Stamceller i fremtiden Observatorierapport nr. 2 2007

Stamceller i fremtiden Observatorierapport nr. 2 2007 Forfatter: vnj Sidst gemt: 22-02-2007 10:34:00 Sidst udskrevet: 22-02-2007 10:35:00 K:\T-Å\TrygFondens stamcelleprojekt\2007_nyhedsbreve\nyhedsbrev_2_07.doc Revision: 10 Antal sider: 9

Indholdsfortegnelse 1.1 Nye muligheder: Kombination af en offentlig og en privat stamcellebank..3 1.2 Kombi-fabrik i Skotland...5 1.3 Kort nyt...7 1.4 Forskning...8 2

1.1 Nye muligheder: Kombination af en offentlig og en privat stamcellebank Skal stamcellebanker være offentlige eller private eller er kombination? Vil en kombination betyde, at flere patienter får adgang til stamcelletransplantationer? Nyhedsbrevet fra oktober 2006 tog fat i diskussionen, om hvorvidt det er en opgave for det offentlige sundhedssystem at drive stamcellebanker. Diskussionen har fået fornyet aktualitet i lyset af Richard Bransons annoncering af, at han vil lave en stamcellebank, som er en kombination mellem en offentlig og en privat stamcellebank. Samtidig har en af Europas førende virksomheder på området Cryosave meddelt, at deres kunder vil få mulighed for at donere navlesnore til både privat og offentlig brug i. Privat bank sikrer vækst i offentlige banker Den store engelske entreprenør, Sir Richard Branson, har med stor succes skabt en række virksomheder under varemærket Virgin. Nu er tiden kommet til at Branson åbner en stamcellebank Virgin Health Bank hvor forældre kan betale 1.500 pund (ca. 17.000 kr.) for at få deres barns navlesnor udtrukket og opbevaret. Inden Branson søsatte Virgin Health Bank, tilbød han 3 millioner pund (ca. 33,6 mio. kroner) til National Health Service (NHS), for at hjælpe de offentlige myndigheder med at øge deres lagerkapacitet til navlesnorsblod. Men NHS kunne ikke acceptere midler fra private kilder, og Sir Richard besluttede derfor at oprette sin stamcellebank til formålet (kilder: Medical News Today 01.02.2007). Det nye og centrale ved Bransons stamcellebank sammenlignet med andre stamcellebanker er, at hver indsamlet navlesnor bliver delt i to dele og placeret i to forskellige banker. Én del i den private stamcellebank til donorens personlige brug og én del i en offentlig stamcellebank, til dem, der har behov for den til behandling af sygdomme. Denne kombination, hvor blodet både går til en privat og en offentlig stamcellebank, er ifølge Branson unik ikke blot i Storbritannien, men i hele verden. Med Bransons koncept får forældre mulighed for at gemme deres barns stamceller til fremtidige medicinske muligheder og kan samtidig donere celler til offentlig brug. Og Branson har med Virgin Health Bank indfriet sit mål om mere kapacitet i det offentlige system, fordi National Health Service modtager en del af hver navlesnor der sættes i hans stamcellebank. National Health Service indsamler selv op mod 2.000 navlesnore fra frivillige donorer, som opbevares i en offentlig bank og kan anvendes til behandling af patienter, der har behov for navlesnorsblodcelle transplantation (kilder: Guardian 01.02.2007, Medical News Today 01.02.2007 og BBC News 01.02.2007) Men 2.000 indsamlede navlesnore om året er langt fra nok til at dække behovet. Derfor byder flere eksperter ideen velkommen, idet den kan medvirke til at øge antallet af indsamlede navlesnore og dermed også større grad af vævstypeforenelighed. Gayl Chrysler, tidligere driftschef i den amerikanske Røde Kors blodbank, som har over 25 års erfaring inden 3

for området, kalder kombinationen mellem en privat og offentlig bank er en stor innovation. (kilde: Medical News Today 01.02.2007) Professorerne Steve Proctor og professor Colin McGuckin fra Newcastle University er to af verdens førende eksperter i stamceller fra navlesnorsblodet. De bakker også op om ideen og har givet både medicinsk og videnskabelig rådgivning til Branson i forbindelse med grundlæggelsen af Virgin Health Bank. (kilde: Newcastle University 01.02.2007) Branson har altså opbakning til sit projekt fra dele af forskerverdenen, og han støttes også af tendenser i tiden. The Sunday Times rapporterede sidste år, at mere end 11.000 britiske forældre gennem de sidste fire år har valgt at få deres barns stamceller opbevaret i en stamcellebank (kilde: Guardian 01.02.2007). Men Branson står imidlertid også overfor problemer. For det første tillader den britiske lovgivningen kun autoriseret sundhedspersonale at indsamle navlesnorsblod, og mange af dem er modstandere af ideen. For det andet er kun 20 pct. af hospitalerne rede til at udføre proceduren, som altså involverer udtrækning af blod fra navlesnoren (kilde: Guardian 01.02.2007) Cryo-Save Europas største stamcellebank følger trop Cryo-save er en af de største europæiske virksomheder på markedet for stamcellebanker, med filialer og samarbejdspartnere i mere end 20 lande fordelt på tre kontinenter Europa, Asien og Afrika og med over 50.000 opbevarede prøver fra navlesnore. Den 30. januar annoncerede Cryo-save, at de i samarbejde med Osidea en italiensk non-profit organisation, der arbejder for at fremme offentlig opbevaring af stamceller fra navlesnorsblod har skabt muligheden for, at deres kunder nu kan vælge at donere navlesnorsblod både til privat og offentlig brug. Cryo-save er også undervejs med samarbejder med offentlige stamcellebanker i 18 europæiske medlemslande og i syv andre unavngivne lande. (kilde: PR Newswire 05.02.2007) Kombibanker økonomisk tiger eller tohovedet velgører Samarbejder mellem offentlige og private stamcellebanker rundt om i flere europæiske lande er altså gået i gang. Der tegner sig to tendenser. Allogen og autolog transplantation. Stamceller bruges i sygdomsbehandling på to måder. Enten ved at en patient får transplanteret sine egne stamceller (knoglemarvsstamceller) ind i kroppen. Det kaldes en autolog transplantation. I den allogene transplantation bruges stamceller fra en donor, typisk fra en søskende eller et offentligt internationalt stamcelledonor-register. Stamceller fra navlesnore bruges stort set udelukkende i allogen sammenhæng og kun til børn. 4 Første tendens er at en investor og entreprenør som Branson fokuserer på stamcellebanker som interessant økonomisk et vækstområde. Anden tendens er at skillelinjen mellem privat og offentlig udviskes. I Danmark fik diskussionen om samarbejder på tværs af private og offentlige virksomheder opmærksomhed, da

TV-Avisen satte fokus på stamcellebankernes markedsføring. Det afledte en debat om opgaven burde løses ensidigt af det offentlige sundhedssystem. Spørgsmålet er nu, om den debat er blevet gjort overflødig af muligheden for kombi-banker, hvor det er private, som står for indsamlingen og videregiver en del af hver navlesnorsblodprøve til en offentlig bank? Svaret er nej, hvis man spørger leder af rigshospitalets blodbank Morten Bagge Hansen. Han ser ikke umiddelbart en fordel i en kombi-løsning, fordi, når man bruger navlesnore til allogene (se tekstboks, red.) transplantationer, er det kun omkring halvdelen, hvor koncentrationen af stamceller er stor nok til at blive brugt i behandling. Så længe der ikke er udsigt til bedre opformeringsteknikker er det uvist om det er fornuftigt at begynde at opdele navlesnorsblodet i to. Også stifteren af den danske stamcellebank CopyGene, Klaus Riskær, er kritisk overfor ideen. Han vurderer ligesom Morten Bagge Hansen, at det bliver problematisk at dele navlesnorsblodet i to. Det er heller ikke interessant for kunderne kun at få 50%, siger han til Stamcelle nyt. CopyGene har ikke planer om at oprette en kombi-bank, men vil ifølge Riskær gerne stå for at drive en rent offentlig bank. Jeg er helt sikker på, at vi vil kunne gøre det billigere end det offentlige, slutter han. En dansk version af kombi-modellen synes ikke at være i støbeskeen. Om der skyder den ene eller anden slags banker frem, vil i høj grad afhænge af den teknologiske udvikling. I dag har man ikke teknikker, der kan opformere celler fra navlesnoren til større mængder. Hvis det bliver muligt i fremtiden, er det måske ikke helt så problematisk at dele blodet i to portioner, fordi man så vil kunne opformere selv små mænger stamceller. Et andet område med teknologisk usikkerhed er stamcellernes levetid i nedfrosset tilstand. Bankerne nedfryser blod fra navlesnorene, men det er usikkert, hvor længe de kan holde sig i den tilstand. Der er usikkert, hvilken kvalitet cellerne har om for eksempel 20 år. Dermed er det også usikkert, hvilke behandlinger de kan bruges til. Selvom kombi-modellen er en interessant løsning i forhold til at sikre stamceller til autolog transplantation til en bredere gruppe af patienter end de rent private løsninger, så er det usikkert, om den vil blive til noget herhjemme. 1.2 Kombi-fabrik i Skotland Der er forår i luften på stamcellemarkedet. Her i begyndelsen af 2007 fremlægges positive virksomhedsregnskaber og aktiekurserne er stigende. En katalysator for den udvikling, er planerne om at starte verdens første stamcellefabrik i Skotland. Alt tyder på, at flere vil investere i stamcelleteknologi, og at private aktører vil indtage en stadig vigtigere rolle i udviklingen og udbredelsen af teknologien. 5

Kombi-stamcellefabrik på vej i Skotland Det svenske bioteknologifirma, Cellartis, der har en del erfaring inden for stamcelleteknologien, etablerer nu verdens første stamcellefabrik, som skal masseproducere stamceller fra menneskeligt befrugtede æg. Cellartis, som i 2001 blev grundlagt af seks svenske stamcelleforskere i Göteborg, er en af verdens største producenter af etisk udviklet menneskelige stamceller, i konkurrence med amerikanske Geron og Advanced Cell Techology. (Kilde: Dagens Industri 18.01.2007) Stamcellefabrikken, der skal bygges i Dundee i Skotland, er et samarbejde mellem Cellartis, den skotske regering og universitetet i Glasgow. Den er således en kombifabrik mellem et privat firma og offentlige skotske myndigheder. Den skotske innovationsfond ITI Life Sciences finansierer projektet, hvis første etape koster hvad der svarer til 123 millioner danske kroner. At fabrikken skal ligge i Skotland skyldes, at det var umuligt at de store summer investeringskroner i Sverige, og at fabrikken kan oprøres i den skotske medico-valley, hvor store lægemiddelsvirksomheder, såsom Glaxo Smith Kline, Bristol-Myers Squibb, Merck og Astra Zeneca allerede har virksomheder. Universitet i Glasgow bliver del af kombi-fabrikken. Universitetet er kendt for sit høje niveau inden for stamcelleforskningen. (Kilde: Dagens Nyheter 17.01.2007 ) Planen er, at fabrikken efter en kort udviklingsperiode skal levere stamceller i store mængder til testning af nye medicinske medikamenter til bl.a. den globale lægemiddelindustri. Den skotske investeringsfond ITI Life Sciences vurderer, at markedet for stamcelleredskaber inden for den farmaceutiske industri er stort (1,4 milliarder US$ i 2001, svarende til ca. 8,054 milliarder danske kr.), og vil fortsætte med at vokse i samme hurtige tempo. (Kilder: Dagens Industri 18.01.2007 og ITI Life Sciences 18.01.2007) Verdens første stamcellefabrik vil for første gang begynde arbejdet med formere stamceller i stor skala. Nu søger man ikke blot at udvikle stamcellelinjer, men anvender allerede eksisterende stamcellelinjer til at fabrikere embryonale stamceller i større målestok. Fabrikken er et klart tegn på, at investorerne tror på at der er et potentiale inden for stamcelleområdet og mener at have udsigt til en voksende efterspørgsel på markedet. Fremgang i virksomhedsregnskaber og stigning i aktier Også virksomhedsregnskaberne og aktiekurserne på stamcelleteknologiområdet viser tegn på en tiltro til stamcelleteknologien. Den store multinationale biofarmaceutiske virksomhed, Celgene, viste et rekordregnskab for fjerde kvartal 2006 med et provenu på $275 millioner (ca. 1,6 milliarder danske kr.) svarende til en stigning på 84,1 pct. sammenlignet med samme periode året før (Kilde: PR Newswire 01.02.2007) Også den store bioteknologiske virksomhed Genzyme, oversteg Wall Streets forventninger med et provenu på $852 millioner (ca. 5 milliarder danske kr.) i fjerde kvartal, sammenlignet med 6

$729 millioner (ca. 4,2 milliarder danske kr.) i samme periode sidste år. (Kilde: Forbes 09.01.2007) Nye opdagelser inden for stamcelleteknologien har også medvirket til stigende aktiekurser inden for branchen. To biofarmaceutiske virksomheder, Cleveland Biolabs og Geron, der inden for den seneste er periode fremkommet med nye opdagelser inden for stamcelleområdet, har oplevet en stigning i aktiekurserne (kilde: Reuters 10.01.2007). Der er altså tiltro til stamcellemarkedet i fremtiden, og den skotske innovationsfond, ITI Life Sciences, og det svenske bioteknologifirma, Cellartis er ikke alene om at starte nye initiativer på den baggrund. Det bioteknologiske firma, Aruna Biomedical, viser med indgåelsen af en licensaftale med Georgia Universitet en tro på, at der måske inden for de næste ti år kan laves teknologier der anvender embryonale stamceller. (Kilde: PR Newswire 25.01.2007 ) Andre amerikanske vurderinger har opskrevet det fremtidige globale marked for stamcelleteknologi til ca. 500 milliarder danske kr. fra og med 2015. Baggrunden for det tal er, at man forventer at stamceller inden for det tidsrum vil kunne anvendes mod uhelbredelige sygdomme. (Kilde: Dagens Industri 18.01.2007 ) 1.3 Kort nyt Harvard i strategisk satsning på stamceller og bioteknologi Det amerikanske eliteuniversitet Harvard har netop fremlagt en udvidelsesplan for dets campusområde i Boston. Planen som rækker 50 år frem i tiden indeholder en stor satsning på nye faciliteter til forskning i bioteknologi og stamceller (kilde: Reuters 11.01.2007). Planerne viser, at Harvard lægger en strategisk betydning i bioteknologi i almindelighed og stamcelleområdet i særdeleshed. Det skal ses i lyset af, at de samme felter også er udpeget som strategiske forskningsområder i blandt andet Singapore og Korea. De amerikanske forskningsinstitutioner har altså ikke tænkt sig at lade Østasien løbe med sejren i stamcellekapløbet. Bush forventes at nedlægge veto mod ny stamcellelov Det amerikanske repræsentanternes hus har vedtaget et lovforslag, der hæver de restriktioner på forskningsstøtte, som præsident George W. Bush indførte i 2001. Da blev det forbudt at bruge føderale forskningsmidler til forskning i embryonale stamceller. Siden da er forskningen i embryonale stamceller blevet finansieret af midler fra delstaterne. Den nye lov når efter al sandsynlighed aldrig at træde i kraft. Præsidenten har ifølge forfatningen ret til at nedlægge veto imod lovgivning, med mindre den er vedtaget med kvalificeret flertal, og det er ikke tilfældet med den konkrete lov. Bush har lovet at udnytte sin ret til at nedlægge veto. 7

Sidste år udspillede der sig et lignende forløb, da præsidenten nedlagde veto mod en lignende lovgivning (kilde: BBC 11.01.2007). Bush s stamcellepolitik møder også kritik fra lederen af National Institute of Neurological Disorders and Stroke, Story Landis. Hun siger, at begrænsningerne på forskningen i embryonale stamceller har blokeret for potentielle medicinske gennembrud. National Institute of Neurological Disorders and Stroke er en del af den føderale sundhedsforvaltning i USA (kilde: Reuters 19.01.2007). Riskær stopper som direktør for stamcellebanken CopyGene Stifteren af CopyGene entreprenøren Klaus Riskær stopper som direktør i selskabet. Han vil fokusere kræfterne på nye aktiviteter i udlandet. Til 24 Timer siger han Jeg starter en virksomhed om året og det er ikke min opgave at sidde med driftsledelse i selskaber, hvor driften løber rundt (kilde: 24 timer 16.01.2007). Den norske regering vil tillade forskning i embryonale stamceller Den norske regering har foreslået at hæve landets forbud imod at bruge befrugtede æg og stamceller derfra i forskning. I dag er det forbudt og loven kræver, at æg, som ikke bruges i kunstig befrugtning (som er den primære kilde til befrugtede æg til forskningsformål i andre lande), skal destrueres. Loven vil tillade forskningen under strenge etiske retningsliner (kilde: Forbes 26.01.2007). 1.4 Forskning Mulig behandling af diabetes: Betaceller fra navlesnore Et koreansk forskerhold har produceret beta-celler fra navlesnorsstamceller. Betaceller findes i bugspytkirtlen og producerer insulin. Det er disse celler, som ikke fungerer korrekt hos diabetikere. Derfor vil denne teknik muligvis kunne bruges til at behandle diabetes. Forskerne fra Seouls Nationale universitet har offentliggjort resultaterne i tidsskriftet Biochemical and Biophysical Communications (kilde: Korea Times 23.01.2007). Knoglemarvsstamceller fra mus kan blive til hjerne og leverceller I en musemodel har forskere fra University of Minnesota vist, at knoglemarvsstamceller fra blodet kan omdanne sig til både lever- og hjerneceller. Allerede i 2001 fandt de samme forskere denne mulighed. Men i denne omgang er forskningsresultaterne blevet raffineret. Forskningen blev offentliggjort i det videnskabelige tidsskrift Journal of Experimental Medicine (kilde: Reuters 15.01.2007). Ny viden om cancerstamceller Amerikanske forskere har fundet ud af, at kræftstamceller har gunstige vækstbetingelser i blodkar i og omkring kræftsvulster. Kræftstamceller udgør kun en lille 8

del af tumorens masse, men er de celler, som får den til at vokse. Derfor har megen cancerbehandling sigtet imod netop disse celler. Forskerne har vist, at man ved at forstyrre de mikromiljøer, som blodkarrene er med til at danne, kan bremse kræftstamcellernes vækst ved hjælp af særlige anticancer medikamenter, kaldet anti-angiogeniske medikamenter (kilde: Forbes 16.01.2007). 9