Lægemiddel industri foreningen Strødamvej 50A Postbox 829 2100 København ø III. 39276060 Lægemiddelstyrelsen Fax 39276070 Axel Heides Gade 1 2300 København 5 www.iitdk København den 16. mal 2006 Vedr. revurdering af lægemidlers tilskudsstatus Lif har modtaget Lægemiddelstyrelsens brev af 24. april 2006 med opfølgning på foreningens henvendelse af 31. januar 2006 samt konkrete forslag til Retningslinjer for vurdering og sammenligning af lægemidler ved revurdering af tilskudsstatus og Vejledning om ansøgning om generelt tilskud til lægemidler. Retningslinjerne er ligeledes sendt i offentlig høring med høringsfrist den 15. maj 2006, hvorfor dette brev kombinerer Lifs generelle synspunkter til revurderingsprocessen med konkrete kommentarer til de fremsendte retningslinjer. Endelig har Lif også valgt at knytte nogle bemærkninger til den igangværende revurdering af hypertensionsområdet som følge af den af Lægemiddelstyrelsen valgte fremgangsmåde, hvor gennemførelsen af de første konkrete revurderinger anvendes i en lærings-/pilotproces med henblik på at fastlægge de generelle principper og metoder. De konkrete og de generelle tiltag bliver derved ikke mulige at adskille. Indledningsvist skal Lif tilkendegive, at vi med forundring konstaterer, at Lægemiddelstyrelsen i brevet af 24. april fastslår: Ved diskussionen af procedurerne og kriterierne for tildelingen af generelt tilskud og revurdering heraf, er det væsentligt at have det overordnede formål med sygesikringstestemmelserne og hele revurderingsprocessen for øje: at understøtte rationel farmakoterapi. Tilkendegivelsen forekommer overraskende, da formuleringen ikke følger den gængse formålserklæring, som det fx kommer til udtryk i betænkning nr. 1444, s. 77, og særligt da rationel farmakoterapi i en dansk kontekst ikke er et veldefineret begreb. Lif forventer naturligvis ikke, at Lægemiddelstyrelsen dermed har ændret fokus fra det patienthensyn, som almindeligvis antages som styrende for tilskudssystemets indretning. Som bekendt har Lif flere gange rettet henvendelse til Lægemiddelstyrelsen om den forestående, og delvist igangværende, revurderingsproces. Baggrunden er, at Lif finder, at de indledende overvejelser om metoder, procedurer og processer vil få afgørende 0 indflydelse på, om det lykkes at opna en revurderingsproces, der lever op til de basale krav om transparens, objektivitet og verificerbarhed. Med hensyn til den igangværende revurdering af hypertensionsområdet ser Lif desværre allerede flere af de af Lif beskrevne problemstillinger tydeliggjort i de spørgsmål og det materiale, som de videnskabelige selskaber er blevet bedt om at vurdere, jf. Lægemiddelstyrelsens brev af 6. marts 2006. 3. nr.: SIS4/jc/lr
Lif er tilfreds med tilkendegivetsen af, at Lægemiddelstyretsen forventer en løbende revidering af retningslinierne for revurderingsprocessen. Det tyder på, at styrelsen har til hensigt at imødegå alle de uhensigtsmæssigheder, som måtte vise sig hen ad vejen i praksis. Lif konstaterer også med tilfredshed, at Lægemiddelstyrelsen ps en række punkter har valgt at følge anbefalingerne fra Lif, fx hvad angår anvendelsen at flere prisperioder. Lif er dog samtidigt meget optaget af, at metoder, procedurer og principper ss tidligt som muligt optimeres, s5 såvel den igangværende som de fremtidige revurderingsprocesser bliver så transparente, objektive og veriticerbare som muligt. Lif skal derfor også advare imod, at Lægemiddelstyrelsen i for høj grad fremskyncier de konkrete revurderinger af produktomr&ier, samtidig med at de nødvendige regler, kriterier og procedurer mv. ikke er tilstrækkeligt veldefinerede. Revurderingen af hypertensionsområdet Revurderingen al tilskud for hele lægemiddelsortimentet er et særdeles ambitiøst og udfordrende projekt, der er væserisforskelligt fra det at vurdere tilskuddet enkeltvist til nyintroducerecie produkter. N~r et helt behandlingsområde vurderes, er der helt grundlæggende behandiingsspørgsm~l i spil, som ellers kun sjældent er underkastet systematisk vurdering i Lægemiddelstyrelsens regi. Lægemiddelstyrelsens brev at 6. marts 2006 til 7 medicinske selskaber med en række spørgsm~i om den danske hypertensionsbehandling illustrerer nogle at udfordringerne. Det betyder også, at der er behov for en anderledes mere direkte og dialogbaseret involvering af nøgleinteressenterne. Ligesom der kan være behov for at tænke nye interessenter og eksperter incl i processen. For eksempel kunne nogle af spørgsmslene i Lægemiddelstyrelsens brev med god mening være adresseret til Sundhedsstyrelsen og/eller institutioner med særlig epidemiologisk/økonomisk ekspertise. Blandt andet med baggrund tilbagemeldinger fra nogle al de videnskabelige selskaber er det Lifs vurdering, at der i relation til den igangværende revurdering af hypertensionsområdet er behov for at afholde et møde/høring mellem nøgleinteressenterne. Et sådant møde, der vil skulle afholdes i regi af Lægemidclelstyrelsen, vil have flere formål: Drøftelse at det hidtidige forløb af den konkrete revurderirigsproces Lægemiddelstyrelsens planer for det videre forløb Forventriingsafstemning mellem parterne o Helt basalt: Hvad forventer Lægemiddelstyrelsen af de videnskabelige selskaber, patientforeningerne og lægemiddeliridustrien mfl. i revurderingsprocessen? Og hvad mener parterne, at de vil kunne være med til at bidrage med? Ekspertindlæg om hypertensionsbehandiingens m~i og status efterfulgt af debat Lif viii den forbindelse cgs~ pege p~ behovet for, at Lægemiddelstyrelsen i størst muligt omfang giver adgang til relevante oplysninger om den aktuelle behandlingspraksis. Lægemiddelstyrelsens Lægemiddelstatistikregister giver mulighed for et unikt indblik i lægemiddelbehandlingen i Danmark, hvilket myndighederne systematisk og dybtg5ende bør benytte sig af. I det aktuelle eksempel med hypertensionsbehandlingen har Læge- 2
middelstyrelsen således kun medsendt meget begrænset datamateriale til de videnskabelige selskaber. Efter Lifs mening burde det være praktisk muligt at forbedre dette datamateriale betydeligt ved i større udstrækning af anvende de grundlæggende informationer om indikationer mv. Lif anerkender, at styrelsen samtidig har opfordret selskaberne til at stille supplerende spørgsmål, men der kunne måske være behov for, at styrelsen tydeliggjorde, hvor let man fx ville kunne identificere særlige risikopatienter fx antallet samt køns- og aldersfordeling af patienter i samtidig behandling med hypertensions- og diabetesmidler fordelt på de forskellige produktgrupper. Ligesom det kunne være formålstjenligt med en opdateret undersøgelse af, hvorledes førstegangsordinationerne og præparatskift inden for hypertensionsmidler fordeler sig på de forskellige lægemiddelgrupper. Som et lille konkret eksempel på, hvor vanskelig den fremsendte information kan være at forstå uden uddybende beskrivelser eller direkte dialog, kan det nævnes, at det kan være vanskeligt på det foreliggende grundlag at forklare, hvorfor den daglige behandlingspris med en AHA i enkeltstof-behandling i materialet fra Lægemiddelstyrelsen overstiger dagsprisen for tostofs-kombinationen med en AllA og en ACE-hæmmer. Selv om processen er i en indledende fase, ser vi som nævnt, at det materiale, Lægemiddelstyrelsen har fremsendt til de videnskabelige selskaber, omfatter flere af de af Lif rejste problemstillinger. Dette understreger, hvor vigtigt det er med en løbende dialog om den konkrete administration af det regelsæt, der gælder for medicintilskudsområdet. Lif er i den forbindelse tilfreds med den dialog, som foreningen har med styrelsen, men vil pege på, hvor vigtigt det er, at også andre nøgleinteressenter involveres løbende og direkte i processerne, jf. fx forslaget om et møde om forventningsafstemning. Hertil kommer, at flere problemstillinger er af så kompleks natur, at disse også bør vurderes af den relevante faglige ekspertise, som måske ikke almindeligvis er blevet inddraget i processerne. Dette gælder ikke mindst anvendelsen af priser i forskellige tilskudsbeslutninger og vurderinger af lægemidler i det hele taget. Prissammenligninger Lægemiddelstyrelsen understreger, at det er vanskeligt at fastlægge en praksis for prissammenligninger i revurderinger på nuværende tidspunkt. Lif tolker Lægemiddelstyrelsens bemærkning om, at retningslinjerne for prissammenligninger vil blive justeret i takt med, at der indhentes erfaringer fra det praktiske arbejde for revurderinger, som en invitation til en løbende dialog om prissammenligninger. Da priserne er et vigtigt element i revurderinger og tilskudsbeslutninger, har Lif opfordret til, at der udarbejdes god praksis for prissammenligninger. Lif påpegede bl.a., at det vil være nødvendigt at involvere personer med en solid økonomisk baggrund med hensyn til en faglig drøftelse af, hvorledes sådanne retningslinier kan udformes, og hvor der ikke nødvendigvis tænkes i konkrete sundhedsøkonomiske analyser. Lif skal også bemærke, at foreningen ikke ser prissammenligninger i forbindelse med revurderinger og initiale tilskudsbeslutninger som to forskellige ting, sådan som Lægemiddelstyrelsen tilsyneladende gør. Det er korrekt, at der kan ligge et anderledes og sandsynligvis større beslutningsgrundlag, når man taler om en revurdering, men hensy- 3
net til en transparent og konsistent anvendelse af priser i vurderinger af lægemidlers tilskudsstatus taler for en ensartet praksis i forbindelse med initiale tilskudsbeslutninger og de senere revurderinger. Lif mener således ikke, at man kan have forskellig administration af de grundlæggende kriterier for tilskud. For så vidt angår fastsættelsen af tærskelværdier, er Lif fortsat at den klare overbevisning, at Lægemiddelstyrelsen i de konkrete tilfælde bør kunne give præcise anvisninger på, hvilken pris eller prisreduktion der vil forrykke balancen i styrelsens vurdering af, om prisen står i et rimeligt forhold til den behandlingsmæssige værdi af produktet. Der er netop, som Lægemiddelstyrelsen skriver, tale om en konkret vurdering i hvert enkelt tilfælde. Disse vurderinger omfatter selvfølgelig altid forholdene på et givent tidspunkt (eller periode), men uden implicit eller eksplicit vurdering at tærskelværdien på det givne tidspunkt kan Lif ikke se, at Medicintilskudsnævnet kan foretage sin vurdering. Derfor er det også kun rimeligt og i fuld overensstemmelse med kravene i gennemsigtighedsdirektivet at myndighederne oplyser, hvilken pris der ville have ændret myndighedernes beslutning. Dette er på ingen måde at regne for en mere direkte priskontrol end den, som allerede kan siges at finde sted via tilskudssystemet. Lif skal derfor endnu engang opfordre Lægemiddelstyrelsen til at fastsætte tærskelværdier. Som nævnt indledningsvist har Lif bemærket, at Lægemiddelstyrelsen finder, at formålet med tilskudsbeslutningerne er at understøtte rationel farmakoterapi. Lif er principielt enige i målet om rationel farmakoterapi, men mener ikke, at dette løses via tilskudssystemer. Samtidig finder Lif, at det er meget vanskeligt at sikre en gennemsigtig administration af reglerne, når man endnu ikke i Danmark har fået præciseret, hvad rationel farmakoterapi er ud over den rette pille i den rette mund på det rette tidspunkt eller en formulering over elementerne virkning, bivirkning og pris, der heller ikke er gennemsigtig eller verificerbar. Sundhedsøkanamiske analyser Hvad angår sundhedsøkonomiske analyser, bør disse også i fremtiden spille en rolle, når det skal vurderes hvilke lægemidler, og sundhedsydelser for den sags skyld, der gavner patienten ud fra en bred samfundsmæssig betragtning. På den anden side er der behov for en faglig diskussion af, hvad der er god sundhedsøkonomisk praksis i dag, herunder hvorledes vi sikrer en for alle parter så hensigtsmæssig administration og tolkning at de gældende retningslinjer som overhovedet muligt. Lif har tidligere deltaget i drøftelserne om at afholde en sundhedsøkonomisk konference netop med dette formål om fokus på det faglige grundlag og skal derfor opfordre Lægemiddelstyrelsen til at genoptage disse intentioner. Behovet for at tage hul på en faglig diskussion underbygges også af en opfattelse at, at kravene til sundhedsøkonomiske analyser foretaget andre steder i sundhedsvæsenet maske ikke er underlagt de samme krav, som de gældende retningslinjer og praksis for sådanne analyser anvendt i tilskudsbeslutninger. Formålet med en sådan konsensuskonference kunne være at få skabt en større enighed blandt interessenterne på dette område, ligesom det kunne drøftes, hvorledes der kan skabes hensigtsmæssige rammer for udarbejdelsen og vurderingen at sundhedsøkonomiske analyser, herunder også vurderinger af hvorvidt de gældende retningslinjer lever op til den nyeste viden på området. 4
Dertil kommer spørgsmålet om, hvorvidt nye konkrete initiativer som fx udarbejdelsen af omkostnings-kataloger kan bidrage positivt hertil. På den anden side må det også erkendes, at der ikke altid foreligger en sundhedsøkonomisk analyse, men at der alligevel anvendes økonomiske kriterier i tilskudsbeslutningerne. Lif har derfor tidligere foreslået, at Medicintilskudsnævnet udvides til også at omfatte personer med en økonomisk baggrund eller alternativt, at der indhentes særlige økonomiske vurderinger, således som der også i dag indhentes lægemiddelfaglige vurderinger. Respekt far myndighedsgodkendte indikatianer Et for lægemiddelindustrien centralt spørgsmål vedrører respekten for lægemidlers myndighedsgodkendte indikationer. Det er Ufs indtryk, at man ud over at negligere de myndighedsgodkendte indikationer under rammerne af Institut for Rationel Farmakoterapi anvender den samme administrative praksis ved beslutninger om tilskud. Det er en praksis, som Lif ikke finder forenelig med Lægemiddelstyrelsens rolle som en del af det fælles europæiske godkendelsessystem. Objektivt set kan der ligge et velbegrundet ønske om en højere pris for et produkt, såfremt yderligere klinisk forskning og dermed også øgede omkostninger - har dokumenteret en relevant effekt for andre patientgrupper mv. Lægemiddelstyrelsen kan have ret i, at der ikke foreligger kontrollerede og randomiserede forsøg for alle kombinationer af behandlingsalternativer og dermed også kombinationer af indikationer. Men det fritager ikke styrelsen fra mere præcist at henføre til, hvilket grundlag en konkret beslutning om den kliniske effektivitet i så fald hviler på. Er der tale om en vurdering på baggrund af den faktiske brug i den kliniske hverdag, må det dokumenteres og sandsynliggøres, at dette også er tilfældet. Har man spurgt et videnskabeligt selskab, må de naturligvis underbygge en sådan observation/erfaring. Og under alle omstændigheder skal disse forhold fremgå eksplicit i sagsdokumenterne. På samme vis skal Lægemiddelstyrelsen respektere de doseringer, som fremgår af lægemidlernes produktresumeer. Den ækvieffektive dosis bør f.eks. klart defineres, således at der ikke er tvivl om, hvordan beslutningen om valget af den ækvieffektive dosis er fremkommet. Andre spørgsmål Et emne, der endnu ikke har været berørt i revurderingsprocessen, er patentudløb og de konsekvenser, disse måtte have for hele revurderingsprocessen. Det er ikke utænkeligt, at mange revurderinger vil blive påvirket direkte af patentudløb og dermed generisk konkurrence inden for dele af et relevant behandlingsområde. Og hvis ikke direkte så umiddelbart efter en revurderingsproces er færdiggjort. Lif finder det nødvendigt, at denne problematik drøftes nærmere, da vi de facto vil få et tilskudssystem, der i en endnu større udstrækning vil baseres på analoge sammenligninger. 5
Åbenhed i beslutningsprocesserne er af afgørende betydning, hvorfor Lif opfordrer til, at høringssvar mv. fra alle revurderingsprocessens faser løbende offentliggøres på Lægemiddelstyrelsens hjemmeside. Afslutningsvist ser Lif frem til den fortsatte dialog med Lægemiddelstyrelsen og andre relevante aktører med henblik på at sikre den bedst mulige udvikling i arbejdet med revurderinger. Som det fremgår ovenfor, mener Lif, at de foreslåede retningslinjer allerede på nuværende tidspunkt bør vurderes af personer med den relevante faglige ekspertise. nlig hi n laso Jne Adm. direktør 6