Projekt resume Helle Mätzke Rasmussen, Anders Holsgaard-Larsen, Niels Wisbech Pedersen, Søren Overgaard Engelsk titel Individually defined multidisciplinary interventions for children with cerebral palsy - The impact of three-dimensional gait analysis on gait and functional mobility Forsøgsansvarlig og forsøgssted Helle Mätzke Rasmussen, Fysioterapeut, Ph.d. studerende Ganglaboratoriet, afd. O, Ortopædkirurgisk Forskningsenhed Odense Universitetshospital, Sdr. Boulevard 29, 5000 Odense
Forsøgssted Ganganalyserne vil blive gennemført på Ortopædkirurgisk Forskningsenhed, Ganglaboratoriet, Ortopædkirurgisk Afdeling, Odense Universitetshospital. Mens de tværfaglige interventioner for alle deltagere, vil blive varetaget på de Pædiatriske afdelinger, Ortopædkirurgiske Afdelinger i Region Syddanmark og evt. Region Midtjylland samt hos fysioterapeuter, der varetager indsatser under det kommunale myndighedsansvar. Baggrund Cerebral Parese er en samle betegnelse for en række tilstande, hvor en hjerneskade opstået i den umodne hjerne, resultere i spasticitet og nedsat muskelaktivitet i en eller flere muskler. Cirka halvdelen af børnene med cerebral parese lærer at gå, men kvaliteten af gangen vil ofte være nedsat. De sundhedsfaglige indsatser for at forbedre gangfunktionen hos børn med cerebral parese kan være fysioterapi, ortopædkirurgi, medicinsk behandling og bandagering. De lægelige indsatser varetages af det regionale sundhedsvæsen, mens kommunalt ansatte og privat praktiserende fysioterapeuter varetager den fysioterapeutiske indsats. De fleste børn med cerebral parese har samtidige forløb på tværs af enheder i dem regionale og kommunale sektor. I Region Syddanmark anvendes CPOP Opfølgningsprogram for cerebral parese til at sikre ensartet tværfaglig og tværsektoriel opfølgning samt til at overvåge og forbedre kvaliteten af opfølgningen. Erfaringer med CPOP har vist at børn med CP ofte har behov for en grundigere vurdering af gangfunktionen. En sådan vurdering kan gøres med en 3-dimensional ganganalyse, hvor barnet via infrarød kamera-teknik får målt bevægelse og belastning af kroppen under gang. I dag anvendes 3-dimensional ganganalyse primært af det regionale sundhedsvæsen forud for ortopædkirurgiske operationer. Det er uvist om undersøgelsen sammen med den efterfølgende tværfaglige interventioner vil påvirke barnets gangfunktion, mobilitet og livskvalitet. Forsøgets formål Formålet med indeværende videnskabelige forsøg er at undersøge effekten af en individuelt tilrettelagt tværfaglig behandling, på baggrund af en 3-dimensional ganganalyse, for børn med cerebral parese i alderen 5-7 år, i forhold til gang, mobilitet og sundhedsrelateret livskvalitet. Forsøgets metode, statistiske overvejelser og forsøgspersoner Der gennemføres fire delforsøg: - Gangfunktion hos børn uden funktionsnedsættelse, hvor 20 børn uden funktionsnedsættelse i alderen 5-7 år gennemfører en 3-dimensional ganganalyse og danne reference gruppe for Gait Deviation Index - Pålideligheden af 3-dimensional ganganalyse, hvor 20 børn med cerebral parese i alderen 5 10 år, gennemføre en 3-dimensional ganganalyse to gange for at undersøge intra- og intersession pålideligheden af Gait Deviation Index. - Derefter gennemføres et klinisk randomiseret forsøg (RCT) og et eksplorativt randomiseret forsøg, med deltagelse af børn med cerebral parese i alderen 5-7 år, for at undersøge effekten af individuelt tilrettelagte tværfaglige interventioner. Der er udarbejdet en power beregninger på både effektmålet for gang ( Gait Deviation Index ) og effektmålet for mobilitet ( Pediatric Evaluation Disability Inventory ), der viser at der skal inkluderes 60 børn, for at vise en forskel mellem de to grupper af forsøgs deltagere. Dataindsamling sker ved at gennemføre en 3-dimensional ganganalyse og med HMR / 2012-11-05 / Anmeldelsesnummer 35258 til den videnskabsetiske komité 2
spørgeskema. Deltagerne skal gennemføre en 3-dimensional ganganalyse to gange (før og ved 12 måneder, efter interventionen), mens dataindsamling med spørgeskema gennemføres tre gange (før interventionen, ved 6 måneder og ved 12 måneder, efter interventionen). Der vil ikke blive oprettet en forskningsbiobank. Inklusions- og eksklusionskriterier Studie Inklusionskriterier Eksklusionskriterier Studie I - Børn uden funktionsnedsættelse i alderen 5-7 år (født i 2004-2008) Studie II - Børn med cerebral parese i alderen 5-10 år (født i 2002 2008) - Diagnosen spastisk cerebral parese, GMFCS niveau I eller II Studie III-IV - Børn med cerebral parese i alderen 5-7 år (født i 2005 2009) - Diagnosen spastisk cerebral parese, GMFCS niveau I eller II - Tidligere intervention med ortopædkirurgi indenfor de seneste 12 måneder eller botulinum toxin indenfor de seneste 3 måneder. - Tidligere intervention med ortopædkirurgi indenfor de seneste 12 måneder eller botulinum toxin indenfor de seneste 3 måneder. - Lægeordineret 3-dimensionel ganganalyse og individuel tværfaglig intervention indtil 6 måneder efter inklusion - Planlagt flytning ud af regionen. Bivirkninger, risici og ulemper Tre-dimensionel ganganalyse er en non-invasiv metode, der anvendes i den kliniske undersøgelse af børn med cerebral parese på Ganganalyse Laboratoriet på Ortopædkirurgisk Afdeling / Odense Universitetshospital og medfører ingen risici eller bivirkninger herunder smerte og ubehag. Ganganalyse Laboratoriet har gennemført mere end 200 3-diemnsionale ganganalyser uden at der er forekommet nogen form for bivirkninger. Det vurderes derfor at forsøgets forudselige fordele overstiger den absolutte og relative risiko. Test protokollen er forholdsvis lang (ca. 120 min.), derfor tilbydes deltagerne pauser og forplejning undervejs. HMR / 2012-11-05 / Anmeldelsesnummer 35258 til den videnskabsetiske komité 3
Økonomiske forhold Det er hovedvejleder Anders Holsgaard-Larsen og Ph.d. Studerende Helle Mätzke Rasmussen har taget initiativ til forsøget. Forsøget er støttet af følgende: - Region Syddanmarks Forskningspulje 2012 (313.000 DKK) og Ph.d. pulje 2012 (1 årsværk inkl. studieafgift) - Odense Universitets frie forskningsmidler 2012 (234.800 DKK) - Fysioterapi Parksis Fonden (254.570 DKK) - Ludvig og Sara Elsass Fond (440.000 DKK) - Syddansk universitet (1 årsværk inkl. studieafgift) Midlerne er bevilliget til Helle Mätzke Rasmussen med henblik på gennemførelse af dennes ph.d. studie ved Syddansk Universitet. Det samlede budget for forsøget er 2.440.074 kr., heraf 1.513.514 kr. til at dække tre årsværk inklusiv studieafgift og overhead for ph.d. studerende og 926.560 kr. til øvrige lønudgifter (538.000 kr.) og drift af forsøgene. Bevillingsgiverne har ikke haft og får ikke indflydelse på tilrettelæggelse, gennemførelse og tolkning af de data, der indsamles i forsøget. Offentliggørelse af forsøgsresultater Forsøgets erfaringer og resultater vil løbende og ved forsøgets afslutning blive formidlet på www.vis.dk (er oprettet som Videnkort ) samt i dansk faglitteratur, som Fysioterapeuten, Ugeskrift for læger og Børn i Fokus. Desuden forventes at forsøgets resultater bliver publiceret som 3-4 artikler i velmeriterede internationale peer-reviewed fagtidsskrifter og blive præsenteret på nationale og internationale fagrelevante konferencer, som Danske Fysioterapeuters Fagfestival. Videnskabsetisk redegørelse Forsøget vil blive gennemført i overensstemmelse med Helsinki Deklarationen II. Forud for deltagelse i forsøget skal forældre / værge afgive skriftligt samtykke til deres barns 1 deltagelse, efter mundtlig og skriftlig information. Desuden vil børn og forældre vil løbende under forsøget blive informeret, således at de altid er informeret om hvad der skal ske. Deltagere kan på et hvert tidspunkt af forsøget beslutte at afbryde deltagelse i forsøget, uden at det får konsekvenser for deres videre behandling. Det vurderes at forsøget alene kan gennemføres ved at inddrage børn, der er omfattet af den pågældende aldersgruppe og diagnose, og at forsøget har direkte udsigt til at kunne overføre meget store fordele til denne patientgruppe, og at forsøget indebærer minimale risici og gener for barnet. Denne vurdering begrundes i at det er vigtigt at interventionen tilbydes på et tidspunkt i barnets liv, hvor det endnu ikke er påvirket af alvorlige sekundære følger af hjerneskaden og inden deres gangmønster er færdig udviklet. 1 barn og børn anvendes om børn uden funktionsnedsættelse og børn med cerebral parese. Deltagerinformationen til børn og forældre vil indholdsmæssigt være ens og uafhængig af om barnet har cerebral parese eller ikke. Alle deltagere i projektet opfattes først og fremmest som børn. HMR / 2012-11-05 / Anmeldelsesnummer 35258 til den videnskabsetiske komité 4
Data om deltagere i forsøget vil blive behandlet fortrolig og efter lov om behandling af personoplysninger og Sundhedsloven. Forsøget vil blive anmeldt til datatilsynet. Hvervning af deltagere I forsøgt I vil forældrene blive kontaktet gennem personlig netværk og kollegaer, mens deltagere til forsøg II-IV vil blive rekrutteret gennem netværk med fagpersoner tilknyttet CPOP Opfølgningsprogram for cerebral parese. For alle deltagere gælder, at deres forældre vil få tilsendt eller udleveret en skriftlig indbydelse til deltagelse i et sundhedsvidenskabeligt forsøg (vedlagt ansøgningen), hvor efter de selv aktivt skal tage kontakt til forsøgs ansvarlig Helle Mätzke Rasmussen. Herefter vil de mulige deltagere og forældre få skriftlig og mundtlig information om forsøget, forud for beslutningen om deltagelse i forsøget. HMR / 2012-11-05 / Anmeldelsesnummer 35258 til den videnskabsetiske komité 5