Rigshospitalet BørneUngeKlinikken Ny medicin til børn med kræft hvad og hvordan?

Transkript

1 Ny medicin til børn med kræft hvad og hvordan? DanPedMed årsmøde 2. marts 2018 Tlf ,

2 Ny Medicin til Børn med Kræft Hvorfor? Hvad laver I? Med hvem? Hvor længe har I været i gang? Hvilke forsøg har I åbne? Hvordan foregår det? Hvor langt er I nået? Er det mange I har behandlet? Hvilke kræftformer? Hvor kommer patienterne fra? Virker det så? Hvad bliver det næste? Hvem er I? Hvem har støttet jer økonomisk? 2

3 Hvorfor? Hos 1 af 3 børn med kræft vokser sygdommen trods behandling (resistens) eller vender tilbage (recidiv) Stine Fischer Andel af patienterne fortsat i live BørneCancerRegistret Resistens / recidiv 284 børn med kræft Status Efter 5 år er 44% i live År efter resistens eller recidiv 3

4 Hvad laver I? Børn og unge med kræft Ingen kendt helbredende behandling Afprøver ny medicin = eksperimentel behandling Skaffer forsøg til Danmark kolleger & firmaer Får godkendelse Lægemiddelstyrelsen og Videnskabsetisk komité Gør os klar til at modtage en ny patient i morgen Informerer kolleger i Danmark, Norden, Europa Er parate Løber stærkt når der pludselig er en patient 4

5 Med hvem? 5

6 Med hvem? Roche Janssen Sanofi Celgene BMS Boehringer Ingelheim Amgen MSD Novartis Epizyme LOXO oncology Merck Ymabs Daiichi Sankyo Gustave Roussy University of Birmingham Erasmus Medical Centre Medical University Vienna 6

7 Hvor længe har I været i gang? 2012: Frikøb af overlæge (fuld tid) 2013: Medlem af ITCC (europæiske netværk). 1 sygeplejerske 2014: 7 åbne forsøg. 2 sygeplejersker. De første patienter inkluderes 2015: Har 11 åbne forsøg. 3 sygeplejerske 2016: Markant flere patienter, også fra Europa. 4 sygeplejersker 2017: ITCC fase 1-akkreditering. NEXT hæmatologi-onkologi 2018: 12 åbne forsøg. Eneste forsøgssted i Norden for 8 af de 12.? 7

8 Hvilke forsøg har I åbne? 8

9 Hvordan foregår det? Kontaktet af en kollega Resumé + kopi af journal, scanninger, vævsprøver Skriftlig og mundtlig information af patient og familie Skriftligt informeret samtykke Forundersøgelser opfylder barnet forsøgets krav for at få behandling? Forsøgsbehandling Tæt kontrol samtaler, undersøgelser, prøver, scanninger Rapportering af næsten alle detaljer Afrunding retur til hjemafdelingen 9

10 Hvor langt er I nået? Nye patienter behandlet Forundersøgt men ikke behandlet 10

11 Er det mange I har behandlet? 11

12 Hvilke kræftformer? 8 med leukæmi ALL, AML, JMML 21 med hjernetumorer lavgradsgliom, højgradsgliom, diffust infiltrerende ponsgliom, AT/RT, medulloblastom 20 med andre tumorer neuroblastom, Ewings sarkom, rhabdomyosarkom, div. andre sarkomer, Wilms tumor, div. karcinomer 12

13 Hvor kommer patienterne fra? Nye patienter behandlet Forundersøgt men ikke behandlet 13

14 Virker det så? Tja, bum-bum.. Eksempler AML molekylært recidiv Bindevævskræft (sarkom) med NTRK-fusion Ondartet hjernetumor med BRAF V600-mutation Sammenligning af forskellige kemo-kombinationer Vi må fortsætte med at lede efter det, der virker og dokumentere hvad der ikke virker 14

15 Hvad bliver det næste? ITCC har netop opgraderet os til fase 1-center vi kan være med til at afprøve den allernyeste medicin. Eneste ITCC fase 1-center i Norden Åbnet forsøg med immunterapi til neuroblastom-recidiv. Eneste forsøgssted i Nordeuropa Åbne fase 1-forsøget esmart 8-10 forsøg i ét Åbne forsøg med immunterapi til ALL hos spædbørn Åbne forsøg med stråle-immunterapi til hjernerecidiv af neuroblastom. Eneste forsøgssted i Nordeuropa 15

16 Hvem er I? Overlæge De øvrige faste børnekræftlæger som makkere og back-up Projektsygeplejersker: Marie Louise Hamberg, Merete Matz, Charlotte Malling og Luise Thellesen Bioanalytikere: Louise Rold Helt, Lea Svendsen, Michael Timm, Merete Overgaard, Lene Jensen Sygehusapoteket Kolleger i andre afdelinger operation, vævsprøve, scanning, strålebehandling, undersøgelse af øjne, hjerte, hud,. Enhed for Genomisk Medicin: Olga Østrup, Maria Rossing den mest avancerede molekylære diagnostik af recidiv-tumorer 16

17 Hvem har støttet jer økonomisk? 17

18 Tak! Ny Medicin til Børn med Kræft til patienter og deres familier for tillid og samarbejde, ofte langt hjemmefra til danske, nordiske og europæiske kolleger til Børnecancerfonden og Kræftens Bekæmpelse for at hjælpe os med at bringe ny medicin til børn med kræft 18

19