ÅRSRAPPORT 2008: EKSPERIMENTEL BEHANDLING

Transkript

1 ÅRSRAPPORT 2008: EKSPERIMENTEL BEHANDLING 2009

2 Årspgørelse 2008 I 2003 etableredes rdningen vedrørende eksperimentel behandling, g Sundhedsstyrelsen nedsatte i januar 2003 et rådgivende panel. Det rådgivende panel skulle rådgive m behandling af patienter med livstruende kræftsygdmme eller andre lignende livstruende sygdmme, fr hvem der ikke umiddelbart var yderligere mulighed fr behandling. Denne årspgørelse beskriver rdningen vedrørende eksperimentel behandling g præsenterer g analyserer data g erfaringer fra Ordningen m eksperimentel behandling 1.1 Baggrund Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vedrørende eksperimentel behandling rådgiver m behandling af patienter, der har en livstruende kræftsygdm eller anden lignende livstruende sygdm, sm der ikke umiddelbart kan tilbydes behandling fr på ffentlige sygehuse her i landet eller i henhld til reglerne m højtspecialiseret g frskningsmæssig behandling i udlandet. Regler fr rdningen fremgår af bekendtgørelsen m ret til sygehusbehandling m.v. (sidste pdatering er nr af 6. nvember 2008) Det rådgivende panel kan i henhld til reglerne give råd m yderligere udredning g behandling i Danmark, højt specialiseret behandling i udlandet, frskningsmæssig behandling i Danmark, frskningsmæssig behandling i udlandet, eksperimentel behandling i Danmark g eksperimentel behandling i udlandet. Finansieringen af rdningen m eksperimentel behandling er fra 2007 vergået til reginerne. Der kan kun gives råd m eksperimentel behandling i Danmark eller udlandet, når almindelige behandlingsmuligheder i Danmark er udtømt, g der ikke findes mulighed fr højtspecialiseret behandling i udlandet. Det rådgivende panel har ikke mulighed fr at anbefale eksperimentel behandling i udlandet, hvis der freligger et relevant behandlingstilbud i Danmark. Fra januar 2005 blev det muligt at mdtage eksperimentel behandling i Danmark på de etablerede enheder fr eksperimentel kræftbehandling på afdelinger i nklgi ved Rigshspitalet g Herlev Hspital, Odense Universitetshspital g Vejle Sygehus, Århus Sygehus g Ålbrg Sygehus.

3 1.2 Det Natinale Krdinatins Udvalg I frbindelse med etableringen af enhederne fr eksperimentel kræftbehandling nedsatte Sundhedsstyrelsen det Natinale Krdinatins Udvalg (NKU) fr eksperimentel behandling. I regi af NKU etableres eksperimentelle erfaringsprtkller med det frmål at indsamle systematisk viden mkring den eksperimentelle behandling. Denne viden giver mulighed fr at vurdere, m den pågældende behandling har haft effekt, g m man evt. skal frtsætte med kliniske frsøg i en videnskabelig prtkl. NKU etablerer g krdinerer de eksperimentelle erfaringsprtkller, der tilbydes på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling. NKU tager endvidere stilling til indførelse af nye eksperimentelle behandlinger på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling g til udfasning af behandlinger, der ikke længere betragtes sm eksperimentelle. NKU hlder møde ca. hver 4. måned. 1.3 Eksperimentel behandling Generelt gælder fr behandling med lægemidler under rdningen m eksperimentel behandling, at behandlingen iværksættes i relatin til en bestemt patient med det frmål at yde patienten den bedst mulige behandling i den knkrete situatin. Patienterne vil fte være i den situatin, at de har gennemgået flere frskellige behandlinger fr deres livstruende sygdm, g eksperimentel behandling er i denne situatin den sidste mulighed fr behandling. Sundhedsstyrelsens rådgivende panel fretager en knkret vurdering fr hver enkelt patient. Det er panelets afgørelse, m der freligger tilstrækkeligt grundlag til at anbefale behandlingen til den enkelte patient. Følgende behandlinger med lægemidler kan gdkendes under rdningen m eksperimentel behandling: a. behandlinger med lægemidler, der er under udvikling i kliniske frsøg, men hvr patienten pga. frmelle inklusins- eller eksklusinskriterierne ikke kan indgå i den videnskabelige prtkl b. behandlinger med lægemidler, hvr det kliniske frsøg g den videnskabelige prtkl er afsluttet, g markedsføring afventes c. behandlinger med lægemidler i en eksperimentel erfaringsprtkl etableret i regi af det Natinale Krdinatins Udvalg (NKU) d. behandlinger med lægemidler på baggrund af mindre grad af evidens såsm kasuistikker eller abstracts Udver behandlinger med lægemidler kan det rådgivende panel anbefale andre typer af eksperimentel behandling f.eks. strålebehandling g kirurgi.

4 1.4 Vurdering af muligheden fr eksperimentel behandling Det er den behandlende hspitalslæge, der skal indsende en anmdning m rådgivning g vurdering af en knkret patient til Sundhedsstyrelsen. Dette fr at sikre at der freligger de relevante aktuelle infrmatiner sm grundlag fr rådgivningen. Det kan være den behandlende hspitalslæge g/eller patienten, der plever et behv fr at få en vurdering af det rådgivende panel. Patienten kan drøfte et ønske m en vurdering hs Sundhedsstyrelsens rådgivende panel med den behandlende hspitalslæge. Det er hspitalslægen der vurderer, m der skal indsendes en anmdning m vurdering til Sundhedsstyrelsen. Det rådgivende panels rådgivning er at betragte sm en rådgivning fra læge til læge. Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vurderer på baggrund af de freliggende plysninger mulighederne fr eksperimentel behandling fr den enkelte patient, men kan sm nævnt ved behv gså rådgive m diagnstiske undersøgelser, etablerede behandlingstilbud g frskningsmæssig behandling. Det rådgivende panel kan indhente yderligere plysninger, hvis det skønnes nødvendigt, herunder råd fra eksperter i ind- g udland. Hvad angår udlandet indhenter det rådgivende panel råd fra eksperter på centre i de nrdiske lande, en lang række eurpæiske lande, Japan g USA. Det rådgivende panel rådgiver altid i frhld til den knkrete patient g vurderer således i hvert enkelt tilfælde, m den frventede effekt af behandlingen pvejer eventuel risik g bivirkninger ved behandlingen. Det er den behandlende/henvisende afdeling i samråd med patienten, der beslutter, m et råd skal følges. Den behandlende læge vil i den frbindelse vurdere patientens kliniske tilstand g afgøre, m patienten vil kunne tåle behandlingen.

5 2 Årspgørelse Antallet af sager Det rådgivende panel har vurderet henvendelser vedrørende 1167 nye patienter i Antallet af nye patientsager er steget med 228 fra 2007 til 2008, svarende til en stigning på 24%. Tabel Antal nye patientsager I tabel 1 ses udviklingen i antallet af sager siden rdningen vedrørende eksperimentel behandling startede i Antallet af patientsager er steget hvert år siden etableringen af rdningen. Fra 2003 til 2004 steg antallet af nye patientsager med 42%, fra 2004 til 2005 med 81%, fra 2005 til 2006 med 17%, fra 2006 til 2007 med 0,4% g fra 2007 til 2008 med 24%. Antallet af patientsager steg mest markant fra 2004 til 2005, hvr antallet af sager blev næsten frdblet. Dette falder sammen med etableringen af de danske enheder fr eksperimentel kræftbehandling. Udver de 1167 nye patientsager i 2008 har det rådgivende panel genvurderet 312 patientsager fra samme eller tidligere år (124 fra år 2008, 161 fra 2007, 21 fra 2006, 4 fra 2005 g 2 fra 2004). Fr disse patienter har den behandlende læge/afdeling således bedt m frnyet rådgivning - i hvedparten af tilfældene efter at patienten er blevet behandlet i henhld til tidligere rådgivning fra det rådgivende panel. Til sammenligning vurderede det rådgivende panel i patientsager fra samme eller tidligere år (103 fra år 2007, 60 fra 2006, 21 fra 2005, 5 fra 2004 g 2 fra 2003). Frdelingen af mænd g kvinder i 2008 var 549 kvinder (47%) 618 mænd (53%)

6 2.2 Aldersfrdeling Patientsager i 2008 har mfattet alle aldersgrupper. Aldersintervallet går fra 1 år til 88 år. Gennemsnittet er 60 år. I figur 1 ses frdelingen af patienter i aldersintervaller. Det aldersinterval med flest patienter er fra år. Figur 1 Aldersfrdeling antal persner aldersinterval Alderen er beregnet ud fra patientens alder (i hele år) på henvisningstidspunktet. 2.3 Kræftfrmer Der har i 2008 været henvist patientsager med strt set alle kræftfrmer til vurdering med henblik på behandling. Ngle kræftfrmer er hyppigere repræsenteret. Det kan skyldes, at kræftfrmen er hyppigt frekmmende, men det kan gså skyldes, at der har været gde erfaringer med eksperimentel behandling af visse kræftfrmer, eller at der fr visse kræftfrmer kun er få etablerede behandlingsmuligheder. Patienterne har haft følgende diagnser: 314 tyk- g endetarmskræft

7 167 urlgiske kræftsygdmme (kræft i urinveje inkl. prstata), heraf 143 med nyrekræft 234 kræftsygdmme i øvre mavetarmkanal inkl. bugspytkirtel, lever g galdeveje 97 lunge- g lungehindekræft 101 gynæklgiske kræftsygdmme 54 brystkræft 25 kræft i hjernen 17 hved-/halskræft 158 med andre kræftfrmer

8 2.4 Behandlende/henvisende afdelinger Alle hspitalsafdelinger kan henvise patientsager til vurdering med henblik på eksperimentel behandling. Hvedparten af henvisningerne kmmer naturligt fra de nklgiske afdelinger, men der kmmer gså henvisninger fra andre afdelinger. Henvisningerne vurderes at være jævnt frdelt ver hele landet. Der er dg ngen frskel i antallet af henviste fra de frskellige hspitaler, hvilket kan skyldes, at visse behandlinger er samlet få steder i landet. I 2008 er nye patientsager indsendt til Sundhedsstyrelsen fra følgende sygehusafdelinger: Onklgiske afdelinger 795 fra de nklgiske landsdelsafdelinger 209 fra Herlev Hspital 86 fra Odense Universitetshspital 202 fra Rigshspitalet 89 fra Ålbrg Sygehus 209 fra Århus Sygehus 87 fra Vejle Sygehus 146 fra decentrale nklgiske g nklgiske/hæmatlgiske afdelinger 2 fra Brnhlm 13 fra Esbjerg 41 fra Herning 12 fra Hillerød 34 fra Næstved 43 fra Rskilde 1 fra Sønderbrg

9 Andre afdelinger I alt 139 fra andre afdelinger 78 fra medicinske afdelinger 41 fra kirurgiske afdelinger 6 fra hæmatlgiske afdelinger 5 fra urlgiske afdelinger 3 fra Øre-næse- hals afdelinger 2 fra gynæklgiske afdelinger 2 fra pædiatriske afdelinger 2 fra palliative afdelinger Tabel Onklgiske afdelinger Øvrige afdelinger Henvisningerne fra de nklgiske afdelinger er ver årene steget kraftigt, g der er således sket mere end en femdbling fra 2003 til Andelen af henvisninger fra ikke-nklgiske afdelinger har været svagt stigende fra 2003 til 2007 g er stabilt fra 2007 til 2008.

10 2.5 Vurdering g råd fra det rådgivende panel fr eksperimentel behandling Det rådgivende panel har vurderet 1167 nye patientsager. I 88% af patientsagerne blev der afgivet et knkret råd m eksperimentel, frskningsmæssig behandling, frtsættelse af aktuelle behandling eller yderligere udredning. I 12% af patientsagerne kunne det rådgivende panel ikke pege på yderligere frmer fr behandling, sm kunne frventes at gavne patienten. Rådgivningen frdeler sig sm følger: 693 patienter: Eksperimentel behandling eller frskningsmæssig behandling på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling i Danmark, deraf 521 patienter: Eksperimentel behandling 172 patienter: Frskningsmæssig behandling 3 patienter: Frskningsmæssig behandling på andre afdelinger i Danmark 2 patienter: Frskningsmæssig behandling i udlandet 48 patienter: Eksperimentel behandling i udlandet 1 patient: Højt specialiseret behandling i udlandet 100 patienter: Rådgivning m yderligere diagnstik eller behandling i Danmark 168 patienter: Enig i aktuelle behandlingsstrategi 144 patienter: Ikke mulighed fr yderligere behandling 6 patienter: Ikke afgivet råd pga. død eller tilbagetrækning af ansøgning Eksperimentel behandling g frskningsmæssig behandling i Danmark I 2008 har det rådgivende panel i 693 patientsager afgivet råd m eksperimentel eller frskningsmæssig behandling i Danmark, svarende til 59,4% af de 1167 patientsager indsendt til vurdering. I 2007 blev der afgivet råd m eksperimentel behandling eller frskningsmæssig behandling i 537 patientsager svarende til 57,2% af 939 patientsager. I 2006 blev der afgivet råd m eksperimentel behandling eller frskningsmæssig behandling i Danmark i 601 patientsager svarende til 64% af 934 patientsager.

11 Eksperimentel behandling i udlandet I 2008 er der fr 48 patienter afgivet råd m eksperimentel behandling i udlandet, hvraf hvedparten er patienter med neurendkrine tumrer, der har mdtaget DOTATOC behandling i Basel, Schweiz. Antallet af patienter fr hvem der er givet råd m eksperimentel behandling i udlandet, har været stabilt mkring ca. 30 i årene 2005, 2006 g Dette skal ses i frlængelse af etableringen af enhederne fr eksperimentel kræftbehandling i Danmark g er udtryk fr, at hvedparten af de eksperimentelle behandlinger kan tilbydes i Danmark. Rådgivning m yderligere diagnstik eller behandling i Danmark Fr 100 patienter er der afgivet råd m yderligere vurdering g behandling i Danmark, sm ligger ud ver, hvad der er freslået fra den behandlende/henvisende afdeling. Der kan være tale m tilfælde, hvr patienten ikke er tilbudt alle tilgængelige behandlinger, men der kan gså være tale m tilfælde, hvr man allerede - uden at dette fremgår af det materiale, sm det rådgivende panel er i besiddelse af - fra behandlende/henvisende afdeling har fretaget en afvejning af frdele g ulemper ved en given behandling fr den knkrete patient g valgt ikke at tilbyde behandlingen. Enig i aktuelle behandlings strategi Fr 168 patienter er der afgivet råd m at det rådgivende panel har været enig i aktuelle behandlingsstrategi, det vil sige at det rådgivende panel kan tilslutte sig den af henvisende afdeling tilbudte behandling. Der kan være tale m patientsager, hvr patienten er blevet tilbudt eller har fået en behandling sm læge g/eller patient ønsker vurderet eller hvr patienten specifikt har ønsket en vurdering af mulighederne fr behandling i udlandet Ikke mulighed fr yderligere behandling Fr 144 patienter svarende til 12 % har der ikke umiddelbart været mulighed fr at rådgive m yderligere specifik kræftbehandling, sm kan frventes at gavne den aktuelle patient. Det rådgivende panel kan dg i ngle af disse tilfælde have givet råd m en knkret behandling, sm vil kunne tilbydes, afhængig af at patientens almentilstand frbedres. Der kan i ngle tilfælde desuden være afgivet råd m en rent symptmlindrende behandling.

12 2.6 Sagsbehandlingstid Sagsbehandlingstiden, fra Sundhedsstyrelsen har mdtaget en anmdning m vurdering, til der afsendes svar til den behandlende læge, er pgjrt fr 2008 til et gennemsnit på 11,6 kalenderdage. Sagsbehandlingen tager således nrmalt 1-2 uger. I særlige tilfælde, hvr der eksempelvis er brug fr at indhente yderligere viden i Danmark eller udlandet, kan sagsbehandlingstiden være p til 4 uger. Hvis sagsbehandlingstiden tager længere tid end 4 uger, frdi der indhentes ekspertvurdering i ind- eller udland, vil afdelingen mdtage et freløbigt svar indenfr 4 uger. Figur 2 viser at langt de fleste svar afsendes indenfr inden 21 dage. Figur 2 Sagsbehandlingstid antal patienter antal dage

13 3 Knklusin Ordningen med vurdering af individuelle patienter med henblik på mulig eksperimentel behandling har eksisteret i seks år, g har i den tid været i knstant udvikling. Et stadigt stigende antal patienter er blevet vurderet af det rådgivende panel, g fra 2007 til 2008 har der været en stigning på 24%. Etableringen af enhederne fr eksperimentel kræftbehandling i frbindelse med danske nklgiske afdelinger har været et vigtigt skridt g har bevirket, at flere patienter kan tilbydes eksperimentel behandling i Danmark. Det har gså betydet, at enhederne fr eksperimentel kræftbehandling får mulighed fr at samle yderligere erfaring gennem erfaringsprtkller g frskningsmæssige behandlinger. Desuden har rdningen m eksperimentel behandling betydet, at behandlinger på baggrund af de danske erfaringer er blevet til standardbehandlinger. Ngle væsentlige resultater i 2008 er: - Antal nye henvendelser har i 2008 være 1167 g er således fra 2007 til 2008 steget med 24% - Anmdningerne m vurdering mfatter patienter med strt set alle frmer fr kræft - Sagsbehandlingstiden har i 2008 været 1-2 uger, i særlige tilfælde p til 4 uger. Gennemsnittet er på 11,6 dage - DOTATOC behandling sm hidtil har fundet sted i udlandet bliver nu hjemtaget til Århus Sygehus g Rigshspitalet