Kvantitative Patient-Rapporterede-Outcomes- PRO

Transkript

1 Kvantitative Patient-Rapporterede-Outcomes- PRO Fokus på: Livskvalitetsforskning i sundhedsfaglig sammenhæng - eksempler på PRO - spørgeskemaer Functionel Assessment and Cancer Therapy Anemia (Fact-An) spørgeskema validering, analyse Struktureret / semi-struktureret dagbøger Christina Andersen SPL.,MPH, Post doc.

2 I dag har sundhedsvæsenet i DK mere fokus på Systematisk Patientrapporterede Oplysninger fra politikere- pt.- organisationer og forskere PRO (M) Patient Repoerted Outcomes Measures (målinger/ instrumentet) PRO er pt. vurdering af fx helbredstilstand, livskvalitet funktioner og symptombyrde Hvordan har jeg det? PRE (M) Patient Repoerted Experiences Measures (målinger/ instrumentet) PRE er pt. oplevelser fx patient tilfredshed - ikke specielt sygdomsgruppe mere overordnet Hvad synes jeg? Weldring and Smith. Patient-Reported Outcomes (PROs) and Patient-Reported Outcome Measures (PROMs). Health Serv Insights. Aug 4;6:

3 Livskvalitet Livskvalitet er betegnelsen for det der kendetegner et godt liv Beror på en personlig subjektiv bedømmelse af sit eget liv eller på andres objektive bedømmelse af en persons livsvilkår Ikke egnet til en kort definition DEN STORE DANSKE Gyldendals åbne encyklopædi Socialmedicin/livskvalitet

4 Livskvalitets-forskning PRO spørgeskema To overordnede betydninger af begrebet: Livskvalitet forstået som objektive livsvilkår (omgivelsernebeskæftigelse, forventet levealder, økonomi, boligforhold-), der antager at have en positiv indflydelse på menneskers trivsel Livskvalitet som subjektivt begreb om menneskers oplevede trivsel, velbefindende eller tilfredshed med livet. Det vil sige: trivsel, lykke osv. Zachariae B Ugeskrift for læger 2008, 170 (10) :821

5 Søren Ventegodt Livskvalitetsundersøgelser I 1994 en rapport over danskerens livskvalitet (6000 spørgeskema, 300 spørgsmål) Større sammenhæng mellem livskvalitet og subjektive faktorer end mellem livskvalitet og objektive faktorer Grundlagde Forskningscentret for livskvalitet i København Livskvalitet & arbejdslivskvalitet

6 Livskvalitets-forskning For at skelne livskvalitet i sundhedsfaglig sammenhæng fra de generelle begreber om livskvalitet anvender man i dag inden for forskningen Helbredsrelateret Livskvalitet (Health Related Quality of Life HRQOL) Zachariae B Ugeskrift for læger 2008, 170 (10) :821

7 Livskvalitets-forskning Livskvalitetsundersøgelser dukker op i sundhedssammenhæng i begyndelsen af 1950érne i USA Og her hjemme i 1970érne Artikler om Livskvalitet i PubMed er stigende: 1970: : : : : Health related quality of life AND cancer Health related quality of life AND heart disease Health related quality of life AND diabetes Health related quality of life AND Psoriasis 2.592

8 Anette Fisher Petersen og Bobby Zachariae Eksempler på sygdomsspecifikke livskvalitet (HRQOL) spørgeskemaer (PRO): * Cancer * Hjerte-kar-sygdomme * Hudsygdomme * Psoriasis * Sclerose

9 Eksempel på HRQOL forskning på kræftområdet spørgeskema (PRO) Forskellige Formål: Deskriptive undersøgelser - livskvaliteten påvirkes af forskellige kræftformer og behandl. Endemål i kliniske undersøgelser: Supplement til de objektive mål- overlevelse og tumorrespons. Prognostiske studier: livskvalitetsvariabler som prædiktorer for recidiv og overlevelse. Klinisk anvendelse: I klinisk praksis (læger/spl.) får information til gavn for pt. Grønvold M et al : Ugeskrift for læger 170 (10), 2008, Helbredsrelateret livskvalitet ved kræft Watt T et al.: Ugeskrift for læger 170(10) 2008, Måling af helbredsrelateret livskvalitet i skjoldbruskkirtlen patienter Hao Y, Wolfram V, Cook J. A structured review of health utility measures and elicitation in advanced/metastatic breast cancer. Clinicoecon Outcomes Res Jun 23;8: Review. Torvinen S, el al. USE OF PATIENT ASSESSED HEALTH-RELATED QUALITY OF LIFE INSTRUMENTS IN PROSTATE CANCER RESEARCH: A SYSTEMATIC REVIEW OF THE LITERATURE Int J Technol Assess Health Care Jan;32(3):97-106

10 Livskvalitets-forskning De to mest udbredte og velvaliderede spørgeskemaer om kræftpatienters helbredsrelaterede livskvalitet (HRQOL) EORTC QLQ-C30: European Organisation for Research and Treatment of Cancer (Europa) Separate scorer for forskellige Symptomer og problemer FACT-G : Functional Assessment of Cancer Therapy Scale (USA) Et mere overordnet perspektiv i analysemodellen Går mere ind i psykiske og eksistentielle reaktioner Begge PRO består af en almen del, der kan suppleres med diagnosespecifikke moduler.

11 Livskvalitets-forskning PRO spørgeskemaer er oversat til en række sprog Eksempel på HRQOL forskning på kræftområdet F ACT-G: Functional Assessment of Cancer Therapy Scale (USA) Er oversat til : Tysk (Janda et al.,2002), Italiensk (Vigili, Colacci, Magrini, Cerro, & Marzetti, 2002), Svensk (Brandberg, 2000) Spansk (Dapueto et al., 2001), Hollandsk (Bonomi et al., 1996) Fransk (Bonomi et al., 1996).

12 Functional Assessment Cancer Therapy Anemia Fact-AN Sprog- og indholds-validering - tager lang tid Dansk oversættelse af FACT-G fra Dansk oversættelse af FACT-An fra i FACT-An certificeret 5. april 2010 Oversat ud fra FACIT (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy) oversættelse og validerings principper Cancer specific: Diagnosis, symptoms and treatment Non- Cancer specific: Palliative care, Spiritual Weel-being, Pediatric The Danish Fact-An Item History - Functional Assessment of chronic illness therapy measurementsystem- FACIT - Certifiied Translation Bonomi AE, Cella DF, Hahn EA, Bjordal K, Sperner-Unterweger B, Gangeri L, Bergman B, Willems-Groot J, Hanquet P, Zittoun R. Qual Life Res Jun;5(3):

13 FACT-AN: Functionel Assessment of Cancer Therapy Anemia Selekteret til kræftspecifikke funktioner og symptom Kigge tilbage i løbet af de sidste 7 dage Består af 47 spørgsmål Alle spørgsmål på FACT skalaen er relateret til en 5- point Likert skala der går fra 0 til 4 (0= Slet ikke, 1= En lille smule, 2= I nogen grad, 3= En hel del,4= Meget ) Består af fem sub skalaer (Cella and Webster 1997, Cella 1997, Yellen et al., 97)

14 13 spørgsmål indgår i fatigue scoren Jeg føler mig udmattet Jeg føler mig svag i hele kroppen Jeg har mistet livslysten Jeg føler mig træt Jeg har svært ved at komme i gang med noget, fordi jeg er træt Jeg har svært ved at afslutte noget, fordi jeg er træt Jeg har energi Jeg er i stand til at udføre mine normale aktiviteter Jeg har brug for at sove i løbet af dagen Jeg er for træt til at spise Jeg har brug for hjælp til at udføre mine normale aktiviteter Jeg er frustreret over, at jeg er for træt til at gøre de ting, jer gerne vil Jer er nødt til at begrænse min selskabelige omgang med andre, fordi jeg er træt.

15 Fact-AN - Functional Assessment Cancer Therapy Anemia Fysisk velbefindende (PWB) -7 spørgsmål: Manglende energi, kvalme, smerter, bivirkninger af behandling, behov for at ligge i sengen. Social/familiemæssigt velbefindende (SWB) -7 spørgsmål: Nærhed og støtte fra venner og familie, familiens accept af sygdom, tilfredshed med kommunikation omsygdom i familie. Emotionel velbefindende (EWB) Score 6 spørgsmål: Tristhed, tab af håb i kampen mod sygdommen, nervøsitet& bekymring i forhold til sygdom og død. Funktionelt velbefindende (FWB)- 7 spørgsmål: Være i stand til at arbejde ude og hjemme, acceptere sygdom, søvn, være tilfreds med livet lige nu. Fatigue & anæmi symptomskala (Anemia AN score - fatigue 13 spørgsmål og anæmi 7 spørgsmål) (Cella and Webster 1997, Cella 1997, Yellen et al., 97)

16 Analyse Score: Høj score = God livskvalitet FACT- An score (score 0-188): PWB score+ SWB score + EWB score +FWB score + Anemia AN score FACT-G score (general quality of life) (score 0-108): PWB score + SWB score + EWB score +FWB score FACT-An Toi score: (Trial Outcome Index Anæmi -indeks til at måle fysisk og funktionelle kapacitet (score 0-136) PWB score + FWB-score + Anemia AN score Anaemia ANS (0-80), Fatigue: ( 0-52), PWB (Fysisk velbefindende )(0-28), SWB (Social/familiemæssigt velbefindende) (0-28), EWB (Emotionel velbefindende)(0-24) FWB (Funktionelt velbefindende (0-28) (Cella et al., 1997)

17 Krop & Kræft Krop & Kræft Fase III RCT-design Heterogeneous sample Interventionsgruppe (n=106) Venteliste kontrolgruppe (n=107) Pre- & posttest Primær outcome - fatigue

18 Analyse Primære analyse er foretaget for at se forskellen mellem interventions og kontrolgruppe i Cancer Related Fatigue foranstaltninger (Fatigue-score) Udført fremad trinvis regressionsanalyse ved anvendelse af forskellen mellem baseline og seks uger i en generel lineær model. Justeret for 13 variable: Køn, alder, uddannelses niveau, samliv, baseline outcome score, forskel i Hgb niveau, Vo2max, IRM knee extension, diagnose, tilbagefald af kræftsygedom, NED/ED, Kemoterapi før og under interventionen. Effect size (Klinisk vigtige ændringer) blev estimeret ved hjælp af Cohens retningslinjer, hvorved en værdi på 0,2 angiver en lille, 0,5 et medium, og 0,8 en stor effekt størrelse

19 Signifikante resultater (n=213) Table 5 FACT-An Outcome Variables and Intervention Effect Estimates Outcome Mean (SD) Test (Reference: Control) Mean Difference P value a Fatigue score (0-52) b Control Intervention Baseline 6 Weeks (95% CI) (9.88) (9.27) 3.04 (1.17 to 4.91) (9.54) (7.94) FACT-An score(0-188) c Control (25.07) (24.08) 5.40 (1.09 to 9.73).015 Intervention (24.16) (21.28) FACT-An Toi score ( 0-136) d Control (21.70) (20.51) 5.22 ( 1.34 to 9.11).009 Intervention (20.31) (17.51) Anaemia - ANS Score(0-80) e Control (12.76) (12.28) Intervention (12.06) (10.09) 3.76 (1.42 to 6.10).002

20 FACT-G :Ingen effekt på general livskvalitet Mean (SD) Test (Referense: Control) Mean Difference Baseline 6 Weeks (95% CI) P value a FACT-G score Control (13.97) (13.33) 1.55 (-0.90 to 4.01).21 Intervention (14.51) (12.88) PWB score physical well-being Control (5.44) (5.19) 0.91 (-0.27 to 2.10).13 Intervention (5.41) (4.59) EWB Score emotional well-being Control (4.32) (3.73) 0.06 (-0.67 to 0.80).87 Intervention (4.01) (3.76) SWB Score social well-being Control (3.77) (3.73) 0.08 (-0.63 to 0.78).83 Intervention (4.20) (3.84) FWB Score functional well-being Control (5.81) (5.10) 0.57 (-0.42 to 1.56).26

21 FAKTA Interventionen havde en statistisk signifikant effekt med en effect size på 0.44 på patienternes selvrapporterede cancer relaterede træthedsniveau. Interventionen havde ingen effekt på patienternes selv-rapporterede generelle livskvalitet.

22 Dagbogsmetoden definition Registrering af: handlinger, oplevelser, (symptomer/bivirkninger), tanker eller følelser i bestemte situationer eller perioder ved at føre dagbog

23 Dagbogsmetoden Sundhedspersonalet skriver til- for og om patienten fokus på behandling/pleje. Patienten skriver om sine egne tanker, følelser, handlinger, bivirkninger, symptomer - fokus på at give klinisk praksis indsigt / viden egen terapi / intervention I sig selv. Kvantitative (daglig score) - og kvalitative pt. outcomes Begrænset anvendelse af dagbogsmetoden I klinisk praksis Pubmed søgning Patient diar*[tw] AND Clinical practice[tw] AND English[lang], feb 2019 = 36 ref

24 Eksempel på anvendelse af dagbøger til patienter i klinisk praksis Egerod et al.2010, 2011 Danske & internationale studier dokumentere anvendelsen af dagbøger til intensive patienter- Patient dagbogen skrives af de sundhedsprofessionelle (daglig score + fritekst) Studierne viser dagbogens gavnlige effekt ift. at forebygge psykologiske følger for intensive patienter i rekonvalescensperioden. Johansson et al Nursing staff's experiences of intensive care unit diaries: a qualitative study. Nurs Crit Care Jan 24. doi: /nicc Knowles RE, Tarrier N. Evaluation of the effect of prospective patient diaries on emotional well-being in intensive care unit survivors: a randomized controlled trial. Crit Care Med Jan;37(1): Egerod I, Bagger C. Patients' experiences of intensive care diaries: a focus group study. Intensive Crit Care Nurs 2010;26(5): Egerod I, Christensen D. A Comparative Study of ICU Patient Diaries vs. Hospital Charts. Qual Health Res 2010;20(10): Egerod I et al. 2011, Constructing the illness narrative: a grounded theory expl. patients' and relatives' use of intensive care diaries Crit Car Med;39(8): and Intensive care patient diaries in Scandinavia: a comparative study of emergence and evolution. Nurs Inq 2011;18(3):

25 Eksempel på anvendelse af dagbøger til patienter i klinisk praksis fra Odense Universitets Hospital Dagbog til den voksne intensive patient indlagt på intensiv afsnittene i afd. V Dagbogen skrives af de sundhedsprofessionelle på patienter indlagt forventet mere end 3 døgn på ITA. Skrives på PC, opbevares i pt. Journal+ evt. foto af pt. Eksempel Du har i dag været oppe og sidde i en lænestol for første gang under din indlæggelse her på intensiv. Mens du sad i stolen så du et program om fugle i fjernsynet. Din kone siger, du godt kan lide at se på fugle når du sidder hjemme i haven. Efter ca. 15 minutter begyndte du at lukke øjnene og læne dig lidt til venstre side. Det kunne være du var ved at være træt? Herefter hjalp vi dig tilbage i sengen

26 Eksempel på anvendelse af semi- struktureret dagbøger Data fra projekt Krop og Kræft Fase II (n =54) Heterogen kræftpopulation Kræftpatienter i kemoterapi med og uden restsygdom Andersen C, Adamsen L; Moeller T; Midtgaard J; Quist M; Tveteraas A; Rorth M. The effect of a multidimensionalexercise program on symptoms and side-effects in cancer patients undergoing chemotherapy the use of semi- structured diaries. Eur J Oncol Nurs. 2006;10:247-62

27 Eksempel på anvendelse af semi- struktureret dagbøger Format A4-8 sider - selvudviklet En struktureret del - lukkede spørgsmål og en fri-tekst del Daglig dagbogsskrivning - 6 dagbøger pr. - Variable - 12 symptomer/bivirkninger: appetitløshed, kvalme, opkastning, diarre, obstipation, paræstesier, led- og muskelsmerter, andre smerter, behandlingsrelateret træthed, mental træthed og fysisk træthed. Daglig scoring i 6 uger - symptomer og bivirkninger ud fra CTC- kriterier skala (0-4) 0 = ingen, 4 = utålelige) fri-tekst Spørgsmål Er en dataindsamlingsperiode på 6 uger for lang? Kan fokus på symptomer / bivirkninger forværres/bedres? Giver høj bivirkningsbyrde manglende besvarelse?

28 Summen af symptomer og bivirkning fra uge 1 til uge 6 reduceres signifikant (p=0,036)

29 Summen af scoret smerter fra uge 1 til uge 6 reduceres signifikant (p=0,046)

30 Eksempel på anvendelse af semi- struktureret dagbøger - fritekst Fredag, Uge 3 Det har været positivt, at jeg har været i stand til at deltage i projektet, selvom jeg var i behandling i mandags. Jeg har stadig haft muskel- og led smerter, men jeg har denne gang undgået at tage smertestillende. Jeg var interesseret i at se, om motionen havde nogen indflydelse på smerteniveauet. Smerterne har været til at holde ud, men det er jo svært at vide, om det skyldes motionen, eller jeg bare har reageret anderledes på kemoen denne gang. (Kvinde, Ovarie Cancer, 42 år)

31 Definition på træthed Fysisk træthed: Følelsen af træthed, som kan være en følge af fysisk træning og andre kropsligt relaterede aktiviteter i hverdagen -kendetegnet ved fx afslappethed, at have energi samt følelsen af ro og varme i kroppen. Mental træthed: Følelsen af at være træt i hovedet og mangle energi til at udføre ønskede aktiviteter. Behandlingsrelateret træthed: Træthed kan være forårsaget kemoterapi / strålebehandling fx influenzasymptomer, svimmelhed og søvn hjælper ikke- føler sig udhvilet. (Messias et al. 1997,Dimeo et al.2001, Mustian et al. 2007)

32 Summen af scoret træthed fra uge 1 til uge 6

33 Eksempel på anvendelse af semi- struktureret dagbøger - fritekst Mandag, Uge 6 Det er svært at beskrive den træthed der er i kroppen og hovedet. Det er jo en kombination af sygdom og behandling og hele det psykiske pres der naturlig følger med. I morges var jeg meget fristet til at vælte om på sofaen og sove videre men vupti et par timer i Krop og Kræft og så var bøtten vendt og jeg gik derfra fyldt af energi i begge ender. (Kvinde, bryst kræft Cancer, 43 år ) Onsdag, Uge 3 Er træt på grund af kemoterapi i mandags men det var alligevel dejlig at være med i dag. Man får det bedre, trods at man er lidt groggy oven på kemobehandlingen. Var en tur på arbejdet. Slog det meste af græsset derhjemme. Fodboldkampkørsel med drengene. Er træt nu mens jeg skriver dette så det bliver alt. (Mand, Myelomatosis, 48 år)

34 Resultater Krop & Kræft Fase III( n=213) (kontrol n=107- intervention =106) Der ses ingen signifikant forskel (P=.237) på fysisk træthed eller på behandlingsrelaterede træthed (P=.538) i interventions gruppen fra uge 1 til uge 6 i forhold til kontrolgruppen Physical related Fatigue Treatment related Fatigue det mean score 1,2 1 0,8 0,6 0,4 0,2 0 week1 week2 week3 week4 week5 week6 Intervention 1, , , , , , Control 0, , , , , , ,6 1,4 1,2 1 Interventionmean 0,8 Control score 0,6 0,4 0,2 0 week1 week2 week3 week4 week5 week6 Intervention 0, , , , , ,71229 Control 1, , , , , ,79779 Intervention Control

35 Resultater Krop & Kræft Fase III (n=213) (kontrol n=107- intervention =106) Der ses en signifkant forskel (P=.024) på Mental træthed i interventions gruppen fra uge 1 til uge 6 i forhold til kontrolgruppen Mental related Fatigue mean score 1 0,9 0,8 0,7 0,6 0,5 0,4 0,3 0,2 0,1 0 week 1 week 2 week 3 week 4 week 5 week 6 Intervention 0,8267 0,6911 0,6529 0,5863 0,5833 0,5793 Control 0,9156 0,9199 0,8503 0,8757 0,8792 0,843 Intervention Control

36 Spørgsmål Mekanismerne bag træthed er kompleks og idet såvel biologiske, psykologiske, sociale og personlige faktorer influerer på patienternes oplevelser og erfaringer med træthed. Hvad mener I der skal vægtes højest- resultater fra FACT-an undersøgelsen (effect size på 0.44 på patienternes selvrapporterede cancer relaterede træthedsniveau) eller resultaterne fra Dagbøgerne?

37 Begrænsninger Intern validitet: Selvudviklet dagbøger - ikke velvalideret fordele / ulemper Lang dataindsamlingsperiode 6 uger Fokus på symptom & bivirkninger Kan symptomer / bivirkninger forværres/bedres? Høj bivirkningsbyrde manglende besvarelse? Dagbogs-krivning kan være en intervention i sig selv?

38 Ulemper ved anvendelsen af dagbogsmetoden Tidskrævende m.h.t. introduktion af metoden og i forbindelse med analyse/ brug af data. Ressourcekrævende (forudsætter at patienten kan skrive og formulere sig). Afhængig af patientens motivation betydning af repræsentativitet/ generaliseringsmulighed.

39 Fordele ved anvendelsen af dagbogsmetoden Prospektiv rapportering af data - ved beskrivelse af indlæggelses/ behandlingsforløb - bivirkninger til behandling/ medicin. Præcision og detalje-rigdom i data -fx ved registrering af adfærd og handlinger). Muliggør forløbs-/sekvensbeskrivelser der kan dokumentere årsageffektsammenhænge. Modvirker forglemmelse af oplevelser / recall-bias.

40 Fordomme - overvejelser Mange års kliniskerfaring inden for forskningsfeltet, Involvering - empirisk viden Syn på videnskab: Lidt træt af naturvidenskaben som den sande videnskab, kontrol/beviser Kvantitative patient-rapporterede outcomes Foretrækker en kombination af kvantitative/kvalitativ metoder individ plan Social ulighed i sundhed er det kun de ressource stærke patienter der indgår i forskningsprojekter med patient rapporterede outcomes? Hvordan måler man bedst velvære og livskvalitet?

41 Go home message Det er svært og udfordrende at lave et godt og velfungerende spørgeskema - struktureret dagbog som har: 1) De rigtige spørgsmålsformuleringer- Som man spørger får man svar 2) Minimere usikkerheder og fejlkilder På den ene side: Skal du sikre dig, at det giver dig den viden du har brug for - På den anden side er det også vigtigt, at dem, der skal svare på spørgeskemaet, finder det enkelt og let at besvare Det tager tid - der skal afsættes 3-6-måneder. Husk: Antal af spørgsmål, Stier og stopklodser lukkede spørgsmål frem for åbne design, layout- papir eller elektronisk m.m. Altid pilot testning revider

42 Go home message Overvejelser - Kvantitative patient-rapporterede outcomes spørgeskema / dagbog: Population målgruppe/ pt. gruppe Antal patienter / opnå signifikant forskel mellem grupper - styrkeberegning Hvad ønsker man at måle - primært outcome Hvornår ønsker man at målingen foregår prospektivt / retrospektivt Flere målinger - tidspunkt fx. før efter intervention Selvudviklet / valideret skema - Er skemaet oversat til dansk Tilladelse til at anvende skemaet pris/økonomi Papirudgave eller digital Analyseguide Validering - certificering