Årsrapport 212
5 års hoved- og nøgletal ( undtagen nøgletal) 212 211 21 29 28 Nettoomsætning 117.4 111.458 93.51 82.247 84.821 Produktionsomkostninger -5.186-49.296-45.424-41.785-4.387 Totalindkomstopgørelse 2 Bruttoresultat Forsknings- og udviklingsomkostninger 67.214 62.162 48.86 4.462 44.434-22.259-22.954-3.24-113.971-41.548 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report 5 års hoved- og nøgletal Salgs- og markedsføringsomkostninger -37.894-34.43-35.81-44.132-46.668 Administrationsomkostninger -18.838-19.435-22.297-3.39-37.176-4.371-5.81-3.216-67.386-7.249-14.2 Resultat af primær drift (EBIT) -11.777-28.47-4.216-147.68-8.958 Årets resultat af fortsættende aktiviteter -14.595-24.894-42.115-146.596-69.546-1.427-192.77-46.824 Årets resultat -14.595-24.894-43.542-338.818-116.431 Totalindkomst for året -13.95-25.626-57.65-345.155-95.41 211.792 EBITDA *) Særlige poster Årets resultat af ophørte aktiviteter Balance Aktiver 61.576 63.633 64.643 63.698 Materielle anlægsaktiver Immaterielle aktiver 3.142 6.492 11.299 18.44 82.81 Langfristede aktiver i alt 68.719 76.591 78.181 84.737 297.216 Likvide beholdninger 17.493 12.151 18.184 45.496 174.258 Kortfristede aktiver 53.47 45.91 51.216 74.542 218.684 Aktiver bestemt for salg Aktiver i alt 16.32 122.189 122.51 129.397 175.311 515.9 461.87 Passiver 84.319 8.158 84.667 121.6 Langfristede forpligtelser Egenkapital 83 1.725 3.631 7.196 13.95 Kortfristede forpligtelser 37.787 4.618 41.98 46.515 4.998 Forpligtelser i alt Egenkapital og forpligtelser 37.87 42.343 44.73 53.711 54.93 122.189 122.51 129.397 175.311 515.9 Pengestrømsopgørelse 7.42 9.267 1. 8.937 7.471 Pengestrømme fra driftsaktivitet Af- og nedskrivninger -5.411-3.59-22.453-67.468-66.511 Investeringer i immaterielle og materielle anlægsaktiver Pengestrømme fra investeringsaktivitet -1.64-1.61-2.98-1.697-3.81-3.81-3.732-3.732-8.982-8.936 Pengestrømme fra finanseringsaktivitet 12.59 24.575 14.291-4.146-2.567-16.986-52.345-81.93 17.493 12.151 18.184 45.497 174.258 29.245.594 Pengestrømme fra ophørte aktiviteter Likvider, ultimo Nøgletal 35.991.281 34.193.49 31.841.2 3.3.181 Aktuel EPS af fortsættende aktiviteter (kr.) Antal aktier, gns. -,41 -,73-1,32-4,84-3,98 Udvandet EPS af fortsættende aktiviteter (kr.) -,41 -,71-1,28-4,84-3,98 57,3% 55,8% 51,4% 49,2% 52,4% 1,45 1,53 1,53 1,44 1,12 Antal medarbejdere, gns. 73 71 76 19 115 Børskurs pr. aktie (kr.) 8,3 9,6 9,5 6,8 2, Markedsværdi (mio. kr.) 291,1 336,7 316,7 26,1 66, Kurs / Indre værdi (kr.) 3,45 4,2 3,74 1,69 1,31 -,7,3 -,13 -,28 -,34 Bruttomargin Aktiver / Egenkapital (gearing) Nettorentebærende gæld / egenkapital Nettorentebærende gæld / EBITDA Rentedækning 1,27 -,12,36,5 2,23 -,4-4,36-29,34-58,99-37,11 *) EBITDA (defineret som resultat før særlige poster, renter, skat, af- og nedskrivninger) inkluderer aktiebaseret vederlæggelse i 212 med 2.874. kr. Aktuel og udvandet EPS er beregnet i overensstemmelse med IAS 33 "Indtjening pr. aktie". Øvrige nøgletal er beregnet i overensstemmelse med Den Danske Finansanalytikerforenings "Anbefalinger og nøgletal 211", dateret juni 211.
Højdepunkter i 212 Exiqon Diagnostics offentliggjorde publiceringen af data, der potentielt vil kunne føje prognostisk information til de europæiske retningslinjer for behandling af patienter med tyktarmskræft i stadie II ved brug af vores LNA -baseret In Situ Hybridization (ISH). Årets vigtigste begivenheder Den 1. juni 212 offentliggjorde Exiqon publiceringen af data på ASCO's årsmøde 212 fra et klinisk studie baseret på LNA -hybridisering i væv, der omfatter alle patienter i Danmark med tyktarmskræft i stadie II i 23 samt relateret opfølgningsdata for de følgende seks år. Den 14. juni 212 offentliggjorde Exiqon lanceringen af et unikt nyt "state-of-the-art" online tool til design af LNA -forbedrede qpcr assays til kvantificering af messengerrna og ncrna i kombination med associerede microrna er. Den 27. september 212 lancerede Exiqon et avanceret bioinformatisk værktøj, mirsearch, som giver forskere mulighed for ganske enkelt at indtaste et gen-id, et referencenummer eller et søgeord og finde både validerede og ikke-validerede micrornaer. Den 17. oktober 212 offentliggjorde Exiqon, at Takara Bio Inc. overtager distributionen af selskabets mircury LNATM-produkter i Japan, Kina, Hong Kong, Sydkorea og Indien. Årets vigtigste finansielle resultater Efter et vanskeligt første kvartal sluttede vi 212 med tre på hinanden følgende kvartaler med rekordsalg af vores egne produkter og services til forskningsbrug og profitabilitet målt på EBIT i andet halvår. Omsætningen steg 5% til 117,4 mio. kr. (111,5 mio. kr.), og var primært drevet af 11% vækst i salget af selskabets egne produkter og services (ekskl. OEM), som udgjorde 9,7 mio. kr. (81,8 mio. kr.). Bruttoresultatet blev forbedret med 8% til 67,2 mio. kr. (62,2 mio. kr.). De samlede driftsomkostninger steg 3% til 79, mio. kr. (76,4 mio. kr.). EBIT blev forbedret med 59% til 11,8 mio. kr. Periodens resultat blev -14,6 mio. kr. (-24,9 mio. kr.). Den 27. juni 212 offentliggjorde Exiqon registreringen af en kapitalforhøjelse på 1.85.56 nye aktier á nominelt 1 kr. pr. aktie med et bruttoprovenu på 16 mio. kr. EPS udgjorde,41 kr. (.73 kr.). Indhold Del I: Management report 2 5 års hoved- og nøgletal 3 Højdepunkter i 212 4 Forretningsmodel 5 Forretningsstrategi 6 Exiqon Life Sciences 1 Exiqon Diagnostics 14 Forretningsrisici 18 Regnskabsberetning 212 23 Exiqons medarbejdere og organisation 26 Kapitalmarkedsinformation Del II: Ledelses- og revisionspåtegning 28 Ledelsens påtegning 29 Den uafhængige revisors påtegning Del III: Årsregnskab 31 Koncernens totalindkomstopgørelse 32 Koncernens balance 34 Koncernens pengestrømsopgørelse 35 Egenkapitalopgørelse 37 Noter til årsregnskabet 3 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Højdepunkter i 212 I 212 oplevede vi fortsat vækst i Exiqons salg af forskningsprodukter. Væksten var primært drevet af vores mircury LNA Universal RT PCR-platform til akademisk og klinisk forskning i microrna. Exiqon Life Sciences lancerede nye PCR-produkter til analyse af microrna, herunder et microrna qpcr fokuspanel til prækliniske tox-studier. Vi tog skridt til udvidelse af vores qpcr-portefølje med produkter til messengerrna-analyse, og vigtige nye bioinformatiske værktøjer blev introduceret for at lette kundernes anvendelse af vores produkter.
Forretningsmodel micrornaers potentiale som biomarkører og dermed efterspørgslen på Exiqon Life Sciences produkter og services. Exiqon Life Sciences genererer indtægter gennem verdensomspændende salg af produkter og services til microrna-forskning. Mens Exiqon Life Sciences produkter anvendes som platform for udviklingen af nye molekylærdiagnostiske tests, identificerer Exiqon Diagnostics nye biomarkører. Offentliggørelsen af resultater understøtter Exiqon Services tilbyder kunder brugervenlighed i deres forskningsarbejde og fordelen ved Exiqons store erfaring med analyse af micrornaer. Exiqon Services udnytter de højt kvalificerede ressourcer, der findes hos Exiqon Diagnostics, der på den anden side samtidig drager fordel af den knowhow, som udvikles i samarbejdet med kunder. Exiqons forretningsmodel er yderst skalerbar og kan let anvendes til at omfatte andre RNAer, herunder messengerrna og andre ikke-kodende RNAer. Synergistisk forretningsmodel Life Sciences produkter bruges til at udføre Services Life Sciences produkter fungerer som platform for ny diagnostik E SCIENCES LIF Diagnostics genererer data, der anvendes til at markedsføre Life Sciences produkter LNA Services identificerer biomarkører for kunder, der udvikler ny diagnostik D I A G N OS T ES VIC R E Services tiltrækker nye kunder til Life Sciences produkter S EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Forretningsmodel Exiqons forretningsmodel udnytter synergien mellem vores to forretningssegmenter, der begge er baseret på Exiqons patenterede LNA -teknologi, og begge benytter de samme kompetencer og bioinformatiske softwareløsninger. S IC 4 Diagnostics udnytter knowhow genereret af Services Exiqons patenterede LNA -teknologi LNA er et syntetisk fremstillet derivat af RNA. LNA -teknologien overkommer nogle af de begrænsninger, der er forbundet med alternative teknologier baseret på DNA. Ved at benytte LNA kan vi udvikle produkter med egenskaber, som ikke kan opnås med andre teknologier. Vi anser beskyttelsen af vores produkter og teknologi for at være af afgørende betydning for vores forretningsmuligheder. Vi har derfor et omfattende patentprogram i USA, Japan, Kina, Europa og andre lande og regioner, hvor vi vurderer, at der er et betydeligt markedspotentiale. Exiqons patentstrategi sikrer beskyttelse på flere niveauer; fra et grundstof eller en kemisk struktur ( composition of matter ), over produktionsprocesser til det vigtigste anvendelse af LNA -teknologien i vores patenterede produkter til forsknings- eller diagnostisk brug.
Forretningsstrategi De potentielle anvendelsesmuligheder af LNA teknologien er mange, og fordelene særligt udprægede, når den anvendes i produkter til detektion af udford rende biologiske mål, herunder små molekyler såsom micro RNAer. Vores initielle strategiske fokus har været - blandt de første - at udvikle avancerede produkter og services til forskning i microrna og diagnostiske anvendelser baseret på vores patenterede LNA -teknologi til det nye marked for produkter til microrna-analyse. I den proces har vi skabt et selskab med et dedikeret fokus på kvalitet, skalerbarhed og effektivitet i hele selskabets værdikæde, fra Forskning & Udvikling gennem Produktion til Salg & Marketing. Exiqon Life Sciences er i dag en etableret "one-stopshop" for produkter til forskning i microrna. Vores evne til at møde forskernes behov i alle faser af deres arbejder har gjort det muligt for os at opnå en ledende position i markedet for produkter til microrna-analyse. Vi planlægger at udnytte den markedsposition til at udvide vores forretning til også at omfatte andre markeder for genekspressionsanalyse. Vores mål for de kommende år er at blive et overskudsgivende selskab med en bruttomargin på omkring 65-7%, forsknings- og udviklingsomkostninger på ca. 15% af den totale omsætning, og salgs- og administrationsomkostninger på højst 3% af den totale omsætning. Ingen yderligere forhøjelser af selskabets nuværende aktiekapital er planlagt for at nå disse mål. Vores strategi er primært at opnå disse mål gennem organisk vækst i salget af vores life science forskningsprodukter. Vi fokuserer på at øge Exiqon Life Sciences salg af forskningsprodukter gennem dedikeret servicering af vores kunders behov i deres bestræbelser på at finde og verificere en stadig dybere forståelse af biologien relateret til micrornaer og andre RNAer, herunder messengerrna. I denne proces prioriterer vi at udvide markedet for vores mircury LNA Universal RT mirna PCR-produkter, mens forståelsen af micro RNA's rolle i biologiske processer (herunder sygdomme som kræft, hjertesygdomme og neurologiske lidelser) fortsat vokser. I 212 blev dette senest eksemplificeret ved lanceringen af vores Toxicology Focus mirna PCR-paneler til identificering af lægemiddelinduceret organskade eller toksisk reaktion. Sideløbende søger vi at udvide anvendelsen af vores PCR-system til nye biologier, herunder messengerrna og lncrna (langt ikkekodende RNA), og dermed udnytte vores eksisterende teknologier og platforme til at udvide vores nuværende markeder. Exiqon Life Sciences services spiller en strategisk rolle og tiltrækker nye kunder, der samarbejder med Exiqons førende forskere inden for opdagelsen af microrna biomarkører. Ressourcerne deles med Exiqon Diagnostics for bedst muligt at udnytte og opbygge selskabets knowhow inden for microrna-forskning. Vi mener, at microrna vil kunne få fundamental betydning for kliniske diagnoser. Det langsigtede potentiale for ny molekylærdiagnostik er betydeligt. På kort sigt følger Exiqon Diagnostics en strategi, der tillader os at være førende inden for diagnostisk brug af microrna med en minimal finansiel risiko. Vi fokuserer vores indsats på det største potentiale, nemlig diagnostik baseret på blodserum og -plasma ved brug af qpcr. Vi finansierer vores diagnostiske projekter via tilskud eller samarbejder for at mindske de finansielle risici forbundet med udviklingen af ny molekylærdiagnostik. I takt med at vi validerer microrna-signaturer til diagnostisk brug, og potentialet i et givent udviklingsprogram konkretiseres, påtænker vi at indgå partnerskaber for at sikre, at programmerne får kommerciel succes på markedet. Udover at udvide vores nuværende produktportefølje ind en for microrna-analyse og udnytte vores teknologier til andre biologier inden for genekspressionsanalyse, drager vi fordel af vores LNA -detektionsteknologi i partnerskaber og gennem udsted else af licenser til anvendelser af LNA -teknologien uden for Exiqons strategiske fokus. Vi fungerer dermed som OEM-leverandør, og modtager royalties fra tredjeparts produktsalg, der afhænger af LNA uden for markedet for genekspressionsanalyse. Vores patenterede teknologier og tilhørende knowhow er grundlaget for vores forretning og giver rigelige muligheder for omkostningseffektivt at udvide vores nuværende aktiviteter på kort, mellemlangt og langt sigt. 5 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Forretningsstrategi Exiqons forretning er baseret på vores patenterede LNA detektionsteknologi, der giver mulighed for produkter med højere specificitet og sensitivitet, og dermed en mere nøjagtig identifikation af de molekyler som måles, end alternative kemier.
Exiqon Life Sciences Markedet for microrna-forskning er blandt de hurtigst voksende produkter til segmenter i det globale marked for nukleinsyreanalyse og udgjorde anslået ca. 7 mio. dollar i årligt reagenssalg i 212. Selvom markedet stadig er ungt, har micrornaers forskellige funktioner og roller i forhold til sygdomsudvikling, fanget forskeres interesse på tværs af brancher. Vi forventer, at markedet for produkter til micrornaforskning vil vokse ca. 15-2% i de kommende år, og at efterspørgslen i stigende grad vil blive drevet af et behov for opdagelse af kliniske biomarkører. Finansiering af akademisk forskning vil dog fortsat være vigtig for kundernes efterspørgsel, og især budgettet for NIH (National Institutes of Health) vil være vigtigt for salget i Nordamerika. Antallet af videnskabelige publikationer afspejler den hastigt stigende interesse for microrna. I 212 var antallet af videnskabelige publikationer rekordhøjt. Salg og marketing Exiqon Life Sciences' kunder til forskningsprodukter inkluderer medicinal- og diagnostiske virksomheder såvel som akademiske institutioner. Exiqon Life Sciences har oplevet en gennemsnitlig vækstrate på 9% kvartal over kvartal over de sidste 28 kvartaler siden lanceringen af det første produkt i 25. Antallet af videnskabelige artikler om micrornaer Omsætning på produktsalg og services (ekskl. OEM) mdkk 3 25 7 6 2 5 15 4 3 1 2 5 1 Q1 26 Q2 26 Q3 26 Q4 26 Q1 27 Q2 27 Q3 27 Q4 27 Q1 28 Q2 28 Q3 28 Q4 28 Q1 29 Q2 29 Q3 29 Q4 29 Q1 21 Q2 21 Q3 21 Q4 21 Q1 211 Q2 211 Q3 211 Q4 211 Q1 212 Q2 212 Q3 212 Q4 212 212 211 21 29 28 27 26 25 24 23 22 21 2 1999 1998 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Exiqon Life Sciences Markeder Exiqon Life Sciences er en ledende leverandør af produkter til forskning i microrna. 1997 6 Terminologi Biomarkører er historisk set fysiologiske indikatorer som for eksempel blodtryk eller hjertefrekvens. På det seneste er biomarkører blevet synonymt med molekylære biomarkører, herunder DNA, proteiner, messengerrna og microrna. Molekylære biomarkører kan anvendes til at identificere en specifik sygdom og kan have en prognostisk værdi. Biomarkører kan også anvendes til monitorering af sygdomsprogression og lægemiddelrespons. MessengerRNA (mrna) henviser til de molekyler, der fungerer som skabelon for proteinsyntesen. MessengerRNA bestemmer identiteten af de proteiner, der dannes i cellerne. microrna (mirna) micrornaer er post-transkriptionelle regulatorer, der binder til komplementære sekvenser på target-messengerrna-transskripter (messengerrnaer). De er ikke-kodende RNAer, der er blevet kædet sammen med mange sygdomme, herunder kræft, hjertesygdomme og neurologiske lidelser. micro RNAer blev opdaget i mennesker i 22.
Prøveekstraktions-kit til oprensning af RNA fra en biologisk prøve; Vores egen salgsstyrke arbejder fra vores hovedkontor i Danmark og via vores amerikanske datterselskab. Produkter til måling af microrna direkte i vævssektioner; Efter et skuffende salg i Nordamerika i første kvartal 212, har vores amerikanske salgsstyrke implementeret en ny strategi baseret på rådgivende salg, svarende til vores succesfulde europæiske salgsstrategi, for at sikre passende opfølgning på key accounts, der i stigende grad omfatter medicinalvirksomheder. I løbet af 212 ansatte Exiqon højt kvalificerede sælgere og teknisk personale til at understøtte den nye strategi i Nordamerika, som er anført af en ny ledelse med solid brancheerfaring fra de lokale markeder. Produkter til måling af microrna ved microarrayanalyse (multi-parallel ekspressionsanalyse af mange forskellige micrornaer på én gang); I Sydamerika, Sydeuropa og Asien sælger vi vores produkter gennem distributører. I 212 overtog Takara Bio Inc. distributionen af Exiqons mircury LNATM-produkter i Japan, Kina, Hong Kong, Sydkorea og Indien. Takara Bio Inc. er en førende udbyder og distributør af life science forskningsprodukter i Asien. Takara Bio Inc. vil distribuere Exiqon Life Sciences produkter fra januar 213, men allerede i slutningen af 212 begyndte Takara Bio Inc. at tilbyde services under Exiqon Life Sciences partnerskabsprogram Centers of Excellence. Programmet blev startet i 211 for at give Exiqon mulighed for at imødekomme kundernes efterspørgsel gennem produktlevering og support til serviceudbydere i nærheden af kunden. Internettet udgør en stadig vigtigere salgskanal. I 212 forbedrede vi vores webshop yderligere, især med lanceringen af nye state-of-the-art onlineværktøjer, herunder mirsearch, et avanceret bioinformatisk værktøj, som giver forskere mulighed for ganske enkelt at indtaste et gen-id, et referencenummer eller et søgeord, og finde både validerede og ikke-validerede micrornamessengerrna-samspil ved at kombinere flere genreferencesystemer. Produkter og services Exiqon Life Sciences er en one-stop shop for produkter til forskning i microrna. Vi tilbyder produkter til alle de grundlæggende arbejdsprocesser, som vores kunder udfører i deres forskningsarbejde, herunder: qpcr-produkter til kvantitativ og særdeles specifik ekspressionsanalyse; Produkter, der giver information om omfanget og fordelingen af microrna (konventionel analyse ved hjælp af Northern blotting-teknologien); Produkter til funktionel analyse, der afdækker funktionen af microrna i celler. Vi fortsætter udvidelsen af vores qpcrproduktportefølje med forskellige fokuspaneler til målrettet og omkostningseffektiv forskning i micrornaer. Et stadig større produktprogram hjælper Exiqon til at udvide kundegrundlaget. Et vigtigt eksempel fra 212 er lanceringen af Exiqons microrna qpcr Focus Panel til prækliniske toxstudier. Nye forskningsresultater har dokumenteret vigtigheden af microrna i kropsvæsker som en mulig metode til at identificere vævsskader. Produktet suppleres af et nyt kit til oprensning af microrna fra urinprøver og validerede microrna-assays, da micrornaer i urin tilsyneladende fungerer som biomarkører for vævstoksicitet. Exiqon Life Sciences søger, i samarbejde med førende medicinalvirksomheder, at validere den potentielle anvendelse af micrornaer som biomarkører for organskader eller toksisk reaktion i væv. Markedet for prækliniske toksikologistudier repræsenterer et væsentligt udækket marked. Hvis Exiqons microrna qpcr Focus Panel til prækliniske tox-studier valideres, kan det blive det mest succesfulde kommercielle produkt til microrna-forskning på markedet i dag. I alt tilbyder Exiqon Life Sciences nu næsten 2. prævaliderede qpcr mirna assays til forskningsbrug, herunder assays til micrornaer, der kodes af humane vira. 7 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Exiqon Life Sciences Vi markedsfører vores produkter over hele verden gennem direkte salg, distributører og via internettet.
Exiqon Life Sciences produktlanceringer i 212 8 Den 3. april 212 offentliggjorde Exiqon lanceringen af fuldt fleksible og kundedefinerede microrna qpcr paneler til sensitiv og præcis kvantificering af micrornaer i vigtige organismer såsom human, rotte, mus, hund, abe og adskillige andre organismer. EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Exiqon Life Sciences Den 11. april 212 offentliggjorde Exiqon lanceringen af selskabets 7. generations mircury LNA microrna array-produkt til analyse af microrna i celler fra mennesker, mus og rotter. Den 17. april 212 offentliggjorde Exiqon lanceringen af microrna qpcr paneler til stamcelleforskning. Den 8. maj 212 offentliggjorde Exiqon lanceringen af microrna qpcr paneler til prækliniske tox-studier. Den 14. juni 212 offentliggjorde Exiqon lanceringen af et unikt nyt state-ofthe-art online tool til design af LNA forbedrede qpcr assays til kvantificering af messengerrna og ncrna i kombination med associerede micrornaer. Den 1. juli 212 lancerede Exiqon et mircury microrna QC PCR Panel, som letter evalueringen af RNA-kvalitet, herunder undersøgelse for forekomst af hæmolyse i serum- og plasmaprøver, tilstedeværelse af PCR-inhibitorer samt effektiviteten af RNA- sample preparation. Den 27. september 212 lancerede Exiqon et yderst avanceret bioinformatisk værktøj mirsearch, som giver forskere mulighed for ganske enkelt at indtaste et gen-id, et referencenummer eller et søgeord, og finde både validerede og ikke-validerede micrornaer ved at kombinere flere genreferencesystemer. Den 8. november 212 lancerede Exiqon mere end 13 nye mircury LNA Universal RT microrna PCR assays til detektion og kvantificering af humane virale micrornaer. Den 27. november 212 lancerede Exiqon et nyt RNA sample preparation kit til blodserum og plasma. Kittet er fuldt kompatibelt med kliniske applikationer, og gør RNA klar til brug i Exiqons mircury LNA Universal RT microrna PCR-system. Exiqon var den første udbyder af kommercielle serviceydelser til analyse af microrna. Siden 26 har Exiqon Services analyseret over 15. prøver og leveret ydelser af høj kvalitet til mere end 1. kunder i medicinalindustrien, biotekindustrien og den akademiske verden. Exiqon Services tilbyder isolering og profilering af microrna i høj kvalitet ved brug af både microarray og qpcr. Alle services udføres af Exiqons eksperter i avancerede laboratorier, hvor der anvendes den nyeste generation af vores mircury LNA -produkter og processer, der er i overensstemmelse med god laboratoriepraksis (GLP). Vores team sætter en ære i at sikre, at kunderne får den bedst mulige service igennem hele projektet: Fra første konsultation og design af forsøg til dataanalyse og videnskabelig opfølgning. Exiqon Services skaber fortsat grundlaget for nye kunderelationer, og der fokuseres i stigende grad på specifikke projekter til identifikation af microrna-biomarkører. Produktion og levering Exiqon Life Sciences har outsourcet produktionen af LNA oligonukleotider til en højt kvalificeret leverandør, der har licens til at producere på vegne af Exiqon. Outsourcing har sikret skalerbarhed, reduceret vores behov for arbejdskapital, og gjort det muligt for Exiqon Life Sciences at opretholde et mål for bruttomarginen på 65-7% på salget af produkter og ydelser med lavere omsætningsvolumen end der ellers ville være nødvendig for at opnå stordriftsfordele. Ligeledes vigtigt har outsourcing muliggjort hurtigere leveringstider til vores kunder. Exiqon Life Sciences fastholder produktionen af alle kritiske værdiskabende og brugerdefinerbare aspekter af mircury LNA Universal RT mirna PCR-systemet, herunder alle fokuspaneler. Vores nuværende produktionskapacitet til PCR giver os mulighed for at imødekomme en fremtidig efterspørgsel på op til 5 gange det nuværende salg uden behov for yderligere investeringer. Produktionsrobotter og lagerfaciliteter er placeret i selskabets hovedkvarter i Vedbæk. Vi vil fortsat outsource produktion, når det kan forbedre marginerne, minimere behovet for arbejdskapital og reducere leveringstider.
Exiqons produktudvikling er meget sofistikeret og styres af avanceret bioinformatik for at sikre hurtig og billig udvikling af nye produkter i høj kvalitet. 9 Mere end 45 mandeår er investeret i udviklingen af de bioinformatiske værktøjer, som anvendes til udviklingen af nye produkter, og mere end 6 parametre tages i betragtning. Nye forskningsprodukter beta-testes altid af kunder før frigivelse. Egen qpcr platform Universal cdna syntese kit Kunde- og foruddefinerede microrna og reference gen primersæt Foruddefinerede mirnome PCR paneler Human I & II, Mus & Rotter I & II (Ready-to-Use) Foruddefinerede Focus PCR paneler Serum/plasma, Cancer, Stamceller og Toksikologi (Ready-to-Use) Pick & Mix, kundedefinerede PCR paneler (Ready-to-Use) + qpcr master mix mircury LNA Universal RT mirna PCR-produktlinjen Exiqon Life Sciences mircury LNA Universal RT mirna PCR-produktlinje gør det muligt for forskere i medicinalindustrien, akademiske forskere og forskere, som arbejder med klinisk udvikling, at kvantificere aktivitetsniveauer af microrna i total RNA, svarende til så lidt som 1.5 celler eller 35µl serum/plasma. Produktlinjen er markedsførende målt på centrale parametre, hvilket gør den ideel til microrna-profilering af kliniske prøver, såsom væv og kropsvæsker. Sensitivitet markedets mest sensitive microrna-ekspressionsanalyse (kvantitativ måling af individuelle micrornaer) Specificitet markedets mest specifikke microrna-ekspressionsanalyse (mest nøjagtige detektion) Pålidelighed den mest pålidelige microrna-ekspressionsanalyse med flest wet-lab validerede assays til rådighed Tid markedets hurtigste arbejdsgang (tre timer) De præ-validerede LNA microrna PCR assays fås individuelle og på klar-til-brug qpcr-paneler med prædefineret indhold. Hertil kommer Pick&Mix-paneler, der giver kunden mulighed for at designe et bruger defineret qpcr array klar-til-brug via et online konfigureringsværktøj. I enkle intuitive trin guides kunden gennem konfigureringsværktøjets valgmuligheder, herunder valg af 96- eller 384-brønds plade format, panellayout, målorganisme, microrna assays, kontroller og real-time PCR instrument valg. EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Exiqon Life Sciences Forskning og udvikling Exiqons R&D-organisation mødes regelmæssigt med kunder for at sikre, at markedets behov imødekommes ved udviklingen af nye produkter til forskningsbrug.
Exiqon Diagnostics 1 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Exiqon Diagnostics Lovende pipeline af diagnostiske produkter baseret på microrna I Exiqon Diagnostics kombinerer vi vores ressourcer og knowhow i en fokuseret indsats for udviklingen af nye diagnostiske tests baseret på analyse af microrna i standard vævs- og blodprøver. Vores mål er at udnytte potentialet for microrna som en ny gruppe af biomarkører, der kan hjælpe kræftbehandlende læger med at stille tidlige diagnoser og træffe de bedst mulige behandlingsvalg. Vores nuværende diagnostiske programmer er baseret på Exiqon Life Sciences meget specifikke og følsomme mircury LNA Universal RT mirna PCR-produktlinje. Vi er eksperter i, hvordan vores egne produkter anvendes optimalt og kan udnytte det indgående kendskab, vi har fået til microrna gennem Exiqon Life Sciences ydelser. Vores diagnostiske programmer repræsenterer en væsentlig selvstændig forretningsmulighed. De er videnskabeligt banebrydende programmer på forkant af microrna-forskningen. Muligheden modsvares af en naturlig risiko for at fejle, hvis de biologiske resultater viser sig at være utilstrækkelige til at berettige en kommerciel test. Som et umiddelbart resultat af vores diagnostiske programmer drager Exiqon Life Sciences fordel af den knowhow, som genereres i hele udviklingsfasen, der hjælper med at identificere udfordringer og muligheder, som Exiqon Life Sciences kan omsætte til nye produkter, der adresserer udækkede markedsbehov. Desuden fremmer genereringen af data og publiseringen af re- sultater fra Exiqon Diagnostics samarbejdsprogrammer interessen for microrna-forskning generelt og dermed salget af Exiqons Life Sciences' produkter. I 212 gjorde vi fremskridt i udvalgte programmer, og vi fastholder vores mål om første salg via en kommerciel partner i 214, forudsat, at der opnås tilfredsstillende resultater i de nuværende programmer. Tilbagefald af stadie II tyktarmskræft Cirka 25 procent af de cirka 61. patienter, der hvert år rammes af tarmkræft i den vestlige verden, har tyktarmskræft i stadie II. Den seneste anbefaling fra ASCO (American Society of Clinical Oncology) for behandling af patienter med stadie II tyk- og endetarmskræft konkluderer, at der ikke p.t. er bevis for, at konsekvent opfølgende kemobehandling af alle patienter i stadie II har en gavnlig effekt. Som udgangspunkt behandles stadie II-patienter derfor ikke med opfølgende kemoterapi, selvom op mod 25 procent af patienterne vil opleve et tilbagefald af sygdommen. Exiqon Diagnostics udvikler en test, der kan identificere de patienter med stadie II tyktarmskræft, som har forøget risiko for tilbagefald af sygdommen efter endt operativt indgreb, og som derfor vil kunne have gavn af en opfølgende kemoterapi. I 212 offentliggjorde Exiqon publiceringen af data på ASCO s årsmøde 212 fra et klinisk studie baseret på LNA -hybridisering i væv, der omfatter alle patienter i Danmark med tyktarmskræft i stadie II i 23 samt relateret opfølgningsdata for de følgende seks år. Diagnostisk pipeline Diagnostisk produktudvikling BIOMARKØROPDAGELSE Identifikation Udvælgelse af prøver Opdagelse Identitet biomarkør mirnaer ANALYTISK VALIDERING Optimering Udvikling af assays Tyktarmskræft (Tilbagefald fase II test) Tyktarmskræft (Diagnostisk test til tidlig opdagelse) Prostatakræft (Diagnostisk og prognostisk test) Validering - Træning - Specificitet KLINISK VALIDERING Validering - Klinisk anvendelse - Biomarkør kvantifivering KOMMERCIEL LANCERING Kommercialisere Registrering og markedsudvikling
Forudsat at produktudviklingen er succesfuld, forventer vi, at vores test for risiko for tilbagefald af stadie II tyktarmskræft vil kunne være kommercielt tilgængelig fra 214. Markedspotentialet for en prognostisk test til identifikation af patienter med risiko for tilbagefald af stadie II tyktarmskræft udgør ca. 3 procent af alle tyktarmskræftpatienter, svarende til 183. patienter om året i den vestlige verden alene. I USA drejer det sig årligt om ca. 26.7 patienter, og i Danmark ca. 9 patienter årligt. Tidlig opdagelse af tyk- og endetarmskræft baseret på en simpel blodprøve Tyk- og endetarmskræft er den tredje hyppigste kræftform og den anden hyppigste dødsårsag blandt kræftpatienter i den vestlige verden. Hvert år får ca. 61. patienter i disse lande stillet diagnosen tarmkræft. For at opdage tyk- og endetarmskræft tidligt, anbefales det i dag personer over 5 år at få foretaget en koloskopi hvert 5.-1. år Exiqon Diagnostics udvikler en ny diagnostisk test til tidlig opdagelse af tyk- og endetarmskræft baseret på microrna-profilering af en almindelig blodprøve. Målet er at udvikle en test til brug for en screening, som hurtigt og nemt kan identificere patienter, der kan have tyk- og endetarmskræft i et tidligt stadie. Mulige patienter kan derpå henvises til en koloskopisk undersøgelse. I 212 offentliggjorde Exiqon Diagnostics, at de hos pitaler, som Exiqon samarbejder med på selskabets program for tidlig opdagelse af tarmkræft, har rapporteret, at de første kliniske prøver til det prospektive studie er klar til profilering i begyndelsen af januar 213. Ved udgangen af 212 var patienter rekrutteret til det planlagte prospektive forsøg. Fuldt klinisk datasæt forventes at være klar til frigivelse senest april 213. Exiqon Diagnostics meddelelser i 212 Den 1. juni 212 offentliggjorde Exiqon publiceringen af data på ASCO s årsmøde 212 fra et klinisk studie baseret på LNA hybridisering i væv, der omfatter alle patienter i Danmark med tyktarmskræft i stadie II i 23 samt relateret opfølgningsdata for de følgende seks år. Data fra studiet vil potentielt kunne føje prognostisk information til de europæiske retningslinjer for behandling af patienter med tyktarmskræft i stadie II. Studiet blev også udvalgt til præsentation på Best of ASCO den 16. juli 212. I andet halvår 212 planlægger Exiqon at bekræfte data med selskabets mircury LNA Universal RT microrna PCR system til analyse af samme gruppe af patienter med fase II tyktarmskræft. Den 3. oktober 212 offentliggjorde Exiqon, at de hospitaler, som Exiqon samarbejder med på selskabets program for tidlig opdagelse af tarmkræft, har rapporteret, at de første kliniske prøver til det prospektive studie er klar til profilering i begyndelsen af januar 213. Ved udgangen af tredje kvartal 212 var mere end 4.3 patienter rekrutteret til det planlagte prospektive forsøg. Rekrutteringen forventes afsluttet ved udgangen af november 212 og vil udgøre ca. 5. patienter i alt. De første prøver vil være klar til profilering i begyndelsen af januar 213 og fuldt klinisk datasæt forventes at være klar til frigivelse senest 1. april 213. Offentliggørelse af data forventes ultimo september 213. Den 17. december 212 offentliggjorde Højteknologifonden, at Exiqon Diagnostics er tildelt midler til identifikation af microrna biomarkører for prostatakræft, som kan findes i urin med henblik på rutinemæssig diagnostisk anvendelse. 11 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Exiqon Diagnostics Data fra studiet vil potentielt kunne føje prognostisk information til de europæiske retningslinjer for behandling af patienter med tyktarmskræft i stadie II. Studiet blev også udvalgt til præsentation på Best of ASCO den 16. juli 212. I andet halvår 212 begyndte Exiqon at validere testen med selskabets mircury LNA Universal RT microrna PCR-system til analyse af samme gruppe af patienter med fase II tyktarmskræft.
12 Offentlig gørelse af data forventes ultimo september 213. EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Exiqon Diagnostics Forudsat at produktudviklingen er succesfuld, forventer vi, at vores blodbaserede test til tidlig opdagelse af tyk- og endetarmskræft vil kunne være kommercielt tilgængelig i 214. Markedspotentialet for en blodbaseret diagnostisk test til tidlig opdagelse af tyk- og endetarmskræft er op mod 287 mio. personer årligt i den vestlige verden alene. I USA drejer det sig om ca. 89 mio. mennesker, og i Danmark ca. 1,6 mio. mennesker årligt. Prostatakræft Vi udvikler en test, som vil hjælpe læger med at stille en mere nøjagtig diagnose i forbindelse med prostatakræft. Der er modstridende holdninger til, hvad der er den mest effektive metode til at screene for prostata kræft. Den seneste anbefaling fra det amerikanske Preventive Services Task Force taler imod rutinemæssig brug af PSA (Prostata-Specifikt Antigen) til screening for prostatakræft. Lige nu er PSA og PSA-relaterede tests, de eneste godkendte tests i forbindelse med prostatakræft. Mere end 45 millioner PSA-tests udføres årligt på verdensplan. De fleste af disse tests er baseret på blodprøver og er prissat til 6 8 dollars pr. test, hvilket indikerer en aktuel markedsværdi på 2-3 mia. dollars. Det potentielle marked for en urin-baseret (mindre invasiv) test med forbedret resultat er betydeligt. Et afgørende udækket behov i forbindelse med prostatakræft er evnen til korrekt at skelne mellem ikkeaggressive kræftformer, som trygt kan observeres, og aggressive kræftformer, hvor man kan drage fordel af tidlig intervention. En succesfuld test vil give mulighed for en betydelig reduktion i antallet af unødvendige behand linger samt bedre muligheder for overlevelse. Udviklingen af denne test vil være baseret på Exiqons qpcr-teknologi; mircury LNA Universal RT PCR platform. Vi forventer, at testen vil kunne være kommercielt tilgængelig i 215. Prostatakræft er en af de hyppigste kræftformer hos mænd med ca. 24. forventede nye tilfælde i USA i 212. På verdensplan kan 1,6 millioner nye tilfælde og 1,3 millioner dødsfald tilskrives prostatakræft hvert år. Andre programmer Udover ovenstående programmer har Exiqon to andre aktive programmer, der dog stadig er i den tidlige forskningsfase. Programmerne er begge finansieret af tredjepart. Exiqon Diagnostics har også udviklet en test baseret på vores mircury LNA Universal RT PCR-platform, der kan bestemme indholdet af kræftceller i vævs prøver fra patienter med tyktarmskræft (mirsign). I alle tilfælde, hvor der anvendes væv til diagnose af kræft, er det af gørende at kunne fastslå, hvorvidt det væv som an vendes til diagnosen er kræftvæv. Enhver kræftdiagnose kan blive kompromitteret, hvis vævsprøven ikke indehold er tilstrækkelige kræftceller til brug for den påtænkte undersøgelse. Exiqon tilbyder dette produkt til salg på mærket "til forskningsbrug" ("Research Use Only") i form af reagenser og protokoller. microrna-baseret diagnostik Udviklingen af molekylærdiagnostiske tests er kompleks og kræver højt specialiserede kompetencer. Alt udviklingsarbejde hos Exiqon udføres efter retningslinjerne i OECD's principper for god laboratoriepraksis (GLP). Exiqon Diagnostics har stort potentiale
processen er implementering af testen i kliniske laboratorier, hvor testen gennemgår den endelige kliniske validering, som danner grundlag for, at testen kan sælges som IVD-kit til hospitalslaboratorier verden over, hvis resultaterne er positive. Når de biologiske prøver er identificeret, tager forskningsfasen ca. 6-12 måneder. Her fokuseres på at identificere relevante microrna-signaturer, der kan relateres til tidlig opdagelse, prognose/tilbagefald, lægemiddelresistens eller behandlingsudfald i paraffinindstøbte vævsprøver (FFPE) eller blod (serum/ plasma). Det er afgørende at sikre biologiske prøver af høj kvalitet, adgang til relevant klinisk information og et nøje gennemtænkt udviklingsforløb, hvis udviklingen af en test skal blive en succes. Kommercialisering gennem partnere Exiqon Diagnostics har valgt en strategi, hvor vi for lader os på partnere til at udvikle vores nye diagnostiske produkter baseret på microrna. Vi forlader os ligeledes på partnere til at kommercialisere disse produkter. Indgåelse af partnerskaber i forbindelse med både udvikling og kommercialisering af nye produkter betyder, at Exiqon kan dele de risici og omkostninger, som er forbundet med udviklingen og kommercialiseringen af nye produkter, med en etableret kommerciel partner. Disse partnere har de nødvendige kompetencer og den markedsforståelse, som behøves for at opnå succes i det diagnostiske marked. Den næste fase er udviklingen af selve testen kaldet assay et - som kan tage 12 måneder eller mere. Når der er identificeret en specifik microrna-signatur, typisk på grundlag af et eller to forskningsstudier i et begrænset antal prøver, skal signaturen valideres i et større antal prøver. Valideringen tjener som "proof-ofconcept" og klinisk validering, og sikrer, at assay et er robust og teknisk fungerer som forventet. Partnerskaber kan antage forskellige former fra produkt til produkt afhængig af, hvilket marked der adresseres. En fleksibel tilgang til indholdet af fremtidige partnerskaber gør det muligt for os at udvikle eksisterende kunderelationer til egentlige partnerskaber og sikre den bedst mulige udnyttelse af en partners indsigt til at optimere chancerne for kommerciel succes. Exiqon Diagnostics bidrag til kommercialiseringen af nye diagnostiske produkter baseret på microrna omfatter LNA -teknologien, vores mircury LNA Universal RT microrna PCR-platform, immaterielle rettigheder samt adgangen til de microrna-signaturer, vi identificerer. Hvis produktudviklingen er vellykket, kan arbejdet med kommercialisering af testen begynde. I første omgang vil markedsføringsmaterialet sædvanligvis ikke indeholde løfter om en dokumenteret klinisk effekt, og produktet vil typisk blive mærket til forskningsbrug ( Research Use Only ). Den sidste fase af udviklings- Partnerskabsmodel Udviklingsproces for molekylærdiagnostiske produkter baseret på FORSKNING Proof Principle UDVIKLING Identifikation af microrna signatur Produktudvikling KOMMERCIALISERING/PARTNERSKAB Klinisk validering Produktoverdragelse Kommecialisering Afregning på grundlag af medgået EXIQONS BIDRAG PARTNERES BIDRAG Upfront- og milepælsbetalinger samt royalties for de teknologier, tests og biomarkører, Exiqon giver adgang TEKNOLOGI PLATFORM LNA qpcr platform og/eller ISH platform BIOMARKØRER Adgang til Tüschl III patentporteføljen microrna (pipeline) 13 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Exiqon Diagnostics Processen med opdagelse og udvikling af micrornabaseret diagnostik hos Exiqon opdeles i tre faser: biomarkøropdagelse, analytisk validering og klinisk validering, som, hvis det lykkes, vil blive fulgt op af kommerciel lancering.
Forretningsrisici 14 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Forretningsrisici Risici er en naturlig del af vores forretning Som enhver anden virksomhed må Exiqon styre potentielle risici, herunder forretningsmæssige risici samt finansielle og kapitalmarkedsrisici. På trods af vores anstrengelser indebærer en investering i Exiqon en høj grad af risiko. Exiqon har haft underskud siden stiftelsen, og selvom selskabet måske snart bliver rentabelt, er vejen til rentabilitet ikke lineær. Vores forretning - forskning og udvikling, produktion samt salg og markedsføring af life scienceprodukter til det voksende microrna-marked og udviklingen af nye diagnostike produkter baseret på microrna - er kompleks og fremtiden usikker. Enhver investering i Exiqon bør nøje overvejes, og den information, som kan fås på Exiqons hjemmeside bør tages i betragtning. Nogle af de specifikke forretningsmæssige risici vi står overfor, er forskellige i vores to operationelle segmenter, mens andre er fælles: Exiqon Life Sciences forretning er overvejende kendetegnet ved kommercielle risici Exiqon Life Sciences produkter og ydelser retter sig i mod nye og voksende markeder, og de fleste produkter er baseret på ny teknologi eller nye fremgangsmåder. Den fremtidige efterspørgsel er i sagens natur usikker. Markedet for life science-produkter er meget dynamisk og præget af stor konkurrence, og vi risikerer, at vores produkter bliver forældede eller genstand for ugunstig konkurrence på pris. I 212 kasserede vi produkter, som ikke bestod kvalitetskontrol eller blev forældede, svarende til en produktionsomkostning på 2,9 mio. kr. Hvis vi ikke er i stand til at opretholde vores høje innovationsniveau og fortsat udvikle og lancere nye produkter til forskningsbrug, vil dette have en negativ indvirkning på virksomhedens vækst og bæredygtighed. Vi søger at afhjælpe vores begrænsede kapitalberedskab ved at fokusere på produktudvikling med minimale omkostninger, herunder omfattende brug af bioinformatik og fokus på anvendelse af eksisterende teknologier til nye applikationer, som indebærer en lille eller ingen investering. I 212 var et eksempel på dette lanceringen af nye fokuspaneler baseret på vores mircury LNA Universal RT mirna PCR-platform. Exiqon Life Sciences er i høj grad afhængig af underleverandører til at fremstille og levere råvarer, og i særlige tilfælde, færdigvarer. Hvis vores nuværende underleverandører ikke overholder deres forpligtelser over for Exiqon, vil dette påvirke vores evne til at realisere vores forretningsmål. Vi råder desuden ikke over alternativ produktionskapacitet, og svigtende robotteknologi kan forsinke vores leveringstider og forringe virksomhedens finansielle resultater. Exiqon Diagnostics er overvejende kendetegnet ved biologiske risici Risici forbundet med udviklingen af nye diagnostiske tests baseret på microrna er flere og grundlæggende forbundet med de stadig ukendte karakteristika ved micrornaer, der er en biologi, som først for nylig er opdaget, og som endnu ikke er fuldt afdækket. Exiqon Diagnostics søger at begrænse risiciene ved de diagnostiske projekter gennem omhyggelig planlægning, en trinvis tilgang til og tredjepartsfinansiering af alle vores projekter inden for diagnostik. Vi søger også at begrænse risikoen ved vores programmer til den biologiske usikkerhed, der er forbundet med microrna som målemolekyle, ved at anvende gennemprøvede teknologier. Alle vores diagnostiske produkter er baseret på vores mircury LNA Universal RT mirna PCR-platform, og PCR er en anerkendt platform til diagnostisk brug over hele verden. Exiqon Diagnostics samarbejder med tredjepart, uanset om denne er et hospital, en akademisk institution eller en medicinalvirksomhed, om at udvikle nye molekylærdiagnostiske produkter baseret på profilering af microrna. Hvis en given samarbejdspartner ikke stiller prøver, data eller betaling til rådighed i rette tid, kan det forsinke eller forhindre, at produkterne kan udvikles af Exiqon Diagnostics inden for de forventede tidsfrister. I 212 oplevede vi forsinkelser i forhold til de oprindelige tidsplaner i alle vores programmer, dog uden at de overordnede tidsplaner blev kompromitteret. Exiqon er også afhængig af tredjemand til at kommercialisere positive resultater af vores diagnostiske programmer. Exiqon Diagnostics kan muligvis ikke overbevise potentielle partnere om at kommercialisere sine produkter, og værdien af disse programmer er i sagens natur usikker.
De mere generelle risici, som er fælles for Exiqons to operationelle segmenter, er beskrevet nedenfor: Risici i forbindelse med immaterielle rettigheder Exiqons forretning afhænger af patentbeskyttelse. Hvis vi ikke er i stand til at opnå og håndhæve patentbeskyttelse af vores opdagelser, kan det få negativ indvirkning på vores evne til at udvikle og markedsføre vores produkter både inden for forskning og diagnostik. Hvis, og i det omfang, Exiqon ikke er på forkant i patentsager eller andre sager vedrørende håndhævelse af rettigheder, kan vi pådrage os betydelige omkostninger og udgifter, et betydeligt erstatningsansvar, eller blive tvunget til at stoppe specifikke produktudviklingsaktiviteter eller markedsføringstiltag. I 211 gav de amerikanske patentmyndigheder (USPTO) Exiqon medhold i to undersøgelsessager indledt af Isis Pharmaceuticals, Inc. mod to af vores LNA -patenter. Den ene afgørelse blev appelleret af Isis Pharmaceuticals og afventer stadig USPTO. I 212 gjorde Isis Pharmaceuticals indsigelse mod den europæiske pendant til de amerikanske patenter, og denne sag er nu under behandling. For nylig indgav Sankyo Co., Ltd. en 'interference'-sag mod et andet af vores amerikanske patenter nemlig et, der er rettet mod LNA -molekyler, hvori broen er længere end i standard LNA molekyler. Ingen af vores andre patenter i USA bygger på netop denne bro og de skulle derfor ikke være i risiko. Exiqon er også afhængig af licencer til patenter fra tredjemand. Hvis vi ikke opretholder de nødvendige licenser fra sådanne patentejere, kan det få negative indvirkninger på vores forretningsmuligheder. Hvis en licensgiver opsiger eller ikke overholder sine forpligtelser i henhold til aftaler indgået med Exiqon, kan det forsinke eller hindre udviklingen og markedsføringen af vores produkter. Vi har tilrettelagt vores patentstrategi, så den beskytter vores forretning på flere niveauer. Exiqons patentstrategi brug Biolo ostisk gisk iagn em il d icr t k s i r m analyse Fo o or e n e s rsk G n NA e ell r v e i k g d o ep t e m microrna-sekv 5 nye ens er 27 r øre r Bioinformatisk s e t k a oft m ar r wa o nsproces re -m ktf duktio ser du Pro ro e t n a t p b e i sky kem tte lse gle Nø Nøglekemit-patentbeskyttelse [1] Produktionsprocesser [2] Produktformater [3] Biologiske markører [4] LNA Kilde: Exiqon Visuel fremstilling af vores patentstrategi, hvor vi tilstræber at beskytte vores produkter med fire niveauer af patenter: Beskyttelse af vores nøglekemi (LNATM) med patenter på kemiske strukturer Patenter på processen for fremstilling af LNATM-amiditter [3] Beskyttelse af de formater, der benyttes til nukleinsyreanalyserne og den biofarmaceutiske analyse, der benyttes i produkterne [4] Beskyttelse af de biologiske markører, som ønskes analyseret i forbindelse med brugen af produkterne [1] [2] 15 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Forretningsrisici Tidsforbruget og omkostningerne forbundet med at opnå myndighedernes godkendelse og reagere på ændringer i myndighedernes krav til nye molekylærdiagnostiske tests, herunder micrornabaserede tests, som de der udvikles af Exiqon Diagnostics, kan negativt påvirke vores evne til kommercielt at distribuere vores produkter inden for en overskuelig fremtid. co-eksklusiv licens arts til m 4-p i NA R N micror -analyser A A se na lys e og ARN m
16 EXIQON Årsrapport 212 Del I: Management report Forretningsrisici Risici i forbindelse med vores medarbejdere Det kan få negativ indvirkning på vores fremtidsudsigter, hvis vi ikke kan rekruttere og fastholde nøglemedarbejdere. Medarbejderomsætningen faldt til 16,2% i 212 (26,8% i 211). Finansielle risici Samfundsøkonomien har i de seneste år begrænset adgangen til risikovillig kapital og tvunget Exiqon til at reorganisere og strømline driften mere end en gang. Exiqon arbejder med minimal bemanding og de lavest mulige omkostninger, hvilket kan medføre en højere sandsynlighed for, at nogle af de risici, der er forbundet med vores forretning, materialiserer sig. Som en konsekvens af vores begrænsede kapital, er vi ekstra udsatte, når driftsmæssige risici materialiserer sig - og utilsigtet vil nogle altid gøre det - fordi de kan udvikle sig til en finansiel risiko og i sidste ende en kapitalmarkedsrisiko, da yderligere kapital kan vise sig at være nødvendig for at afhjælpe uforudsete hændelser på vores vej mod profitabilitet. I juni 212 gennemførte Exiqon en rettet emission af 1.85.56 nye aktier á nominelt 1 kr. gennem en såkaldt accelereret bookbuilding-proces efter uventet skuffende salg på det nordamerikanske marked. Tegningen rejste et bruttoprovenu til Exiqon på ca. 16 mio. kr., der blev anvendt til at styrke selskabets kapitalberedskab. Exiqons væsentligste valutarisici relaterer sig til valuta kursen mellem EUR og USD. Køb af råvarer afregnes i USD, en del af vores medarbejdere aflønnes i USD, og en del af vores omsætning er ligeledes denomineret i USD, hvilket giver en naturlig risikoafdækning. Risikostyring er en integreret del af vores forretningsdrift Exiqon bestræber sig på at udøve best practice på alle områder af vores forretning. Vi søger at imødegå risici ved at anvende IT til at understøtte driften, når det er muligt, ved at fokusere på standardiserede processer og procedurer i alt, hvad vi gør, og ved at rekruttere de bedste medarbejdere. Vores risikostyring begynder med at give relevant information i tide til de mennesker, der behøver den for at minimere risici. Hos Exiqon, er real-time information tilgængelig for alle beslutningstagere på tværs af hele værdikæden i selskabet gennem integreret IT baseret på en Microsoft Office SharePoint Server, en Microsoft data warehouse-løsning og Microsoft SQL Server Rapportering Kombinationen af integrerede IT-systemer omfattende dokumentation af forretningsprocesser muliggør automatisk indberetning af live data og early warnings til selskabets beslutningstagere samt en decentraliseret tilgang til risikostyring. De dele af organisationen, som har bedst kendskab til områdespecifikke risici, har også den bedste mulighed for at adressere dem uden unødig forsinkelse. Brugernes behov driver den fortsatte udvikling af vores IT-systemer og procesdokumentation. Datakvaliteten sikres gennem automatiske tests, der kører løbende og validerer de data, der præsenteres for slutbrugerne i form af diagrammer og indikatorer til understøttelse af en one-truth -kultur til brug for alle beslutninger. Finansiel risikostyring og interne kontroller Gennem Exiqons interne finansielle kontroller søger vi at reducere risikoen for væsentlige fejl og mangler i aflæggelsen af interne og eksterne regnskaber, samt sikre, at regnskaber aflægges efter IFRS og yderligere danske oplysningskrav til finansiel rapportering for børsnoterede selskaber. Vores interne finansielle risikostyringssystem og kontrolmiljø er sammenfattet nedenfor: Finansielt kontrolmiljø Exiqon har etableret en organisationsstruktur med få niveauer, klare rapporteringsveje og funktionsadskillelse i godkendelsesprocedurer. Vi har implementeret de nødvendige månedlige kontroller, der er med til at imødegå de identificerede risici omkring regnskabsaflæggelsen.