B. INDLÆGSSEDDEL 24
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN Myozyme 50 mg pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning Alglucosidase alfa Læs denne indlægsseddel grundigt inden De begynder at bruge medicinen. Gem indlægssedlen. De får muligvis behov for at læse den igen. - Kontakt Deres læge eller apotek, hvis De har yderligere spørgsmål. - Dette lægemiddel er ordineret til Dem personligt. De bør ikke give det videre til andre. Det kunne skade dem, selv om deres symptomer er de samme som Deres egne. - Hvis en bivirkning bliver alvorlig eller De bemærker nogen form for bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel, bør De fortælle det til Deres læge eller apotek. Oversigt over indlægssedlen: 1. Virkning og anvendelse 2. Hvad De skal gøre, før De begynder at anvende Myozyme 3. Hvordan De anvender Myozyme 4. Hvilke mulige bivirkninger Myozyme har 5. Opbevaring 6. Yderligere oplysninger 1. VIRKNING OG ANVENDELSE Myozyme bruges til behandling af patienter, som har en bekræftet diagnose på Pompes sygdom. Personer med Pompes sygdom har lave niveauer af et enzym, der kaldes for α-glukosidase. Dette enzym hjælper kroppen med at regulere niveauerne af glykogen (en form for kulhydrat). Glykogen giver kroppen energi, men ved Pompes sygdom kan niveauerne blive for høje. Myozyme er et kunstigt enzym, der kaldes for alglucosidase alfa. Myozyme kan erstatte det naturlige enzym, som mangles ved Pompes sygdom. Hos patienter med sent debuterende Pompes sygdom er evidensen for effekt begrænset. 2. DET SKAL DE VIDE, FØR DE BEGYNDER AT BRUGE MYOZYME Brug ikke Myozyme hvis De er allergisk (overfølsom) over for alglucosidase alfa eller et af de øvrige indholdsstoffer i Myozyme. Vær ekstra forsigtig med at bruge Myozyme hvis De bliver behandlet med Myozyme, kan De eventuelt opleve en reaktion, når De får medicinen eller inden for de efterfølgende 2 timer. Dette kaldes for en infusionsrelateret reaktion og kan sommetider være meget alvorlig. Hvis De oplever en sådan reaktion, skal De omgående fortælle det til Deres læge. De vil muligvis skulle have mere medicin for at forhindre en allergisk reaktion (f.eks. antihistaminer og/eller kortikosteroider) eller febernedsættende medicin. Forskellige patientgrupper, der anvender Myozyme Informationerne i denne indlægsseddel gælder alle patientgrupper, herunder børn, unge, voksne og ældre. 25
Brug af anden medicin Hvis De tager eller for nylig har taget andre lægemidler, bør De oplyse Deres læge eller apotek herom, også hvis der er tale om ikke-receptpligtige lægemidler. Graviditet og amning Der er ingen erfaringer med brug af Myozyme til gravide. Myozyme bør ikke anvendes under graviditet, med mindre et er klart nødvendigt. Det anbefales at standse amningen, når De får Myozyme. Spørg Deres læge eller apotek til råds, inden De tager nogen form for medicin. 3. SÅDAN SKAL DE BRUGE MYOZYME Anvisninger vedrørende korrekt anvendelse Myozyme gives gennem et drop i en vene (ved intravenøs infusion). Det leveres som et pulver, der blandes med sterilt vand, inden det gives. Myozyme anvendes kun under overvågning fra en læge, der har kendskab til behandlingen af Pompes sygdom. Den anbefalede dosering for Myozyme er 20 mg/kg kropsvægt givet en gang hver anden uge. Hvis De anvender mere Myozyme end De bør Der er ikke indberettet tilfælde af overdosering. Hvis De glemmer at anvende Myozyme Kontakt Deres læge, hvis De har sprunget en infusion over. Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er noget, De er i tvivl om. 4. BIVIRKNINGER Som alle andre lægemidler kan Myozyme have bivirkninger, selv om ikke alle får bivirkninger. Bivirkninger blev hovedsagligt observeret, mens patienterne fik medicinen eller kort tid derefter ( infusionsrelaterede virkninger ). Nogle af disse infusionsrelaterede bivirkninger blev alvorlige. Fortæl det straks til Deres læge, hvis De oplever en sådan reaktion. De vil muligvis skulle have mere medicin for at forhindre en allergisk reaktion (f.eks. antihistaminer og/eller kortikosteroider) eller febernedsættende medicin. Nældefeber Udslæt Bleghed Rødmen i huden Rødmen i ansigt Forøget eller for højt blodtryk Blålig misfarvning af huden Feber eller forhøjet kropstemperatur Kulderystelser Hoste Hurtigere vejrtrækning Hurtigere eller langsommere hjerterytme Opkastning Uro Skælven Hævelse omkring øjnene 26
Unormale vejrtrækningslyde Problemer med at trække vejret (herunder stakåndethed) Hovedpine Kolde lemmer (f.eks. hænder og fødder) Prikken Smerte eller lokal reaktion på stedet, hvor droppet indføres Svimmelhed Irritation Kløende hud Kløe Lavt blodtryk Bronkospasme Lavt iltniveau i blodet Hævelse i ansigtet eller halsen eller kraftig kombinet hævelse i ansigt, hals og tunge på grund af en kraftig allergisk reaktion Hævelse af arme og ben Varm fornemmelse Øget svedtendens Øjne, der løber Plettet hud Kvalme Rastløshed Hvæsende vejrtrækning Hjertestop Ubehag i brystet Brystsmerter (ikke i hjertet) Følelse af snæverhed i halsen Diaré Træthed Muskelsmerter Muskelspasmer Livstruende reaktioner, herunder meget alvorlige generaliserede allergiske reaktioner og anafylaktisk chok, er blevet indberettet for nogle patienter. Tal med lægen eller apoteket, hvis en bivirkning er generende eller bliver værre eller De får bivirkninger, som ikke er nævnt her. 5. OPBEVARING Opbevares utilgængeligt for børn Opbevares i køleskab (2 C 8 C). Anvend ikke efter udløbsdatoen, som er angivet på etiketten efter bogstaverne EXP. Udløbsdatoen (Exp) er den sidste dag i den nævnte måned. Det anbefales, at Myozyme anvendes straks, efter at det er blandet med sterilt vand. Det kan dog opbevares i op til 24 timer, hvis det opbevares køligt (2 C - 8 C) og på et mørkt sted. Spørg på apoteket, hvordan De skal aflevere medicinrester. Af hensyn til miljøet må De ikke smide medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden. 27
6. YDERLIGERE OPLYSNINGER Myozyme indeholder: - Det aktive stof er alglucosidase alfa 50 mg. 1 hætteglas indeholder 50 mg alglucosidase alfa. Efter rekonstituering indeholder opløsningen 5 mg alglucosidase alfa/ml og efter fortynding varierer koncentrationen fra 0,5 mg til 4 mg/ml. - De øvrige indholdsstoffer er - mannitol, - natriumfosfat monobasisk, monohydrat - natriumfosfat dibasisk, heptahydrat - polysorbat 80 Udseende og pakningsstørrelser Myozyme, 50 mg, leveres som et pulver til koncentrat til infusion, opløsning (i hætteglaspakninger: størrelser med 1, 10 eller 25 hætteglas). Ikke alle pakningsstørrelser er nødvendigvis markedsført. Myozyme leveres som et hvidt til off-white pulver. Efter rekonstituering er det en klar, farveløs til lysegul opløsning, der kan indeholde partikler. Den rekonstituerede opløsning skal fortyndes yderligere. Indehaver af markedsføringstilladelsen og fremstiller Indehaver af markedsføringstilladelsen Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, Holland Fremstiller Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, United Kingdom Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland 28
For yderligere oplysninger om dette lægemiddel bedes henvendelse rettet til den lokale repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen: België/Belgique/Belgien/ Luxemburg/Luxembourg Genzyme Belgium N.V., Tel/ Tél: + 32 2 714 17 11 България Търговско представителство на Genzyme CEE GmbH, Тел. +359 2 971 1001 Česká Republika/Slovenská Republika/ Slovenija Genzyme Czech s.r.o., Tel: +420 227 133 665 Danmark/Norge/Sverige/Suomi/Finland/ Ísland Genzyme A/S, (Danmark/Tanska/Danmörk), Tlf/Puh./Sími: + 45 32 71 26 00 Deutschland Genzyme GmbH, Tel: +49 610236740 Ελλάδα/Κύπρος Genzyme Hellas Ltd. (Ελλάδα), Τηλ: +30 210 99 49 270 España Genzyme, S.L., Tel: +34 91 6591670 France Genzyme S.A.S., Tél: + 33 (0) 825 825 863 Italia/Malta Genzyme Srl (Italia/Italja), Tel: +39 059 349811 Magyarország Genzyme Europe B.V. Képviselet, Tel: +36 1 310 7440 Nederland Genzyme Europe B.V., Tel: +31 35 699 1200 Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel: + 43 1 774 65 38 Polska/Eesti/Latvija/Lietuva Genzyme Polska Sp. z o.o. (Poola/Polija/Lenkija), Tel: +48 22 24 60 900 Portugal Genzyme Portugal S.A., Tel: +351 21 422 0100 România Genzyme CEE GmbH- Reprezentanţa pentru România, Tel: +40.21.243.42.28 United Kingdom/Ireland Genzyme Therapeutics Ltd(United Kingdom), Tel: +44 1865 405200 Denne indlægsseddel blev senest godkendt Nærmere oplysninger om dette lægemiddel fås også på European Medicines Agency (EMEA) webstedet: http://www.emea.europa.eu/. Der er også links til andre websteder vedrørende sjældne sygdomme og behandlinger. <----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Følgende oplysninger er kun tiltænkt læger og sundhedspersonale: 29
Anvisninger vedrørende anvendelsen rekonstituering, fortynding og indgivelse Myozyme skal rekonstitueres med vand til injektion. Derefter fortyndes med 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridopløsning og til sidst indgives ved intravenøs infusion. Rekonstituering og fortynding skal udføres i overensstemmelse med reglerne for god praksis, især af hensyn til det aseptiske aspekt. På grund af produktets proteinagtige beskaffenhed kan der opstå partikeldannelse i den rekonstituerede opløsning og de endelige infusionsposer. Derfor bør et 0,2 mikron in-line-filter med lav proteinbinding anvendes ved indgivelsen. Det er påvist, at anvendelsen af et 0,2 mikron in-line-filter fjerner synlige partikler og ikke medfører nævneværdigt tab af protein eller aktivitet. Beregn det antal hætteglas, der skal rekonstitueres, på basis af den enkelte patients doseringsregimen (mg/kg) og tag det nødvendige antal hætteglas ud af køleskabet, så de kan komme op på stuetemperatur (cirka 30 minutter). Da Myozyme ikke indeholder konserveringsmidler, er hvert hætteglas med Myozyme kun beregnet til engangsbrug. Anvend aseptisk teknik Rekonstituering Hvert 50 mg hætteglas med Myozyme rekonstitueres med 10,3 ml vand til injektionsvæske. Tilsæt vand til injektionsvæske langsomt, dråbevist ned langs siden af hætteglasset og ikke direkte ned i den frysetørrede kage. Vip og rul hvert hætteglas forsigtigt. Hætteglasset må ikke vendes, hvirvles eller rystes. Den rekonstituerede mængde er 10,5 ml, der indeholder 5 mg enzym/ml. Produktet fremstår som en klar, farveløs til lysegul opløsning, der kan indeholde partikler i form af tynde, hvide tråde eller gennemsigtige fibre. Inspicer straks de rekonstituerede hætteglas for partikler og misfarvning. Hvis der ved omgående inspektion observeres andre fremmedlegemer end beskrevet ovenfor, eller hvis opløsningen er misfarvet, må den ikke anvendes. Den rekonstituerede opløsnings ph-værdi er ca. 6.2. Efter rekonstituering anbefales det straks at fortynde hætteglassene (se nedenfor). Fortynding Efter rekonstituering som angivet ovenfor indeholder den rekonstituerede opløsning i hætteglasset 5 mg alglucosidase alfa pr. ml. Den rekonstituerede mængde muliggør nøjagtig udtagning af 10,0 ml (svarende til 50 mg) fra hvert hætteglas. Denne skal så fortyndes yderligere på følgende måde: Udtag langsomst den rekonstituerede opløsning fra hvert hætteglas, til mængden til patientens dosis er udtaget. Den anbefalede, endelige koncentration alglucosidase i infusionsposen varierer fra 0,5 mg/ml til 4 mg/ml. Fjern luftrummet i infusionsposen. Fjern også en lige så stor mængde 0,9 % natriumklorid, som vil blive erstattet med rekonstitueret Myozyme. Injicer langsomt den rekonstituerede Myozyme direkte i 0,9 % natriumkloridopløsningen. Vend eller masser forsigtigt infusionsposen for at blande den fortyndede opløsning. Infusionsposen må ikke rystes eller bevæges for meget. Den endelige infusionsopløsning skal indgives så tæt på klargøringstidspunktet som muligt. Eventuelt ubrugt produkt eller affaldsmateriale skal bortskaffes i henhold til lokale krav. Indgivelse Det anbefales at påbegynde indgivelsen af den fortyndede opløsning inden for tre timer. Den samlede tid mellem rekonstituering og gennemførelse af infusionen bør ikke overstige 24 timer. Den anbefalede doseringsplan for Myozyme er 20 mg/kg kropsvægt indgivet en gang hver anden uge som intravenøs infusion. 30
Infusionerne skal indgives trinvis. Det anbefales at påbegynde infusionen med en hastighed på 1 mg/kg/t og øge den gradvis med 2 mg/kg/t hver 30. minut, hvis der ikke er tegn på infusionsrelaterede reaktioner, op til maksimalt 7 mg/kg/t. 31