Embryonale stamceller. Høring om anvendelse af stamceller i forskning og behandling

Transkript

1 Embryonale stamceller Høring om anvendelse af stamceller i forskning og behandling BIOSAM 2003

2 Program...3 BIOSAM - samarbejde om bioteknologi...7 Politisk spørgepanel...9 Planlægningsgruppen...10 Præsentation af oplægsholdere...11 Mette Kirstine Agger...11 Svend Andersen...11 Ole Færgeman...11 Mette Hartlev...12 Ole J. Hartling...12 Peter Hokland...12 Sten Eirik Wælgaard Jacobsen...12 Jens-Otto Skovgaard Jeppesen...13 Moustapha Kassem...13 Lene Koch...13 Ole D. Madsen...13 Jesper Norus...14 Jens Zimmer Rasmussen...14 Mads Krogsgaard Thomsen...14 Lars U. Wahlberg...14 Peter Øhrstrøm...15 Abstract of presentation Af Sten Eirik Jacobsen, Professor M.D., Ph.D., Dept of Stem Cell Biology, Lund Universitetshospital...16 Forskellige kilder til stamceller forskellige politiske og etiske overvejelser Af Peter Hokland, Professor, overlæge, dr. med., Århus Amtssygehus...17 Det menneskelige embryons etisk-retlige status om det såkaldte gradualistiske syn Af Svend Andersen, Professor dr.theol., Center for Bioetik, Aarhus Universitet...22 Embryonale stamceller og lovgivning Af Mette Hartlev, Lektor ph.d., næstformand for Det Etiske Råd...26 Det forskningsmæssige potentiale i Danmark Af Jens Zimmer Rasmussen, Professor dr. med., Dansk Center for Stamcelleforskning...33 Det forskningsmæssige potentiale Af Ole D. Madsen, Ph.d., Forskningschef, Hagedorn Research Institute...37 Embryonale stamceller: De erhvervsmæssige perspektiver Af Mads Krogsgaard Thomsen, Professor dr.med.vet., koncerndirektør for Forskning & Udvikling, Novo Nordisk A/S...41 De erhvervsmæssige perspektiver Af Mette Kirstine Agger, Administrerende direktør 7TM Pharma, Foreningen af Bioteknologiske Industrier i Danmark

3 Den erhvervsmæssige udfordring i forbindelse med udvikling og anvendelse af stamceller Hvad kan vi lære fra andre bioteknologiske områder? Af Jesper Norus, Lektor, Institutleder, Institut for Organisation og Arbejdssociologi, Handelshøjskolen i København...49 Sundhedsmæssige perspektiver Af Ole Færgeman, Professor, dr.med., Den Centrale Videnskabsetiske Komité, Århus Universitetshospital...52 Sundhedsmæssige perspektiver af stamcelleforskningen Af Jens-Otto S. Jeppesen, områdedirektør, Odense Universitetshospital...55 Valg i et dilemma Af Ole J. Hartling, Overlæge, dr.med., formand for Det Etiske Råd...59 Etiske problemer ifm. udnyttelsen af fosteranlæg til forskning og udvikling af ny sygdomsbehandling Af Peter Øhrstrøm, Professor, dr. scient., medlem af Det Etiske Råd...63 Om stamcelleforskning Af Lene Koch Lektor, dr. phil., Institut for Folkesundhedsvidenskab, Københavns Universitet...66 Forskning i humane embryonale stamceller: Er det en trussel for vort samfund? Af Moustapha Kassem, Afdelingslæge, dr.med., ph.d., Odense Universitetshospital...69 Bilag 1: Human stem cell research: scientific uncertainties and ethical dilemmas Af European Science Foundation Bilag 2: Udtalelse fra Landsforeningen For Ufrivilligt Barnløse Af Tomas Therkildsen, Formand, Landsforeningen For Ufrivilligt Barnløse 2

4 Program Embryonale stamceller Høring om anvendelse af stamceller i forskning og behandling Torsdag d. 23 januar 2003, i Landstingssalen, Christiansborg, kl Der tegner sig et stort potentiale i stamceller, både som forskningsområde og i fremtidig behandling af sygdomme. Høringen om forskning i embryonale stamceller skal bidrage til, at der kan tages beslutninger om, i hvilken grad og under hvilke betingelser, anvendelse af stamceller i forskning og behandling skal være tilladt. Folketinget og regeringen står overfor at skulle tage beslutninger om, hvordan fordele og ulemper ved forskning i og anvendelse af stamceller skal vægtes. På den ene side er der muligheder for ny erkendelse, nye behandlingsmetoder, og erhvervsmæssig udvikling. På den anden side er der moralske og etiske hensyn i anvendelse af embryonale stamceller, i forhold til det befrugtede ægs status, herunder for eksempel, hvor langt vi kan gå i retning af at ændre æg eller betragte befrugtede æg som råvarer i en industriel produktion. Hertil kommer befolkningens og den enkeltes holdninger og følelser, og de hensyn til den enkeltes indflydelse, som må følge heraf. Høringen skal give et grundigt indblik i stamcelle-teknologiernes forsknings-, sundheds- og erhvervsmæssige muligheder og konsekvenser, samt de etiske udfordringer forbundet med emnet. Afklaring omkring anvendelse af embryonale stamceller er centralt i høringen, men anvendelse af voksne stamceller vil indgå i det omfang, at en sammenligning mellem de to teknologiske veje er relevant. Høringen arrangeres for Ministeriet for Videnskab, Teknologi og Udvikling af BIOSAM. Indenfor hvert programpunkt vil oplægsholderne give korte oplæg, og derefter drøfte programpunktets emner med spørgepanelet. Spørgepanelet har til opgave at drøfte programpunkternes problemstillinger med eksperterne og bidrage til, at de nødvendige faglige og politiske vinkler bliver belyst i debatten. Tilhørerne kan deltage i debatten inden frokostpausen og i sidste programpunkt velkomst Ved ordstyrer Synne Garff Viden om stamceller Stamceller kan skabes og høstes ad flere veje, som rummer forskellige muligheder og forhindringer. Den biologiske erkendelse, som kan skabes, er ikke nødvendigvis den samme for de forskellige udviklingsretninger. I denne del af programmet er det hensigten at få præsenteret den eksisterende viden om stamceller og om de erkendelsesmæssige udfordringer, forskningen står overfor. En præsentation af de 3

5 forventninger der knytter sig til stamcelleforskningen, og mulighederne for at disse forventninger kan indfries. Hvad forstås der ved stamceller? Hvad er kilderne til hhv. embryonale og voksne stamceller? Hvilke muligheder giver de to typer stamceller? Hvilken medicinsk og biologisk indsigt kan stamcelleforskningen give? Hvilken biologisk forståelse skal etableres før stamceller vil kunne udvikles til egentlig behandling og hvad er tidshorisonten? Oplægsholdere: Professor, M.D., ph.d, Sten Eirik Jacobsen, Lund Universitet Overlæge, dr.med. Peter Hokland, Århus Kommunehospital De etiske og reguleringsmæssige spørgsmål At regulere i det bioteknologiske felt har vist sig at være vanskeligt, fordi viden og teknologien ændrer sig hurtigt, og den teknologiske udvikling udfordrer lovgivningen og etiske normer. Det etiske problemer knyttet til brug af stamceller vedrører alle sammen de embryonale stamceller. For nogle mennesker er selve tanken om at anvende det befrugtede æg utilladelig, fordi der efter deres mening er tale om et menneskeligt liv med fuldt krav på beskyttelse allerede ved befrugtningen. For andre er der nok tale om et muligt menneskeliv ved befrugtningen, men det fulde menneskeværd - og dermed det fulde krav på beskyttelse - opnår fosteret først i løbet af sin udvikling. De forskellige holdninger til det befrugtede ægs krav på beskyttelse vil give sig udslag i forskellige opfattelser af, hvorvidt hensynet til det befrugtede æg kan afvejes mod hensynet til de syge mennesker, som eventuelt vil kunne hjælpes. Det er ligeledes vigtigt at sætte rammer for fremtidig anvendelse af stamceller til forskning og behandling. Hvilken status skal embryonet have? Kan forskning i embryonale stamceller forenes med hensynet til det befrugtede æg og den nuværende lovgivning? Hvilke andre beskyttelseshensyn bør en regulering af stamcelleområdet leve op til? Hvordan skaber vi en lovgivning der kan rumme et felt i rivende udvikling? Er der sammenhæng i lovgivningen om den status, det befrugtede æg gives? Oplægsholdere: Professor, dr.theol. Svend Andersen, Center for Bioetik, Aarhus Universitet. Lektor, ph.d. Mette Hartlev, Københavns Universitet, næstformand i Det Etiske Råd Kaffe Det forskningsmæssige potentiale Potentialet i en dansk prioritering af stamcelleforskningen og en tilhørende forskningspolitisk strategi på området. Der redegøres for status for den danske forskning, dens styrker, svagheder og perspektiver. Hvordan tilrettelægges en forskningspolitik der mest effektivt støtter op om den danske forskning? Hvilken stamcelleforskning findes der i Danmark? Kan dansk forskning gøre sig gældende internationalt indenfor stamcelleforskning? Hvilke krav stiller forskning i stamceller til forskningspolitikken? Voksne og embryonale stamceller - hvordan sikres forskningen på begge områder? 4

6 Oplægsholdere: Professor dr. med. Jens Zimmer Rasmussen, Dansk Center for Stamcelleforskning Forskningschef, ph.d. Ole D. Madsen, Hagedorn Research Institute Åben debat Frokost De erhvervsmæssige perspektiver Muligheder for den danske medicoindustri og farmaceutiske industri som resultat af en samlet indsats på området. Udredning af investeringsbehov og potentiale, samt perspektiverne i en innovationspolitisk strategi på området, herunder sammenfaldende interesser mellem det offentlige og det private. Hvilken kommerciel anvendelse af stamceller er der, og hvordan vil det udvikle sig fremover? Hvilke erfaringer findes i dag om samarbejde mellem den offentlige og private sektor om stamcelleforskning? Kan dansk erhvervsliv være konkurrencedygtig i udvikling af behandling med stamceller? Hvordan ser en dansk innovationspolitik ud, som styrker den danske position indenfor udvikling af stamcellebehandling? Hvordan ser en dansk erhvervsstruktur ud, som kan udnytte potentialet i stamceller? Oplægsholdere: Forskningsdirektør, Professor, dr.med.vet. Mads Krogsgaard Thomsen, Novo Nordisk Administrerende direktør, Mette Kirstine Agger, 7TM Pharma Institutleder, Lektor Jesper Norus, Copenhagen Business School Kaffe De sundhedsmæssige perspektiver De sundhedsmæssige perspektiver af stamcelleforskningen. Sundhedsvæsenet skal kunne optage stamceller som en rutinemæssig behandling i samspil med andre behandlingstilbud, indenfor en given økonomi, med en given struktur og kompetence. Vurderinger af de behandlingsmæssige, organisatoriske og økonomiske perspektiver ved behandling med stamceller. Hvilke løfter for fremtiden giver stamcelleteknologierne nu og på lang sigt? Overfor hvilke sundhedsmæssige problemer vil behandling med stamceller kunne være en løsning? Hvordan vil introduktion og godkendelse af stamceller til forskning og behandling skulle foregå? Hvilke sundhedsøkonomiske prioriteringsspørgsmål vil der komme som konsekvens af et eventuelt udbud af stamcellebehandling? Hvordan integreres stamcelle-behandling i sundhedsvæsenet, så den giver størst mulig sundhedsmæssig nytte indenfor de givne betingelser? Hvordan bør godkendelsesproceduren for stamcellers anvendelse i forskning og behandling foregå? 5

7 Oplægsholdere: Professor, dr. med. Ole Færgeman, Den Centrale Videnskabsetiske Komite, Århus Universitetshospital Områdedirektør, Jens-Otto S. Jeppesen, Odense Universitetshospital De samfundsmæssige rammer Hvad er holdningerne og svarene på de etiske udfordringer? Forskellige aktører fremlægger deres synspunkter som oplæg til debat. Nogle af de spørgsmål der kan kræve afklaring er de syv spørgsmål om rammerne, som Genteknologiudvalget har rejst. o o o o o o o Skal det være tilladt at udtage stamceller fra befrugtede æg/tidlige fosteranlæg (embryoner), som bliver tilovers fra en IVF-behandling, for at muliggøre grundlæggende udforskning af stamcellerne og, i det omfang det viser sig muligt, udvikle nye behandlingsformer? Skal befrugtning af æg med IVF-teknik være tilladt, selv om det ikke er et led i fertilitetsbehandling? Skal dannelse af embryoner ved kernetransplantation være tilladt? Skal der gælde særlige regler for anvendelse af embryonale stamcellelinier? Skal der gælde specielle regler omkring information og samtykke fra de par/de kvinder, som måtte donere befrugtede og ubefrugtede æg? Skal forskning på importerede embryonale stamcellelinier reguleres? Skal anvendelse af voksne stamceller reguleres yderligere? Oplægsholdere: Overlæge, dr.med. Ole Hartling, formand for Det Etiske Råd fra 2003 Professor, dr. scient. Peter Øhrstrøm, medlem af Det Etiske Råd Lektor, dr. phil. Lene Koch, Institut for Folkesundhedsvidenskab, København Universitet Direktør, ph.d. M.D, Lars Wahlberg, NsGene. Afdelingslæge, dr.med., ph.d. Moustapha Saad Kassem, Odense Universitetshospital 6

8 BIOSAM - samarbejde om bioteknologi BIOSAM er et permanent samarbejdsforum om etiske spørgsmål knyttet til bioteknologi mellem følgende eksisterende råd: Den Centrale Videnskabsetiske Komité, Etisk Råd, Dyreetisk Råd, Dyreforsøgstilsynet, samt Teknologirådet, som tillige varetager BIOSAMs sekretariat. BIOSAM skal sikre åbenhed og information til Folketinget, regeringen og offentligheden om den bioteknologiske forskning og om anvendelse af bioteknologi. Kloning, xenotransplantation, test på gener, sædeligheds-begrebet og patenter er nogle af de emner, som BIOSAM hidtil har taget op. Udviklingen inden for bioteknologi går stærkt og kan virke fragmenteret og uoverskuelig. Det er et område hvor politikerne skal tage stilling til komplekse spørgsmål og problem-stillinger. Samtidig er det et fagligt bredt videnskabsområde, som involverer en lang række ministerier, der hver har opbygget kompetencer og viden om bioteknologi. Det er derfor væsentligt at koordinere myndighedernes aktiviteter på de forskellige områder, og det er nødvendigt at sikre at politikere og offentlighed kan få overblik over udviklingen. Derfor blev der i efteråret 2001 igangsat en handlingsplan for BIOSAM med sigte på at formidle forskning og viden til Folketingets medlemmer, så alle får grundlag for at debattere og tage beslutninger om tværgående emner inden for bioteknologi. Målet er også at imødekomme behovet for større vidensdeling og koordinering blandt ministerier samt andre offentlige instanser med opgaver på bioteknologiområdet. BIOSAMs Aktiviteter Koordineringsmøder Halvårlige møder med deltagelse af BIOSAM og en fast kreds af embedsmænd fra ministerier og fra andre offentlige instanser med opgaver på bioteknologiområdet. BioForum-konferencer Der afholdes temakonferencer som et forum for videndeling og debat blandt myndigheder, råd/nævn, forskningsinstitutioner, græsrodsorganisationer m.fl. Ved de halvårlige temakonferencer præsenteres og debatteres et tværgående emne inden for bioteknologien. Deltagerne udgøres af en relativt fast kreds af inviterede, kaldet BioForum, så konferencerne kan være et fælles tilbagevendende samlingspunkt for aktørerne. Et Fremtidspanel Bestående af medlemmer af Folketinget, er etableret i samarbejde mellem Folketinget og BIOSAM, som sekretariatsbetjener panelet. Fremtidspanelet følger over en årrække bioteknologi-området gennem blandt andet høringer og udformer tværpolitiske notater om de langsigtede politiske muligheder og udfordringer fra bioteknologien. Fremtidspanelet bliver støttet i sit arbejde gennem aktiviteter af samme størrelsesorden som en Folketingshøring eller et par åbne udvalgsseminarer. Derudover kan panelet naturligvis deltage i BIOFORUMs temakonferencer, andre aktiviteter iværksat af de fem råd under BIOSAM samt aktiviteter under regeringens 'BioTIK Task-force'. Folketingshøringer Én høring årligt. Høringen vil almindeligvis være afledt af de øvrige aktiviteter men fokusere på politiske problemstillinger og handlemuligheder inden for typisk ret presserende politiske opgaver. Høringen giver politikerne mulighed for at gå i dybden med et emne. 7

9 Nyhedsbrevet "BIOSAM informerer" og For at styrke Folketingets muligheder for at følge og debattere udviklingen inden for bioteknologi er BIOSAMs koordinerende og informative funktioner styrket: Der udkommer flere numre af nyhedsbrevet "BIOSAM informerer", som opfølgning på de øvrige aktiviteter. Nyhedsbrevet henvender sig især til Folketinget, regeringen og pressen. BIOSAM informerer kan ses på Her kan også tegnes abonnement på nyhedsbrevet, papir- eller elektronisk udgave. Medlemmerne af BIOSAM er: Finn Kamper Jørgensen (Anne-Mette Bønløkke Larsen), Den Centrale Videnskabsetiske Komité Edith Holm, Den Centrale Videnskabsetiske Komité Peter Sandøe, Dyreetisk Råd Karsten Vig Jensen, Dyreetisk Råd Finn W. Henriksen, Rådet for Dyreforsøg/Dyreforsøgstilsynet Annett Weber, Rådet for Dyreforsøg/Dyreforsøgstilsynet Ole Hartling, Det Etiske Råd Mette Hartlev, Det Etiske Råd Torben Klein, koordinator for BIOSAM, Teknologirådet Lars Klüver, Teknologirådet Teknologirådet varetager BIOSAMs sekretariat v. Anne Funch Rohmann, tlf , 8

10 Politisk spørgepanel Hanne Severinsen (V) Sophie Hæstorp Andersen (S) Birthe Skaarup (DF) Else Theill Sørensen (KF) Anne Grethe Holmsgaard (SF) Naser Khader (RV) Line Barfod (EL) Tove Videbæk (KRF) Deltagende politikere i øvrigt Lise Hækkerup (S) Lone Møller (S) Ole Vagn Christensen (S) Inger Bierbaum (S) Lene Jensen (S) Margrete Vestager (RV) Lene Garsdal (SF) Margrete Auken (SF) Jens Hald Madsen (V) Søren Gade Jensen (V) Ester Larsen (V) Flemming Damgaard Larsen (V) Gudrun Laub (V) Henrik Vestergaard (V) 9

11 Planlægningsgruppen Fra Ministeriet for Videnskab, Teknologi og Udvikling Gunvor Nielsen Johannes Lundin Brockdorff Fra Det Etiske Råd: Berit Faber Anne Lykkeskov Fra Den Centrale Videnskabsetiske Komité Steen Levin Nielsen Fra Teknologirådet: Lars Klüver Laura Zurita 10

12 Præsentation af oplægsholdere Mette Kirstine Agger Administrerende direktør for 7TM Pharma og uddannet biolog fra Københavns Universitet. Hun har arbejdet en årrække som først patentagent og senere licensrådgiver hos Plougmann, Vingtoft & Partners. Hun var fra ansat i NeuroSearch som medlem af ledelsesgruppen og Funktionschef med ansvar for patenter, licens og samarbejdsaftalerne. Her har Mette Kirstine Agger været ansvarlig for indgåelse af en række store aftaler med internationale farmaceutiske firmaer. Endvidere deltog hun i etablering af nye virksomheder baseret på forskningsprojekter på NeuroSearch. Mette Kirstine Agger var i 2000 medstifter af 7TM Pharma. Sideløbende hermed har hun taget en MBA fra Henley Management College og varetaget en række bestyrelseserhverv. Mette Kirstine Agger er i dag bestyrelsesformand i Sophion Bioscience, bestyrelsesmedlem i CMC Biotech og FBID (Foreningen af Bioteknologiske Industrier i Danmark). Endvidere er hun advisor for venture fonden Nordic Biotech og medlem af redaktionsrådet for Biotech Denmark. Svend Andersen 1974 dr.theol., Aarhus Universitet 1980 Dr.theol., Universitetet i Heidelberg medlem af Det Etiske Råd, fra 1991 næstformand 1989 dr.theol., Aarhus Universitet 1989 professor i etik og religionsfilosofi ved Det Teologiske Fakultet, Aarhus Universitet leder af Center for Bioetik ved Aarhus Universitet leder af det tværfaglige forskningsprojekt Bioetik grundlagsproblemer og anvendelse præsident for Societas Ethica, European Society for Research in Ethics andersen@teologi.au.dk Web: > Ansatte > Systematisk Teologi Ole Færgeman Født d i København. Nuværende stilling er professor i præventiv kardiologi ved Aarhus Universitet (fra 1994) og overlæge ved Medicinsk-kardiologisk afdeling, Århus Amtssygehus (fra 1982). August 1999 til maj 2000 gæsteforsker ved Department of Cellular and Molecular Pharmacology, University of California San Francisco, USA. Forskning: Mere end 120 originalartikler og 25 oversigtsartikler, herunder doktordisputats om Metabolism of Plasma Lipoproteins" (Københavns Universitet 1977). Kliniske undersøgelser har overvejende omhandlet forebyggelse af koronar hjertesygdom. De første laboratorieundersøgelser angik omsætningen af lipoproteiner, and senere laboratriearbejde har været fokuseret på dyslipidemiernes genetik.. Klinisk arbejde er indenfor intern medicin, kardiologi og især undersøgelse og behandling af f hyperlipidemia med kost, lægemidler og LDL-aferese. Vores laboratoriearbejde angår først og fremmest lipoproteiner på protein- og genniveau. 11

13 Nylige nationale og internationale tillidsposter og formandskaber: medlem af styringskomitéen for Scandinavian Simvastatin Survival Study (4S) fra 1987; medlem af Sundhedsministeriets Forebyggelsesråd ; Hjerteforeningens formand ; formand for udvalget til bedømmelse af kardiovaskulær forskning i Letland som led i Undervisningsministeriets internationale evaluering af lettisk videnskab i1992; formand for udvalget om forebyggelse i Forskningsministeriets nationale strategiudvalg for sundhedsvidenskab (NASTRA, 1994); medlem af Task Force of the European Society of Cardiology/European Atherosclerosis Society/European Society of Hypertension on Prevention of Coronary Heart Disease in Clinical Practice, 1994, og ; medlem af bestyrelsen for Swedish National Network and Graduate School for Cardiovascular Research, 1997; formand European Atherosclerosis Society Forfatter til hele eller dele af publikationer fra disse organisationer. Mette Hartlev Født 1958, Cand. Jur fra Århus Universitet Ph.d (jura) 1993 fra Københavns Universitet Siden 1989 ansat ved Det Juridiske Fakultet, Københavns Universitet senest som lektor i sundhedsret (1996). Siden 1. januar 2000 medlem af og næstformand for Det Etiske Råd Formand for Videnskabsministeriets udvalg vedrørende revision af komitéloven Har de senere år især beskæftiget sig med emner inden for persondatabeskyttelsesret, sundhedsret, bioret og bioetik. Ole J. Hartling 56 år. Cand. med Dr. med Adm. overlæge ved Klinisk Fysiologisk Afdeling, Vejle Sygehus Formand for Det Etiske Råd Peter Hokland 51 år gammel og har de seneste 13 år været overlæge på Hæmatologisk afdeling på Århus Universitetshospital/Århus Amtssygehus. Siden 2002 har han været professor i cancer terapi ved Århus Universitet og Statens Sundhedsvidenskabelige Forskningsråd. Hæmatologisk afdeling modtager patienter til behandling for ondartede blodsygdomme fra et optageområde på ca. 1.2 millioner. Peter Hokland indførte i 1989 autolog knoglemarvstransplantation ved Århus Universitetshospital og har også været initiativtager til indførelse af molekylære metoder til påvisning af leukæmi og til opsporing af restsygdom i fx. stamcelletransplantater. Han har udgivet over 150 videnskabelige artikler og fungeret som vejleder og bedømmer på over 40 videnskabelige afhandlinger. Sten Eirik Wælgaard Jacobsen Professor, Head, Department of Stem Cell Biology, Lund University Senior Consultant Physician, Section for Hematology, Lund University Hospital Scientific Director, Lund Center for Stem Cell Biology and Cell Therapy (one of six strategic research centers of excellence in life sciences in Sweden) 12

14 : Ph.D. fellow at Laboratory of Molecular Immunoregulation, National Cancer Institute, NIH, Maryland, USA (Head: Francis W. Ruscetti) : Postdoctoral fellow/senior scientist at the Department of Immunology, the Norwegian Radium Hospital sponsored by the Norwegian Cancer Society : Head, Blood Cell Growth Factors Laboratory, Hipple Cancer Research Center, Dayton, Ohio, U.S.A. Research focus: Cell and transplantation biology of blood forming stem cells. Leukemic stem cells. Publications: More than 90 original scientific papers published in peer reviewed international journals Jens-Otto Skovgaard Jeppesen Uddannet cand.rer.soc.et.art fra Odense Universitet i Videnskabelig medarbejder ved Laboratorium for Samfundsmedicinsk og Sundhedsøkonomisk Forskning, Odense Universitet Planlægningsmedarbejder og herefter kontorchef i Stadsdirektørens Afdeling, begge i Odense Kommune. Souschef og viceforvaltningschef i sygehusforvaltningen, Fyns Amt fra Medlem af direktionen i Fyns Amt fra Vicedirektør for sundhedsområdet og chef for udviklingsafdelingen i Fyns Amt fra Siden 1.november 1994 direktør for Odense Universitetshospital. Moustapha Kassem Cand.med., Ph.D, Dr.Med. Født, Juli 21, M.B.,B.Ch.(Lægevidenskablig Kandidateksamen, Kairo Universitet, Ægypten) Ph.D., Aarhus Universitet Medicinsk doktor grad, Aarhus Universitet Speciallæge in Medicinsk Endokrinologi Afdelingslæge, Medicinsk-Endokrinologisk afdeling, Odense Universitetshospital Leder af klinik for molekylær endokrinologiske behandling (KMEB), Odense Universitetshospital Publikationer: 60 originalartikler i tidsskrifter med referee ordning. 20 oversigtartikler og bogkapitler Lene Koch Født i Hun er historiker og lektor ved Institut for Folkesundhedsvidenskab på Københavns Universitet. Hendes disputats handler om racehygiejne og tvangssterilisation i Danmark. Hun har i mange år arbejdet med de etiske og samfundsmæssige problemer ved anvendelse af ny gen- og forplantningsteknologi. Fra var hun medlem af Etisk Råd. Ole D. Madsen Ph.D., Forskningschef, Hagedorn Research Institute,. Uddannet biolog fra Århus Universitet (cand.scient 1981, lic.scient 1986) med et toårigt forskningsophold på University of Chicago ( ). Siden 1983 ansat som forsker på Hagedorn Research Institute med fokus på diabetes og beta-celle biologi. Udnævnt til forskningschef i Har modtaget en række internationale forskningsbevillinger (National Institutes of Health (NIH), Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF)) samt forskningsstøtte fra nationale fonde (Danmarks Diabetesforening, Kræftens Bekæmpelse, Grundforskningsfonden). 13

15 Forskningsfokus: - at forstå de molekylære processer som styrer udviklingen af den insulinproducerende beta-celle under fosterudviklingen. Det langsigtede mål er anvendelse af denne viden til fremstilling af funktionsdygtige beta-celler i kultur, med henblik på transplantationsbehandling af insulin-krævende diabetes. Publikationer: >100 videnskabelige artikler og oversigtsartikler. Tel: Fax: odm@hagedorn.dk. Web: Jesper Norus Lektor i strategi og ledelse på ved Institut for Organisation og Arbejdssociologi ved Handelshøjskolen i København. Han har siden 1989 forsket i den bioteknologiske industri udvikling og dannelse. Hans ph.d. afhandling fra 1995 omhandler hvorledes små og mellemstore danske virksomheder udvikler og anvender ny bioteknologi. Efterfølgende har Jesper Norus publiceret såvel nationalt som internationalt vedr. strategi og netværksorganisering blandt små bioteknologiske virksomheder i USA og Danmark. Jens Zimmer Rasmussen Professor, dr. med. Født 1947; cand. med. jan. 1975, dr. med. marts Skolarstipendiat, adjunkt, lektor og docent ved Aarhus Universitet , derefter professor ved Anatomi og Neurobiologi, Syddansk Univesitet. Har siden studentertiden forsket i hjernens reaktion på beskadigelse og mulighederne for reparation. Beskrev tidligt nyvækst af nervebaner ind i områder, der havde mistet deres normale nerveforbindelser. Senere fulgte transplantation af umodne nerveceller med udviklingen af modeller for Parkinsons sygdom, Huntingtons Chorea, epilepsi og iskæmisk hjerneskade, først på dyr og senere i dyrkede skiver af umodent hjernevæv. Aktuelt forskes i mekanismer for nervecelledød i hjernen, beskyttelse af nerveceller ved tilførsel af nervevækstfaktorer, forekomsten af stamceller for nerveceller i hjernen, og anvendelsen af hjernens egne eller udefra tilførte stamceller til erstatning af f. eks. tabte dopaminerge nerveceller ved Parkinsons sygdom. JZR er leder af Dansk Center for Stamcelleforskning, et tværgående center med 9 forskergrupper, og Forskerskolen for Stamcelleforskning til styrkelse forskeruddannelsen i stamceller i Danmark Mads Krogsgaard Thomsen Prof. Krogsgaard Thomsen er Chief Science Officer og Executive Vice President for Forskning & Udvikling på Novo Nordisk A/S. Han har Ph.D. og doktor grader i farmakologi og har været en del af den farmaceutiske industri siden Forinden hans udnævnelse til hans nuværende position har Prof. Krogsgaard Thomsen været Corporate Vice President for Health Care Discovery og Preclinical Development på Novo Nordisk. I en årrække har han været formand for forskningsrådsprojekter indenfor endokrinologi området. Han er medlem af bestyrelsen på Danmarks Tekniske Universitet og efterfølger til posten som Præsident for Akademiet for de Tekniske Videnskaber (ATV) og desuden sidder han i redaktionsbestyrelsen på tre videnskabelige tidsskrifter og har publiceret en lang række artikler i internationale tidsskrifter. Lars U. Wahlberg M.D., Ph.D., Executive Vice President and COO. Dr. Lars Wahlberg graduated with a Bachelor of Science in biophysics from University of Houston in 1980, and an MD in 1985 from the University of Texas Health Science Center at San Antonio, Texas, USA and trained in neurosurgery, neuroscience, and biomaterials at Brown University, USA and the Karolinska Institute, Sweden leading to his specialty boards in neurosurgery and his Ph.D. He received additional training in stereotactic neurosurgery from 1991 to 1992 at the Karolinska Hospital, Sweden, followed by a 14

16 chief resident position and faculty appointment in neurosurgery at Brown University, USA. Dr. Wahlberg left Brown University in 1994 as an Assistant Professor of Medicine. From 1994 to 1997, Dr. Wahlberg served as Assistant Professor at Karolinska Institute, where he in addition to his clinical responsibilities did basic and applied research on cell encapsulation and neural stem cells. Dr. Wahlberg joined Cyto- Therapeutics, Inc. in 1997 to apply encapsulated and neural stem cells in neurosurgery. The cell encapsulation technology was invented, developed and patented by Dr. Aebischer, Dr. Wahlberg, and colleagues (while at Brown U.). In 1999, Dr. Wahlberg moved to Denmark and teamed up with Dr. Teit E. Johansen and Prof. Anders Björklund to spin-off a new biotechnology company, NsGene A/S, dedicated to develop cell- and gene-based therapies for neurological diseases. NsGene was established from a successful gene therapy research program at NeuroSearch A/S. Dr. Wahlberg is the COO of NsGene and is responsible for the R&D activities. In addition, Dr. Wahlberg is the coordinator of a recently awarded 2.9 million EU grant surrounding the development of human dopaminergic neurons using neural stem cells and progenitors. Peter Øhrstrøm 53 år. Cand.scient Lic. phil. i idehistorie Dr. scient. i videnskabshistorie & -teori Ansat ved Institut for Kommunikation, Aalborg Universitet, siden 2001 som professor. Medlem af Det Etiske Råd

17 Abstract of presentation Af Sten Eirik Jacobsen, Professor M.D., Ph.D., Dept of Stem Cell Biology, Lund Universitetshospital Cell replacement therapy represents an obvious and natural approach towards treating a wide variety of common and currently incurable diseases. Bone marrow transplantation, the prototypic example of successful cell replacement therapy, has for three decades successfully reconstituted patients with blood cell disorders. Paramount and responsible for blood reconstitution following bone marrow transplantation are stem cells hat can self renew and differentiate into all blood cell lineages. Cell replacement therapy has so far been largely restricted to diseases of the blood, but recent and seminal discoveries in stem cell biology, now give promise towards a new era in cell replacement therapy. Tissues and organs previously thought to be devoid of stem cells, such as the brain, have been found to harbour stem cells, also during adult life. Thus, most if not all adult organs and tissues are likely to contain stem cells. Even more surprisingly, and very controversial, a number of recent studies claim that adult stem cells might sustain a much higher degree of plasticity than previously thought, suggesting for instance that stem cells in the bone marrow might be able to produce diverse cell types such as those of the liver, heart, and muscle. This presentation will give an update on our current knowledge about stem cell biology in adult tissues, how the biological potentials of somatic stem cells potentially can be translated into efficient cell replacement therapy for major diseases, but also the hurdles that must be bypassed. Similarities and differences between adult and embryonic stem cells, and the importance on studying both of these sources of stem cells will also be discussed. 16

18 Forskellige kilder til stamceller forskellige politiske og etiske overvejelser Af Peter Hokland, Professor, overlæge, dr. med., Århus Amtssygehus Hvorfor forskellige kilder til stamceller? Ét af de vigtigste delemner i debatten om stamceller har været vægtningen af de forskellige slags stamceller, der alle inden for en overskuelig fremtid kan anses at kunne anvendes til behandling af en række sygdomme, hvor gendannelse af et organs funktion kan være af vital betydning, fx. hjerteinfarkt, sklerose og andre nervelidelser. Både i Danmark og i udlandet har det været ivrigt debatteret i forsknings- og politiske kredse, hvorvidt voksne stamceller før (allerede i dag?) eller senere kan erstatte de embryonale, og i hvor høj grad den samling af embryonale cellelinjer, som blev offentliggjort af den amerikanske regering, vil kunne fylde samme funktion ud. Siden den første stamcellehøring i november 2001 er dette emne blevet om muligt mere aktuelt, dels på grund af nye videnskabelige resultater, men også fordi anvendelsen af embryonale celler har delt både befolkning og de politiske beslutningstagere. Her forsøger jeg at vægte de forskellige stamcellekilder mod hinanden baseret på vor biologiske viden om dem. Hvad nyt forskningsmæssigt siden den første høring? Omprogrammering af stamceller er ikke så let, som oprindelig antaget! Da de første fund om stamcellers utrolige evne til omprogrammering fra et organsystem til et andet ( blod til hjerne og hjerne til blod ) blev offentliggjort i 1998 gav det anledning til stor opmærksomhed og livlig debat. Flere forskergrupper, der ellers ikke beskæftigede sig med emnet, begyndte forsøg på at eftergøre de første fund, og en bioteknologisk industri inden for stamcelleforskning sprang op som trold af en æske, specielt i USA. Hvor står vi så nu, små 5 år efter? Som i andre tilfælde af epokegørende videnskabelige nyheder, er stamcelleforskningen også blevet lettere samspilsramt. Den første optimisme er afløst af en selvransagelse inden for forskningsfeltet, som har haft følgende komponenter: A. Kan de første fund reproduceres? Dette har i flere tilfælde vist sig svært, og for nogle delområders vedkommende er det kun rimeligt at konkludere, at den første optimisme er afløst af en naturlig skepsis, som forhåbentlig kan føre til en ny platform for eksperimenter og viden, der er baseret på et mere solidt grundlag. B. Nye krav til de omprogrammerede stamceller 17

19 I lyset af denne mangel på reproducerbarhed har en gruppe fremtrædende forskere foreslået en række standarder, som kan danne baggrund for en mere ensartet opsætning og vurdering af stamcelleeksperimenter. For mig at se, vil overholdelse af disse gøre det lettere for kolleger at fortolke nye data, men også danne grundlag for klarere politiske beslutningsprocesser. stamcellerne skal være veldefinerede, dvs. de skal ikke gemme sig i en suppe af celler, som overføres til et andet individ. På denne måde undgås, at omprogrammering i virkeligheden blot består i overførsel af nogle få celler, der ikke har noget med det oprindelig tiltænkte organ at gøre (overførsel af levervæv med det formål at opnå forbedret bloddannelse skal ikke bare være overførsel af nogle få blodstamceller der var i blodkarrene i leveren). stamcelleoverførslen skal bidrage til funktionen af et organsystem, dvs. det er ikke nok, at levercellerne kan omdannes til blodceller, det skal fx. bidrage til at afhjælpe en blodmangel. stamcellerne skal være bæredygtige, dvs. de skal ikke repræsentere et forbigående fænomen, men også gøre gavn på længere sigt. C. Fokus på voksne stamceller Siden første høring har en enkelt amerikansk gruppe vist, at voksne stamceller kan omprogrammeres. Nærmest ved et tilfælde blev det af dr. Catherine Verfaillie s gruppe i Minneapolis vist, at en ændring af dyrkningsbetingelser for stamceller førte til oprensning af, hvad hun selv har kaldt voksne forstadieceller, som har en forbavsende evne til omprogrammering, vel at mærke på en måde, der i høj grad opfylder de opstillede kriterier nævnt oven for. Dr. Verfaillie har selv over for den amerikanske kongres betonet, at der er tale om meget, meget sjældent forekommende celler, hvis anvendelse terapeutisk ligger mange år fremme i tiden. D. Menneskekloning ingen forbindelse med dagens emne! Den 27. december 2002 offentliggjorde den religiøse sekt, Raélianerne, at det var lykkedes dem via et bioteknologisk firma, at klone et menneske. Denne meddelelse førte til stor bestyrtelse ikke alene i offentligheden, men også blandt stamcelleforskere. Der er rejst alvorlig tvivl om rigtigheden af denne meddelelse. Dette til trods er det vigtigt at betone, at dette emne ikke har forbindelse til terapeutisk kloning og til de seriøse tiltag, der Verden over gøres for at udnytte den ny viden om stamcelle omprogrammering i det felt, man har døbt regenerativ medicin. Hvad kan vi lære ved at studere embryonale stamceller? Dette var oprindelig den eneste kilde til stamceller, som man mente var i stand til programmering til alle organsystemer i kroppen. Det er også stadig den kilde, der er bedst studeret og som lettest kan bringes til omprogrammering. Fordele ved embryonale stamceller Disse celler fås fra veldefinerede kilder, de kan opnås i høj grad af renhed, og de kan let spores i et andet individ (de opfylder med andre ord de nævnte skærpede krav til stamceller se oven for). Embryonale celler har yderligere den fordel, at de kan opnås i et rimeligt antal, der gør opformering i laboratoriet i en mængde, der er terapeutisk relevant, mulig. 18

20 Endelig vil embryonale stamceller altid fremstå som en guldstandard, som andre stamceller skal holdes op imod: vi ved, at et befrugtet æg under de rette omstændigheder bliver til et individ, og den spændstighed ( plasticitet ) er netop egenskaben, man stræber efter ved regenerativ medicinsk behandling. Ulemper ved embryonale stamceller Der er her tale om de etiske overvejelser, man i sagens natur bør gøre sig vedrørende status for det embryo, cellerne til behandling i givet fald skal komme fra. Dette er overordnet et politisk/lovgivningsmæssigt et problem, men vil i sidste ende også afhænge af den enkelte forskers indstilling (således er undertegnede fx. modstander af, at fostre dannes udelukkende med henblik på terapeutisk kloning). Hvad kan vi lære ved at studere embryonale cellelinjer? Den amerikanske præsident har efter måneders overvejelser slækket en smule på de ellers meget restriktive regler, statsansatte amerikanske forskere var underlagt vedrørende anvendelse at embryonale stamceller. Man må således nu anvende et nærmere angivet antal cellelinjer (lidt over 50), som - i hvert fald på papiret - opfylder de formelle krav til embryonale stamceller. Fordele ved embryonale cellelinjer En cellelinje er afledt af én celle, der ydermere i laboratoriet er udvalgt på grund af sin oprindelse og sin evne til at gro gennem længere tid. Embryonale cellelinjer stammer fra eksperimenter fra en tid, hvor de etiske overvejelser vedrørende deres anvendelse ikke var så fremtrædende. Disse celler vil kunne opformeres i meget stor mængde og på denne måde i teorien kunne anvendes til behandlinger i mange forskellige individer. Ulemper ved embryonale cellelinjer Disse celler blev fundet ved en gennemgang af den videnskabelige litteratur, men det har senere vist sig, at en væsentlig del af disse linjer ikke opfylder kriterierne for at være stamceller. Ydermere findes der reelt ikke så mange som hidtil antaget. Endelig har det vist sig, at linjerne ikke altid er så lette at styre. Sidstnævnte dækker over, at de modsat af den oprindelige intention med dem ikke er stabile i deres umodne tilstand og klar til omprogrammering. De kan med andre ord af sig selv begynde at omprogrammere, hvilket kan gøre dem vanskelige at anvende terapeutisk. Hvad kan vi lære ved at studere voksne stamceller? Som nævnt er erkendelsen af voksne stamceller, der kan omprogrammeres på tværs af organsystemer, ganske ny og stadig omdiskuteret. Ikke desto mindre skal der ikke herske tvivl om, at den altovervejende del af stamcelleforskere ville vælge denne kilde, hvis den fremstod som et terapeutisk brugbart alternativ til de embryonale celler. Fordele ved voksne stamceller I sin yderste konsekvens vil omprogrammerbare voksne stamceller være ideelle redskaber ved behandling af en lang række sygdomme. Specielt vil indarbejdede procedurer, hvor patientens egne celler fremstilles, være en landvinding. Lad os fx. antage, at en patient lider af en degenerativ nervesygdom, fx. dissemineret sklerose. Kan man i denne situation hente stamceller fra fx. hud, knoglemarv eller lever, og 19