Kvartalsrapport 2. kvartal 2011

Transkript

1 Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S Fondsbørsmeddelelse nr / København, 17. august 2011 Kvartalsrapport 2. kvartal 2011 Topotarget A/S Fruebjergvej København Danmark Tlf.: Fax: CVR-nr.: København, Danmark 17. august 2011 Topotarget A/S (NASDAQ OMX: TOPO.CO) har i dag meddelt, at bestyrelsen har behandlet og godkendt selskabets delårsrapport for perioden 1. januar 30. juni Hovedtal for perioden 1. januar 30. juni 2011 Periodens omsætning udgjorde DKK 62,6 mio. mod DKK 62,8 mio. i samme periode sidste år Koncernresultatet for perioden blev et overskud før skat på DKK 2,3 mio. (2010: overskud på DKK 7,6 mio.) Koncernen havde pr. 30. juni 2011 likvide beholdninger på i alt DKK 151,7 mio. (DKK 205,1 mio. pr. 31. december 2010) Topotarget forventer fortsat, at underskud før skat vil være inden for det den 5. april 2011 offentliggjorte interval på mellem DKK mio. i 2011 Begivenheder for 2. kvartal 2011 CLN-9 (oralt indgivet belinostat) rekrutteringen succesfuldt afsluttet Den sidste patient er nu indrullet i CLN-9 studiet. CLN-9 er et fase I, ikke-blindet, ikke-randomiseret, multicenter dosis-eskaleringsstudie, hvor man undersøger dosis og behandlingsplan for den orale administration af belinostat. Den første kohorte omfattede 92 patienter med resistente solide tumorer, og i den anden kohorte er der indrullet 28 patienter med lymfekræft. De anbefalede dosisniveauer og doseringsplaner søges etableret ved dosiseskalering af belinostat fra 250 til 2000 mg/dagligt, og dosisplanerne varierer fra dagligt i 28 dage til dag 1-14 (3 ugers serie) og dag 1-5 (3 ugers serie) Udviklingsprogrammet blev igangsat med det primære formål at undersøge sikkerheden og tolerabilitetsprofilen, herunder at fastsætte den maksimalt tålte dosis (MTD) af oralt indgivet belinostat givet som enkeltstofbehandling en eller to gange dagligt Det sekundære mål er at undersøge farmakokenitik og anti-tumor aktivitet af oralt belinostat doseret en eller to gange dagligt De patienter, der tålte lægemidlet og viste tegn på klinisk effekt (stabil sygdom, partielt respons eller komplet respons), var egnede til flere behandlingsserier. Der Side 1 af 15

2 er noteret responser trods patienternes fremskredne sygdom og det forhold, at patienterne i overvejende grad var resistente efter at have modtaget flere tidligere behandlinger. Der forventes sikkerhedsdata i H2 2011, og de endelige resultater forventes at være tilgængelige i H1 2012, når patienterne har afsluttet behandlingen Belinostat abstract offentliggjort på ASCO 2011 Der blev på 2011 årsmødet i American Society of Clinical Oncology (ASCO), juni 2011 i Chicago, præsenteret to videnskabelige abstracts (resuméer) (en mundtlig og en online publikation om belinostat) Abstract nr.: 6521 af O. Odenike et al med titlen; A phase I and pharmacodynamic (PD) study of the histone deacetylase (HDAC) inhibitor belinostat (BEL) plus azacitidine (AZC) in advanced myeloid malignancies blev fremlagt som en mundtlig præsentation. Undersøgelsen sponsoreres af NCI og omfatter i alt 56 patienter. Undersøgelsen består af en dosiseskaleringsdel (n=24) efterfulgt af et randomiseringsstudie (n=32). Kombinationen af BEL og AZC er attraktiv, der er observeret respons hos flere patienter ved den anbefalede fase II-dosis på 1000 mg/m 2 BEL plus 75 mg/m 2 AZC. Responser, som omfattede komplet remission, blev observeret hos 18 patienter, og 13 af disse skete ved dosisniveauet på 1000 mg/m 2 belinostat Abstract nr.: e17511 af A. Rajan et al med titlen; Management of thymic epithelial tumors (TETs) at the National Cancer Institute (NCI). NCI har foretaget en retrospektiv gennemgang af patienter med epiteliale tumorer udgående fra thymus (brisitlen), som henvendte sig til NCI for at deltage i igangværende kliniske undersøgelser, standardbehandling eller for at få en second opinion. Der blev tilset 73 patienter mellem december 2007 og december 2010, hvoraf 28 var rekrutteret til et NCI fase II-studie med belinostat (hvorfra der tidligere er rapporteret resultater). Relevante lægemidler kan inducere længerevarende sygdomsstabilisering og få responser hos patienter, der har fået flere tidligere behandlinger. Det vil være nødvendigt med molekylær profilering af tumorer for at udvikle området yderligere Etablering af globalt rådgivningsudvalg inden for onkologi Topotarget har etableret et globalt rådgivningsudvalg inden for onkologi (Global Oncology Advisory Board GOAB). Professor Jean-Louis Misset er formand for udvalget. Professor Misset har en omfattende baggrund inden for onkologi som klinisk seniorrådgiver inden for lægemiddeludvikling. Han har spillet en stor rolle i udviklingen af en lang række vigtige kræftbehandlingsmidler hos selskaber som fx Aventis, Roche og Eli Lilly. Han har endvidere publiceret over 200 artikler i internationalt anerkendte videnskabelige tidsskrifter Vi er overbeviste om, at denne gruppe af respekterede og førende opinionsdannere vil støtte vores indsats for at udvikle vores førende lægemiddelstof belinostat og rådgive os om den bedst mulige udformning vedrørende de potentielle nye kliniske studier, der skal igangsættes I forbindelse med etableringen af GOAB er der oprettet yderligere indikationsspecifikke rådgivningsudvalg (ISAB) inden for CUP (kræft med ukendt primærtumor), hæmatologi, NSCLC (ikke-småcellet lungekræft), blærekræft, kræft i æggestokkene og CRC (kolorektal kræft). Disse udvalg skal være med til at øge Fondsbørsmeddelelse nr Side 2 af 15

3 indsigten i det prækliniske og kliniske arbejde med belinostat og vil hjælpe os til at optimere en solid klinisk udviklingsplan Væsentlige begivenheder i perioden efter 30. juni Investigator-sponsoreret studie med belinostat i kombination med Tarceva til behandling af NSCLC indstillet Det investigator-sponsorerede fase I studie vedrørende behandling af NSCLC (ikkesmåcellet lungekræft), hvor man evaluerede kombinationen af belinostat (oralt indgivet) og Tarceva på Herlev Hospital, er indstillet, da der blev fastlagt en dosis over MTD (maksimalt tålte dosis). Den dosisbegrænsende faktor for kombinationen belinostat/ Tarceva var bivirkninger i mave-tarmkanalen (diarre) Bivirkninger i mave-tarmkanalen er en kendt bivirkning ved Tarceva. Kombinationen belinostat/tarceva anvendes ikke i nogen af de studier, der finansieres af Topotarget eller Spectrum Pharmaceuticals, Inc. Belinostat undersøges i kliniske studier sponsoreret af Topotarget vedrørende behandling af solide tumorer i kombination med carboplatin og paclitaxel (BelCap). På baggrund af prækliniske og kliniske resultater vurderer vi, at denne kombination er grundstenen for brugen af belinostat studier i solide tumorer Forslag om valg af yderligere to bestyrelsesmedlemmer Formålet med den ekstraordinære generalforsamling (afholdes 29. august 2011, jf. selskabsmeddelelse nr. 13/2011) er at vælge yderligere to medlemmer til bestyrelsen. Bestyrelsen har afsluttet en proces med at identificere yderligere bestyrelsesmedlemmer og er glad for at kunne indstille Dr. Gisela Schwab og Dr. Karsten Witt til bestyrelsen. Begge indstilles til valg for en periode frem til selskabets næste ordinære generalforsamling. Ingen af bestyrelsesmedlemmerne træder tilbage i forbindelse med indvælgelsen Dr. Gisela Schwab er Executive Vice President Development og Chief Medical Officer hos Exelixis, Inc., South San Francisco, USA. Før hun kom til Exelixis, Inc. i 2006 havde Dr. Schwab en stilling som Senior Vice President og Chief Medical Officer hos Abgenix Inc., Fremont, USA og var ansat i en række stillinger i Amgen, Inc., USA efter deres opkøb af Abgenix. Dr. Schwab er uddannet læge fra universitetet i Heidelberg og er speciallæge i intern medicin og hæmatologi/onkologi. Hun har stor erfaring fra den farmaceutiske industri med styring af udviklingsaktiviteter i den tidlige og sene fase (targetudvælgelse, præklinisk, farmakokinetik, klinisk og regulatorisk udvikling) vedrørende bioteknologiske stoffer og småmolekyler, med deraf følgende global produktregistrering (over 17 års erfaring). Hun har desuden stor erfaring i indlevering af IND- og BLA/MAA-ansøgninger samt i opbygning og styring af udviklingsteams med fra blot nogle få til over 150 mennesker. Dr. Schwab er foredragsholder og forfatter til en række prækliniske og kliniske studieresultater og bogkapitler Fondsbørsmeddelelse nr Side 3 af 15

4 Dr. Karsten Witt var indtil for nylig Sr. Vice President Pharmaceutical Operations hos OSI Pharmaceuticals, Inc., Melville, USA, hvor han begyndte at arbejde i Han var dybt involveret i udviklingen af kræftbehandlinger rettet mod småmolekyler, herunder EGFR-hæmmeren Tarceva (erlotinib), som udvikles i fællesskab med Roche og Genentech. Dr. Witt har været medlem af komitéen Tarceva Tripartite Global Development Committee siden Før han kom til OSI Pharmaceuticals, Inc., var han Sr. Director of Clinical Research & Drug Safety hos NeXstar Pharmaceuticals og Gilead Sciences Inc. Dr. Witt er uddannet læge fra Københavns Universitet. Han har været involveret i indleveringen af 6 succesfulde IND-ansøgninger inden for onkologi, 3 ansøgninger vedrørende lungekræft og én ansøgning vedrørende pancreaskræft, som alle førte til godkendelse fra FDA og EMA, samt 2 BLA-/sBLA-ansøgninger vedrørende hepatitis C og én NDA-ansøgning vedrørende hepatitis B, som førte til regulatorisk godkendelse i USA og Europa. Dr. Witt er foredragsholder og forfatter til en række publikationer Udstedelse af warrants til medarbejdere, ledelsen og bestyrelsen Der er udstedt i alt warrants til medarbejdere, ledelse og bestyrelse i Danmark og USA. Programmet omfatter i alt warrants (aktietegningsoptioner), som udstedes med til medarbejdere, til selskabets direktion og til selskabets bestyrelse. Udstedelsen har til formål at motivere personer omfattet af programmet til at arbejde for en positiv udvikling af selskabet og dermed for en forøgelse af selskabets værdi og af markedskursen for selskabets aktier Telefonkonference Topotarget afholder telefonkonference i eftermiddag, 17. august kl dansk tid, hvor ledelsen vil præsentere og drøfte resultaterne for 2. kvartal 2011 på engelsk. En præsentation vil være tilgængelig på Topotargets hjemmeside, ved påbegyndelsen af telefonkonferencen. For deltagelse i telefonkonferencen, ring venligst på følgende nummer: Fra Danmark: Uden for Danmark: eller (UK) eller (US) eller (SE) Et replay af telefonkonferencen vil være til rådighed ca. 2 timer efter telefonkonferencen og indtil den 17. oktober 2011 på følgende nummer: Tlf.: eller Adgangskode: # Fondsbørsmeddelelse nr Side 4 af 15

5 Ledelsens beretning Topotargets strømligningsproces med henblik på at skifte fokus fra forskning og prækliniske aktiviteter til sen-fase klinisk udvikling og kommercialisering er nu ved at være afsluttet, vores organisationsstruktur er på plads, og vi anvender alle ressourcerne på at udvikle vores førende lægemiddelstof belinostat. Vi fokuserer derfor nu på vores kliniske udvikling af belinostat, hvor vi gennemfører vores pivotalstudie inden for PTCL og CUP-studiet i solide tumorer. Vores strategi er fortsat at fokusere på at gøre belinostat til en af de mest effektive HDAChæmmere i udvalgte indikationer. Vi vil fortsat udvikle belinostat inden for indikationer, hvor vi har grund til at vurdere, at belinostat vil vise klinisk effekt baseret på såvel prækliniske data som rådgivning fra GOAB og support fra vores amerikanske samarbejdspartner. Når vi først har analyseret og gennemgået de kliniske resultater fra PTCL inden for hæmatologi og CUP inden for solide tumorer, vil vi i samarbejde med vores partner i USA, Spectrum Pharmaceuticals, Inc. (SPPI) identificere, hvilke senfase studier der skal påbegyndes i USA i fællesskab med SPPI samt uden for USA på egen hånd. Det er yderst vigtigt for Topotarget at udnytte vores likviditet og opretholde en god omkostningsstyring. Pipeline opdatering Study Sponsor Indication Phase I Phase II Pivotal Target Status Milestone Time BELIEF SPPI PTCL Recruiting NDA Rolling Submission CLN-17 TT CUP 89 Complete Top-line results H CLN-9 TT Solid tumor 92 Complete Scientific publ. H CLN-9 TT Lymphoma 28 Complete Top-line results H CLN-14 TT Solid + STS 55 Phase I Phase II LPFV stage I in Phase II Results stage I H H CLN-20 SPPI/TT Drug-Drug 24 Recruiting Top-line results H SPI-1014 Bel SPPI/TT NSCLC 35 Recruiting FPFV ** ) H * ) Last Patient First Visit ** ) First Patient First Visit BELIEF (perifert T-celle lymfekræft) Perifert T-celle lymfekræft (PTCL) er en blodkræftsygdom og omfatter en heterogen gruppe af kræftsygdomme med T-celle oprindelse, som udgør omkring 10-15% af alle tilfælde af non-hodgkins lymfom. Det er endvidere en aggressiv og alvorlig kræftform og har generelt en dårlig prognose med en kort gennemsnitlig overlevelse (ca. 2 år) fra diagnosetidspunktet. Estimater fra årlige kræftforekomster peger på nye tilfælde af PTCL i USA, Japan og de 5 store lande i Europa. Som beskrevet tidligere, fik vi en positiv anbefaling efter effektanalysen fra den uafhængige dataovervågningskomité. BELIEF-studiet er et pivotalt, ikke-blindet, multicenter, enkeltarms effekt- og sikkerhedsstudie. I alt foretages studiet på ca. 100 åbne klinikker i USA og Europa. Det primære endpoint er objektiv responsrate. Studiet er fuldt ud finansieret af Fondsbørsmeddelelse nr Side 5 af 15

6 vores amerikanske samarbejdspartner Spectrum Pharmaceuticals, Inc., og de forventer at indsende en registreringsansøgning (NDA) til FDA i Topotarget og Spectrum rekrutterer i øjeblikket patienter til dette studie. Rekrutteringen til studiet forventes afsluttet i H CLN-17, CUP (kræft med ukendt primærtumor) Kræft kan opstå i ethvert organ eller alt væv i kroppen. Den primære eller oprindelige tumor benævnes normalt efter den del af kroppen eller vævstypen, hvor kræften er opstået. Sygdommen kan sprede sig (metastasere) fra primærtumoren og danne metastatiske tumorer i andre dele af kroppen. Kræft med ukendt primærtumor (CUP) er den diagnose, der stilles, når der identificeres metastatisk kræft, hvorimod kræftens oprindelsessted (det primære sted) ikke kan fastslås. CUP er beskrevet indgående i den medicinske litteratur og kan betragtes som en kræftform. Omkring 2-4 % af alle kræftpatienter har kræft, hvis primære sted aldrig identificeres, og den gennemsnitlige overlevelse hos patienter med CUP anslås at ligge under 1 år. Den nuværende førstelinjebehandling er kemoterapi. De mest almindelige primære kræftsteder i CUP, som patienterne viser sig at have ved obduktion, er lungerne, tyktarmen, endetarmen og pancreaskræft. Rationalet bag vores CLN-17 studie er baseret på prækliniske aktiviteter, som har vist positiv synergi mellem belinostat i kombination med carboplatin og paclitaxel. Carboplatin og paclitaxel er grundstenen i behandlingen af mange kræftformer, fx. CUP (førstelinje), ikkesmåcellet lungekræft (førstelinje), æggestokkræft (andenlinje) og blærekræft (andenlinje). Det er dyrt og udfordrende at gennemføre kliniske studier inden for CUP, da det kræver, at alle kendte kræftformer udelukkes. I december 2010 afsluttede vi rekrutteringen til dette ikke-blindede, multinationale, multicenter, randomiserede studie til sammenligning af effekt og sikkerhed. De 89 patienter er blevet randomiseret til 2 grupper. Formålet med undersøgelsen er at anslå hazard ratio for behandlingseffekten, hvor studiets primære endpoint er progressionsfri overlevelse (PFS). For at nå studiets primære endpoint skal PFS forbedres med mindst 60 %. De sekundære endpoints omfatter objektiv responsrate (ORR), gennemsnitlig overlevelse (OS) og sikkerhed. Studiet er fuldt ud finansieret af Topotarget, og vi forventer at rapportere topline resultater i H Resultaterne af CLN-17 studiet vil kunne give os et vigtigt indblik i, hvad belinostat inden for solide tumorer kan tilføre kombinationen af carboplatin og paclitaxel (BelCaP) i denne bestemte indikation. Endvidere vil vi få data om sikkerheden af belinostat som vedligeholdelsesbehandling. Endelig er vores bedste vurdering, at CLN-17 næppe vil kunne danne grundlag for registrering, medmindre der realiseres ekstremt gode resultater uanset den rimeligt begrænsede styrkeberegning af CLN-17 studiet. CLN-9 (solide tumorer og lymfekræft) Patientrekrutteringen til CLN-9 studiet (oralt indgivet belinostat) blev for nylig gennemført. Undersøgelsen er et fase I, ikke-blindet, ikke-randomiseret, multicenter dosiseskaleringsstudie, hvor man undersøger dosis og behandlingsplan for den orale administration af belinostat. I alt er 92 patienter med resistente solide tumorer og 28 patienter med lymfekræft blevet indrullet i studiet. De anbefalede dosisniveauer og doseringsplaner søges etableret ved dosiseskalering af belinostat fra 250 til 2000 mg/dagligt, og dosisplanerne varierer fra dagligt i 28 dage til dag 1-14 (3 ugers serie) og dag Fondsbørsmeddelelse nr Side 6 af 15

7 1-5 (3 ugers serie). De endelige resultater forventes at være tilgængelige i H1 2012, og resultater omkring sikkerhed og bivirkninger forventes i H CLN-14 (solide tumorer og bløddelssarkom) CLN-14 er vores ikke-blindede, ikke-randomiserede, multicenter, dosiseskalerings, fase Ib/II studie med kombinationsbehandling af patienter med resistente solide tumorer, herunder sarkomer. Dertil kommer en gruppe med patienter, der har fået stillet diagnosen bløddelssarkom med behov for førstelinje-kemoterapi og med målbar sygdom. Det primære formål med fase I-delen af studiet er at fastlægge MTD af belinostat (de undersøgte dosisniveauer var 600, 800 og 1000 mg/m 2 /på dag 5) administreret i kombination med doxorubicin (de undersøgte dosisniveauer var 50 og 75 mg/m 2 på dag 5) i 3 ugers serier. Der vil blive rekrutteret i alt 55 patienter: Fase I: 15 patienter (rekruttering afsluttet) Fase II, 1. stadie: 20 patienter (rekruttering ikke afsluttet) Fase II, 2. stadie: 20 patienter Der rekrutteres fortsat patienter til 1. stadie af studiets fase II-del. Målet for patientrekruttering er 20 patienter i undersøgelsens 1. stadie, og første stadie af patientrekrutteringen forventes afsluttet i H CLN-20 (interaktion med andre lægemidler) Dette studie til undersøgelse af interaktion med andre lægemidler foretages som en del af samarbejdet mellem Topotarget og Spectrum. Der forventes rekrutteret 24 patienter, og det primære endpoint er sikkerhed. Topline-resultater forventes at være tilgængelige i H SPI-1014 (ikke-småcellet lungekræft) Som nævnt ovenfor, er den første patient indrullet i studiet SPI-1014-Bel i det Topotarget/Spectrum-finansierede fase I/II-studie med belinostat i kombination med carboplatin og paclitaxel til behandling af patienter med stadie IV NSCLC (ikke-småcellet lungekræft). Det forventes, at der bliver rekrutteret 35 patienter i undersøgelsen. Fondsbørsmeddelelse nr Side 7 af 15

8 Hoved- og nøgletal for koncernen Koncernresultatopgørelser Alle tal i DKK ' kvt. 2. kvt. I alt Nettoomsætning Forsknings- og udviklingsomkostninger (29.192) (48.026) (71.608) Nedskrivning af forsknings- og udviklingsprojekter - - ( ) Frasalg af rettigheder Salgs- og distributionsomkostninger (6.787) (11.488) (19.098) Administrationsomkostninger (22.260) (21.997) (38.778) Driftsresultat ( ) Finansielle poster Periodens resultat (55.689) Aktuel og udvandet EPS 0,02 0,06 (0,42) Koncernbalancer Likvide beholdninger Egenkapital Aktiver i alt Koncernpengestrømsopgørelser Pengestrømme fra driftsaktivitet (53.400) Pengestrømme fra investeringsaktivitet Pengestrømme fra finansieringsaktivitet Koncernnøgletal Antal fuldt indbetalte aktier, ultimo Gennemsnitligt antal aktier i perioden Aktiver/egenkapital 1,1 1,7 1,3 Børskurs ultimo 1,93 3,48 3,57 Indre værdi pr. aktie 3,12 5,42 3,57 Gennemsnitligt antal fuldtidsansatte Regnskabsberetning Delårsrapporten for 2. kvartal omfatter moderselskabet Topotarget A/S og de % ejede datterselskaber Topotarget UK Ltd., Topotarget Germany AG, Topotarget USA, Inc., Topotarget Switzerland S.A. og Topotarget Netherlands B.V. (koncernen). Medmindre andet er anført, er regnskabsberetningen baseret på de konsoliderede regnskabsoplysninger for perioden 1. januar til 30. juni 2011 med sammenligningstal for koncernen for samme periode i Resultatopgørelse Koncernresultatet for 2. kvartal 2011 blev et overskud før skat på DKK 2,3 mio. (2010: overskud på DKK 7,6 mio.). Vores resultatforventninger, som blev offentliggjort den 5. april 2011 om et underskud før skat på DKK mio. for 2011, fastholdes. Fondsbørsmeddelelse nr Side 8 af 15

9 Omsætning Periodens omsætning udgjorde DKK 62,6 mio. mod DKK 62,8 mio. i samme periode sidste år. Nettoomsætningen består primært af udskudt omsætning, DKK 54,1 mio., fra upfrontbetalinger på USD 30 mio. (DKK 45,2 mio. i samme periode i 2010) samt nettoomsætning fra salget af Totect på DKK 5,2 mio. (DKK 8,0 mio. i samme periode sidste år). Salget af Totect i 2. kvartal 2011 på det amerikanske marked var i starten negativt påvirket af grossisternes udskydelse af indkøb som følge af en forsinkelse i frigivelsen af en ny batch Totect med en holdbarhed på ca. 2 år i forhold til en holdbarhed på ca. 9 måneder for den tilgængelig version af Totect. Den nye batch Totect blev frigivet ved udgangen af 2. kvartal. Omkostninger Produktionsomkostningerne udgjorde DKK 2,2 mio. (DKK 6,5 mio. i samme periode i 2010) og omfatter personaleomkostninger i Topotarget vedrørende samarbejdsaftalen med Spectrum samt fremstilling af Totect. Forsknings- og udviklingsomkostningerne udgjorde DKK 29,2 mio. mod DKK 48,0 mio. i samme periode sidste år. De lavere omkostninger kunne henføres til fokus på aktiviteterne omkring vores førende lægemiddelkandidat samt afslutningen af rekruttering i 2 kliniske studier. Salgs- og distributionsomkostningerne udgjorde DKK 6,8 mio. mod DKK 11,5 mio. i samme periode i Reduktionen skyldes primært frasalget af Savene samt større fokus på aktiviteterne i USA. John Parsons, Chief Commercial Officer and President for Topotarget USA, Inc., har med virkning fra juli 2011 opsagt sin stilling for at søge nye udfordringer. John Parsons arbejdede i USA og var ansvarlig for kommercialiseringen af Totect salget. John Parsons' stilling vil ikke blive genbesat med henblik på at sikre et fornuftigt omkostningsniveau. Administrationsomkostningerne udgjorde DKK 22,3 mio. mod DKK 22,0 mio. i samme periode sidste år. Finansielle poster, netto De finansielle indtægter udgjorde DKK 0,1 mio. (DKK 0,3 mio. i samme periode i 2010). Balance De samlede aktiver udgjorde DKK 414,0 mio. pr. 30. juni 2011 mod DKK 465,8 mio. ved udgangen af Koncernens likvide beholdninger pr. 30. juni 2011 udgjorde DKK 151,7 mio. mod DKK 205,1 mio. pr. 31. december 2010, og egenkapitalen var på DKK 364,0 mio. mod DKK 360,2 mio. ved udgangen af Fondsbørsmeddelelse nr Side 9 af 15

10 Ledelsespåtegning Bestyrelsen og direktionen har i dag behandlet og godkendt Topotargets delårsrapport for perioden 1. januar til 30. juni Delårsrapporten er aflagt i overensstemmelse med IAS 34 som godkendt af EU og yderligere danske oplysningskrav til udarbejdelsen af delårsrapporter for børsnoterede virksomheder. Delårsrapporten er ikke revideret eller gennemgået af selskabets revisor. Vi anser den valgte regnskabspraksis for hensigtsmæssig, således at delårsrapporten giver et retvisende billede af koncernens aktiver og passiver og finansielle stilling pr. 30. juni 2011 samt af resultatet af koncernens aktiviteter og pengestrømme for perioden 1. januar til 30. juni Vi anser ledelsesberetningen for at give et retvisende billede af udviklingen i koncernens aktiviteter og økonomiske forhold, periodens resultat og af koncernens finansielle stilling som helhed samt en beskrivelse af de væsentligste risici og usikkerhedsfaktorer, som koncernen står overfor. København, den 17. august 2011 Direktion Francois Martelet Anders Vadsholt Axel Mescheder Administrerende direktør Økonomidirektør CMDO Bestyrelse Bo Jesper Hansen Anker Lundemose Jeffrey Buchalter Formand Ingelise Saunders Per Samuelsson Fondsbørsmeddelelse nr Side 10 af 15

11 Topotarget A/S For yderligere information kontakt venligst: Francois Martelet, CEO Direkte: ; Mobil: Anders Vadsholt, CFO Direkte: ; Mobil: Annette Lykke, IR Direkte: ; Mobil: Baggrundsoplysninger Om Topotarget Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er en international biotekvirksomhed med hovedkontor i Danmark dedikeret til at forbedre behandlinger mod kræft. I samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. fokuserer Topotarget i øjeblikket på udviklingen i kliniske studier af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist en antineoplastisk effekt i behandlingen af såvel blodkræftsygdomme som solide kræftsvulster. Belinostat kan anvendes i kombination med fulde doser af andre kemoterapeutiske stoffer og er i registreringsfase i PTCL (perifert T-celle lymfekræft) samt i fase II i kræft med ukendt primærtumor (CUP). Topotargets lægemiddel-target i kræftbehandlingen er HDAC. Totect er et markedsført produkt, som er udviklet fra Topotargets forskningsteknologi. Totect markedsføres af selskabets egne salgsspecialister i USA. For yderligere oplysninger henvises til Topotarget Safe Harbour Statement Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som kan medføre, at Topotargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. Topotarget advarer sine investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: Risikoen for at et eller flere af Topotargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici; usikkerhed omkring yderligere finansiering; Topotargets historiske underskud og usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; Topotargets udviklingsstadie som biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod Topotargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte Topotargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det. Fondsbørsmeddelelse nr Side 11 af 15

12 Koncernresultatopgørelser Alle tal i DKK' kvt. 2.kvt. 6 måneder 6 måneder I alt Nettoomsætning Produktionsomkostninger (1.229) (3.138) (2.156) (6.492) (10.932) Forsknings- og udviklingsomkostninger (13.739) (28.501) (29.192) (48.026) (71.608) Frasalg af rettigheder - (1.251) Nedskrivning af forsknings- og udviklingsprojekter ( ) Salgs- og distributionsomkostninger (3.394) (5.393) (6.787) (11.488) (19.098) Administrationsomkostninger (12.244) (12.828) (22.260) (21.997) (38.778) Driftsresultat 822 (17.493) ( ) Finansielle indtægter og udgifter Resultat før skat (15.944) (99.674) Skat af periodens resultat Periodens resultat (15.944) (55.689) Anden totalindkomst Total indkomst for perioden (15.944) (55.689) Aktuel EPS i DKK 0,05 (0,12) 0,02 0,06 (0,42) Udvandet EPS i DKK 0,05 (0,12) 0,02 0,06 (0,42) Gennemsnitligt antal medarbejdere Sammendraget balance Alle tal i DKK' juni 30. juni I alt Aktiver Immaterielle aktiver Materielle aktiver Finansielle aktiver Langfristede aktiver Varebeholdninger Tilgodehavender Likvide beholdninger Kortfristede aktiver Aktiver Passiver Egenkapital Langfristede forpligtelser Kortfristede forpligtelser Forpligtelser Passiver Fondsbørsmeddelelse nr Side 12 af 15

13 Sammendraget pengestrømsopgørelse Alle tal i DKK' juni 30. juni I alt Driftsresultat (25.155) ( ) Tilbageførsel af aktiebaseret vederlæggelser Tilbageførsel af pensionsforpligtelse - - (315) Tilbageførsel af frasalg af rettigheder - - (32.473) Af- og nedskrivninger Ændringer i driftskapital (59.186) Pengestrømme fra primær driftsaktivitet (53.426) Modtagne og betalte renter m.v Pengestrømme fra driftsaktivitet (53.400) Køb af immaterielle aktiver Køb af materielle aktiver 65 (201) (3.746) Salg af materielle aktiver (41) Køb af finansielle anlægsaktiver Køb af værdipapirer Salg af værdipapirer Pengestrømme fra investeringsaktivitet Modtagne up-frontbetalinger vedr. belinostat Afdrag på lån Pengestrømme fra finansieringsaktivitet Ændring i likvider (53.341) Likvide beholdninger 1. januar Likvide beholdninger 30. juni Likvider sammensættes således: Indeståender på anfordring samt kontanter Deposita I alt Fondsbørsmeddelelse nr Side 13 af 15

14 Egenkapitalopgørelse for perioden 1. januar til 30. juni 2011 Antal aktier Egenkapital 1. januar Indregning af aktiebaseret vederlæggelse Udnyttelse af aktiebaseret vederlæggelse 0 Udvidelse af aktiekapital ved udnyttelse af warrants 0 Totalindkomst for perioden Egenkapital 30. juni Aktiekapitalen er en bunden reserve, mens de øvrige reserver er frie til udnyttelse under iagttagelse af aktieselskabslovens regler herom. Egenkapitalopgørelse for perioden 1. januar til 30. juni 2010 Aktiekapital DKK '000 Aktiebaseret vederlæggelse DKK '000 Overført resultat DKK' 000 I alt Antal aktier Aktiekapital DKK' 000 Aktiebaseret vederlæggelse DKK' 000 Overført resultat DKK '000 Egenkapital 1. januar Indregning af aktiebaseret vederlæggelse Udnyttelse af aktiebaseret vederlæggelse (73) 73 - Udvidelse af aktiekapital ved udnyttelse af warrants Totalindkomst for perioden Egenkapital 30. juni Aktiekapitalen er en bunden reserve, mens de øvrige reserver er frie til udnyttelse under iagttagelse af aktieselskabslovens regler herom. I alt Noter Delårsrapporten er udarbejdet efter kravene i IAS 34, Præsentation af delårsregnskaber og de yderligere oplysningskrav til børsnoterede selskabers delårsrapporter. Der er ikke udarbejdet delårsregnskab for moderselskabet. Den anvendte regnskabspraksis i delårsrapporten er uændret i forhold til Topotargets årsrapport for 2010 og i overensstemmelse med International Financial Reporting Standards (IFRS) som godkendt af EU og yderligere danske oplysningskrav til årsrapporter for børsnoterede selskaber. Delårsrapporten er udarbejdet på en going-concern basis. Delårsrapporten er udarbejdet i danske kroner, som er moderselskabets funktionelle valuta. Fondsbørsmeddelelse nr Side 14 af 15

15 Ledelsens væsentlige regnskabsmæssige estimater og skøn Indtægtskriterium Omsætning indregnes, når det er sandsynligt, at fremtidige økonomiske fordele vil tilflyde selskabet, og disse økonomiske fordele kan måles pålideligt. Indregning kræver endvidere, at alle væsentlige risici og fordele knyttet til ejerskab af de rettigheder eller serviceydelser, der er omfattet af transaktionen, er overført til køber. Indtjeningen fra aftaler med flere elementer, hvor de enkelte elementer ikke kan adskilles, indregnes over aftaleperioden. Indregning kræver endvidere, at alle væsentlige risici og fordele knyttet til ejerskab af de rettigheder eller serviceydelser, der er omfattet af transaktionen, er overført til køber. Hvis ikke alle risici og fordele er overført, indregnes omsætningen som periodeafgrænsningsposter, indtil alle elementer i transaktionen er gennemført. Den 2. februar 2010 indgik Topotarget en licens- og samarbejdsaftale med Spectrum Pharmaceuticals Inc. omfattende udvikling og kommercialisering af belinostat. Topotarget har modtaget en engangsbetaling på USD 30,0 mio. I henhold til aftalen vedrører den første licensafgift adskillige elementer, som ikke kan adskilles. Beløbet indregnes over en periode på 18 måneder fra den 2. februar 2010, som er den forventede periode med refusion af leverede personaleydelser vedrørende udvikling til PTCL-studierne. Implementering af nye og ændrede standarder samt fortolkningsbidrag Delårskoncernregnskabet er aflagt i overensstemmelse med de nye og ændrede standarder (IFRS/IAS) samt fortolkningsbidrag (IFRIC), der gælder for regnskabsår, der begynder 1. januar 2011 eller senere. Implementeringen af nye og ændrede standarder samt fortolkningsbidrag i delårsrapporten for 2. kvartal 2011 har ikke medført ændringer i regnskabspraksis. Standarder og fortolkningsbidrag, der endnu ikke er trådt i kraft På tidspunktet for offentliggørelsen af delårsrapporten for 2. kvartal 2011 er en række nye eller ændrede standarder og fortolkningsbidrag endnu ikke trådt i kraft og derfor ikke indarbejdet i delårsrapporten. Disse nye og ændrede standarder og fortolkningsbidrag forventes ikke at medføre nogen ændringer i den anvendte regnskabspraksis. Fondsbørsmeddelelse nr Side 15 af 15