Informationsmøde 10. december 2018 Ændringer i metoden for vurdering af nye lægemidler
Formål med i dag Introduktion til de vigtigste justeringer til metoderne Medicinrådets intention med justeringerne Praktiske konsekvenser for firmaerne Spørgsmål
Plan for mødet Oplæg om: - Rammer for Medicinrådets arbejde - Konkrete ændringer til kategoriseringer og litteratursøgning - Proces og betydning for ansøgende virksomheder Pause Spørgsmål Tak for i dag
Hvorfor justerede metoder? I tilfælde hvor evidensgrundlaget er sparsomt, har retningslinjerne for kategorisering været uklar. Der har været behov for at tydeliggøre, hvilken del af vurderingen der er bygget på numerisk evidens, og hvilken del der er baseret på et klinisk skøn. Der manglede klare (matematiske) definitioner af merværdikategorier for foreløbig kategorisering. Der manglede en kategori til de tilfælde, hvor evidensen var mangelfuld.
7 principper for prioritering Faglighed Uafhængighed Geografisk lighed Åbenhed Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin Mere sundhed for pengene Adgang til behandling
Princip 1: Faglighed Medicinrådet tydeliggør opdelingen mellem sammenfatningen af den tilgængelige evidens og den kliniske vurdering, som fagudvalget foretager. Kategorierne for værdi er skarpere defineret - giver en mere ensartet og transparent vurdering af værdi på tværs af lægemidler. Medicinrådet kan tage højde for den statistiske usikkerhed, der knytter sig til absolutte effektforskelle.
Princip 4 : Åbenhed Kategorierne for merværdi er klarere defineret - giver bl.a. en mere transparent fremstilling af, hvordan lægemidlets værdi er fastsat.
Princip 7: Adgang til behandling Tolkes oftest som princippet om, at Medicinrådet skal sikre adgang, også for små og sjældne sygdomme. Særlige udfordringer med fremskaffelse af robust datagrundlag. Justerede metoder indfører en betegnelse for denne situation. Datagrundlaget er identisk med tidligere. Fagudvalget laver en udtalelse/beskrivelse ud fra en klinisk vurdering af datagrundlaget.
Konkrete ændringer til kategoriseringer og litteratursøgning
Konkrete ændringer Ændret navngivning af kategorier for værdi og fjernet nummereringen Tilføjet muligheden kan ikke kategoriseres. Ændringer af væsentlighedskriterier, så kategorierne er gensidigt ekskluderende. Tilføjelse af væsentlighedskriterier for positive effektmål. Skærpelse af metode for vurdering af absolutte forskelle i effekt. Ændringer til litteratursøgningen.
Proces for kategorisering af værdi
De nye kategorier Stor/moderat/lille merværdi Merværdi af ukendt størrelse Der er påvist en positiv værdi, men usikkerheden omkring effektestimat er så stor, at både stor, moderat og lille merværdi er en mulighed. Ingen dokumenteret merværdi Negativ værdi kan udelukkes, men positiv værdi er ikke påvist. Negativ værdi. Samlet værdi kan ikke kategoriseres.
Væsentlighedskriterier Indsæt tabel fra metodehåndbogen
Kategorisering af absolutte effektforskelle Værdien af en absolut effektforskel baseres på usikkerheden omkring effektestimatet (konfidensintervallet). Det er ikke muligt på baggrund af absolutte effektforskelle at vurdere størrelsen af merværdien.
Mindste klinisk relevante forskelle En merværdi er påvist, når konfidensintervallet ikke overskrider værdien af MKRF. Ved fastsættelsen af de mindste klinisk relevante forskelle (MKRF) vil der blive taget højde for ændringen. Høj værdi indikerer forbedring 1 1. Merværdi af ukendt størrelse 2. Ingen dokumenteret merværdi 4 3 2 3. Ingen dokumenteret merværdi 4. Negativ værdi 5 5. Kan ikke kategoriseres -MKRF 0 MKRF
Proces for kategorisering af værdi
Samlet værdi kan ikke kategoriseres Eksempler: Der foreligger ingen statistisk analyse af forskelle i effekt. Vi kender ikke usikkerhederne omkring effekterne. Der er stor usikkerhed knyttet til effektestimaterne.
Samlet værdi kan ikke kategoriseres Proces: Fagudvalget argumenterer for (eller imod), om der er grund til at tro, at det nye lægemiddel er dårligere end komparator. Medicinrådet anbefaler eller anbefaler ikke lægemidlet som standardbehandling på baggrund af fagudvalgets argumentationsrække.
Ændringer vedr. litteratursøgning
Ændringer vedr. litteratursøgning Hvis der findes studier, hvor lægemidlet er sammenlignet direkte med den valgte komparator, vurderes relevansen heraf. Hvis studierne kan anvendes til at besvare de(t) kliniske spørgsmål, vil virksomheden ikke blive bedt om at foretage en søgning. I øvrige tilfælde vil Medicinrådets sekretariat udarbejde de søgestrenge, som skal anvendes i databaserne MEDLINE og CENTRAL.
Proces og konsekvenser for ansøgende virksomheder
Proces De justerede metoder træder i kraft for protokoller udarbejdet efter 1. januar 2019 Dvs. hvor fagudvalgene har møde om protokollen efter 1. januar 2019. Protokoller, som er udarbejdet på et fagudvalgsmøde inden denne dato, ændres ikke. Disse lægemidler bliver vurderet ved de tidligere metoder. De justerede metoder/nye kategorier har ikke tilbagevirkende kraft Dvs. der ændres ikke på den kliniske merværdikategorisering, som har fundet sted ved brug af de tidligere metoder.
Proces i Medicinrådet er uændret Ansøgning Dialogmøde Foreløbig ansøgning Protokol Endelig ansøgning Kategorisering af værdi Anbefaling ------------------------------ 12 uger ---------------------------------
Ændringer Fagudvalg udarbejder udkast til protokol Virksomhed udarbejder endelig ansøgning Fagudvalg udarbejder udkast til vurdering af værdi Fagudvalget fastsætter mindste klinisk relevante forskelle under hensyn til de justerede metoder. Søgestreng er angivet i protokollen. Uændret: Indsend de adspurgte informationer i det endelige ansøgningsskema som hidtil. Proces og konsekvens r jer Fagudvalget anvender de justerede metoder og nye kategorier til vurdering af lægemidlets værdi. Rådet godkender kategorien.
PAUSE
Spørgsmål?
Tak for i dag Spørgsmål til de justerede metoder skriv venligst til Medicinrådets hovedpostkasse: medicinraadet@medicinraadet.dk