ÅRSRAPPORT 2007: EKSPERIMENTEL BEHANDLING 2008
Årspgørelse 2007 I 2003 etableredes rdningen m eksperimentel behandling, g Sundhedsstyrelsen nedsatte i januar 2003 et rådgivende panel vedrørende eksperimentel behandling. Det rådgivende panel skulle rådgive m behandling af patienter med livstruende kræftsygdmme eller andre lignende livstruende sygdmme, fr hvem der ikke umiddelbart var yderlig mulighed fr behandling. Med året 2007 har rdningen m eksperimentel behandling eksisteret i 5 år. Årspgørelse 2007 vil derfr, udver at beskrive den eksperimentelle behandling i 2007, gså give en krt status ver de første fem år. Årspgørelsen er delt i tre; først beskrives rdningen m eksperimentel behandling, herefter beskrives g analyseres pgørelsen fr 2007, g til sidst gives en krt status ver de første fem års erfaringer. 1 Ordningen m eksperimentel behandling 1.1 Baggrund Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vedrørende eksperimentel behandling rådgiver m behandling af patienter, der har en livstruende kræftsygdm eller anden lignende livstruende sygdm, sm der ikke umiddelbart kan tilbydes behandling fr på ffentlige sygehuse her i landet eller i henhld til reglerne m højtspecialiseret g frskningsmæssig behandling i udlandet. Regler fr rdningen fremgår af 26 i Bekendtgørelse m ret til sygehusbehandling m.v. nr. 1085 af 14. september 2007. Det rådgivende panel kan i henhld til reglerne give råd m yderligere udredning g behandling i Danmark, højt specialiseret behandling i udlandet, frskningsmæssig behandling i Danmark, frskningsmæssig behandling i udlandet, eksperimentel behandling i Danmark g eksperimentel behandling i udlandet. Finansieringen af rdningen m eksperimentel behandling er fra 2007 vergået til reginerne. Der kan kun gives råd m eksperimentel eller frskningsmæssig behandling i Danmark eller udlandet, når standard behandlingsmulighederne i Danmark er udtømte, g der ikke findes mulighed fr højtspecialiseret behandling i udlandet. Panelet har således ikke mulighed fr at anbefale en frskningsmæssig eller eksperimentel behandling i udlandet, hvis der freligger et relevant behandlingstilbud i Danmark. 1
Fra januar 2005 blev det muligt at mdtage eksperimentel behandling i Danmark på de etablerede enheder fr eksperimentel kræftbehandling på de invlverede afdelinger i nklgi ved Rigshspitalet g Herlev Hspital, Odense Universitetshspital g Vejle Sygehus, Århus Sygehus g Ålbrg Sygehus. 1.2 Det Natinale Krdinatins Udvalg I frbindelse med etableringen af de eksperimentelle enheder nedsatte Sundhedsstyrelsen det Natinale Krdinatins Udvalg (NKU) fr eksperimentel behandling. I regi af NKU etableres eksperimentelle erfaringsprtkller med det frmål at indsamle systematisk viden mkring den eksperimentelle behandling. Denne viden giver mulighed fr at vurdere, m den pågældende behandling har haft effekt, g m man evt. skal frtsætte med egentlige kliniske frsøg i en egentlig videnskabelig prtkl. NKU etablerer g krdinerer de eksperimentelle erfaringsprtkller, der tilbydes på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling. NKU hlder møder ca. hver 4. måned. NKU tager endvidere stilling til indførelse af nye eksperimentelle behandlinger på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling g til udfasning af behandlinger, der ikke længere betragtes sm eksperimentelle. 1.3 Eksperimentel behandling Generelt gælder fr behandling med lægemidler under rdningen m eksperimentel behandling, at behandlingen iværksættes i relatin til en bestemt patient med det frmål at yde patienten den bedst mulige behandling i den knkrete situatin. Patienterne vil fte være i den situatin, at de har gennemgået flere frskellige behandlinger fr deres livstruende sygdm g eksperimentel behandling er i denne situatin den sidste mulighed fr behandling. Sundhedsstyrelsens rådgivende panel fretager en knkret vurdering fr hver enkelt patient. Det er panelets afgørelse, m der freligger tilstrækkelig grundlag til at anbefale behandlingen til den enkelte patient. Følgende behandlinger med lægemidler kan gdkendes under rdningen m eksperimentel behandling: a. behandlinger med lægemidler, der er under udvikling i kliniske frsøg, men hvr patienten pga. inklusins- eller eksklusinskriterierne ikke kan indgå i den videnskabelige prtkl b. behandlinger med lægemidler, hvr det kliniske frsøg g den videnskabelige prtkl er afsluttet, g markedsføring afventes c. behandlinger med lægemidler i en eksperimentel erfaringsprtkl etableret i regi af det Natinale Krdinatins Udvalg (NKU) 2
d. behandlinger med lægemidler på baggrund af mindre grad af evidens såsm kasuistikker eller abstrakts. 1.4 Vurdering af muligheden fr eksperimentel behandling Det er den behandlende hspitalslæge, der skal indsende en anmdning m rådgivning g vurdering af en knkret patient til Sundhedsstyrelsen. Det kan være den behandlende hspitalslæge g/eller patienten, der plever et behv fr at få en vurdering af det rådgivende panel. Patienten kan drøfte et ønske m en vurdering hs Sundhedsstyrelsen rådgivende panel med den behandlende hspitalslæge. Det er hspitalslægen der vurderer, m der skal indsendes en anmdning m vurdering til Sundhedsstyrelsen. Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vurderer på baggrund af de freliggende plysninger mulighederne fr eksperimentel behandling fr den enkelte patient, men kan sm nævnt ved behv gså rådgive m diagnstiske undersøgelser, standard behandlingstilbud g frskningsmæssig behandling. Panelet kan indhente yderligere plysninger, hvis det skønnes nødvendigt, herunder råd fra eksperter i ind- g udland. Det rådgivende panel rådgiver altid i frhld til den knkrete patient g vurderer således hver gang, m der kan frmdes en mulig effekt af behandlingen, g m denne i frbindelse hermed pvejer eventuel risik g bivirkninger ved behandlingen. Det er den behandlende/henvisende afdeling i samråd med patienten, der beslutter, m et råd m eksperimentel behandling skal følges. Den behandlende læge vil i den frbindelse vurdere patientens kliniske tilstand g afgøre, m patienten vil kunne tåle behandlingen. 1.5 Sagsbehandlingstiden Sagsbehandlingstiden, fra Sundhedsstyrelsen har mdtaget en anmdning m vurdering, til der afsendes svar til den behandlende læge, er pgjrt fr 1. kvartal 2008 til et gennemsnit på 9 kalenderdage, hvr den krteste sagsbehandlingstid var 1 dag g den længste 28 dage. Sagsbehandlingen tager således nrmalt 1-2 uger. I særlige tilfælde, hvr der eksempelvis er brug fr at indhente yderligere viden i Danmark eller udlandet, kan sagsbehandlingstiden være p til 4 uger 3
2 Årspgørelse 2007 2.1 Antallet af sager Det rådgivende panel har vurderet henvendelser vedrørende 939 nye patienter i 2007. Antallet af patientsager er tilnærmelsesvis uændret fra 934 i 2006 til 939 i 2007. Udver de 939 nye patientsager i 2007 har det rådgivende panel vurderet 191 patientsager fra samme eller tidligere år (103 fra år 2007, 60 fra 2006, 21 fra 2005, 5 fra 2004 g 2 fra 2003). Til sammenligning vurderede panelet i 2006 98 patientsager fra samme eller tidligere år (49 fra 2006, 36 fra 2005, 11 fra 2004 g 2 fra 2003). Fr disse patienter har den behandlende læge/afdeling således bedt m frnyet rådgivning - i hvedparten af tilfældene efter at patienten er blevet behandlet i henhld til tidligere rådgivning fra det rådgivende panel. Frdelingen af mænd g kvinder i 2007 har været 433 kvinder 505 mænd Aldersfrdelingen er fra 8-84 år. 2.2 Kræftfrmer Der har i 2007 været henvist patientsager med strt set alle kræftfrmer til vurdering med henblik på eksperimentel behandling. Ngle kræftfrmer er hyppigere repræsenteret. Det kan skyldes, at kræftfrmen er hyppigt frekmmende, men det kan gså skyldes, at der har været gde erfaringer med eksperimentel behandling af visse kræftfrmer, eller at der fr visse kræftfrmer kun er få etablerede behandlingsmuligheder. Patienterne har haft følgende diagnser: 270 tyk- g endetarmskræft 202 urlgiske kræftsygdmme (kræft i urinveje inkl. prstata), heraf 186 med nyrekræft 114 kræftsygdmme i øvre mavetarmkanal inkl. bugspytkirtel, lever g galdeveje 80 lunge- g lungehindekræft 61 gynæklgiske kræftsygdmme, heraf 37 med kræft i æggestkken 41 med malignt melanm (mdermærkekræft) 34 brystkræft 4
26 kræft i hjernen 18 hved-/halskræft 92 med andre kræftfrmer 2.3 Behandlende/henvisende afdelinger Alle hspitalsafdelinger kan henvise patientsager til vurdering med henblik på eksperimentel behandling. Årspgørelsen 2007 tyder på, at der er et bredt kendskab til rdningen, da henvisningerne kmmer fra mange frskellige afdelinger. Hvedparten af henvisningerne kmmer naturligt fra de nklgiske afdelinger. Henvisningerne vurderes at være jævnt frdelt ver hele landet. Der er dg ngen frskel i antallet af henviste fra de frskellige hspitaler, hvilket kan skyldes, at visse behandlinger er samlet få steder i landet. Sagerne er indsendt til Sundhedsstyrelsen fra følgende sygehusafdelinger: Onklgiske afdelinger 639 fra de nklgiske landsdelsafdelinger 144 fra Rigshspitalet 141 fra Herlev Hspital 96 fra Odense Universitetshspital 200 fra Århus Sygehus 58 fra Ålbrg Sygehus 79 fra Vejle Sygehus 81 fra decentrale nklgiske afdelinger 32 fra Næstved 18 fra Rskilde 14 fra Herning 5 fra Hillerød 3 fra Brnhlm 9 fra Esbjerg 5
Andre afdelinger I alt 140 fra andre afdelinger 66 fra medicinske afdelinger 34 fra kirurgiske afdelinger 20 fra urlgiske afdelinger 5 fra hæmatlgiske afdelinger 4 fra neurlgisk/neurkirurgisk afdeling 3 fra gynæklgiske afdelinger 3 fra pædiatriske afdelinger 2 fra palliative afdelinger 2 fra plastikkirugiske afdelinger 1 fra klinisk genetisk afdeling 2.4 Vurdering g råd fra det rådgivende panel fr eksperimentel behandling Det rådgivende panel har vurderet 939 patientsager, g rådgivningen frdeler sig sm følger: 533 patienter: Eksperimentel behandling g frskningsmæssig behandling på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling i Danmark, deraf 486 patienter: Eksperimentel behandling 47 patienter: Frskningsmæssig behandling 4 patienter: Frskningsmæssig behandling på andre afdelinger i Danmark 32 patienter: Eksperimentel behandling i udlandet 2 patienter: Højt specialiseret behandling i udlandet 60 patienter: Rådgivning m yderligere diagnstik eller behandling i Danmark 118 patienter: Enig i aktuelle behandlingsstrategi 185 patienter: Ikke mulighed fr yderligere behandling 5 patienter: Ikke afgivet råd pga. død eller tilbagetrækning af ansøgning 6
Eksperimentel behandling g frskningsmæssig behandling i Danmark Fr i alt 537 patienter har panelet afgivet råd m eksperimentel eller frskningsmæssig behandling i Danmark, svarende til 57,2% af de 939 patientsager indsendt til vurdering. I 2006 fik 601 patienter svarende til 64% af patienterne et råd m eksperimentel behandling eller frskningsmæssig behandling i Danmark. Eksperimentel behandling i udlandet Fr 32 patienter svarende til 3,4% af de 939 patientsager er der afgivet råd m eksperimentel behandling i udlandet. Det drejer sig i alle tilfælde m patienter med neurendkrine tumrer, der har mdtaget DOTATOC behandling i Basel, Schweiz. Antallet af patienter fr hvem der, der er givet rådgivning m eksperimentel behandling i udlandet, har været stabilt svarende til mkring 30 i årene 2005, 2006 g 2007. Dette skal ses i frlængelse af etableringen af enhederne fr eksperimentel kræftbehandling i Danmark g er udtryk fr, at hvedparten af den eksperimentelle behandling kan tilbydes i Danmark. Rådgivning m yderligere diagnstik eller behandling i Danmark Fr 60 patienter er der givet råd m yderligere vurdering g behandling i Danmark, sm ligger ud ver, hvad der er freslået fra den behandlende/henvisende afdeling. Der kan være tale m tilfælde, hvr patienten ikke er tilbudt alle tilgængelige behandlinger, men der kan gså være tale m tilfælde, hvr man allerede - uden at dette fremgår af det materiale, sm panelet er i besiddelse af - fra behandlende/henvisende afdeling har fretaget en afvejning af frdele g ulemper ved en given behandling fr den knkrete patient g valgt ikke at tilbyde behandlingen. Ikke mulighed fr yderligere behandling Fr 185 patienter har der ikke umiddelbart været mulighed fr at rådgive m yderligere specifik kræftbehandling, sm kan frventes at gavne den aktuelle patient. Det rådgivende panel kan dg i ngle af disse tilfælde have givet råd m en knkret behandling, sm er afhængig af at patientens almentilstand frbedres. Der kan i ngle tilfælde desuden være afgivet råd m en rent symptmlindrende behandling. 2.5 Erfaringsprtkller i 2007 Nedenfr er redegjrt fr de eksperimentelle erfaringsprtkller g frskningsmæssige behandlinger, der er etableret i regi af NKU i 2007. Behandlingen finder sted på enhederne fr eksperimentel kræftbehandling. 7
Sygdm Eksperimentel behandling/frskningsmæssig behandling 1 Kræft i galdevejene Kmbinatinsbehandling med 3 cytstatika (gemcitabin, xaliplatin g capecitabin) 2 Leverkræft, lkreginal Kememblisering (lkalindgift med cytstatika (dxrubicin)) 3 Leverkræft, udbredt Kmbinatinsbehandling med 3 cytstatika (etpsid, xaliplatin g capecitabin) 4 Levermetastaser ved klrektalkræft Reginal kemterapi lkalindgift af cytstatica i arteria hepatica capecitabin g xaliplatin) 5 Klrektalkræft Kmbinatinsbehandling med cetuximab g irintecan 6 Kræft i binyren Kmbinatinsbehandling med dcetaxel g cisplatin 7 Diverse slide tumrer Stigende dser af nye cytstatika enten sm enkeltstf eller i kmbinatinsbehandling. 8 Hjernetumrer Behandling med cetuximab, irintecan g bevacizumab til patienter tidligere behandlet med kirurgi, stråleterapi g temdal 9 Kræft i øvre mavetarmkanal Kmbinatinsbehandling med erltinib g bevacizumab 10 Hjernetumrer Kmbinatinsbehandling med bevacizumab g irintecan 11 Nyrekræft Behandling med srafinib eller sunitinib 12 Kræft i æggestkken Behandling med avastin 13 Kræft i tyk- g endetarm Kmbinatinsbehandling med cetuximab, irintecan, sunitinib 8
3 Ordningen m eksperimentel behandling fra 2003-2007 3.1 Antallet af patientsager 2003 2004 2005 2006 2007 Antal sager 310 440 798 934 939 Råd m eksperimentel behandling i Danmark 0 0 380(47,6%) 601(64,3%) 533(56,8%) Råd m eksperimentel behandling i udlandet 45 (14,5%) 127(28,9%) 33 (4,1%) 30 (3,2%) 32 (3,4%) Antallet af patientsager er steget hvert år siden etableringen af rdningen. Fra 2003 til 2004 steg antallet af nye patientsager med 42%, fra 2004 til 2005 med 81%, fra 2005 til 2006 med 17% g fra 2006 til 2007 har antallet stabiliseret sig. Dg er antallet af frnyede vurderinger af samme patient steget fra 98 i 2006 til 191 i 2007. Antallet af patientsager steg mest markant fra 2004 til 2005, hvr antallet af sager blev næsten frdblet. Dette falder sammen med etableringen af de danske enheder fr eksperimentel kræftbehandling. 3.2 Henvisende/behandlende afdelinger 2003 2004 2005 2006 2007 Antal patientsager 310 440 798 934 939 Onklgiske afdelinger 213 340 725 820 799 Øvrige afdelinger 97 100 73 114 140 9
Henvisningerne fra de nklgiske afdelinger er ver årene steget kraftigt, g der er således sket mere end en tredbling fra 2003 til 2007. Andelen af henvisninger fra ikke-nklgiske afdelinger har været svagt stigende fra 2003 til 2007, g 2007 er det år, hvr der er kmmet flest henvisninger fra øvrige afdelinger. 3.3 Behandling i Danmark g udlandet Frem til 2005 blev alle patienter, der mdtg eksperimentel behandling, henvist til behandling i udlandet. I 2005 prettede man enhederne fr eksperimentel kræftbehandling i tilknytning til de nklgiske landsdelsafdelinger i Danmark, hvr man nu kan tilbyde eksperimentel behandling til en række frskellige patientgrupper, sm således ikke længere generelt henvises til udlandet. I 2005 fik 47,6% af patienterne et råd m eksperimentel behandling i Danmark, i 2006 steg denne andel til 64,3% g i 2007 var andelen faldet til 56,8%. NKU g de første eksperimentelle erfaringsprtkller g frskningsprtkller i regi af enhederne fr eksperimentel kræftbehandling blev etableret i løbet af efteråret 2004, hvrefter arbejdet i enhederne fr eksperimentel kræftbehandling blev påbegyndt i januar 2005. Antallet af patienter, der har fået råd m eksperimentel behandling i udlandet, er således tilsvarende faldet fra 28,9% i 2004 til 4,1% i 2005, 3,2% i 2006 g 3,4% i 2007. De råd, der er givet vedrørende eksperimentel behandling i udlandet i 2005, 2006 g 2007 har drejet sig m en række frskellige behandlingsfrmer til meget frskellige kræftsygdmme. Der er hvedsageligt givet råd m behandling i Tyskland, Schweiz, England g Sverige. I 2007 blev der udelukkende rådgivet m DOTATOC behandling i Schweiz. 3.4 Status ver eksperimentel behandling der er vergået til standard behandlingstilbud pr. 1. januar 2008 Ngle af de behandlinger, der starter sm eksperimentelle behandlinger, vil når man har pnået tilstrækkelig viden kunne vergå til standard behandlingstilbud. Nedenstående er eksempler på behandlinger der siden 2003 blevet givet sm eksperimentel behandling i udlandet eller i Danmark g nu anvendes sm et standard behandlingstilbud: Behandling af patienter med kræft i galdegangene i frm af gemcitabinhldig kemterapi Behandling af patienter med kræft i mavesækken i frm af dcetaxelhldig kemterapi Kememblisering af levertumrer Behandling af patienter med lungehindekræft med kemterapi i frm af pemetrexed (Alimta) Behandling af patienter med lungekræft med kemterapi i frm af pemetrexed (Alimta). 10
Behandling af patienter med prstatakræft med kemterapi i frm af dcetaxel Efterbehandling af patienter pereret fr lungekræft med kemterapi i frm af platinhldigt stf g vinrelbine Behandling af patienter med lungekræft med et bilgisk målrettet stf i frm af erltinib (Tarceva) 4 Knklusin Ordningen med vurdering af individuelle patienter med henblik på mulig eksperimentel behandling har eksisteret i fem år, g har i den tid været i knstant udvikling. Et stadigt stigende antal patienter er blevet vurderet af det rådgivende udvalg. Etableringen af de eksperimentelle afdelinger i frbindelse med danske nklgiske afdelinger har været et vigtigt skridt g har bevirket, at flere patienter kan tilbydes eksperimentel behandling i Danmark. Det har gså betydet, at de eksperimentelle enheder får mulighed fr at samle yderligere erfaring gennem erfaringsprtkller g frskningsmæssige behandlinger. Desuden har rdningen m eksperimentel behandling betydet, at behandlinger på baggrund af de danske erfaringer er blevet til standardbehandlinger. Ngle væsentlige resultater er: - Antal henvendelser er på 5 år steget fra 310 til 939 årligt - Efter etablering af de danske eksperimentelle enheder i 2005 er antal patienter, sm har fået råd m behandling i DK, steget til ca. 60 %, mens antallet, sm får råd m behandling i udlandet, er faldet fra 15-30 % til 3-4 % - Ansøgningerne mfatter patienter med kræft i strt set alle rganer - 13 behandlinger er gået fra at være eksperimentelle til at være standardbehandlings tilbud - Sagsbehandlingstiden er i 2008 nrmalt 1-2 uger, i særlige tilfælde p til 4 uger. Ordningen m eksperimentel behandling vil gså fremver give patienter med livstruende sygdmme en sidste mulighed fr behandling, derudver vil rdningen gså kunne bidrage til at finde nye g mere effektive behandlinger til gavn fr patienternes verlevelse g livskvalitet. 11