumab ozogamicin til akut myeloid leukæmi (AML)
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af gemtuzumab ozogamicin til akut myeloid leukæmi (AML) Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis Forventet EMA-indikation
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tisagenlecleucel til behandling af diffust storcellet B-celle-lymfom
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tisagenlecleucel til behandling af diffust storcellet B-celle-lymfom Handelsnavn Kymriah Generisk navn Tisagenlecleucel Firma Novartis ATC-kode
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af cabozantinib til behandling af nyrecellekarcinom
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af cabozantinib til behandling af nyrecellekarcinom Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis Forventet EMA Indikation
Læs mereLægemidlernes vej gennem Medicinrådet. Tirsdag den 20. december 2016 kl
Lægemidlernes vej gennem Medicinrådet Tirsdag den 20. december 2016 kl. 16-18 Velkommen Danske Regioner Status Medicinrådet Lægemidlernes vej gennem Medicinrådet: Nye lægemidler og nye indikationer Ansøgning,
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af atezolizumab til behandling af urotelialt karcinom
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af atezolizumab til behandling af urotelialt karcinom Handelsnavn Tecentriq Generisk navn Atezolizumab Firma Roche ATC kode L01XC Virkningsmekanisme Anti
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af tivozanib til behandling af nyrecellekarcinom
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af tivozanib til behandling af nyrecellekarcinom Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Fotivda Tivozanib EUSA Pharma UK Ltd. L01XE34
Læs mereMedicinrådets vurdering af klinisk merværdi for cabozantinib til behandling af leverkræft
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi for cabozantinib til behandling af leverkræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af regorafenib til behandling af hepatocellulært carcinom
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af regorafenib til behandling af hepatocellulært carcinom Handelsnavn Stivarga Generisk navn Regorafenib Firma Bayer ATC-kode L01XE21 Virkningsmekanisme
Læs mereBeslutningsgrundlag til Medicinrådet
Amgros I/S Dampfærgevej 22 2100 København Ø Danmark T +45 88713000 F +45 88713008 Medicin@amgros.dk www.amgros.dk Beslutningsgrundlag til Medicinrådet Dette dokument er Amgros indstilling om anbefaling
Læs mereTILDRAKIZUMAB (ILUMETRI) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE
TILDRAKIZUMAB (ILUMETRI) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE AMGROS 26. marts 2019 OPSUMMERING Baggrund Tildrakizumab (Ilumetri) er en systemisk biologisk antistofbehandling indiceret til behandling
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af tolvaptan til behandling af autosomal dominant polycystic kidney disease
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af tolvaptan til behandling af autosomal dominant polycystic kidney disease Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis
Læs mereHandelsnavn. Lynparza
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for olaparib til behandling af kræft i æggestokkene, æggelederne eller primær kræft i bughinden Handelsnavn Lynparza Generisk navn Olaparib Firma
Læs mereMedicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. juni 2017.
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. juni 2017. Medicinrådet har ikke taget stilling
Læs mereSendt per til: 31. januar 2018
Lægemiddel Industri Foreningen Medicinrådet Dampfærgevej 27-29, 3. sal. 2100 København Ø Lersø Parkallé 101 2100 København Ø Telefon 39 27 60 60 Mail info@lif.dk Sendt per e-mail til: medicinraadet@medicinraadet.dk
Læs mereHOLOCLAR PATIENTER MED MODERAT TIL ALVORLIG LIMBAL STAMCELLEMANGEL FORÅRSAGET AF FYSISKE ELLER KEMISKE OKULÆRE FORBRÆNDINGER
HOLOCLAR PATIENTER MED MODERAT TIL ALVORLIG LIMBAL STAMCELLEMANGEL FORÅRSAGET AF FYSISKE ELLER KEMISKE OKULÆRE FORBRÆNDINGER AMGROS 26-09-2018 Opsummering Baggrund Holoclar er indiceret til behandling
Læs mereEffekten af et ventelistekontrolleret psykologisk behandlingsprogram for børn med juvenil idiopatisk artrit og deres forældre
Effekten af et ventelistekontrolleret psykologisk behandlingsprogram for børn med juvenil idiopatisk artrit og deres forældre v/ Johanne H. Jeppesen Cand. Psych. Ph.d. studerende Psykologisk Institut,
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af tisagenlecleucel til B-celle akut lymfatisk
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af tisagenlecleucel til B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL) Handelsnavn Kymriah Generisk navn Tisagenlecleucel Firma Novartis ATC-kode - Virkningsmekanisme
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Myelomatose
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Myelomatose Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,
Læs mereUdarbejdelse af kliniske retningslinjer: Systematisk og kritisk læsning
Udarbejdelse af kliniske retningslinjer: Systematisk og kritisk læsning Første del: det fokuserede spørgsmål DMCG-PAL, 8. april 2010 Annette de Thurah Sygeplejerske, MPH, ph.d. Århus Universitetshospital
Læs mereCENTER FOR KLINISKE RETNINGSLINJER - CLEARINGHOUSE
Bilag 5: Checkliste Andres et.al. SfR Checkliste 2: Randomiserede kontrollerede undersøgelser Forfatter, titel: Andres D et al.: Randomized double-blind trial of the effects of humidified compared with
Læs mereVedr.: Høring over Medicinrådets faglige metoder og metode for Amgros omkostningsanalyse
Danske Regioner Att.: Tommy Kjelsgaard, Thomas Birk Andersen - Fremsendt pr. e-mail: tad@regioner.dk Blekinge Boulevard 2 2630 Taastrup Telefon 33 14 00 10 mail@sjaeldnediagnoser.dk www.sjaeldnediagnoser.dk
Læs mereMetodebog til udarbejdelse af korte kliniske retningslinjer (KKR) indenfor det ortopædkirurgiske område i DOT regi.
Metodebog til udarbejdelse af korte kliniske retningslinjer (KKR) indenfor det ortopædkirurgiske område i DOT regi. Indhold 1. Hvad er en KKR? 2. Hvordan skal en KKR udarbejdes? 3. Årshjul for udarbejdelse
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for abemaciclib til behandling af lokalt fremskreden eller metastatisk brystkræft
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for abemaciclib til behandling af lokalt fremskreden eller metastatisk brystkræft Handelsnavn Verzenios Generisk navn Abemaciclib Firma Eli Lilly
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling til patienter med knoglemarvskræft (myelomatose)
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling til patienter med knoglemarvskræft (myelomatose) Handelsnavn Revlimid Generisk navn Lenalidomid Firma Celgene
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af pembrolizumab til behandling af urotelialt karcinom
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af pembrolizumab til behandling af urotelialt karcinom Handelsnavn Keytruda Generisk navn Pembrolizumab Firma Merck Sharp & Dohme (MSD) ATC kode L01XC18
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for doravirin til behandling af hiv-1- infektion
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for doravirin til behandling af hiv-1- infektion Handelsnavn Pifeltro Delstrigo Generisk navn Doravirin Doravirin/lamivudine/tenofovir disoproxil
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af sarilumab til reumatoid artrit
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af sarilumab til reumatoid artrit Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis Forventet EMA-indikation Godkendelsesdato
Læs mereMedicinrådets vurdering af klinisk merværdi af nusinersen til spinal muskelatrofi
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi af nusinersen til spinal muskelatrofi Handelsnavn Spinraza Generisk navn Nusinersen Firma Biogen ATC-kode Virkningsmekanisme M09AX07 Survival motor-neuron-2
Læs mereSommereksamen Bacheloruddannelsen i Medicin/Medicin med industriel specialisering
Sommereksamen 2016 Titel på kursus: Uddannelse: Semester: Statistik og evidensbaseret medicin Bacheloruddannelsen i Medicin/Medicin med industriel specialisering 2. semester Eksamensdato: 13-06-2016 Tid:
Læs mereRURIOCTOCOG ALFA PEGOL (ADYNOVI) TIL BEHANDLING AF HÆMOFILI A
RURIOCTOCOG ALFA PEGOL (ADYNOVI) TIL BEHANDLING AF HÆMOFILI A AMGROS 30 august 2018 OPSUMMERING Baggrund Rurioctocog alfa pegol (Adynovi) er indiceret til behandling og forebyggelse af blødning hos patienter
Læs mereThe Joanna Briggs Institute Database EBP
Dato: 15. juni 2018 Helle Lauridsen The Joanna Briggs Institute Database EBP Udgiver: Ovid/Wolters Kluwers Joanna Briggs Institute (JBI) er et internationalt forskningssamarbejde placeret på the Faculty
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af nivolumab til adjuverende behandling af modermærkekræft
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nivolumab til adjuverende behandling af modermærkekræft Handelsnavn Opdivo Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis Forventet
Læs mere2. Medicinrådets formål Medicinrådets formål kan opsummeres som følgende tre punkter:
N O T A T Modelbeskrivelse for ny medicinorganisation 1. Indledning Dette notat beskriver modellen for en ny medicinorganisation, som bygger videre på erfaringerne fra regionernes to eksisterende medicinråd,
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af nivolumab/ipilimumab til behandling af nyrecellekarcinom
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af nivolumab/ipilimumab til behandling af nyrecellekarcinom Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis Forventet EMA
Læs mereMedicinrådet seneste nyt!
Medicinrådet seneste nyt! VELKOMST Status på arbejdet med Medicinrådet Faglig og økonomisk metode Tidsplan for opstart af Medicinrådet Det videre forløb Medicinrådet og tværregionalt forum for koordination
Læs mereMedicinrådets fælles regionale behandlingsvejledning med lægemiddelrekommandation for biologiske lægemidler til svær astma
Medicinrådets fælles regionale behandlingsvejledning med lægemiddelrekommandation for biologiske lægemidler til svær astma - valg mellem lægemidler August 2018 Medicinrådets lægemiddelrekommandation for
Læs mereMedicinrådets vurdering af klinisk merværdi for durvalumab til
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi for durvalumab til behandling af ikkesmåcellet lungekræft i stadie III Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger
Læs mereBehandlingsvejledning for behandling af patienter med Myelomatose
Behandlingsvejledning for behandling af patienter med Myelomatose Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene
Læs mereLægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af attakvis multipel sklerose
Lægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af attakvis multipel sklerose Medicinrådet har anbefalet ocrelizumab (Ocrevus) som mulig standardbehandling af attakvis multipel sklerose (bilag
Læs mereMetodevejledning for omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer i hospitalssektoren
Metodevejledning for omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer i hospitalssektoren Indholdsfortegnelse 1 Indledning... 2 2 Metodevejledning for omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af bictegravir/emtricitabine/ tenofovir alafenamid til behandling af voksne med hiv-1-infektion
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af bictegravir/emtricitabine/ tenofovir alafenamid til behandling af voksne med hiv-1-infektion Handelsnavn Biktarvy Generisk navn Bictegravir/emtricitabine/tenofovir
Læs mereVELMANASE ALFA (LAMZEDE) PATIENTER MED ALFA-MANNOSIDOSE
VELMANASE ALFA (LAMZEDE) PATIENTER MED ALFA-MANNOSIDOSE AMGROS 22-05-2018 Opsummering Baggrund Velmanase alfa (Lamzede) er som enzymerstatningsbehandling indiceret til behandling af ikke-neurologiske manifestationer
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af cladribin til behandling af attakvis multipel sklerose
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af cladribin til behandling af attakvis multipel sklerose Handelsnavn Mavenclad Generisk navn Cladribin Firma Merck ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af dabrafenib i kombination med trametinib til adjuverende behandling af modermærkekræft
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af dabrafenib i kombination med trametinib til adjuverende behandling af modermærkekræft Handelsnavn Tafinlar og Mekinist Generisk navn Dabrafenib og trametinib
Læs mereAbirateron acetat. Generisk navn
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af abirateron acetat til behandling af nydiagnosticeret højrisiko metastaserende kastrationssensitiv prostatakræft Handelsnavn ZYTIGA Generisk navn Abirateron
Læs mereAfgørelse vedr. KO-2016-1089 reklamemateriale vedr. Aubagio (teriflunomid).
København, den 23. marts 2016 AFGØRELSE Afgørelse vedr. KO-2016-1089 reklamemateriale vedr. Aubagio (teriflunomid). Granskningsmandspanelet har dags dato truffet følgende afgørelse i klagesagen imellem
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af den kliniske merværdi af pembrolizumab til adjuverende behandling af modermærkekræft
Medicinrådets protokol for vurdering af den kliniske merværdi af pembrolizumab til adjuverende behandling af modermærkekræft Handelsnavn Keytruda Generisk navn Pembrolizumab Firma MSD ATC-kode L01XC18
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for caplacizumab til behandling af erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for caplacizumab til behandling af erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura Handelsnavn Cablivi Generisk navn Caplacizumab Firma Sanofi ATC-kode
Læs mereTREMFYA (GUSELKUMAB) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE
TREMFYA (GUSELKUMAB) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE AMGROS 05-02-2018 Opsummering Baggrund Tremfya er som enkeltstofbehandling indiceret til behandling af moderat til svær plaque-psoriasis
Læs mere