Høringssvar vedrørende Medicinrådets faglige metoder og metode for Amgros omkostningsanalyse

Transkript

1 Lægevidenskabelige selskaber Dato: 26. oktober 2016 Høringssvar vedrørende Medicinrådets faglige metoder og metode for Amgros omkostningsanalyse Dansk Selskab for Kvalitet i Sundhedsvæsenet (DSKS) takker for invitationen til at afgive høringssvar om ovenstående emne. Danske Regioner har fremsendt tre forslag til høring: 1. Forslag til metodehåndbog for udarbejdelse af fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi ( KRIS -håndbogen) 2. Forslag til metodehåndbog for udarbejdelse af fælles regionale behandlingsvejledninger for terapiområder ( RADS -håndbogen) 3. Metodevejledning for Amgros omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer i hospitalsektoren ( Omkostnings -håndbogen) Ad 1 og 2. Tekniske kriterier i de to Metodehåndbøger. Vedr. de to første metodehåndbøger gælder, at de i de teknisk-faglige delelementer er eksplicitte, grundige og fyldige. Det formelle vidensgrundlag, dets tilvejebringelse og validitetsklassifikationer, der skal danne kriteriegrundlag for Medicinrådets beslutninger/indstillinger til hhv. merværdikategorisering på en 1-6 skala i KRIS-arbejdet og lægemiddelrekommendation i RADS-arbejdet, er velbeskrevet. Der henvises til mange systematiske og internationalt anerkendte vurderingsmetoder som GRADE, AGREE II, AMSTAR m.v. Metodehåndbøgerne bærer præg af flere års erfaring i hhv. KRIS og RADS regier. Det er positivt bortset fra, at en af idéerne med Medicinrådet i stedet for et KRIS hhv. RADS udvalg vel var, at de skulle smelte sammen. Processerne og arbejdsfordelinger (råd, fagforum/udvalg, sekretariat, medicinalfirmaet) er også velbeskrevet og der lægges op til transparente processer vedr. det teknisk-faglige. Sekretariat: Bitten Dahlstrøm Fællessekretariatet Kristianiagade København Ø Tlf.: dsks@dadl.dk

2 Vedr. afsnit 3.6. p 19 i KRIS-håndbogen kunne det tilføjes, at noget af det, som kan koste på pris i de tyske prisforhandlinger er, hvis IQWIG GRADE-vurderer en evidens på en given indikation lavere end firmaet gør. Hvordan det præcist sker ved jeg ikke, det er oplyst af ansat på ROCHE hovedkontor i Basel. I afsnit 3.7, fra Evidens til Kategori (KRIS-håndbogen), opereres p med nogle statistiske væsentlighedskriterier, hvis fastsættelse/bestemmelse ikke synes nærmere beskrevet. Hvor kommer de fra? I øvrigt gives ikke kvantitative væsentlighedskriterier for livskvalitet. De kan måske nok ikke beskrives som ratioer men måske som statistiske differencer. Vi savner en form for problematisering af generaliserbarheden fra de typiske Fase 2 og Fase 3 undersøgelser til klinisk praksis på danske sygehuse. Fx kan der være forskelle i patientpopulationer, lidt yngre patienter, lidt mindre komorbiditet m.v. i undersøgelserne end i de rigtige patientpopulationer. Der kan også være forskel i klinisk praksis i Danmark i forhold til de lande, hvor undersøgelserne er gennemført. Vil disse spørgsmål, væsentlighedskriterier, generaliserbarhed og evt. andre lignende spørgsmål med fordel bedre kunne håndteres med en situationsspecifik argumentation i Medicinrådet, evt. suppleret af et lægmandspanel, end ved mekaniske algoritmer? Så er vi ovre i det, man kan kalde afvejninger og det bl.a. er genstand for det næste afsnit i dette høringssvar. Øvrige spørgsmål til de to Metodehåndbøger: De svære afvejninger. Metodehåndbøgerne er mindre eksplicitte vedr.: 1. Konsistens mellem ibrugtagningsvurderinger af nye lægemidler/indikationer altså merværdikategorisering og lægemiddelrekommendationen i behandlingsvejledninger altså KRIS vs RADS metodehåndbøgerne og beslutningsmekanismerne. Det er uklart for mig, om kriterierne i de to er konsistente. Tag følgende hypotetiske eksempel: Ny Behandling B klassificeres i forhold til nuværende standardbehandling A (som komparator). Det kan ske via direkte head-to-head studier (B versus A) eller gennem indirekte sammenligninger. B kategoriseres som Vigtig Merværdi og bliver af Medicinrådet ( KRIS ) godkendt som standardbehandling på det givne sygdomsområde. Så kan man vel forestille sig, at Medicinrådet (nu som RADS ) skal tage ny stilling til den ny behandling B og den gamle standardbehandling A til behandlingsvejledninger? Umiddelbart ville det være logisk at behandling A nu skifter til 2. linje behandling, medmindre de er kontraindicerede, men kan beslutningskriterierne være så forskellige i KRIS og RADS, at den gamle standardbehandling fortsætter som 1. linjebehandling? Eller fordi det er forskellige personer i KRIS-fagudvalget hhv. RADS-fagudvalget? Eller fordi pris måske indgår i RADS -beslutningen? 2. I det hele taget savner man en politik for at integrere de to sæt beslutninger, som på den ene side vedrører forskellige spørgsmål men vel ikke er helt separate. Dette vil formentlig komme, efterhånden som KRIS og RADS udvalgene kommer til at arbejde som et råd. Det er heller ikke helt forståeligt, hvorfor vurderingsværktøjer, som der henvises til i den ene håndbog ikke synes at skulle 2

3 bruges i det andet beslutnings-område, fx tripdatabasen og Cochrane Library i RADS-bogen men ikke KRIS-bogen. 3. Hvad bestemmer de vanskelige afvejninger, hvor faglighed skal suppleres med værdier, præferencer, perspektiver og måske endog interesser? Bivirkninger og livskvalitet kan være eksempler. Bivirkninger ved medicinsk kræftbehandling vurderes forskelligt af kræftlægerne og de patienter, som faktisk oplever bivirkningerne. Der findes validerede rapporteringsværktøjer for både læger (CTCAE og PRO-CTCAE). Hvilket skal bruges? Måske begge? Tingene synes ikke så objektivt algoritme styrede, når man tænker efter og det er ligeså meget afvejninger som objektive fakta. Overgangen fra den teknisk-fagligt velbeskrevne evidens på de forskellige (fire) domænekriterier til merværdikategorisering (se p i KRIS-håndbogen) kan for de enkelte kriteriers vedkommende være nogenlunde beskrevet, men disse metoder og især den sammenfattende overgang er det ikke muligt at operationalisere i en stringent algoritme og der vil indgå både kvantitative og kvalitative trin se p 19 i KRIShåndbogen. Dette er ærlig snak og det kan ikke være anderledes. Væsentlighedskriterierne kan også forekomme en anelse arbitrære. Men så meget desto vigtigere er det så at skabe transparens om den beslutningsproces og de værdier og perspektiver, der indgår i disse væsentlige afvejninger. Ad 3. Metodevejledning for Amgros omkostningsanalyser af nye lægemidler og indikationer i hospitalsektoren ( Omkostnings -håndbogen) Denne metodevejledning bærer præg af, at man i Danmark og i Danske Regioner/Amgros ikke har så mange erfaringer med denne type analyser. Der er slet ikke samme teknisk-metodiske detailleringsgrad som i de to andre håndbøger og metodesensitiviteten er på omkostningsområdet mindst ligeså stor som på effektområdet, om ikke større. Meningen er, at lægemiddelfirmaerne skal indsende en omkostningsanalyse for dansk ibrugtagning af det pågældende præparat. Amgros vurderer så, om omkostningsanalysens oplysninger, dvs. skøn over alle relevante omkostningskonsekvenser af ibrugtagning af det ansøgte lægemiddel i forhold til en/flere komparator(er) for det danske samfund i en given tidsperiode, er valide og relevante. Sådan foregår det også ved ansøgninger om medicintilskud til apotekmedicin, så det kunne have været relevant at henvise til disse i det mindste, og der findes vist nogle gamle sæt vejledende retningslinjer herfor. Eller henvise til tilsvarende guidelines for pharmaeconomics fra andre lande. Der er ikke en eneste reference i Metodevejledningen. Det der står i de forskellige delafsnit af afsnit 2 i vejledningen er for så vidt ok, men det er slet ikke specifikt og konkret nok. Det er faktisk ganske omfattende ressource- og omkostningsoplysninger, som Amgros kræver: Der skal benyttes et samfundsperspektiv med begrænsninger i standardanalysen. Det betyder, at alle relevante lægemiddelrelaterede omkostninger inkluderes uanset hvem de tilfalder. Dette gælder også afledte omkostninger som følge af bivirkninger (se 2.7). (p 4). Det er meget! Og det skal være danske data! Betyder det danske kontrollerede data? Kilden til de farmaøkonomiske data, som bruges til dokumentation af økonomiske konsekvenser, er som hovedregel fra de kliniske, 3

4 randomiserede forsøg, hvor økonomi indgår som sekundære endpoints. Hvad gør man hvis sådanne data er fra et andet land? Hvordan indsætter man så danske mængdedata? Det ville give mening at indsætte danske enhedspriser og muligvis foretage visse tilpasninger til dansk klinisk praksis, men bare at indsætte danske mængdedata giver ikke mening. Skal danske patienter vente på, at sådanne data tilvejebringes? Dette er blot et eksempel på, at denne metodevejledning til omkostningsanalyser er for overordnet og upræcis. Et andet eksempel er belysning af usikkerhed, afsnit 2.7. Der findes mange former for usikkerhed, nogle kan belyses med følsomhedsanalyser, andre med fx stokastisk modelleringsteknik. Dette er der intet om. Faktisk står der ikke noget om modelleringsmetodologi og det er svært at forestille sig en omkostningsanalyse, hvor der ikke i et vist omfang indgår modellering, hvor data og antagelser fra forskellige kilder kittes sammen. Endelig er metodevejledningen aldeles tavs om, hvordan (og hvorvidt?) omkostningsdata analytisk skal sammenholdes med merværdidata. Det vides fra andre kilder, at såkaldte ICER med nettoomkostninger divideret med netto QALYs ikke må være udslagsgivende, men der stilles ikke alternative analytiske metoder i spil. Beslutningsprocesserne. Metodehåndbøgerne/vejledningerne er uklare/tavse om væsentlige dele af beslutningsprocesserne. Det gælder de mange afvejninger, der uværgeligt vil indgå i de beslutninger, som Medicinråd vil foretage i såvel merværdikategorisering hhv. rekommendationsanbefaling som i en hvilken som helst estimation af omkostninger og fortolkning af en omkostningsanalyse. Det gælder mere eller mindre arbitrært fastsatte kvantificerede væsentlighedskriterier og andre grænseværdier og det gælder fortolkning af bivirkninger og livskvalitet. Vi ved, at læger og patienter fortolker bivirkninger forskelligt. Som hovedregel vurderer de patienter, som oplever bivirkningerne eller kan være i risiko herfor, bivirkningerne værre end patienternes læger. Hvis vurderinger, hvis værdier, hvis præferencer skal gælde? Metodehåndbøgerne og vejledning er ligeledes tavse om det tværgående i beslutningerne. Fra ibrugtagning til behandlingsvejledning. Afvejning mellem effekt og omkostninger. Der er spredte henvisninger til, at merværdikategorisering og estimeret omkostningskonsekvens (netto meromkostning) skal indgå i Amgros prisforhandlinger med lægemiddelfirmaet og at Medicinrådet ud fra klinisk vurdering af merværdi, omkostningsanalyse og forhandlet pris skal træffe den endelige beslutning om ibrugtagning 1. Hvordan skal Amgros og ikke mindst Medicinrådet træffe disse beslutninger og de heri forskellige afvejninger, hvor der ud over faglige kriterier også indgår skøn, vurderinger, værdier, præferencer, perspektiver og interesser? Meromkostninger afspejler nogle offeromkostninger, altså et udtryk for hvilke sundhedsgevinster man må give afkald på et eller andet ikke nærmere specificeret sted i sundhedsvæsenet for at 1 Det er i øvrigt uklart her, hvad den endelige beslutning så egentlig er, er det ibrugtagningsklassifikation (standard, protokolleret, individuel) altså KRIS beslutning eller er det hvilket niveau lægemidlet indgår på i behandlingsvejledningerne. 4

5 kunne finansiere meromkostningerne. Medicinrådet er fortrinsvis sammensat af forskellige speciallæger, og det er en fordel ud fra en række teknisk-faglige kriterier. Men er speciallæger nødvendigvis de rigtige til de lidt mindre videnskabelige afvejninger af mange erkendte og mindre erkendte forhold, som altid vil indgå i en beslutning, hvor mange faktorer indgår? Disse beslutningsmekanismer og processer er helt ubeskrevne. Det er dem, som der vil være fokus på, når Medicinrådets arbejde skal følges. Selv Høringsbrevet er uklart på beslutnings/afgørelsespunktet. Det fremgår side 2 af brevet, at Medicinrådet udelukkende er et rådgivende råd for regionerne, de kommer ikke til at træffe afgørelser. Der står i helt samme afsnit øverst på side 2, at Medicinrådet med armslængde til Danske Regioner, de enkelte regioner, Amgros og andre, inden for kommissoriet suverænt træffer beslutningerne om ibrugtagning af nye lægemidler. Hvad er forskellen på afgørelse og beslutning? Det kunne derfor overvejes ved siden af Medicinrådet at have et lægmandspanel af borgere og patienter, og gerne patienter der repræsenterer helt forskellige typer af sygdomme, og som måske kunne have andre perspektiver på noget så abstrakt som offeromkostninger, livskvalitet, bivirkninger. Sammenfattende i punktform De to metodehåndbøger er velbeskrevne på en række teknisk-faglige spørgsmål men ikke alle. Håndbøgerne er mindre klare vedr. de mange afvejninger, som Medicinrådets beslutninger nødvendigvis indeholde, hvilket også kan bidrage til at metodehåndbøgerne kan give Medicinrådets beslutninger en falsk objektivitet og skær af ren (natur)videnskabelighed. Det kan ikke afvises, at ibrugtagningsbeslutningskriterier (KRIS delen af Medicinrådet) kan være inkonsistente med behandlingsvejledningsbeslutninger. At metodevejledning for Amgros omkostningsanalyser er for overfladisk, generel og samtidig meget dataambitiøs. At mekanismer for beslutninger, hvor de forskellige dele skal tænkes sammen, fx effektvurdering vs. omkostninger, er ubeskrevne. At et lægmandspanel af borgere (og patienter) kunne supplere Medicinrådet på de svære afvejningsspørgsmål. Med venlig hilsen Henrik Stig Jørgensen Næstformand 5