Uanset om det virker eller ej, er jeg glad for, at jeg har prøvet at gøre det.

Transkript

1 T 8 Uanset om det virker eller ej, er jeg glad for, at jeg har prøvet at gøre det. PTU mener Som beskrevet i dette tema foregår der i øjeblikket megen forskning i stamcelleterapi, som kan give håb om en helbredende behandling af mange lidelser, blandt andet nervelidelser. Selvom man nødigt skal kvæle et håb, er det vigtigt, at håb er realistiske. I tilfældet med stamcelleterapi er det realistisk at håbe på, at behandling ad åre kan blive en effektiv og anerkendt behandling for personer med nerveskader. Aktuelt må man dog sige, at behandlingen endnu ikke er fuldt justeret, så den med rimelig sikkerhed giver en effekt, og at effekten står i relation til de bivirkninger, den har. Når private hospitaler tilbyder stamcellebehandling for nerveskader, må man ikke glemme, at motivet for at tilbyde behandlingen, også er at få betaling. I Danmark er traditionen, at behandling kun bliver tilbudt, hvis der er grundig videnskabelig dokumentation for en virkning, og at betalingsmotivet ikke påvirker lægernes beslutning om at give en behandling. Har man et handikap, der i væsentlig grad påvirker ens mulighed for at leve livet, er det oplagt, at man gerne vil betale dyrt for behandlinger, der giver håb om helbredelse. På den anden side er det ikke altid fornuftigt at betale for skindet, før bjørnen er skudt, og slet ikke når den kun er en plet i horisonten. Lise Kay, overlæge, PTU

2 LIVTAG # JEG VAR NØDT TIL AT PRØVE AF Dorte Schmidt, journalist FOTO Peter Clausen 43-årige Gert Hvitfeldt Jensen venter spændt på, at den dyre behandling med stamceller på en klinik i Tyskland også vil vise sig at virke. Men indtil videre mærker han desværre ikke den store forskel. Jeg ved godt, at jeg aldrig får min førlighed igen. Til gengæld håber jeg, at behandlingen med stamceller måske vil fjerne mine spasmer. For de er ved at drive mig til vanvid. Sådan siger Gert Hvitfeldt Jensen, der i november 2010 rejste ned til den tyske klinik, XCell-Center i Düsseldorf for at blive behandlet med stamceller. Under behandlingen opdagede lægerne, at der sad en cys te der, hvor han tidligere har haft skruer i ryggen. Så den fik han fjernet, da han igen var hjemme i Danmark. I dag synes han, at benene er blevet en smule mere medgørlige. Men om det skyldes behandlingen med stamceller, fjernelsen af cysten eller noget helt tredje, er det umuligt at sige noget om. Jeg håber stadig, at jeg er så heldig, at der kommer en bedring, siger Gert, der har fået at vide, at virkningen af stamcellerne kan komme i op til et år efter behandlingen. Et nyt liv Gert brækkede ryggen og fik kraniebrud i begge sider af hovedet under en skiferie i Østrig i januar Pisten var ikke ordentligt afmærket, så han løb ud over en skrænt og faldt 40 meter ned. Siden har stort set alt i hans liv ændret sig. Før ulykken trænede han drenge i ishockey fem gange om ugen, dyrkede golf og nød i det hele taget at være fysisk aktiv. Nu er han bundet til sin kørestol. Før arbejdede han som sælger af udstyr og reservedele til autoværksteder. Nu håber han på at kunne klare et fleksjob på timer om ugen. Før boede han sammen med sin kone og børnene i et rækkehus i to etager. Nu bor familien til leje i en villa, hvor alt er indrettet, så han kan komme rundt og bruge både køkken og badeværelse uden at skulle have hjælp. Det værste er spasmerne Siden ulykken for to år siden er Gerts nye liv langsomt blevet til hverdag, og efter syv måneder på Klinik for Rygmarvsskader i Hornbæk har han samtidig accepteret, at han ikke får mere af sin førlighed tilbage ved hjælp af genoptræning. Og derfor begyndte han at kigge i mere alternative retninger. Det værste er mine spasmer. De driver mig til vanvid. Pludselig hopper og danser mine lamme ben helt ude af kontrol. Og min mave er så spændt, at den er hård som en sten. Jeg får muskelafslappende medicin, men det hjælper ikke, fortæller han. De problemer taler han naturligvis med andre rygmarvsskadede om især når han er til vedligeholdelsestræning i PTU og spiser frokost sammen med de andre. Og det var også på den måde, han hørte om nogle, der har fået det bedre efter behandling med stamceller. Tillid til tyske læger Jeg synes, det virker betryggende, at klinikken ligger i Tyskland. Jeg kunne ikke drømme om at tage til Kina eller et andet meget anderledes land for at få behandling. Men på en tysk klinik har jeg tillid til, at behandlingen også er sikker, siger Gert. Min bror er læge, så jeg har selvfølgelig rådført mig med ham, inden jeg tog af sted. Hans vurdering er, at det i hvert fald ikke kan skade, og at det lød fornuftigt, at jeg ville prøve, fortæller han. Klinikken tilbyder flere forskellige former for behandling med stamceller. Fælles for dem er, at stamcellerne hentes fra knoglemarven i patientens egen hofte. Når knoglemarven er suget ud med en nål, bliver stamcellerne isoleret fra blodceller og plasma. Derefter er der flere muligheder for at få

3 T 10 Jeg ved godt, at jeg aldrig får min førlighed igen. Til gengæld håber jeg, at behandlingen med stamceller måske vil fjerne mine spasmer. For de er ved at drive mig til vanvid, siger Gert, mens han pjatter med Bosco den ene af familiens to hunde. stamcellerne ind i kroppen, alt afhængigt af hvad patienten fejler. Stamcellerne kan blive sprøjtet ind i blodbanerne. De kan sendes gennem et kateter i låret ind til bestemte organer. De kan sprøjtes ind i rygmarven. Eller de kan opereres ind i rygmarven. Prisen for behandlingerne varierer fra kroner til kroner kroner Jeg havde på forhånd sagt, at jeg gerne ville have den dyreste løsning, som er en operationen. Jeg ville være helt sikker på, at stamcellerne kom til at virke det helt rigtige sted. Men da jeg kom derned, sagde lægerne, at en operation var overflødig. De kunne sagtens komme ind med en kikkert og placere stamcellerne der, hvor de skal bruges, fortæller Gert, der har betalt kroner for behandlingen. Uanset om det virker eller ej, er jeg glad for, at jeg har prøvet at gøre det. Jeg har på forhånd afsat en del af erstatningen til den slags ting. Og jeg føler, at jeg er nødt til også selv at gøre noget for at få det bedre, siger han og understreger, at hans beslutning under alle omstændigheder har betydet, at cysten i ryggen blev fundet og fjernet. Den er opstået der, hvor der tidligere sad skruer. Dem fik jeg fjernet i sommers, og i dag kan jeg da kun undre mig over, at jeg ikke efterfølgende er blevet indkaldt til kontrol her i landet, så den var blevet opdaget noget før, siger han. Har det okay Hvis han ellers bare kunne få spasmerne under kontrol, har Gert Hvitfeldt Jensen det okay med sit liv som kørestolsbruger. Huset er indrettet, så jeg kan komme rundt overalt. Samtidig har jeg brugt en del af erstatningen til udstyr, der gør livet lettere og sjovere for mig, fortæller han. For eksempel har han investeret i en paragolfer, som er en særlig golfvogn for paraplegikere. I den kan han ikke bare køre rundt på greenen, men også blive rejst op i stående stilling, når han skal slå. Jeg har spillet golf i mange år og vil selvfølgelig gerne fortsætte. Da jeg var yngre, spillede jeg ishockey på eliteplan, og vi er mange fra dengang, der nu i stedet mødes på golfbanen, forklarer Gert. To gange om ugen går han til vedligeholdelsestræning hos PTU. Desuden går han hos en kraniesakralterapeut, der arbejder med hans mave og ansigt, der er delvist lammet efter kraniebrudene. Han har også været i arbejdsprøvning og håber at blive godkendt til et timers fleksjob. I øjeblikket hjælper han tre gange om ugen til hos firmaet Langhøj, der sælger handicapbiler.

4 LIVTAG # Rygmarvsskadede rejser i stigende grad til udlandet i håbet om, at behandling med stamceller kan hjælpe på nogle af deres skader. Men pas på, lyder advarslen fra Danmarks to førende eksperter på området. For der er stadig ikke videnskabeligt belæg for, at de tilbudte behandlinger også virker. AF Dorte Schmidt, journalist Pas på charlataner og mirakeldoktorer Jeg har mødt patienter, der selv siger, at de kan mærke en bedring efter, de har været i udlandet for at få behandling med stamceller. Men indtil videre har jeg ikke mødt en eneste, hvor vi rent faktisk også har kunnet måle, at der er sket en ændring. Sådan lyder erfaringen fra professor og overlæge Fin Biering-Sørensen, leder af Klinik for Rygmarvsskader ved Neurocentret på Rigshospitalet. Da der samtidig heller ikke findes nogen videnskabelige undersøgelser, der dokumenterer, at behandling med de tilbudte stamceller kan hjælpe rygmarvsskadede, er Fin Biering-Sørensen slet ikke i tvivl: Man skal tænke sig rigtig godt om. Mit råd til rygmarvsskadede, der overvejer at få behandling med stamceller er klart: Lad være. Det virker ikke. Jeg synes, du i stedet skal bruge dine penge til at gøre din tilværelse bedre. Det koster dyrt Samme holdning har professor Jens Zimmer Rasmussen, der gennem hele sin karriere har forsket i hjernens og rygmarvens evne til at danne nye nerveforbindelser efter beskadigelser. I dag er han professor emeritus ved Neurobiologisk Forskning på Syddansk Universitet. Det eneste sikre er, at det koster penge. Jeg fordømmer ikke, at mange alligevel tager ud og gør forsøget på en af de mange klinikker, der tilbyder behandlingen. Min opgave er at gøre det klart for folk, der overvejer at tage af sted, at der ikke er nogen dokumentation for, at de tilbudte behandlinger også virker, siger han og understreger, at behandling med stamceller er godt på vej rent eksperimentelt. Problemet er, at nogle lukrerer på omtalen af de lovende forskningsresultater ved at bruge stamceller, som om en hvilken som helst stamcelle kan alt. Psykisk effekt At nogle rent faktisk oplever at have fået det bedre, kan ifølge Fin Biering-Sørensen skyldes den psykiske effekt af at have gjort noget en såkaldt placebo-effekt. Når man bruger tusindvis af kroner på en behandling, vil man også rigtig gerne have noget ud af den. Og troen kan som bekendt flytte bjerge, siger han, der naturligvis ofte får spørgsmål fra sine patienter om, hvornår forskningen

5 T mon er nået så langt, at behandling med stamceller også vil blive anbefalet af danske læger. Svaret er desværre, at det har lange udsigter. Selv om der hele tiden er forskning i gang, er det yderst kompliceret at genskabe nerveforbindelser i rygmarven, siger han. Hvor er dokumentationen? Derfor stoler han ikke på de klinikker, der alligevel hævder, at de mod betaling kan hjælpe rygmarvsskadede med stamcellebehandling. Hvis de kan det, hvorfor er der så ingen videnskabelige beviser for det? spørger han og betegner området som en jungle af charlataner og mirakeldoktorer. Når der sker en skade på rygmarven, sker der samtidig tusindvis af reaktioner inde i kroppen allerede i løbet af de første sekunder. Nogle af dem gør skaden værre og burde bremses. Andre virker helende og burde fremmes. Men at finde en celle, der kan gå ind og styre alle de processer i den rigtige retning, er altså nærmest en umulig opgave, understreger Fin Biering-Sørensen. Det tager år Endnu sværere er det at reparere nerveforbindelserne, når der er gået længere tid, efter skaden er sket. Nervetråde, der er revet i stykker, vil dø og forsvinde, og andre celler vil udfylde de huller, der opstår. Der vil komme arvæv, som det er svært for eventuelt nye celler at komme igennem. Og hvis det endelig lykkes at få en nervecelle til at dele sig, så en nerve begynder at vokse, vil det tage rigtig lang tid, før den er så lang, at der er forbindelse fra for eksempel nakken og ned i ryggen. Hvis nerven vokser med en mm om dagen, vil det kunne tage op til et år, før den når frem. Hvis den vel at mærke vokser den rigtige vej og ikke stoppes af forhindringer undervejs. Vi er med andre ord stadig meget langt fra at have en behandling. Også selv om der hele tiden kommer ny forskning til, siger overlægen. Vær skeptisk Også Jens Zimmer Rasmussen betragter udbuddet af klinikker, der tilbyder behandling med stamceller med en meget stor portion skepsis. Jeg har været inde på flere af klinikkernes hjemmesider og også for nyligt deltaget i et diskussionsmøde med en agent eller patientrådgiver fra en af klinikkerne. Og der er altså absolut ikke afprøvet videnskabeligt belæg for det, de lover. Når en klinik reklamerer med, at den kan helbrede 15 forskellige sygdomme eller flere med en bestemt type stamceller, er der god grund til at være yderst mistænksom, siger han og gør samtidig opmærksom på, at EU i øjeblikket er i gang med at implementere ensartede regler for, hvordan stamceller må bruges i klinisk behandling. Det vil komme til at ske efter stort set de samme retningslinjer som for medicin. Det vil sandsynligvis betyde, at de europæiske klinikker, der i dag tilbyder behandlingen, må stoppe eller indskrænke deres aktivitet meget kraftigt, siger Jens Zimmer. Patienthåndbøger Begge eksperter råder alle, der overvejer at få stamcellebehandling, til at sætte sig grundigt ind i tingene. Hvis man vælger, at tage af sted, skal det i det mindste ske på et oplyst grundlag og med den nyeste viden i bagagen, siger Jens Zimmer. Det internationale selskab for forskning i stamceller, ISSCR, har udarbejdet en håndbog for patienter om behandling med stamceller. Du finder bogen ISSCR Patient Handbook on Stem Cell Therapies på En anden nyttig håndbog om, hvad du som patient bør vide, før du deltager i behandling med stamceller, er fra det canadiske forskningscenter ICORD. Du finder bogen Experimental Treatments for Spinal Cord Injuries: What you should know if you are considering participation in a clinical trial på Om klinikkerne Den europæiske sammenslutning af rygmarvsskadede, ESCIF European Spinal cord Injury Federation følger forskningen på området og holder også øje med de klinikker rundt omkring i verden, der i øjeblikket tilbyder stamcellebehandling til rygmarvsskadede. På organisationens hjemmeside kan du finde en liste over klinikkerne, som tilbyder udokumenterede behandlinger. Du finder den på Klik på ikonet for sitemap og vælg "Unproven Therapies".

6 LIVTAG # STAMCELLER KAN BLIVE TIL ALT AF Dorte Schmidt, journalist I de senere år har forskere fundet ud af at omprogrammere såkaldt voksenstamceller til stamceller, der har samme egenskaber som embryonale stamceller fra fosteranlæg. Det giver nye muligheder for at forvandle voksenstamceller udtaget fra for eksempel bindevæv i ens egen krop til stamceller, der som embryonale stamceller har evnen til at blive til mange andre type af stamceller. Fra naturens side findes der to typer af stamceller. Nemlig de embryonale stamceller fra det helt tidlige fosteranlæg, der har evnen til at udvikle sig til alle de forskellige typer af celler, som kroppen består af. Og voksenstamceller, der er mere specialiserede og står for vækst og vedligeholdelse af det væv og de organer, som de befinder sig i. De embryonale stamceller er klart de mest interessante for forskerne. I de første 5-6 dage efter befrugtningen af et æg kan stamcellerne fra det tidlige fosteranlæg i princippet bruges til at erstatte alle typer af celler, der er ødelagt som følge af sygdom eller skader. Reparationsceller Den anden type stamceller kaldes voksenstamceller. De er mere specialiserede og står for vækst og vedligeholdelse af det væv og de organer, som de befinder sig i. Mest kendt er de bloddannende stamceller fra knoglemarven, som i flere år har været brugt i behandling ved knoglemarvstransplantation. Når det gælder voksenstamceller, der kan reparere lige netop nerveceller og nervetråde, findes der kun meget få af dem i bestemte dele af hjernen og endnu færre i rygmarven. Ny type stamceller Som ved blodtransfusion og transplantation af organer som nyrer, er der også risiko for, at kroppens immunforsvar angriber transplanterede celler udviklet fra stamceller. Det betyder, at det er vigtigt at finde det rigtige match, før man transplanterer fremmede celler ind i for eksempel rygmarven. Derfor var det også et stort gennembrud i stamcelleforskningen, da man opdagede, at stamceller og endda modne celler fra for eksempel bindevæv med enkle metoder kan omprogrammeres til meget umodne stamceller med egenskaber som embroynale stamceller. Den nye type celler har fået navnet inducerede pluripotente stamceller forkortet IPS-celler.

7 T 14 Svære at styre Den største udfordring i arbejdet med stamceller er at styre deres udvikling i den ønskede retning. Det kan for eksempel være til umodne nerve- eller gliaceller, der kan bruges til transplantation. Samtidig er det vanskeligt også at sikre sig, at der blandt cellerne ikke også er helt umodne celler, som man ikke kan styre. Derfor forskes der intenst i at kortlægge, hvordan man ved at tænde og slukke for bestemte gener i den rigtige rækkefølge kan styre udviklingen af stamceller frem mod de specialiserede celler, der findes i kroppens forskellige organer. Når forskerne ved det, kan de også udvikle bestemte typer af celler, som efter transplantation kan erstatte celler, der er gået tabt, eller som kan danne og frigive beskyttende og vækstfremmede stoffer. Den sidste type stamceller kaldes også cellefabrikker, fordi de ved at frigive stoffer er med til at skabe et helende miljø omkring en skade og på den måde hjælpe kroppens egne celler til at overleve og vokse. DE FIRE FASER Vejen fra de første spæde forsøg med mennesker, og indtil behandlingen eventuelt kan godkendes, er lang og kræver, at i alt fire faser gennemføres. VI VENTER PÅ FORSKERNE Fase 1 er den, der foregår i øjeblikket. Den går først og fremmest ud på at finde ud af, om der er bivirkninger ved behandlingen. Den i sig selv kan sagtens tage et par år. Rundt omkring i hele verden er der masser af lovende forskning i gang, og der er ingen tvivl om, at brugen af stamceller vil få stor betydning for behandlingen af en lang række sygdomme og skader. Men langt det meste af forskningen foregår stadig som eksperimenter i laboratorier eller på forsøgsdyr. Og når det gælder rygmarvsskader, er der ingen resultater, som viser, at behandling med stamceller har nogen effekt på mennesker. Verdens første godkendte forsøg med behandling af rygmarvsskadede med stamceller fra tidlige fosteranlæg gik i gang i USA i efteråret 2010 på The Shepherd Center i Atlanta. Inden forsøget blev godkendt af de amerikanske sundhedsmyndigheder, er der gået adskillige års forsøg med rotter. I første omgang blev tilladelsen til forsøget udskudt, da nogle af rotterne fik cyster af behandlingen. Fase 2 går kun i gang, hvis forskerne kan dokumentere, at der ingen bivirkninger er. Først da vil der blive givet tilladelse til egentlige kliniske forsøg, hvor effekten af behandlingen undersøges. Det kræver, at forskerne har en gruppe patienter med stort set ens skader, som behandles på præcis samme måde. Samtidig skal der være en kontrolgruppe, som får en placebobehandling. Fase 3 bliver en realitet, hvis der er signifikante resultater i fase 2, der dokumenterer, at behandlingen rent faktisk har en gavnlig effekt. Så er det sikkert at inddrage flere patienter i forsøgene og fremskaffe yderlige beviser på, at behandlingen virker. Først i Fase 4 er forskernes forhåbentlig nået så langt, at man også kan begynde at søge om at få behandlingen registreret og godkendt af sundhedsmyndighederne.

8 LIVTAG # ting der er værd at vide om stamcellebehandling 15 Der er mange bud på, hvad stamcellebehandling kan og ikke kan. Nedenstående 10 punkter forsøger bl.a. at rette den misinformation om behandlingen, som synes vidt udbredt. Kilde: ISSCR 01 // Forskellige stamceller, forskellige formål 05 // Udvikling er en langsommelig proces Mennesket har mange forskellige stamceller, som kommer fra forskellige dele af kroppen og formes på forskellige tidspunkter i vores liv. Disse vævsspecifikke stamceller tjener hver især bestemte formål inden for bestemte væv eller organer. Eksempelvis kan en neural stamcelle ikke lige pludselig producere en blodcelle og omvendt. Mange nye ideer virker ikke, når de testes i laboratorierne, og selvom de gør, kan de fejle, når de testes på dyr og i sidste ende på mennesker. Der skal derudover tages højde for patientsikkerhed, bieffekter osv. gennem prækliniske og kliniske forsøg. 06 // Stamceller skal opføre sig rigtigt 02 // En enkelstamcellebehandling virker ikke på alt Det er usandsynligt, at en enkelt type stamcellebehandling kan anvendes til flere urelaterede tilstande som f.eks. diabetes og parkinsons, da de underliggende årsager er meget forskellige. Det er afgørende, at celletypen, som anvendes til den konkrete behandling, er passende til den specifikke sygdom eller tilstand. En af de største barrierer for udviklingen af succesfulde stamcellebehandlinger er at få de transplanterede stamceller i kroppen til at opføre sig på en bestemt måde og integrere sig i harmoni med kroppens andre celler. Dette er en fortløbende læreproces, der tager tid. 07 // Bare fordi stamceller kom fra din krop, gør det dem ikke ufarlige 03 // Få accepterede stamcellebehandlingsformer Rækken af sygdomme, hvor stamcellebehandlinger har vist sig at være gavnlige i ansvarligt udførte kliniske forsøg, er stadig meget begrænset. De mest gavnlige forsøg har vist sig i blodstamcelletransplantation til behandling af sygdomme og tilstande i blodet og immunsystemet, eller til at genoprette blodsystemet efter behandling af specifikke kræftsygdomme. 04 // Bare fordi folk siger, at stamceller hjalp dem, behøver det ikke at passe Der findes tre grunde til, at folk føler sig mere raske, som ikke nødvendigvis hænger sammen med den faktiske stamcellebehandling: placebo effekten, ledsagende behandlinger og naturlige udsving i sygdommen eller tilstanden. Derfor bør patienters udsagn akkompagneres af forskningsresultater. Selvom det er usandsynligt, at immunforsvaret reagerer på dine egne celler, er det potentielt risikabelt at fifle med stamceller. Så snart cellerne forlader din krop, kan de blive udsat for manipulationer, der kan ændre deres egenskaber, eller de kan blive smittet med virus eller bakterier, som kan føre til sygdom. 08 // Der ER noget at tabe ved uprøvede behandlinger Nogle tilstande forsøges behandlet med stamceller, da de anses som umulige at kurere med andre midler. Nogle patienter kan føle, at de ikke har noget at miste ved at prøve en uprøvet behandling, men komplikationerne kan være meget reelle og skaderne potentielt langsigtede, mens chancen for at opleve en fordel af behandlingen er meget lille. Derudover kan deltagelsen i uprøvede behandlinger gøre en patient ukvalificeret til at deltage i senere kliniske forsøg.

9 T P 09 // Stamcelleforskning er i konstant fremgang 10 // Eksperimentel behandling er ikke det samme som kliniske forsøg Stamcelleforskning er meget lovende. Der har været mange store fremskridt i behandlingen af sygdomme og tilstande, og videnskabsmænd over hele verden udforsker måder at udnytte stamceller og bruge dem til at lære mere om diagnoser, sygdomme, tilstande og udviklingen af nye behandlingsformer. Et ansvarligt udført klinisk forsøg er karakteriseret ved, at der er en række krav omkring godkendelser fra de relevante myndigheder, tilsyn af en selvstændig patientrettighedsgruppe eller -komite og et præklinisk datamateriale, der understøtter sandsynligheden for, at behandlingen er sikker og effektiv. FIND MERE INFORMATION På PTU's hjemmeside har vi samlet en række relevante link, hvor du kan få mere viden. Blandt andet kan du læse en udvidet version af ti ting der er værd at vide om stamcellebehandling. ERHVERVSPARTNER Som erhvervspartner hjælper din virksomhed PTU med at skabe ligeværdige vilkår og øget livskvalitet for personer med alvorlige skader som følge af en ulykke eller sygdom. Sådan bliver du erhvervspartner Hvis din virksomhed er interesseret i at blive erhvervspartner, bedes du kontakte Rosendahls, Conny Rita Pallesen, der kan oplyse priser og betingelser: tlf , crp@rosendahls.dk Frederiksborggade København K Tlf Greve Strandvej Greve Tlf