Medicinrådets protokol for vurdering af den kliniske merværdi af dinutuximab beta til behandling af højrisiko-neuroblastom
|
|
- Joachim Laugesen
- 5 år siden
- Visninger:
Transkript
1 Medicinrådets protokol for vurdering af den kliniske merværdi af dinutuximab beta til behandling af højrisiko-neuroblastom Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA indikation Qarziba Dinutuximab beta EUSA Pharma (UK) Ltd L01XC Humaniseret monoklonalt IgG1-antistof, anti-gd2-antistof 4,5 mg/ml koncentrat til infusionsvæske, opløsning. Kontinuerlig infusion i de første 10 dage i hver behandlingsserie med en daglig dosis på 10 mg/m 2. Behandling af højrisiko-neuroblastom hos patienter 12 måneder, der tidligere har fået induktionskemoterapi og opnået mindst et delvist respons, efterfulgt af myeloablativ behandling og stamcelletransplantation, samt patienter med relaps eller refraktært neuroblastom med eller uden følgesygdomme i anamnesen. Før behandling af recidiverende neuroblastom skal alle aktivt progressive sygdomme stabiliseres ved andre egnede foranstaltninger. Godkendelsesdato Offentliggørelsesdato Dokumentnummer Versionsnummer 16 oktober oktober Fagudvalgets sammensætning og sekretariatets arbejdsgruppe se bilag 1. Side 1 af 12
2 Indhold 1 Formål Baggrund Nuværende behandling af HR-NBL Dinutuximab beta Klinisk spørgsmål Valg af effektmål Litteratursøgning Databehandling/analyse Andre overvejelser Referencer Bilag 1: Fagudvalgets sammensætning Side 2 af 12
3 Forkortelser DBCR: EC: EFS: EMA: EPAR: Dansk Børnecancer Register Europa Kommissionen Event-free-survival, hændelsesfri overlevelse European Medicines Agency European Public Assessment Report GD2: Disialogangliosid 2 HR-NBL: High-risk neuroblastoma, højrisiko neuroblastom IgG1: Immunglobulin G i subklassen 1 IL: MDD: MYCN: NBL: OS: PICO: SAE: SD: SIOPEN: SMD: Interleukin Minimal disseminated disease, minimal dissemineret sygdom Genetisk markør, N-myc proto-oncogene protein Neuroblastom Overall survival, dvs. samlet overlevelse Fokuserede forskningsspørgsmål baseret på Population, Intervention, Komparator og Outcome (effektmål) Serious Adverse Event, alvorlig uønsket hændelse Standardafvigelse International Society of Pediatric Oncology Standardized Mean Difference Side 3 af 12
4 1 Formål Protokollen har til formål at definere hvilke kliniske spørgsmål, der ønskes belyst med henblik på at vurdere den kliniske merværdi af dinutuximab beta (Qarziba) til behandling af højrisiko-neuroblastom (HR-NBL). I protokollen defineres population (herunder subpopulationer), komparator og effektmål, der skal præsenteres i den endelige ansøgning, samt metoder der ønskes anvendt til den komparative analyse. Arbejdet med protokollen er igangsat på baggrund af den foreløbige ansøgning for dinutuximab beta modtaget den 6. september Alle effektmål, der er opgivet i denne protokol, skal i den endelige ansøgning besvares for dinutuximab beta, så vidt muligt med en komparativ analyse for både absolutte og relative værdier for de angivne populationer og i de angivne måleenheder (se afsnit 3.1, tabel 1). Ansøger bedes også besvare de angivne øvrige overvejelser (beskrevet i punkt 6). Litteratursøgning og databehandling skal udføres som beskrevet i protokollen. Den endelige ansøgning skal indeholde informationer i henhold til Medicinrådets ansøgningsskema, som findes på Medicinrådets hjemmeside. 2 Baggrund Neuroblastom (NBL) er den hyppigste kræftsvulstform uden for hjernen hos børn, men alligevel er det en yderst sjælden sygdom, der hvert år rammer 8-10 børn i Danmark [1,2]. Neuroblastom rammer fortrinsvis små børn: cirka halvdelen af alle tilfælde optræder hos børn yngre end to år. Sygdommen opstår som en ondartet svulst udgående fra nerveceller i binyremarven eller sympatiske ganglieceller (neuralkammen) lokaliseret langs hvirvelsøjlen, der primært optræder i bughulen (ca. 65 % af alle tilfælde), brysthulen, bækkenet eller halsen, hvorfra den kan spredes. Oftest vil sygdommen udgå fra nerveceller i binyrerne [3]. De første symptomer på NBL er ofte vage, hvilket gør diagnosen vanskelig, men sygdommen kan i de tidlige stadier vise sig som en svulst og/eller tumortryksymptomer afhængig af tumorlokalisation. NBL metastaserer tidligt, og sygdommen vil derfor inden diagnose kunne sprede sig til andre dele af kroppen herunder lever, knogler og knoglemarv, hvor symptomer som træthed, tab af appetit, feber og ledsmerter er almindelige. På diagnosetidspunktet ses metastaser i cirka % af tilfældene [2,4]. Median diagnosealder er 17 måneder [3,5]. Mulighederne for helbredelse er gode, specielt hos børn under 18 mdr. og ved mere lokaliseret sygdom samt fravær af specifikke genetiske forandringer i NBL-svulsten, idet disse patienter har mindre risiko for sygdomstilbagefald efter optimal behandling (såkaldte Low-Risk eller Intermediate-Risk NBL-patienter) [6]. Omkring 50 % af børn med NBL klassificeres som højrisiko NBL (HR-NBL)-patienter ved diagnosetidspunktet. Disse karakteriseres af dissemineret sygdom og/eller specifikke genetiske risikofaktorer (f.eks. MYCN oncogen amplifikation, som er en genetisk markør for højrisikosygdom), der medfører stor risiko for sygdomstilbagefald. Som følge af et internationalt behandlingssamarbejde i International Society of Pediatric Oncology European Neuroblastoma (SIOPEN), med udvikling af de mest optimale multimodale terapielementer (til dels via kliniske lodtrækningsforsøg), er der opnået øget overlevelse for patienter med HR-NBL (ca. 60 %). Samarbejdet har blandt andet omfattet behandling af den resterende sygdom (minimal disseminated disease, MDD) med immunterapi med anti-disialogangliosid 2 (GD2)-antistofbehandling rettet specifikt mod NBL-celler. Oftest lykkes det i første omgang at fjerne al detekterbar HR-NBL-sygdom ved anvendelse af intensiv kemoterapi, kirurgisk resektion af primær tumor, højdosis kemoterapi med stamcellestøtte samt stråleterapi Side 4 af 12
5 mod primær tumorlokalisation [7], hvilket sammenholdt med HR-NBL-sygdomsprognosen understreger, at optimering af behandling af MDD er særdeles vigtig for at forhindre sygdomstilbagefald hos børn med HR- NBL. Der diagnosticeres op mod 10 nye tilfælde af NBL i Danmark pr år. Heraf tilhører omkring halvdelen HR- NBL-gruppen [1,2]. Fagudvalget vurderer derfor, at ca. 5 børn udvikler HR-NBL i Danmark årligt og vil kunne have gavn af immunterapi med anti-gd2-antistof (dinutuximab beta). Denne gruppe omfatter også det fåtal af relapstilfælde, hvor sygdommen fra starten var lokaliseret (dvs. Low-Risk eller Intermediate-Risk NBL-patienter), og som tilbydes såkaldt sekundær HR-NBL-behandling. Hvert barn skal have fem behandlinger med stoffet, der gives som en kontinuerlig infusion over 10 dage. Dvs., at fagudvalget forventer at skulle gennemføre behandlinger om året over behandlingsdage. Sygdommen og behandlingen påvirker børnene såvel som deres familier i betydelig grad, idet de undervejs i de intensive og langvarige (ca. 18 mdr.) multimodale behandlinger gennemgår komplicerede hospitalsindlæggelser. Der ses under behandlingen af HR-NBL væsentlig nedsat livskvalitet i form af bl.a. stress og depression i familierne. De væsentligste senfølger efter HR-NBL-behandling omfatter bl.a. høretab, organdysfunktion (herunder af hjerte, nyre og bevægeapparat), sterilitet, hormondysfunktion med nedsat vækst og forsinket pubertet med risiko for permanent invaliditet, sekundære maligniteter eller sent tilbagefald af NBL [4]. 2.1 Nuværende behandling af HR-NBL Diagnostik, behandling og opfølgende kontrol af HR-NBL er samlet på landets fire børnekræftafdelinger på henholdsvis Aalborg Universitetshospital, Odense Universitetshospital, Aarhus Universitetshospital, Skejby samt Rigshospitalet. De fire børnekræftafdelinger deltager i det internationale NBL-forsøgsprogram initieret af SIOPEN Research Network i Indtil 2009 omfattede standard vedligeholdelsesbehandlingen af HR- NBL (se nedenfor) alene 6 mdrs. behandling med A-vitaminsyre (isotretinoin), hvorefter SIOPEN introducerede immunterapi, og alle børn i Danmark med HR-NBL er siden 2013 tillige blevet behandlet mod MDD med anti-gd2-antistof (dinutuximab) efter en SIOPEN-behandlingsprotokol kaldet HR-NBL (aktuel version 1.8) [7]. Behandling efter SIOPEN HR-NBL 1.8 protokollen kan inddeles i tre faser: Fase 1: Remissions-induktionsbehandling med intensiv kemoterapi. Den hyppigst anvendte induktionsterapi (COJEC) omfatter dosisintensive cykli af cisplatin, vincristin, carboplatin, etoposid og cyclofosfamid. Efter respons på kemoterapi forsøges oftest kirurgisk resektion af primærtumoren og dernæst foretages stamcellehøst. Fase 2: Konsolidering af den opnåede remission med myeloablativ kemoterapi efterfulgt af autolog stamcellereinfusion. Dernæst gives strålebehandling mod sædet for primær tumor for at nedsætte risikoen for, at tumoren kommer igen det samme sted. Fase 3: Vedligeholdelsesbehandling rettet mod MDD for at minimere risikoen for sygdomstilbagefald vha. immunterapi med anti-gd2-antistof (evt. suppleret med interleukin-2 (IL-2), alternerende med differentieringsterapi med A-vitaminsyre (isotretinoin). Behandling med anti-gd2-antistof og isotretinoin kan kombineres med IL-2, der stimulerer patientens eget immunforsvar. IL-2 kan forstærke virkningen af immunterapien, men stoffet kan give meget alvorlige bivirkninger. Pga. det sidste anbefaler SIOPEN aktuelt ikke, at antistof som standard kombineres med IL-2. Side 5 af 12
6 2.2 Dinutuximab beta Dinutuximab beta, det aktive stof i Qarziba, er et humaniseret monoklonalt IgG1-antistof rettet mod kulhydratdelen af molekylet disialogangliosid 2 (GD2), som er overudtrykt på neuroblastomceller. Det er vist in vitro, at dinutuximab beta inducerer komplementafhængig cytotoksicitet og antistofafhængig cellemedieret cytotoksicitet i neuroblastomcellelinjer, der eksprimerer GD2 [5]. Behandlingseffekt er endvidere dokumenteret i et klinisk randomiseret studie med et tilsvarende antistof (Ch 14.18, Unituxin) [8]. I 2017 blev markedsføringsgodkendelsen for Unituxin trukket tilbage, idet producenten ikke kunne opfylde markedsbehovet i Europa. Fagudvalget har klinisk erfaring med brug af Unituxin ifm. SIOPENbehandlingsprotokollen. Fagudvalget finder den præcise forskel mellem de to præparater (Unituxin og Qarziba) uklar, hvorfor fagudvalget har bedt om en uddybning heraf jf. punkt 6: Andre overvejelser. Behandling med dinutuximab beta består af fem på hinanden følgende behandlingsserier, hvor hver serie varer 35 dage. Den individuelle dosis bestemmes ud fra legemsoverfladeareal og skal samlet være på 100 mg/m 2 pr. serie. Den anbefalede doseringsmetode er kontinuerlig infusion over de første 10 dage i hver behandlingsserie (samlet 240 timer) med en daglig dosis på 10 mg/m 2. Lægemidlet er til intravenøs infusion, via et perifert eller centralt venekateter og må kun administreres under supervision af en læge med erfaring inden for onkologisk behandling. Qarziba er indiceret til behandling af HR-NBL hos patienter 12 måneder, der tidligere har fået induktionskemoterapi og opnået i det mindste et delvist respons, efterfulgt af myeloablativ behandling og stamcelletransplantation, samt patienter med relaps eller refraktært neuroblastom med eller uden følgesygdomme i anamnesen. Før behandling af recidiverende NBL skal alle aktivt progressive sygdomme stabiliseres ved andre egnede foranstaltninger. Hos patienter med relaps/refraktær sygdom i anamnesen og hos patienter, som ikke har opnået fuldstændigt respons på primær behandling, skal behandling, ifølge produktresuméet, kombineres med IL-2. Qarziba er det første immunterapi-lægemiddel i Europa til behandling af HR-NBL. Lægemidlet har orphan drug -betegnelse ved EMA og har på ansøgningstidspunktet i Medicinrådet modtaget EC-markedsføringsgodkendelse udstedt under såkaldt særlige omstændigheder 1 [5]. 3 Klinisk spørgsmål Hvad er den kliniske merværdi af dinutuximab beta alternerende med isotretinoin til patienter med HR-NBL samt patienter med relaps og refraktær neuroblastom? Population Patienter 12 måneder med HR-NBL*, der tidligere har fået induktionskemoterapi, og som minimum har opnået et delvist respons efterfulgt af kirurgi, myeloablativ kemoterapi, autolog stamcelletransplantation og stråleterapi (fase 1 og 2 af førstelinjebehandlingen jf. afsnit 2.1). * Ved HR-NBL forstås diagnosticering i henhold til SIOPEN 1.8 behandlingsprotokollen. 1 Dette betyder, at den virksomhed, der markedsfører Dinutuximab beta, skal overvåge sikkerheden gennem et patientregister og fremlægge årlige opdateringer. Virksomheden skal også gennemføre undersøgelser for at fremskaffe flere oplysninger om, hvordan kroppen behandler lægemidlet, og hvordan immunsystemet reagerer på lægemidlet. Virksomheden skal fremlægge resultaterne af et studie, der undersøger effekten af at give Dinutuximab beta sammen med IL-2. Derudover skal virksomheden indberette 5 års-overlevelsesrater for de patienter, der har deltaget i undersøgelserne [5]. Side 6 af 12
7 Derudover definerer fagudvalget følgende subpopulationer: Ikke-tidligere antistofbehandlede patienter med relaps og refraktær NBL Tidligere antistofbehandlede patienter med relaps NBL. Begge populationer er definerede i henhold til EMA s markedsføringsgodkendelse. Fagudvalget finder dog, at klinisk praksis afspejler den mest aktuelle HR-NBL SIOPEN-behandlingsprotokol, som bl.a. indbefatter behandling af patienter < 12 måneder med MYCN-amplifikation. Derfor ønsker fagudvalget også at se datagrundlaget for patienter < 12 måneder samt begrundelse for aldersafgrænsningen. Intervention Dinutuximab beta 10 mg/m 2 /dag som kontinuerlig intravenøs infusion over 10 dage i en 5-ugersbehandlingsserie alternerende med isotretinoin (13-cis-RA) i doser i henhold til behandlingsprotokol. For subpopulationer: Dinutuximab beta 10 mg/m 2 /dag som kontinuerlig intravenøs infusion over 10 dage i en 5-ugersbehandlingsserie alternerende med isotretinoin (13-cis-RA) i doser i henhold til behandlingsprotokol. I tillæg kan gives subkutan IL-2, som aktuelt ikke er standardbehandling, hvorfor fagudvalget beder om en uddybning af dosering (jf. afsnit 6: Andre overvejelser). Fagudvalget vurderer, at patienter har en gennemsnitligt legemsoverflade på 0,6 til 0,8 m 2. Komparator Der findes ingen relevant komparator til dinutuximab beta, idet den nuværende standardbehandling siden 2013 har omfattet inklusion i SIOPEN-behandlingsprotokollen. Dinutuximab beta skal derfor sammenlignes med historiske kontroldata, hvor patienter blev behandlet med isotretinoin. En prospektiv forsøgssammenligning med placebo under hensyntagen til populationen og sygdommens alvorlighed anses for uetisk. Effektmål Samlet overlevelse (OS, overall survival, opgjort som rate) Hændelsesfri overlevelse (EFS, event-free survival) Alvorlige uønskede hændelser (SAEs) Livskvalitet 3.1 Valg af effektmål Tabel 1 summerer de valgte effektmål, deres vigtighed, mindste klinisk relevante forskel og kategori. Begrundelsen er uddybet i det efterfølgende afsnit. Side 7 af 12
8 Tabel 1. Oversigt over valgte effektmål for alle populationer (jf. ovenstående populationsbeskrivelse). Fagudvalget ønsker også at se datagrundlaget for subpopulationer samt patienter < 12 måneder samt begrundelse for aldersafgrænsningen. Effektmål* Vigtighed Kategori Måleenhed Mindste klinisk relevante forskelle Samlet overlevelse (OS, Kritisk Overlevelse OS-rate ved 5 år 5 % absolut forskel overall survival) Hændelsesfri overlevelse (EFS, event-free Kritisk Overlevelse Andel patienter, der er hændelsesfri ved 3 år Statistisk signifikant forbedring*** survival) Alvorlige uønskede Kritisk Alvorlige symptomer Antal patienter 5 % absolut forskel hændelser (SAEs)** og bivirkninger Livskvalitet Vigtig Helbredsrelateret livskvalitet Ændring over tid i livskvalitetsmåleinstrument 0,5 SD absolut forskel * For alle effektmål ønskes data med længst mulig opfølgningstid. ** Derudover ønskes en opgørelse af hændelsestyperne med henblik på at vurdere hændelsernes alvorlighed og håndterbarhed, samt en opgørelse af alle SARs (serious adverse reactions), som er vurderet kausalt relateret til dinutuximab beta. *** Sammenlignet med historiske kontroller, som har modtaget behandling med isotretinoin. For alle kritiske samt vigtige effektmål ønskes, såfremt datagrundlaget tillader det, både absolutte og relative værdier. For de relative værdier vurderes den kliniske merværdi på baggrund af tildelt kategori ifølge de væsentlighedskriterier, som er beskrevet i Medicinrådets metodehåndbog for vurdering af nye lægemidler. Der ønskes begrundelser, hvis der i den endelige ansøgning afviges fra de angivne effektmål. Tidshorisont Den samlede kliniske merværdi af dinutuximab beta baseres, med udgangspunkt i den indsendte foreløbige ansøgning, på en beregning af effekt ved 5 år. Såfremt der ikke eksisterer data med denne tidshorisont, ønskes en så lang opfølgningstid som muligt for hvert effektmål. Længst mulig opfølgningstid er valgt som tidsenhed for alle effektmål for at afspejle langtidseffekten og vedligeholdelsen af den kliniske effekt. Kritiske effektmål Samlet overlevelse (overall survival, OS) Lægemidlets kurative effekt er det vigtigste mål for behandling af HR-NBL, hvorfor effektmålet OS vægtes som kritisk. OS-raten giver et estimat af hvor mange, som er i live ved f.eks. 5 år. Fagudvalget finder OSraten ved 5 år kritisk, idet behandling med kurativt sigte er det ultimative og primære behandlingsmål. På baggrund af det tilgængelige datagrundlag (historiske kontroldata samt studieforsøget med Unituxin [8]) accepterer fagudvalget en mindste klinisk relevant forskel på 5 % som klinisk relevant for patientpopulationen, i henhold til andre kræftsygdomme med dårlig prognose vurderet af Medicinrådet. Fagudvalget vil i vurderingen af effektmålet sammenholde resultaterne for OS med deres kliniske erfaring i forbindelse med behandling ifølge SIOPEN-behandlingsprotokollen. Hændelsesfri overlevelse (event free survival, EFS) EFS defineres som tiden fra igangsat behandling frem til en hændelse, som behandlingen havde til intention at hindre/forsinke. Ved hændelser forstås her sygdomsrelaps, -progression eller død. Fagudvalget finder, at EFS supplerer OS, idet EFS ikke påvirkes af akkumulerede effekter af efterfølgende behandling. Derfor vægter fagudvalget effektmålet som kritisk. Side 8 af 12
9 Fagudvalget vil finde det patientrelevant, hvis der kan påvises en statistisk signifikant forskel. Fagudvalget vurderer på denne baggrund, at enhver statistisk signifikant forbedring i 3-års EFS er klinisk relevant for patientpopulationen. Alvorlige uønskede hændelser (serious adverse events, SAEs) SAEs indbefatter enhver alvorlig hændelse eller bivirkning opstået i de kliniske studier ved behandling med lægemidlet. Fagudvalget vægter dette effektmål som kritisk, idet der ikke er tale om en behandling, der redder alle. Fagudvalget lægger vægt på, at patienterne er livstruende syge, men at bivirkningsprofilen skal stå mål med lægemidlets effekt. Under behandling skal f.eks. smerte, som er en hyppig bivirkning, håndteres. Idet behandling skal stoppes, pauseres eller justeres (hvis patienten f.eks. oplever feber, infektion, smerte, anafylaktiske reaktioner, kapillær leak-syndrom) vurderer fagudvalget, at en absolut forskel på 5 % er klinisk relevant for den samlede forekomst af SAEs. Fagudvalget ønsker derudover en opgørelse af alle SARs (serious adverse reactions), som er vurderet kausalt relateret til dinutuximab beta, samt en kvalitativ gennemgang af hændelsestyperne med henblik på at vurdere alvorlighed (herunder grad 3 til 4 bivirkninger), hyppighed og håndterbarhed af hændelserne. Ansøger bedes derfor bidrage med en narrativ beskrivelse af bivirkningsprofilen for lægemidlet baseret på produktresuméet. Fagudvalget ønsker endvidere en beskrivelse af formodede senfølger i form af effekter på det perifere og centrale nervesystem. I relation til dette bemærker fagudvalget, at firmaet er blevet bedt om at indsende årlige PASS-rapporter til EMA i forbindelse med deres markedsføringsgodkendelse. Vigtige effektmål Livskvalitet hos patienter med neuroblastom (og pårørende) påvirkes i betydelig grad ved diagnosticeret sygdom, behandlingsforløb samt ved alvorlige senfølger. Der findes dog ikke noget sygdomsspecifikt måleinstrument af livskvalitet, og fagudvalget finder ikke belæg for at prioritere ét bestemt måleinstrument. Fagudvalget fremhæver endvidere udfordringerne ved, validt, at måle livskvalitet i en patientgruppe, hvor det mediane diagnosetidspunkt er 17 mdr., hvorfor fagudvalget vægter dette effektmål som værende vigtigt. Fagudvalget vurderer, at livskvaliteten påvirkes betragteligt af hele behandlingsforløbet (hvor behandling med dinutuximab beta indgår i fase 3), hvorfor fagudvalget er interesseret i at se data på, hvorvidt tillæg af antistofbehandling påvirker livskvaliteten yderligere (se de tre behandlingsfaser jf. nuværende behandling). En standardafvigelse (SD) på 0,5 har historisk vist sig at have næsten universel relevans som mindste klinisk relevante forskel på helbredsrelateret livskvalitet på tværs af adskillige sygdomme [9]. Fagudvalget har med udgangspunkt heri valgt at anvende en ændring i et livskvalitetsinstrument på 0,5 SD som den mindste klinisk relevante forskel. 4 Litteratursøgning Databaser for søgningen Relevant litteratur søges i databaserne MEDLINE (via PubMed eller Ovid) og CENTRAL (via Cochrane Library). Derudover skal EMAs European public assessment reports (EPAR) konsulteres for lægemidlet. Søgetermer Side 9 af 12
10 Søgningen skal inkludere det generiske navn og handelsnavnet for det aktuelle lægemiddel, som kombineres med termer for indikationen. Søgningen skal som minimum indeholde termer, som er beskrivende for de områder, der er angivet i tabellen herunder. Både indekseret- (fx Medical Subject Headings, MeSH og Supplementary Concept) og fritekstsøgning skal anvendes. Lægemiddel/komparator(er)* Termer for indikation** Qarziba (dinutuximab beta), Ch Neuroblastom * Termer for det generiske navn, handelsnavn og alternative stavemåder og eventuelle MeSH/Supplementary Concepts kombineres med OR. AND kan bruges, hvor flere termer skal forekomme samtidigt for at beskrive lægemidlet korrekt, fx ved coformuleringer.** Termer for indikationen, alternative stavemåder og eventuelle MeSH kombineres med OR. AND kan bruges, hvor flere termer skal forekomme samtidigt for at beskrive indikationen korrekt. Kriterier for udvælgelse af litteratur Vurderingen af klinisk merværdi baseres i udgangspunktet på data fra publicerede fuldtekstartikler og data fra EMAs EPAR Public assessment report. Data skal derudover stemme overens med protokollens beskrivelser. Der skal udarbejdes prisma-flowdiagram for udvælgelse af litteratur. 5 Databehandling/analyse De inkluderede studier og baselinekarakteristikken af studiepopulationerne beskrives i henhold til Medicinrådets ansøgningsskema. Det skal angives, hvilke studier der benyttes til at besvare hvilke kliniske spørgsmål. Alt relevant data skal som udgangspunkt ekstraheres ved brug af Medicinrådets ansøgningsskema. Der skal så vidt muligt udføres en komparativ analyse for hvert enkelt effektmål på baggrund af relevant data fra inkluderede studier. For hvert effektmål og studie angives analysepopulation (f.eks. intention-to-treat (ITT), per-protocol) samt metode. Resultater for ITT-populationen skal angives, hvis muligt, hvis komparative analyser ikke i udgangspunktet er baseret på denne population. Alle ekstraherede data skal krydstjekkes med de resultater, der beskrives i EPAR en. Findes uoverensstemmelser, gives en mulig grund herfor. Hvis ekstraherede data afviger fra den forhåndsdefinerede PICO-beskrivelse, specielt ift. præspecificeret population og effektmål, begrundes dette. Hvis data for et effektmål ikke er tilgængelig for alle deltagere i et studie, vil der ikke blive gjort forsøg på at erstatte manglende data med en meningsfuld værdi. Det vil sige, at alle analyser udelukkende baseres på tilgængelige data på individniveau. Hvis der er mere end et sammenlignende studie, foretages en metaanalyse for de effektmål, hvor det er metodemæssigt forsvarligt. Hvis der ikke foreligger sammenlignende studier, kan data eventuelt syntetiseres indirekte (evt. i form af formelle netværksmetaanalyser eller ved brug af Buchers metode), hvis intervention og komparator er sammenlignet med samme alternative komparator i separate studier. Medicinrådet forbeholder sig retten til at foretage sensitivitets- og subgruppeanalyser på baggrund af studiernes validitet og relevans. For effektmål, hvor forskellige måleinstrumenter er brugt på tværs af de inkluderede studier, vil eventuelle metaanalyser blive baseret på standardized mean difference (SMD). Den estimerede SMD vil blive omregnet til den foretrukne skala for effektmålet. Til dette formål anvendes medianen af de observerede standardafvigelser i de inkluderede studier. Side 10 af 12
11 Hvis det ikke er en mulighed at udarbejde metaanalyser (herunder netværksmetaanalyser), syntetiseres data narrativt. Studie- og patientkarakteristika samt resultater fra de inkluderede studier beskrives narrativt og i tabelform med angivelse af resultater per effektmål for både intervention og komparator(er). Forskelle i patientkarakteristika og studiekontekst (f.eks. geografi og årstal) mellem studier skal beskrives og vurderes for at afgøre, hvorvidt resultaterne er sammenlignelige. Dette er særligt vigtigt ved sammenligning med historiske kontroldata. Valget af syntesemetode (metaanalyse eller narrativ beskrivelse) begrundes, og specifikke analysevalg truffet i forhold til metoden skal fremgå tydeligt. 6 Andre overvejelser Aktuelt foreligger der ikke guidelines for brug af IL-2 i tillæg til antistofbehandling med dinutuximab beta, hvorfor fagudvalget ønsker en uddybning omkring anvendelse af IL-2 til patienter med relaps/refraktær NBL, herunder dosering (dvs. mængde og administration). Fagudvalget ønsker endvidere en uddybning af forskellen på Qarziba og det tidligere markedsførte lægemiddel Unituxin. 7 Referencer [1] Schroeder H, Wacher J, Larsson H, Rosthoej S, Rechnitzer C, Pedersen BL, Carlsen NLT. Unchanged incidence and increased survival in children with neuroblastoma in Denmark : a population-based study. Br J Cancer. 2009; 100(5): [2] Dansk Børnecancer Register DBCR. National årsrapport [3] Maris JM, Hogarty MD, Bagatell R, Cohn SL. Neuroblastoma. Lancet. 2007;369(9579): [4] Matthay KK, Maris JM, Schleiermacher G, Nakagawara A, Mackall CL, Diller L, Weiss WA. Neuroblastoma. Nat Rev Dis Primers. 2016;2: [5] EMA, European Medicines Agency. Assessment report Dinutuximab beta Apeiron (dinutuximab beta). 23 March [6] SIOPEN. European Low and Intermediate Risk Neuroblastoma Protocol: A SIOPEN Study (LINES) Version 6.0; 31 January [7] SIOPEN. High risk neuroblastom study 1.8 of SIO-EUROPE (SIPOEN) valid per [8] Yu AL, Gilman AL, Ozkaynak MF, London WB, Kreissman SG, Chen HX, Smith M, Anderson B et al., Children's Oncology Group. Anti-GD2 antibody with GM-CSF, interleukin-2, and isotretinoin for neuroblastoma. N Engl J Med. 2010;363(14): [9] Norman GR, Sloan JA, Wyrwich KW. Interpretation of changes in health-related quality of life: the remarkable universality of half a standard deviation. Med Care. 2003;41: Side 11 af 12
12 8 Bilag 1: Fagudvalgets sammensætning Medicinrådets fagudvalg vedrørende neuroblastom Formand Peder Skov Wehner Specialeansvarlig overlæge, ph.d. Medlemmer Ruta Tuckuviene Overlæge Karin Bækgaard Nissen Afdelingslæge Niels Fisker Overlæge Jesper Sune Brok Afdelingslæge, ph.d. Kan ikke udpege, da funktionen ikke varetages Henrik Horwitz Afdelingslæge, ph.d., klinisk lektor Maria Kaaberbøl Thorberg Farmaceut Anna-Marie Barse Patient/patientrepræsentant Indstillet/udpeget af Region Syddanmark Udpeget af Region Nordjylland Region Midtjylland Region Syddanmark Region Hovedstaden Region Sjælland Dansk Selskab for Klinisk Farmakologi Dansk Selskab for Sygehusapoteksledelse Danske Patienter Medicinrådets sekretariat Medicinrådet Dampfærgevej 27-29, København Ø medicinraadet@medicinraadet.dk Sekretariatets arbejdsgruppe: Madina Saidj (projekt- og metodeansvarlig) Mette Hollensted (projektdeltager) Anne Sofie Gram (projektdeltager) Ilse Linde (fagudvalgskoordinator) Kirsten Holdt Henningsen (teamleder) Side 12 af 12
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tildrakizumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tildrakizumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for emicizumab til behandling af hæmofili A
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for emicizumab til behandling af hæmofili A Versionsnr: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger
Læs mere6 Medicinrådets kategorisering af den kliniske merværdi (Forslag til ny formulering af afsnit 6)
Høringsmateriale 2/2: Høring over forslag til ændring afsnit 6 vedrørende kategorisering af klinisk merværdi i Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye
Læs mereHuman interleukin-17 receptor A (IL-17RA) antagonist. Subkutan injektion 210 mg i uge 0, 1, 2 og herefter hver 2. uge
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af brodalumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis hos voksne som er kandidater til 2. generations immunmodulerende behandling Handelsnavn
Læs mereMedicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til knoglemarvskræft (myelomatose)
Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til knoglemarvskræft (myelomatose) Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. februar 2018. Medicinrådet har ikke taget
Læs mereInformationsmøde 10. december Ændringer i metoden for vurdering af nye lægemidler
Informationsmøde 10. december 2018 Ændringer i metoden for vurdering af nye lægemidler Formål med i dag Introduktion til de vigtigste justeringer til metoderne Medicinrådets intention med justeringerne
Læs mereMedicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. juni 2017.
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 7. juni 2017. Medicinrådet har ikke taget stilling
Læs mereBehandlingsvejledning for behandling af patienter med Myelomatose
Behandlingsvejledning for behandling af patienter med Myelomatose Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Myelomatose
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Myelomatose Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,
Læs mereMedicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til førstelinjebehandling af uhelbredelig ikkesmåcellet
Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til førstelinjebehandling af uhelbredelig ikkesmåcellet lungekræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for cabozantinib til behandling af avanceret hepatocellulært karcinom
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for cabozantinib til behandling af avanceret hepatocellulært karcinom Handelsnavn Cabometyx Generisk navn Cabozantinib Firma Institut Produits Synthèse
Læs mereLægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af attakvis multipel sklerose
Lægemiddelrekommandation for sygdomsmodificerende behandling af attakvis multipel sklerose Medicinrådet har anbefalet ocrelizumab (Ocrevus) som mulig standardbehandling af attakvis multipel sklerose (bilag
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for durvalumab til behandling af ikkesmåcellet
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for durvalumab til behandling af ikkesmåcellet lungekræft i stadie III Handelsnavn Imfinzi Generisk navn Durvalumab Firma AstraZeneca ATC-kode L01XC28
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af rurioctocog alfa pegol til behandling af hæmofili A
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af rurioctocog alfa pegol til behandling af hæmofili A Handelsnavn Adynovi Generisk navn rurioctocog alfa pegol Firma Shire/Baxalta ATC-kode B02BD02 Virkningsmekanisme
Læs mereBehandlingsvejledning for behandling af patienter med myelomatose
Behandlingsvejledning for behandling af patienter med myelomatose Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for damoctocog alfa pegol til behandling af hæmofili A
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for damoctocog alfa pegol til behandling af hæmofili A Handelsnavn Jivi Generisk navn Damoctocog alfa pegol Firma Bayer ATC-kode B02BD02 Virkningsmekanisme
Læs mereTILDRAKIZUMAB (ILUMETRI) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE
TILDRAKIZUMAB (ILUMETRI) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE AMGROS 26. marts 2019 OPSUMMERING Baggrund Tildrakizumab (Ilumetri) er en systemisk biologisk antistofbehandling indiceret til behandling
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for vonicog alfa til behandling af von Willebrand sygdom
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for vonicog alfa til behandling af von Willebrand sygdom Handelsnavn Veyvondi Generisk navn Vonicog alfa Firma Shire ATC-kode B02BD10 Virkningsmekanisme
Læs mereTillæg til Medicinrådets anbefaling af nusinersen til patienter med spinal muskelatrofi type 2
Tillæg til Medicinrådets anbefaling af nusinersen til patienter med spinal muskelatrofi type 2 Handelsnavn Spinraza Generisk navn Nusinersen Firma Biogen ATC-kode M09AX07 Virkningsmekanisme Survival motor-neuron-2
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af primær progressiv multipel sklerose
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ocrelizumab til behandling af primær progressiv multipel sklerose Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for vonicog alfa til behandling af von Willebrand sygdom
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for vonicog alfa til behandling af von Willebrand sygdom Handelsnavn Veyvondi Generisk navn Vonicog alfa Firma Shire ATC-kode B02BD10 Virkningsmekanisme
Læs mereneuroblastom Børnecancerfonden informerer
neuroblastom i neuroblastom Der findes ingen kendt årsag til at sygdommen opstår, ej heller i de tilfælde, hvor sygdommen er medfødt. Kun i meget sjældne tilfælde kan der findes en øget risiko for, at
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tisagenlecleucel til behandling af diffust storcellet B-celle-lymfom
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tisagenlecleucel til behandling af diffust storcellet B-celle-lymfom Handelsnavn Kymriah Generisk navn Tisagenlecleucel Firma Novartis ATC-kode
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af risankizumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis
Medicinrådets protokol for vurdering af risankizumab til behandling af moderat til svær plaque psoriasis Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med myelomatose
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for behandling af patienter med Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af emicizumab til behandling af hæmofili A med inhibitor mod faktor VIII
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af emicizumab til behandling af hæmofili A med inhibitor mod faktor VIII Handelsnavn Hemlibra Generisk navn Emicizumab Firma Roche ATC-kode B02BX06 Virkningsmekanisme
Læs mereGEMCITABIN (GEMZAR) TIL PATIENTER MED BUGSPYTKIRTELKRÆFT EFTER RADIKAL OPERATION
GEMCITABIN (GEMZAR) TIL PATIENTER MED BUGSPYTKIRTELKRÆFT EFTER RADIKAL OPERATION Der er ikke udført en fuld MTV på dette lægemiddel af følgende årsager den aktuelle patientgruppe er lille (
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af tocilizumab til behandling af kæmpecellearteritis (GCA)
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af tocilizumab til behandling af kæmpecellearteritis (GCA) Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA Indikation
Læs mereBILAG Direkte sammenligninger
BILAG 1 Lifs detaljerede bemærkninger til Høringsmateriale 1/2: Høring over forslag til ændring af afsnit 3.2 om søgestrategi i Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for brigatinib til behandling af ALKpositiv
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for brigatinib til behandling af ALKpositiv ikke-småcellet lungekræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder
Læs mereMedicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 13. september 2018.
Behandlingsvejledning inkl. lægemiddelrekommandation for anvendelse af granulocytstimulerende vækstfaktor (G-CSF) ved mobilisering af stamceller til perifært blod Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen
Læs merenon-hodgkin lymfom Børnecancerfonden informerer
non-hodgkin lymfom i non-hodgkin lymfom 3 Årsagen til, at NHL hos børn opstår, kendes endnu ikke. I mange tilfælde af NHL kan der i kræftcellernes arvemateriale påvises forandringer, der forklarer, hvorfor
Læs mereMedicinrådets vurdering af klinisk merværdi for durvalumab til
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi for durvalumab til behandling af ikkesmåcellet lungekræft i stadie III Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger
Læs mereMedicinrådets vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af planocellulær ikkesmåcellet
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af planocellulær ikkesmåcellet lungekræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt
Læs mereTIVOZANIB (FOTIVDA) RENALCELLEKARCINOM
TIVOZANIB (FOTIVDA) RENALCELLEKARCINOM AMGROS 19. februar 2019 OPSUMMERING Baggrund Tivozanib (Fotivda) er et lægemiddel, der er indiceret til 1.-linje behandling af voksne patienter med lokalavanceret
Læs mereJanssen-Cilag. Virkningsmekanisme. Administration/dosis. Forventet EMAindikationsudvidelse
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af daratumumab i kombination med bortezomib, melphalan og prednison til nydiagnosticerede patienter med knoglemarvskræft (myelomatose) Handelsnavn Darzalex
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tofacitinib til behandling af colitis ulcerosa
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for tofacitinib til behandling af colitis ulcerosa Handelsnavn Xeljanz Generisk navn Tofacitinib Firma Pfizer ApS ATC-kode L04AA29 Virkningsmekanisme
Læs mereHøj risiko neuroblastom behandling
Høj risiko neuroblastom behandling High Risk Neuroblastoma Study 1.8 of SIOP-Europe (SIOPEN) Neuroblastom er en sjælden sygdom, derfor vil den enkelte læge ikke møde tilstrækkelig mange tilfælde til at
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af ikkeplanocellulær
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af ikkeplanocellulær ikke-småcellet lungekræft Handelsnavn Keytruda Generisk navn
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af ixekizumab til behandling af psoriasisartrit
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ixekizumab til behandling af psoriasisartrit Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA Indikation Godkendelsesdato
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af gemtuzumab ozogamicin til akut myeloid leukæmi (AML)
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af gemtuzumab ozogamicin til akut myeloid leukæmi (AML) Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis Forventet EMA-indikation
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af tofacitinib til behandling af psoriasisartrit
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af tofacitinib til behandling af psoriasisartrit Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA Indikation Godkendelsesdato
Læs mereIndstilling om udarbejdelse af udkast til fælles regional behandlingsvejledning for knoglemarvskræft (myelomatose)
Indstilling om udarbejdelse af udkast til fælles regional behandlingsvejledning for knoglemarvskræft (myelomatose) Dato: 26.07.2017 Forelæggelse vedrørende: Indstilling om udarbejdelse af udkast til en
Læs merehodgkin s sygdom Børnecancerfonden informerer
hodgkin s sygdom i hodgkin s sygdom 3 Fra de danske børnekræftafdelinger i Aalborg, Århus, Odense og København, september 2011. Forekomst Lymfom, lymfeknudekræft, er den tredje hyppigste kræftform hos
Læs mereBehandlingsvejledning for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft
Behandlingsvejledning for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet.
Læs mereHåndbog for Medicinrådets proces og metode vedr. nye lægemidler og indikationsudvidelser. Version 2.0
Håndbog for Medicinrådets proces og metode vedr. nye lægemidler og indikationsudvidelser Version 2.0 Indhold 1 Baggrund... 3 1.1 Introduktion til metodehåndbogen... 3 1.2 Om Medicinrådet... 3 1.3 Medicinrådets
Læs mereSEKRETÆREN OG KRÆFTPATIENTEN
SEKRETÆREN OG KRÆFTPATIENTEN DEN ONKOLOGISKE VÆRKTØJSKASSE 8. FEBRUAR 2018 Afdelingslæge, phd, Onkologisk afd., Rigshospitalet Benedikte Hasselbalch PROGRAM Ø Hvad er kræft? Ø Hvilke behandlingsmuligheder
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af tisagenlecleucel til B-celle akut lymfatisk
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af tisagenlecleucel til B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL) Handelsnavn Kymriah Generisk navn Tisagenlecleucel Firma Novartis ATC-kode - Virkningsmekanisme
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af planocellulær ikkesmåcellet
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for pembrolizumab i kombination med kemoterapi til behandling af planocellulær ikkesmåcellet lungekræft Versionsnr.: 1.0 Om Medicinrådet Medicinrådet
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 3. maj 2017. Medicinrådet har ikke
Læs mereBaggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende brodalumab som mulig standardbehandling til moderat til svær plaque psoriasis
Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende brodalumab som mulig standardbehandling til moderat til svær plaque psoriasis Handelsnavn Kyntheum Generisk navn Brodalumab Firma Leo Pharma AB ATC-kode
Læs merePEMBROLIZUMAB (KEYTRUDA ) ADJUVERENDE BEHANDLING AF MODERMÆRKEKRÆFT
PEMBROLIZUMAB (KEYTRUDA ) ADJUVERENDE BEHANDLING AF MODERMÆRKEKRÆFT AMGROS 22. februar 2019 OPSUMMERING Baggrund Pembrolizumab (Keytruda ) er som monoterapi indiceret til adjuverende behandling af voksne
Læs mereBeslutningsgrundlag til Medicinrådet
Amgros I/S Dampfærgevej 22 2100 København Ø Danmark T +45 88713000 F +45 88713008 Medicin@amgros.dk www.amgros.dk Beslutningsgrundlag til Medicinrådet Dette dokument er Amgros indstilling om anbefaling
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling til patienter med knoglemarvskræft (myelomatose)
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af lenalidomid som vedligeholdelsesbehandling til patienter med knoglemarvskræft (myelomatose) Handelsnavn Revlimid Generisk navn Lenalidomid Firma Celgene
Læs mereUdarbejdelse af kliniske retningslinjer: Systematisk og kritisk læsning
Udarbejdelse af kliniske retningslinjer: Systematisk og kritisk læsning Første del: det fokuserede spørgsmål DMCG-PAL, 8. april 2010 Annette de Thurah Sygeplejerske, MPH, ph.d. Århus Universitetshospital
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,
Læs mereMedicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for erenumab til forebyggende behandling af migræne
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for erenumab til forebyggende behandling af migræne Handelsnavn Aimovig Generisk navn Erenumab Firma Novartis Healthcare A/S ATC-kode Virkningsmekanisme
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af velmanase alfa til behandling af alfamannosidose
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af velmanase alfa til behandling af alfamannosidose Handelsnavn Lamzede Generisk navn Velmanase alfa Firma Chiesi Farmaceutici S.p.A. ATC-kode A16AB15 Virkningsmekanisme
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af niraparib til kræft i æggestokkene, æggelederne eller primær kræft i bughinden
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af niraparib til kræft i æggestokkene, æggelederne eller primær kræft i bughinden Handelsnavn Zejula Generisk navn Niraparib Firma Tesaro ATC-kode Virkningsmekanisme
Læs mereElitecenter AgeCare og igangværende nationale initiativer indenfor Ældre og Kræft Henrik Ditzel. Forskningsleder, professor, overlæge, dr.med.
Elitecenter AgeCare og igangværende nationale initiativer indenfor Ældre og Kræft Henrik Ditzel Forskningsleder, professor, overlæge, dr.med. OUH 2014-2018, 2019-2023 Elitecentret AgeCare Academy of Geriatric
Læs mereTREMFYA (GUSELKUMAB) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE
TREMFYA (GUSELKUMAB) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE AMGROS 05-02-2018 Opsummering Baggrund Tremfya er som enkeltstofbehandling indiceret til behandling af moderat til svær plaque-psoriasis
Læs mereHandelsnavn. Generisk navn. Firma. ATC-kode. Virkningsmekanisme. Administration/dosis. Forventet EMA-indikation
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af letermovir til forebyggelse af cytomegalovirus-reaktivering hos recipienter af allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation Handelsnavn PREVYMIS Generisk
Læs mereMedicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til de fem regioner.
Medicinrådets vurdering af klinisk værdi for lenalidomid i kombination med bortezomib og dexamethason til behandling af tidligere ubehandlede patienter med knoglemarvskræft der ikke er kandidater til højdosis
Læs mereKYNTHEUM (BRODALUMAB) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE
KYNTHEUM (BRODALUMAB) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE AMGROS 05-02-2018 Opsummering Baggrund Kyntheum er som enkeltstofbehandling indiceret til behandling af moderat til svær plaque-psoriasis
Læs mereBehandlingsvejledning vedrørende medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft
Behandlingsvejledning vedrørende medicinsk behandling af metastaserende nyrekræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer
Læs merelevertumorer hos børn
i levertumorer hos børn Hepatoblastom Hepatocellulært carcinom levertumorer hos børn Hepatoblastom Hepatocellulært carcinom 3 Fra de danske børnekræftafdelinger i Aalborg, Århus, Odense og København, januar
Læs mereGODE RÅD OG NYTTIG INFORMATION TIL DIG SOM HAR KRONISK TARMBETÆNDELSE OG SKAL BEHANDLES MED BIOLOGISKE LÆGEMIDLER
GODE RÅD OG NYTTIG INFORMATION TIL DIG SOM HAR KRONISK TARMBETÆNDELSE OG SKAL BEHANDLES MED BIOLOGISKE LÆGEMIDLER Hvad betyder IBD? Og hvad er kronisk tarmbetændelse? IBD er en forkortelse af den engelske
Læs mereHOLOCLAR PATIENTER MED MODERAT TIL ALVORLIG LIMBAL STAMCELLEMANGEL FORÅRSAGET AF FYSISKE ELLER KEMISKE OKULÆRE FORBRÆNDINGER
HOLOCLAR PATIENTER MED MODERAT TIL ALVORLIG LIMBAL STAMCELLEMANGEL FORÅRSAGET AF FYSISKE ELLER KEMISKE OKULÆRE FORBRÆNDINGER AMGROS 26-09-2018 Opsummering Baggrund Holoclar er indiceret til behandling
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af atezolizumab til behandling af ikke-småcellet lungekræft NSCLC
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af atezolizumab til behandling af ikke-småcellet lungekræft NSCLC Handelsnavn Generisk navn Firma ATC kode Virkningsmekanisme Administration/dosis Forventet
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af ataluren til behandling af Duchennes muskeldystrofi
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af ataluren til behandling af Duchennes muskeldystrofi Handelsnavn Translarna Generisk navn Ataluren Firma PTC Therapeutics ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis
Læs meremyelodysplastisk syndrom (MDS) Børnecancerfonden informerer
myelodysplastisk syndrom (MDS) i myelodysplastisk syndrom (MDS) 3 Fra de danske børnekræftafdelinger i Aalborg, Århus, Odense og København, oktober 2011. Definition Der findes ikke noget dansk navn for
Læs mereProtokol for vurdering af den kliniske merværdi af lenvatinib til hepatocellulært karcinom
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af lenvatinib til hepatocellulært karcinom Handelsnavn Lenvima Generisk navn Lenvatinib Firma Eisai ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA-indikation
Læs mereBaggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende guselkumab som mulig standardbehandling til moderat til svær plaque psoriasis
Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende guselkumab som mulig standardbehandling til moderat til svær plaque psoriasis Handelsnavn Tremfya Generisk navn Guselkumab Firma Janssen-Cilag A/S ATC-kode
Læs mereCML kronisk myeloid leukæmi. i Børnecancerfonden informerer
CML kronisk myeloid leukæmi i kronisk myeloid leukæmi 3 Fra de danske børnekræftafdelinger i Aalborg, Aarhus, Odense og Rigshospi talet. Forår 2015 FOREKOMST Akut leukæmi (blodkræft) er den mest almindelige
Læs mereOm GCP. Birgitte Vilsbøll Hansen GCP-koordinator Leder af GCP-enheden i København
Om GCP Birgitte Vilsbøll Hansen GCP-koordinator Leder af GCP-enheden i København Hvad står GCP for? GCP = Good Clinical Practice (Good Clinical Trial Practice) Lidt historie... 1964 World Medical Association
Læs mereMedicinrådets fælles regionale behandlingsvejledning med lægemiddelrekommandation for biologiske lægemidler til svær astma
Medicinrådets fælles regionale behandlingsvejledning med lægemiddelrekommandation for biologiske lægemidler til svær astma - valg mellem lægemidler August 2018 Medicinrådets lægemiddelrekommandation for
Læs mereDUCGdata Årsrapporter 2011+2012 - fra et kompetencecenter perspektiv
DUCGdata Årsrapporter 2011+2012 - fra et kompetencecenter perspektiv Mette Nørgaard, Klininisk Epidemiologisk Afdeling, Aarhus Universitetshospital, Email: mn@dce.au.dk DUCGdata DUCGdata DaProCa data DaRenCa
Læs mereakut myeloid leukæmi Børnecancerfonden informerer
akut myeloid leukæmi i AML (akut myeloid leukæmi) 3 Biologi Ved leukæmi fortrænges den normale knoglemarv af de syge celler, som vokser uhæmmet, og som følge heraf kommer der tegn på knoglemarvssvigt.
Læs mereHistorisk. Konklusion vedr. lægemidlerne. RADS Behandlingsvejledning for anti-her2 behandling af brystkræft Side 1 af 6
Behandlingsvejledning for anti-her2 behandling af brystkræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der refererer til Rådet. Fagudvalgene
Læs mereMedicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til attakvis multipel sklerose
Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til attakvis multipel sklerose Versionsnr.: 1.1 Om Medicinrådet Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger
Læs mereMedicinrådets vurdering af klinisk merværdi af atezolizumab til behandling af ikke-småcellet lungekræft (NSCLC)
Medicinrådets vurdering af klinisk merværdi af atezolizumab til behandling af ikke-småcellet lungekræft (NSCLC) Handelsnavn Generisk navn Firma ATC-kode Virkningsmekanisme Administration/dosis EMA-indikation
Læs mereAkut Leukæmi Gruppen. Årsrapport 2012
Akut Leukæmi Gruppen Årsrapport 2012 1. januar 2012 31. december 2012 Rapporten udgår fra Statistisk bearbejdning af data og epidemiologisk kommentering af resultater er udarbejdet af Kompetencecenter
Læs mereFIND VEJ GENNEM EMA SÅDAN BEHANDLER EMA OG HORIZON SCANNING I AMGROS ANSØGNINGER VEDRØRENDE MARKEDSFØRINGSTILLADELSER FOR LÆGEMIDLER
FIND VEJ GENNEM EMA SÅDAN BEHANDLER EMA OG HORIZON SCANNING I AMGROS ANSØGNINGER VEDRØRENDE MARKEDSFØRINGSTILLADELSER FOR LÆGEMIDLER FORORD I Amgros har vi en meget vigtig opgave i at skabe bedre beslutningsgrundlag
Læs mereBehandlingsvejledning for terapiområdet Biologisk Behandling af Kroniske Inflammatoriske Tarmsygdomme
Behandlingsvejledning for terapiområdet Biologisk Behandling af Kroniske Inflammatoriske Tarmsygdomme Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper,
Læs mereUDVIDET SAMMENLIGNINGSGRUNDLAG
UDVIDET SAMMENLIGNINGSGRUNDLAG BIOLOGISKE LÆGEMIDLER TIL SVÆR EOSINOFIL ASTMA 2. VURDERING Camilla Munk Mikkelsen Jeannette Bundgaard Bach Lianna Geertsen AMGROS 17. maj 2018 INDHOLD Omkostninger forbundet
Læs mereHvordan bruger vi sikkerhedsdata i et lægemiddelfirma? Ebbe Englev, læge Medicinsk direktør Abbott Laboratories A/S
Hvordan bruger vi sikkerhedsdata i et lægemiddelfirma? Ebbe Englev, læge Medicinsk direktør Abbott Laboratories A/S Forsknings-/udviklingsprocessen 10-15 år fra idé til færdigt produkt Vurdering af sikkerhed
Læs mereHjernetumordagen 1. april 2014
Hjernetumordagen 1. april 2014 Onkologisk behandling af hjernetumorer Sidste år sluttede vi med spørgsmålet: Får I den bedste behandling? Svar: Primær behandling Ja! Recidiv behandling Måske! Behandlingsmål
Læs mereRapport fra Dansk Børnecancer Register (DBCR)
Rapport fra Dansk Børnecancer Register (DBCR) Arbejdet med at samle alle danske børnecancerpatienter i Dansk Børnecancer Register (DBCR) blev påbegyndt 1/9 2004 ved stud. med. Agnethe Vale Nielsen (under
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for anti-her2 behandling af brystkræft
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for anti-her2 behandling af brystkræft Fagudvalg under Rådet for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin, RADS, er interne, rådgivende arbejdsgrupper, der
Læs mereVELMANASE ALFA (LAMZEDE) PATIENTER MED ALFA-MANNOSIDOSE
VELMANASE ALFA (LAMZEDE) PATIENTER MED ALFA-MANNOSIDOSE AMGROS 22-05-2018 Opsummering Baggrund Velmanase alfa (Lamzede) er som enzymerstatningsbehandling indiceret til behandling af ikke-neurologiske manifestationer
Læs mereFokus på faglig kvalitet og udvikling af evidens
Fokus på faglig kvalitet og udvikling af evidens Lene H. Iversen Professor, overlæge, dr.med., PhD Aarhus Universitetshospital Formand for Danish Colorectal Cancer Group (DCCG) 9. marts 2016 DMCG.dk Kræftens
Læs mereHøringsrapport vedrørende forslag til ændringer af Medicinrådets metoder ved vurdering af nye lægemidler og indikationsudvidelser
Høringsrapport vedrørende forslag til ændringer af Medicinrådets metoder ved vurdering af nye lægemidler og indikationsudvidelser Medicinrådet fremsendte den 5. januar 2018 forslag til ændringer af Medicinrådets
Læs mereHandelsnavn. Lynparza
Medicinrådets protokol for vurdering af klinisk merværdi for olaparib til behandling af kræft i æggestokkene, æggelederne eller primær kræft i bughinden Handelsnavn Lynparza Generisk navn Olaparib Firma
Læs mereHandelsnavn. Generisk navn. Firma. ATC-kode. Virkningsmekanisme
Protokol for vurdering af den kliniske merværdi af certolizumab pegol til behandling af moderat til svær plaque psoriasis hos voksne som er kandidater til 2. generations immunmodulerende behandling Handelsnavn
Læs mereCERTOLIZUMAB PEGOL (CIMZIA) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE
CERTOLIZUMAB PEGOL (CIMZIA) MODERAT TIL SVÆR PLAQUE PSORIASIS HOS VOKSNE AMGROS 27. november 2018 OPSUMMERING Baggrund Certolizumab pegol (Cimzia) er en systemisk biologisk antistofbehandling indiceret
Læs mereLægemidlernes vej gennem Medicinrådet. Tirsdag den 20. december 2016 kl
Lægemidlernes vej gennem Medicinrådet Tirsdag den 20. december 2016 kl. 16-18 Velkommen Danske Regioner Status Medicinrådet Lægemidlernes vej gennem Medicinrådet: Nye lægemidler og nye indikationer Ansøgning,
Læs mereRURIOCTOCOG ALFA PEGOL (ADYNOVI) TIL BEHANDLING AF HÆMOFILI A
RURIOCTOCOG ALFA PEGOL (ADYNOVI) TIL BEHANDLING AF HÆMOFILI A AMGROS 30 august 2018 OPSUMMERING Baggrund Rurioctocog alfa pegol (Adynovi) er indiceret til behandling og forebyggelse af blødning hos patienter
Læs mereBehandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk 1. og 2. linjebehandling af patienter med metastaserende kolorektalkræft
Behandlingsvejledning inklusiv lægemiddelrekommandation for medicinsk 1. og 2. linjebehandling af patienter med metastaserende kolorektalkræft Medicinrådet har godkendt lægemiddelrekommandationen den 28.
Læs mereretinoblastom Børnecancerfonden informerer
retinoblastom i retinoblastom 3 Sygdomstegn Retinoblastom opdages ofte tilfældigt ved, at man ser, at pupillen skinner hvidt i stedet for sort. Det skyldes svulstvæv i øjenbaggrunden. Det bliver tydeligt,
Læs mere