Hvad mener industrien om off-label brug og hvorfor? Ved Ida Sofie Jensen, Lif

Hvad mener industrien om off-label brug og hvorfor? Ved Ida Sofie Jensen, Lif

Ida Sofie Jensen Background: University degree in Political Science & Economy Executive Management Programme at INSEAD and Colombia Business School Previous jobs: CEO for University Hospital of Herlev from 1998 to 2004 (turnover Euro 200m) Head of Department in the Association of County Councils Present: Director General for Lif and DLI since 2004 Member of EFPIA, ESPC (Economic And Social Policy Committee) Board memberships: Tryghedsgruppen (donate Euro 60m yearly to healthcare) 2

Disposition Hvad mener industrien skal gælde om off-label brug? Hvilken betydning har godkendelsessystemet? Hvor er industriens udfordringer, når vi taler om indikationsudvidelser?

Det fælles mål bør være bedst mulig kvalitet Myndighedernes og lægernes beslutninger (godkendelse, ordination, tilskud, førstevalg mm.) skal baseres på mål om bedst mulig behandlingskvalitet. Den bedst mulige behandlingskvalitet opnås ved brug af det mest effektive og sikre lægemiddel til den enkelte patient (individualiseret behandling). Da patienter reagerer forskelligt på lægemidler, forudsætter bedst mulig kvalitet for den enkelte, et bredt udvalg af behandlingsmuligheder. De rammer, lovgivere og myndigheder sætter op for ordination, skal sikre dette.

Hvad er off-label brug? Off-label brug er, når et godkendt lægemiddel: Anvendes til en indikation, det ikke er godkendt til. Anvendes uden for de aldersgrænser end de, der ligger til grund for markedsføringstilladelsen. Ordineres i en anden dosis, end lægemidlet er godkendt til. Anvendes i en lægemiddelform, der ikke er godkendt af myndighederne.

Hvad mener industrien om off-label brug? Off-label brug er KUN acceptabelt: Hvis der ikke eksisterer et godkendt lægemiddel til den pågældende behandling. Hvis en patient, på grund af manglende respons eller uacceptable bivirkninger, med fordel kan tilbydes et i Danmark ikke godkendt lægemiddel. Det er ministeriets opfattelse, at det følger forudsætningsvist af lægemiddelreglerne, som i vidt omfang er baseret på EU-regler, at anvendelse af lægemidler som altovervejende hovedregel skal ske inden for den til lægemidlet godkendte terapeutiske indikation. Det er ligeledes ministeriets opfattelse, at lægemiddelreglerne tillader, at dette udgangspunkt fraviges på baggrund af en konkret og individuel begrundelse, hvis lægen på eget ansvar beslutter, at et særligt behandlingsmæssigt behov hos en individuel patient kræver behandling med et lægemiddel, som ikke er godkendt til den relevante indikation. Ministeren for Sundhed og Forebyggelse i svar af 9. september 2013 på Folketingsspørgsmål S826.

I tilfælde af off-label brug Når en læge overvejer at anvende et lægemiddel off-label, skal reglerne for patientsamtykke og skærpet informationspligt følges. Det er vores vurdering, at det følger af sundhedslovens regler om patienternes krav på medinddragelse i beslutninger, at en patient, der behandles med et lægemiddel uden for dets godkendte indikationer, har krav på at blive gjort bekendt med og samtykke til dette, og at patienten har krav på at få oplyst, om der foreligger eventuelle fagligt ligeværdige behandlingsmuligheder, herunder navnlig, om der foreligger en behandlingsmulighed, der er fagligt ligeværdig, og som er godkendt til den pågældende behandling. Kammeradvokaten i svar til Folketingets Sundheds- og Forebyggelsesudvalg dateret 1. november 2011.

Myndigheder og off-label Offentlige myndigheder skal respektere myndighedsgodkendte indikationer i forbindelse med (tilskuds)afgørelser, udarbejdelse af rekommandationer mv. Det betyder, at hverken Medicintilskudsnævnet, IRF, RADS, KRIS, Amgros eller de regionale lægemiddelkomitéer bør træffe beslutninger eller udstede generelle anbefalinger, der understøtter off-label brug. Offentlige myndigheder bør derfor efter ministeriets opfattelse ikke udfærdige generelle anbefalinger om, at der til en bestemt behandling som udgangspunkt (dvs. uden påvisning af individuelle behandlingsbehov hos en konkret patient) skal anvendes et bestemt lægemiddel, som ikke er godkendt til den pågældende indikation. Ministeren for Sundhed og Forebyggelse i svar af 9. september 2013 på Folketingsspørgsmål S826.

Industrien og off-label Lægemiddelindustrien hverken kan eller skal opfordre til off-label brug af lægemidler. Lægemiddelindustriens kodeks vedrørende reklame mv. for lægemidler rettet mod sundhedspersoner slår fast: 4, stk. 2: Reklame for et lægemiddel skal være fyldestgørende og saglig, og den må ikke være vildledende eller overdrive lægemidlets egenskaber. Oplysninger i reklamen skal være i overensstemmelse med lægemidlets godkendte produktresumé. 5, stk. 1, pkt. 3): Reklame for et lægemiddel over for sundhedspersoner skal indeholde oplysninger om indikationsområde, således som dette fremgår af produktresuméet... Der er anmeldelsespligt til ENLI på alt reklamemateriale.

Lægemiddelindustriens etiske kodeks Formål: Fastlægge rammerne for det nødvendige og fagligt forsvarlige samarbejde Sikre at faglighed og etik er i højsædet Udelukke pressionsmuligheder og afhængighedsforhold Sikre habilitet og åbenhed om relationer Sikre at aktiviteter ikke bringer lægemiddelindustrien i miskredit eller mindsker tilliden til den 10

ENLI - branchen tager ansvar for selvjustits Ministeriet/ Styrelsen ENLI s sagsbehandling uafhængig af lægemiddelindustrien - armslængdeprincip Lovgivning og myndighedspraksis Branchenævn Lif, IGL, PfL og øvrige Frivillig selvjustits - Ikke domstol Reklamelovgivning Sundhedspersoner Offentlighed Reklamelovgivning + Brancheetiske regler Altid strengeste regler der gælder. ENLI efterser både lovgivning og branchens etiske kodeks. Myndigheds kompetence til kontrol og sanktion Virksomhederne har tildelt ENLI kompetence til kontrol og sanktionering Myndigheder anerkender ENLI s rolle Få sager Primært klager/off. sager Anmeldelsespligt 6000 anmeldelser Stikprøver og klager Systematisk kontrol

Respekt for godkendelsessystemet Godkendelsessystemet er etableret for at sikre patienterne lægemidler af høj kvalitet, sikkerhed og virkning. Godkendelsessystemet sikrer /stiller krav om dokumentation af industriens forsknings- og udviklingsresultater, produktion m.m. Godkendelsessystemet skal respekteres og understøttes; det gælder af såvel industri som af offentlige myndigheder og fagprofessionelle. Omgåelse af godkendelsessystemet - fx i form af off-label brug - underminerer incitamenterne for fortsat lægemiddeludvikling.

Godkendelseskravene er og vil blive skærpet over tid Der kræves en stadig større mængde data, som dokumenterer lægemidlets kvalitet, sikkerhed og virkning. Siden 2005 er der kommet langt over 100 nye eller reviderede guidelines*. For eks. kræves det, at der gennemføres kliniske forsøg med stadigt flere forskellige patientpopulationer (fx Børneforordningen). Og lægemidlet og eventuelle bivirkninger overvåges også efter, at det er godkendt (risk management planer). Og mindst 30 nye guidelines er lige nu ved at blive udarbejdet*.. *: Ifølge www.ema.europa.eu, optælling af scientific guidelines.

Udgiftsbelastningen er størst i fase 3

Nye indikationer og regulatoriske udfordringer Godkendelse af en ny indikation er særdeles omkostningstung for en virksomhed (udgifter til kliniske undersøgelser fase 3, omkostninger til godkendelse og opfølgningsaktiviteter); kan løbe op i 3-cifrede millionbeløb. Belønningen - i form af forlænget databeskyttelse og usikkerhed om mersalg - modsvarer ikke ressourceforbruget. Så incitamenterne kan være svære at få øje på.

Lægemidlers innovationscyklus Det er ikke noget, man rører sammen i et baglokale Kilde: menneskerogmedicin.dk