Selskabspræsentation. 9. oktober Peter Buhl Jensen, CEO. NASDAQ OMX, Aktionærarrangement Århus

Transkript

1 Selskabspræsentation 9. oktober 2008 Peter Buhl Jensen, CEO NASDAQ OMX, Aktionærarrangement Århus

2 TopoTarget Safe Harbour Statement Denne præsentation kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som kan medføre, at TopoTargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. TopoTarget advarer sine investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: risikoen for at et eller flere af TopoTargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici; usikkerhed omkring yderligere finansiering; TopoTargets historiske underskud og usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; TopoTargets udviklingsstadie som biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod TopoTargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte TopoTargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det. 2

3 Baggrund - kemoterapi alene er ikke godt nok Lassen, U Hansen, HH 3

4 Kræftceller har mange fællestræk - men udvikler alligevel forskellige egenskaber 4

5 5

6 Ny forskning viser nye veje at angribe kræft på 6

7 Den nye biologiske viden har givet os nyt lys 7

8 TopoTarget Answers for Cancer - en dynamo i europæisk onkologi Grundlagt i 2000, børsnoteret København i 2005 ~ 95 medarbejdere Fokus på belinostat: Det mest lovende og udviklede produkt i vores pipeline Vi forventer at starte belinostat registreringsstudie i kræftsygdommen PTCL i 2. halvår 2008 Vi forventer, at belinostat kan anvendes mod en række kræftsygdomme og har i alt 18 igangværende undersøgelser med forskellige kræftsygdomme og kombinationer Første produkt Savene /Totect lanceret i EU i oktober 2006 og i USA i oktober 2007 Egen salgsstyrke Stærk klinisk pipeline Unik teknologi i cancermodeller og know-how til at finde og udvikle kræftlægemidler, der virker i kemoterapiresistente kræftceller 8

9 Billion USD Cancer et stort og hurtigt voksende marked Mange patenter løber snart ud for Big Pharmas produkter Hurtigt voksende forbrug i det globale onkologimarked Roche har budt 93,5 milliard USD for biotekfirmaet Genentech, der fokuserer på cancer Det globale onkologi-marked Eli Lilly har budt 6,5 milliard USD for ImClone, der arbejder med kræftlægemidler Takeda køber Millennium Pharmaceuticals for 8,8 milliard USD, der ligeledes udvikler kræftlægemidler Inden for de sidste tre år har der været 574 biotek- og pharmahandler med produkter inden for kræftområdet. Det udgør 19,3% af det samlede antal pharma og biotek produktaftaler (kilde: Medtrack) Kilde: Bear Stearns (2007) Oncology: Market Size, Competition and Pricing 9

10 Belinostat den bedste HDACi - genindsætter kontrolsystemer i kræftceller Effekt Behandling direkte i åren muliggør høj dosis; Effekt på kræften set hos patienter i adskillige kræftsygdomme (hæmatologiske sygdomme og solide tumorer) Effekt hos patienter med svært behandlede sygdomme som PTCL, hvor tabletbehandling ikke virker Følsomhed for kemoterapi i resistente solide tumorer genindsættes, så behandlingen bliver virksom igen SPA, dvs. aftalt design af registreringsstudie til markedsføring med FDA i kræftsygdommen PTCL Fleksibilitet Eneste HDACi program, der muliggør CIV, IV og oral administration; oral belinostat tilføjer fleksibilitet til den høje dosis-intensitet med IV og forbedrer muligvis kræftbehandlingen Livskvalitet Unik IV behandlingsplan mindsker varigheden af bivirkninger sammenlignet med de orale behandlingsplaner 10 Clinical Trials Agreement med US National Cancer Institute (NCI) Bedste sikkerhedsprofil af alle HDACi baseret på knoglemarvs-toxicitetsdata; tillader fuld dosiskombination med kemoterapi f.eks. BelCaP konceptet Unik udviklingsstrategi Adskillige muligheder for Fase III og pivotal fast track registrering

11 Rapportering af data for belinostat ved videnskablige konferencer Læger rapporterer Belinostat har vist resultater hos kræftpatienter En række patienter har haft gavn af belinostat med betydelige og i visse tilfælde komplette tumor-reduktioner i flere typer kræft 11

12 Belinostat til hæmatologiske kræftsygdomme - PTCL vejen til første registrering til markedsgodkendelse International Conference On Malignant Lymphoma i Lugano 6. juni 2008 Positive resultater i perifert T-celle non-hodgkins lymfom Indtil nu 11/14 patienter evaluerbare for effekt Median på 2 tidligere behandlinger; 79% stadie III eller IV sygdom 2/11 (18%) evaluerbare patienter oplevede komplet objektive responser (CR); fortsat varighed af +40 og +42 uger 4/11 (36%) evaluerbare patienter med stabilisering af sygdommen (SD); median varighed dage (i området dage, 3 er ongoing) Positive resultater i avanceret kutant T-celle lymfom Indtil nu 20/22 patienter evaluerbare for effekt Median på 3 tidligere behandlinger; 68% stadie IV sygdom 4/20 patienter (20%) opnåede objektive responser (1 CR, 3 PR) Respons opnås hurtigt; median påbegyndelse på 15,5 dage 9/20 (45%) evaluerbare patienter med stabil sygdom (SD); median varighed +78 dage (i området +14 til 133 dage, 3 er ongoing) 70% (14 af 20 evaluerbare patienter) havde forbedringer af hudlæsioner (reduktion i SWAT evaluering) 6/11 (55%) evaluerbare patienter oplevede klinisk værdifuld mindskelse af deres kraftige kløe (pruritus) EORTC CTCL møde i København, update september 2008: 2 CR og 2 PR og 9 SD hos 21 patienter ASCO i Chicago 2. juni 2008 Positive resultater ved anvendelse af belinostat kombineret med 5-azacytidin 24 patienter optaget i studiet 2 havde komplet respons (CR) og 5 oplevede forbedringer i deres hæmatologiske sygdom målt i blodet Der er påbegyndt et randomiseret studie for at måle belinostats bidrag i denne kombination Left axillary node Sub- carinal node Pre-belinostat 12 months after treatment start 61 year old female with Stage III PTCL Pre-treated with CHOP Assessed as CR after 6 cycles Follow up is ongoing with response duration +10 months Næste store milepæl er påbegyndelse af registreringsstudie i PTCL Fast track status, SPA aftalt med FDA Clinical Trials Agreement med FDA overført 12

13 Belinostat til solide kræfttumorer - det store marked ASCO i Chicago 2. juni 2008 Positive resultater med BelCaP til æggestokkræft 35 patienter behandlede Aktivitet observeret hos patienter, der var følsomme over for platinstoffer og patienter, der var resistente over for behandling med platin, inklusive patienter, der havde en periode med platin-frit interval < 3 måneder PFI (mo) Response rates according to PFI Response Rate (%) Median PFS* (mo) Median Cycles of Treatment > * progressionsfri overlevelse Update fra Biennial Ovarian Cancer Research i Seattle september 2008: 3 CR, 12 PR hos 35 pts Lovende monoterapi aktivitet i LMP æggestokkræft 18 patienter med EOC: 9 patienter havde stabil sygdom (SD), 6 progressiv sygdom (PD), 3 er ikke evaluerbare (N/E) og 2 er fortsat i gang i undersøgelsesforløbet 12 patienter med LMP tumorer: 1 patient havde partiel respons (PR), 9 stabil sygdom (SD), og 2 er ikke evaluerbare (N/E). Yderligere 1 patient havde en CA125 respons. 5 patienter er fortsat i gang med undersøgelsesforløbet Bedste ændring i summen af targetlæsioner i post-baseline (Evaluerbare patienter=28) Sensitive (PFI >12mo) Partially Sensitive (PFI 6-12mo) Resistant (PFI 3-6mo) Resistant/Refractory (PFI 0-3mo) Maximum % ændring i summen af target læsionerne. Populationen inkluderer alle patienter med evaluabar post-baseline tumor målinger af target læsionerne (n = 28); en patient havde ingen ændring i target læsion; i.e. ingen ændringer i figuren. Stærkt potentiale for mono- og kombinationsbehandling i adskillige kræftsygdomme med solide tumorer baseret på nuværede kliniske data Fortsatte diskussioner med FDA og EMEA om flere mulige registreringsveje 13

14 Klinisk udviklingsprogram med mange muligheder - lovende data med belinostat fra mere end 500 kræftpatienter Fase I Fase II Fase III Haematologiske sygdomme Perifert T-celle lymfom Kutant T-celle lymfom Akut myeloid leukæmi (+idarubicin) Akut myeloid leukæmi Myelodysplastisk syndrom Belinostat B-celle lymfom Hæmatologiske sygdomme (+5-aza) Solide tumorer Æggestokkræft (+carboplatin +paclitaxel) Blærekræft (+carboplatin +paclitaxel) Mave-tarmkræft (+5-fluorouracil) Bløddelssarkom (+doxorubicin) Solide tumorer (oral monoterapi) Æggestokkræft Lungehindekræft Tymom Leverkræft Solide tumorer (+retinoic acid) Solide tumorer & lymfomer (+bortezomib) NCI sponsorerede undersøgelser med gråt 14

15 Savene /Totect - fra ide til marked på bare 7 år Problemet Behandlingen Pitkänen et al, J Surg Oncology,

16 Salg i DKK ' % stigning i salg Savene & Totect salg 2007 i forhold til Q Q H H

17 Fokus på belinostat - stærke lægemiddelkandidater parate til at rykke frem Produkt Fase I Fase II Fase III På markedet Savene /Totect Belinostat TopoTarget APO866 Baceca Avugane Savicol APO010 Zemab TopoTect Siramesine Belinostat: blodkræft og solide tumorer, IV og oral, monoterapi og kombinationsbehandling (HDACi) APO866: blodkræft og solide tumorer, IV monoterapi (blioerer NAD+ produktionen) Baceca : til anvendelse på huden ved basal celle carcinom (HDACi) Savicol : tablet til behandling af familiær adenomatøs polypose (HDACi) Avugane : gele til behandling af akne (HDACi) Zemab: brystkræft samt hoved- & halskræft, direkte behandling i kræftknuden og IV, antibody med toxin (anti-her2) APO010: fase I til behandling af avanceret kræft, IV, proteinstof (FasLigand) Topotect: hjernemetastaser, IV, topoisomerase II (Topo II i) Siramesine: mulig som behandling af flere kræftformer (Sigma 2 receptor). Stoffet er under evaluering i TopoTargets præ-kliniske kræftmodeller 17

18 Efter et belinostat partnerskab... vil vi fokusere på at finde den næste belinostat TopoTarget har enestående kompetencer til at finde lovende lægemiddelkandidater og udvikle dem succesfuldt: Savene /Totect er på markedet Belinostat er den bedste HDACi under udvikling Tæt på partnerskabsaftale Adskillige lægemiddelkandidater parate til mere lovende udvikling APO866 I tre fase II undersøgelser. Opbakning af et meget interessant bibliotek af andre præ-kliniske stoffer, der ligeledes rammer NAD+ target. Udvalgt af Windhover Information som et af de 10 mest interessante onkologi-produkter, der er globalt tilgængeligt for partnerskaber O N N H O N Zemab Lovende resultater fra præ-klinisk og klinisk compassionate-use. Inkluderer 6 responser hos 10 evaluerede patienter med adskillige behandlingsforløb bag sig. TopoTarget har udviklet en ny teknologisk proces for produktet og derved fået et mere potent stof er nu i GMPproduktion med ny patentansøgning APO866 Før behandling Dag 14 APO010 Årsagen til købet af Apoxis i juni Har i den nuværende fase I undersøgelse vist, at det kan gives i doser til mennesker, der har vist meget god effekt i vore præ-kliniske kræftmodeller Cell death Top216 Har vist ualmindelig høj effekt i vore præ-kliniske kræftmodeller. Er snart parat til at indgå i klinisk testning OH Cl N O H Me OH 18

19 Forventet pipeline august 2009 Produkt Fase I Fase II Fase III På markedet Savene /Totect TopoTarget Belinostat VPA APO866 APO010 Zemab Top216 In one year Partnered produkter (Partner har alle udviklingsomkostninger) Belinostat: blodkræft og solide tumorer, IV og oral, monoterapi og kombinationsbehandling (HDACi) VPA: Baceca : gel til hudbehandling af basal celle carcinom (HDACi), Savicol : oral anvendelse til FAP (HDACi), Avugane : gel til hudbehandling mod akne HDACi) APO866: blodkræft og solide tumorer, IV monoterapi (blioerer NAD+ produktionen) APO010: fase I til behandling af avanceret kræft, IV, proteinstof (FasLigand) Zemab: brystkræft samt hoved- & halskræft, direkte behandling i kræftknuden og IV, antibody med toxin (anti-her2) Top216: Blodkræft og solide tumorer, IV, monoterapi (mtori) 19

20 Q Finansielle Nøgletal (DKK) (DKK 000) H1 08 H Nettoomsætning 19,914 25,796 44,890 Produktionsomkostninger (6,267) (13,711) (25,838) Forsknings- og udviklingsomkostninger (70,381) (46,086) (129,111) Salgs- og distributionsomkostninger (25,370) (26,270) (57,722) Administrationsomkostninger (25,180) (24,875) (52,020) Resultat før skat og finansielle udg. og indtægter (107,284) (85,146) (219,801) Resultat før skat (113,680) (82,653) (214,047) Aktuel og udvandet EPS (1.79) (1.78) (3.92) (DKK 000) H1 08 H Pengestrøm fra driftsaktiviteter (104,816) (97,294) (208,933) Pengestrøm fra investeringsaktiviteter (43,734) 30,699 25,666 Pengestrøm fra financieringsaktiviteter (246) 332, ,026 Likvide beholdninger og værdipapirer (ved slutningen af rapporteringsperioden) 173, , ,617 20

21 DKK mio. Forventet resultat før skat 2008 TopoTarget forventer at reducere sit underskud før skat med DKK mio. til DKK mio. i forhold til forventningen meddelt 22. april 2008 i forbindelse med tilbagekøbet af de globale rettigheder til belinostat Det nye forventede resultat afspejler øget fokus på belinostat, personaletilpasninger og centralisering af væsentlige funktioner til hovedkontoret i København Resultat før skat og forventninger til resultat før skat marts 2008 april efter C uragen aftale 2008 august efter omstrukturering Resultat Forventning 21

22 Stærkt news flow - forventede milepæle for resten af 2008 Belinostat milepæle: Belinostat partnerskabsaftale Fuldførelse af SPA processen Påbegyndelse af Fase III registreringsundersøgelse I PTCL Resultater ved EORTC oktober Fase II BelCaP IV i blærekræft Fase Ib BelDox IV i solide tumorer Fase I oral belinostat i solide tumorer Fase I med belinostat som 3 og 6-timers kontinuerlig infusion i solide tumorer Resultater ved ASH december Fase Ib BelIda IV i akut myeloid leukæmi (AML) Resultater ved ESMO september Endelige data Fase I BelCaP IV i solide tumorer og endelige resultater med kombinationen i æggestokkræft Påbegyndelse af randomiseret Fase II undersøgelse af BelCaP i ukendt primærtumor (CUP) omkring årsskiftet NCI forventes at påbegynde følgende studier: Fase II i stigende doser belinostat til behandling af patienter med inoperabel leverkræft Randomiseret Fase II del med belinostat + 5-AZA i patienter med akut myeloid leukæmi (AML) og myeloid dysplastisk syndrom (MDS) Andre milepæle: Endelige data fra APO866 til behandling af melanom, kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) og update på undersøgelsen i kutant T-celle lymfom (CTCL) APO010 update og godkendelse af undersøgelsens udvidelse til yderligere dosiseskalation Siramesine præ-kliniske data for at finde bevis for stoffets virkning i vore kræftmodeller, så vi kan undersøge det for effekt til behandling af mennesker med kræft Potentielt partnerskabsaftale for Avugane og Baceca i 2008 Endvidere forventer TopoTarget at fordoble Savene /Totect salget for helåret 2008 vs helåret

23 Answers for Cancer